- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01401439
Valutazione dell'indice di massa magra e del suo impatto sulla salute nei bambini con fibrosi cistica (GAIA)
Valutazione longitudinale dell'indice di massa magra e del suo impatto sulla salute polmonare e sulle metriche di salute generale nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (FC) è una delle più comuni malattie ereditarie pericolose per la vita che colpisce 1 persona su 35.000 negli Stati Uniti. Negli ultimi decenni, la sopravvivenza mediana prevista dei pazienti CF è aumentata significativamente da 10-12 a oltre 37 anni (1). Uno dei principali fattori che hanno contribuito all'aumento della sopravvivenza è stata la comprensione del ruolo di un'alimentazione ottimale sullo stato di salute generale delle persone affette da FC.
Il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) è attualmente il miglior predittore della salute polmonare nella FC e la malnutrizione in una persona con FC di qualsiasi età ha un impatto negativo sulla funzione polmonare con un declino annuale più rapido del FEV1. Sono stati analizzati i dati recenti dei registri dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFF) negli Stati Uniti e in Canada per determinare se esistesse un'associazione tra la funzione polmonare misurata dal FEV1 e l'indice di massa corporea (BMI) per l'età. Valori percentili di BMI per età > 50° percentile erano associati a una funzione polmonare ben conservata e valori più bassi di BMI erano associati a valori incrementalmente più bassi di FEV1 (2). Pertanto, il CFF ha raccomandato che i bambini con FC di età compresa tra 2 e 20 anni mantengano un BMI ≥50° percentile per età e sesso. Tuttavia, diverse pubblicazioni hanno dimostrato che la perdita di muscolo senza grasso (FFM) è evidente anche in soggetti con un BMI > 50° percentile e non è noto se il percentile del BMI rifletta adeguatamente i cambiamenti nella composizione corporea in questo gruppo di pazienti; pertanto, il BMI potrebbe non essere il miglior marcatore che indica uno stato nutrizionale ottimale.
Limitazioni del BMI come marker di nutrizione ottimale: massa grassa contro massa muscolare Negli individui con FC, il BMI viene utilizzato per valutare l'adeguatezza del peso rispetto all'altezza per età e sesso. Poiché esiste una forte associazione tra il BMI e le metriche di salute generale, in particolare la salute polmonare, il CFF raccomanda che i bambini con FC mantengano un BMI ≥50° percentile per età e sesso. Tuttavia, un'apparente perdita di muscolo scheletrico può verificarsi nei pazienti con FC che mantengono il loro normale peso corporeo, indicando che il BMI non fornisce alcuna informazione sui compartimenti corporei e potrebbe non riuscire a rilevare sottili alterazioni nella composizione corporea. Sebbene diversi studi epidemiologici abbiano dimostrato che i pazienti con FC che mantengono un BMI > 50° percentile avranno un miglioramento delle funzioni polmonari e della sopravvivenza, dati recenti indicano che la FFM preservata invece del BMI può avere un impatto sulla sopravvivenza globale nella FC (7). A causa della variabilità dei livelli sia di massa grassa che di massa magra e delle numerose combinazioni di indice di massa grassa e indice FFM associate allo stesso BMI, questo indice peso-altezza deve essere interpretato con attenzione. Poiché alti livelli di BMI per età sono associati a sostanziali aumenti della massa grassa, il BMI è molto utile come misura dell'obesità. Nelle malattie infiammatorie croniche, si osserva un cambiamento nella distribuzione del grasso regionale con uno spostamento verso una distribuzione del grasso più centrale. Quest'ultimo è associato ad un aumento dell'infiammazione cronica di basso grado, dell'insulino-resistenza e del rischio cardiovascolare (8). Pertanto, il BMI è un buon indice per la valutazione dell'obesità in bambini altrimenti normali, ma non adeguato o sufficiente nella popolazione CF.
