Uno studio di farmacocinetica per i partecipanti pediatrici con ipertensione arteriosa polmonare
27 settembre 2019 aggiornato da: Eli Lilly and Company
Uno studio a dose crescente multipla di tadalafil per valutare la farmacocinetica e la sicurezza in una popolazione pediatrica con ipertensione arteriosa polmonare
Lo scopo di questo studio è vedere quanto farmaco in studio è presente nel sangue dei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) dopo la somministrazione per stabilire la dose corretta per ulteriori ricerche cliniche.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Durante il Periodo I, il tadalafil verrà somministrato per via orale, una volta al giorno, a una dose bassa per circa 5 settimane seguita da una dose alta per circa 5 settimane.
I livelli di dose sono calcolati in base alle coorti di peso corporeo.
Coorte di peso elevato >=40 kg, coorte di peso medio >=25 kg a <40 kg.
Coorte di peso leggero <25 kg.
I partecipanti che completano il Periodo 1 possono continuare a prendere il tadalafil nel Periodo 2 per almeno 2 anni.
La dose iniziale non supererà la dose massima dell'intervallo di peso stabilito nel Periodo 1 e dopo i primi 3 mesi del Periodo 2, la dose può essere aggiustata in base alle informazioni disponibili sulla sicurezza e sull'efficacia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Toronto, Canada, M5G 1X8
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
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Marseille, Francia, 13385
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Paris, Francia, 75743
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Toulouse, Francia, 31026
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Gdansk, Polonia, 80-952
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Warszawa, Polonia, 00-576
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Warszawa, Polonia, 04-730
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London
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Bloomsbury, London, Regno Unito, WC1N 3JH
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Barcelona, Spagna, 08035
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Madrid, Spagna, 28041
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Heathcare of Atlanta, Inc. at Egleston
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5225
- Riley Hospital for Children
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205-2664
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Attualmente hanno una diagnosi di PAH che è:
- idiopatico (incluso ereditario), correlato a malattia vascolare del collagene, correlato all'uso di anoressigeni, associato a riparazione chirurgica, della durata di almeno 6 mesi, di uno shunt congenito da sistemico a polmonare (per esempio, difetto interatriale, difetto interventricolare, dotto pervio arterioso).
- Avere una storia di diagnosi di PAH stabilita da una pressione arteriosa polmonare media a riposo ≥25 mm Hg, pressione di incuneamento dell'arteria polmonare ≤15 mm Hg e una resistenza vascolare polmonare (PVR) ≥3 unità di legno tramite cateterizzazione del cuore destro. Nel caso in cui non sia possibile ottenere una pressione di incuneamento dell'arteria polmonare durante il cateterismo del cuore destro, i partecipanti con una pressione diastolica ventricolare sinistra <15 mm Hg, con normale funzione del cuore sinistro e assenza di stenosi mitralica all'ecocardiografia possono essere idonei per l'arruolamento
- Avere un valore di classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) di I, II o III al momento dell'iscrizione
Criteri di esclusione:
- Avere ipertensione polmonare correlata a condizioni diverse da quelle sopra specificate, incluse ma non limitate a malattia tromboembolica cronica, ipertensione polmonare portale, cardiopatia del lato sinistro o malattia polmonare e ipossia
Anamnesi di cardiopatia del lato sinistro, inclusa una delle seguenti:
- malattia della valvola aortica o mitrale clinicamente significativa (pressione di occlusione dell'arteria polmonare [PAOP] da 15 a 18 mm Hg) (ovvero stenosi aortica, insufficienza aortica, stenosi mitralica, rigurgito mitralico moderato o maggiore)
- costrizione pericardica
- cardiomiopatia restrittiva o congestizia
- frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% mediante angiogramma radionucleotidico multigated (MUGA), angiografia o ecocardiografia
- frazione di accorciamento del ventricolo sinistro <22% mediante ecocardiografia
- aritmie cardiache pericolose per la vita
- malattia coronarica sintomatica entro 5 anni dall'ingresso nello studio come determinato dal medico
- - Storia di settostomia atriale o shunt di Potts nei 3 mesi precedenti la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
- Cardiopatie congenite non riparate
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Tadalafil
Peso leggero <25 kg Periodo 1: 2 milligrammi (mg) o 4 mg di tadalafil somministrati una volta al giorno (una volta al giorno) nella formulazione in sospensione orale per 5 settimane, quindi 8 mg, 10 mg, 15 mg o 20 mg di tadalafil sono stati somministrati una volta al giorno nella formulazione in sospensione orale per 5 settimane. Peso medio: da 25 kg a <40 kg Periodo 1: compressa di tadalafil da 5 mg somministrata una volta al giorno per 5 settimane, quindi compressa da 10 mg, 15 mg o 20 mg di tadalafil somministrata una volta al giorno per 5 settimane. Pesante: ≥40 kg Periodo 1: compressa di tadalafil da 10 mg somministrata una volta al giorno per 5 settimane, quindi compressa da 20 mg o 40 mg di tadalafil somministrata una volta al giorno per 5 settimane. |
Tadalafil Compresse somministrate per via orale.
Tadalafil Sospensione orale: sospensione acquosa pronta per l'uso per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Farmacocinetica di popolazione: area sotto la curva di concentrazione rispetto al tempo a un intervallo di dosaggio allo stato stazionario (AUCtau) per il tadalafil
Lasso di tempo: Periodo 1: prima della somministrazione e 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione nei giorni 1, 14 e 49; con misurazioni a dose singola il giorno 1 e misurazioni allo stato stazionario nei giorni 14 e 49
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Farmacocinetica di popolazione: area sotto la curva di concentrazione rispetto al tempo a un intervallo di dosaggio allo stato stazionario (AUCtau) per il tadalafil. La misura della dispersione riportata è Intervalli di previsione del 90% e non Intervalli di confidenza. |
Periodo 1: prima della somministrazione e 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione nei giorni 1, 14 e 49; con misurazioni a dose singola il giorno 1 e misurazioni allo stato stazionario nei giorni 14 e 49
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Farmacocinetica di popolazione: concentrazione media (Cmean,ss) di Tadalafil allo stato stazionario.
Lasso di tempo: Periodo 1: prima della somministrazione e 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione nei giorni 1, 14 e 49; con misurazioni a dose singola