In sintesi, alcuni pazienti pediatrici con FC possono avere un indice di massa magra ridotto (FFMI) con un BMI ben conservato di ≥50° percentile. Al contrario, alcuni pazienti potrebbero avere un BMI <50° percentile con FFMI normale associato al benessere generale. La pratica attuale costringe i pazienti CF a consumare nutrienti ricchi di grassi e calorie per mantenere un BMI > 50° percentile, sostenendo i costi di causare ansia, stress, lotta quotidiana in famiglia con un potenziale aumento dello stato pro-infiammatorio dovuto all'accumulo di grasso centrale. Il risultato dello studio proposto contribuirà alla comprensione delle relazioni tra BMI, atrofia muscolare e marcatori di salute e benessere. Se il nostro studio dimostra che un FFMI ben mantenuto piuttosto che il BMI si correla meglio con un buono stato di salute nella FC, potrebbe portare a cambiamenti dell'attuale pratica nutrizionale nella FC a livello nazionale o anche internazionale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti che hanno già una diagnosi di FC basata su criteri diagnostici universali
- Età da 7 a 17 anni al momento dell'iscrizione
- Sotto controllo medico di routine presso il centro CF dell'Arkansas Children's Hospital (ACH)
- Clinicamente stabile nei sintomi della FC come determinato dai ricercatori
Criteri di esclusione:
- Diagnosi attuale instabile di malattie metaboliche, tra cui malattie epatiche (cirrosi) o renali
- Mancato rilascio del consenso informato
- Soggetti portatori di pacemaker
- Gravidanza nelle donne in età fertile. Un test di gravidanza verrà eseguito su donne che sono post-menarca prima di eseguire una scansione DEXA
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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composizione corporea (densità minerale ossea)
Lasso di tempo: passare dal basale a 18 mesi
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Confronta l'analisi DEXA (Dual Energy X-Ray Absorptiometry) con il dispositivo GAIA
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passare dal basale a 18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ariel Berlinski, MD, University of Arkansas for Medical Sciences/Arkansas Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Zemel BS, Jawad AF, FitzSimmons S, Stallings VA. Longitudinal relationship among growth, nutritional status, and pulmonary function in children with cystic fibrosis: analysis of the Cystic Fibrosis Foundation National CF Patient Registry. J Pediatr. 2000 Sep;137(3):374-80. doi: 10.1067/mpd.2000.107891.
- Ionescu AA, Evans WD, Pettit RJ, Nixon LS, Stone MD, Shale DJ. Hidden depletion of fat-free mass and bone mineral density in adults with cystic fibrosis. Chest. 2003 Dec;124(6):2220-8. doi: 10.1378/chest.124.6.2220.
- Bolton CE, Ionescu AA, Evans WD, Pettit RJ, Shale DJ. Altered tissue distribution in adults with cystic fibrosis. Thorax. 2003 Oct;58(10):885-9. doi: 10.1136/thorax.58.10.885.
- Wolfe RR. Regulation of muscle protein by amino acids. J Nutr. 2002 Oct;132(10):3219S-24S. doi: 10.1093/jn/131.10.3219S.
- Reeds PJ, Fjeld CR, Jahoor F. Do the differences between the amino acid compositions of acute-phase and muscle proteins have a bearing on nitrogen loss in traumatic states? J Nutr. 1994 Jun;124(6):906-10. doi: 10.1093/jn/124.6.906. No abstract available.
- Ionescu AA, Nixon LS, Evans WD, Stone MD, Lewis-Jenkins V, Chatham K, Shale DJ. Bone density, body composition, and inflammatory status in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2000 Sep;162(3 Pt 1):789-94. doi: 10.1164/ajrccm.162.3.9910118.
- Moriconi N, Kraenzlin M, Muller B, Keller U, Nusbaumer CP, Stohr S, Tamm M, Puder JJ. Body composition and adiponectin serum concentrations in adult patients with cystic fibrosis. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Apr;91(4):1586-90. doi: 10.1210/jc.2005-2135. Epub 2006 Feb 7.
- Engelen MP, Schols AM, Does JD, Wouters EF. Skeletal muscle weakness is associated with wasting of extremity fat-free mass but not with airflow obstruction in patients with chronic obstructive pulmonary disease. Am J Clin Nutr. 2000 Mar;71(3):733-8. doi: 10.1093/ajcn/71.3.733.
- Black LF, Hyatt RE. Maximal respiratory pressures: normal values and relationship to age and sex. Am Rev Respir Dis. 1969 May;99(5):696-702. doi: 10.1164/arrd.1969.99.5.696. No abstract available.
- Quittner AL, Sweeny S, Watrous M, Munzenberger P, Bearss K, Gibson Nitza A, Fisher LA, Henry B. Translation and linguistic validation of a disease-specific quality of life measure for cystic fibrosis. J Pediatr Psychol. 2000 Sep;25(6):403-14. doi: 10.1093/jpepsy/25.6.403.
Collegamenti utili
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Ultimo verificato
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- 131677
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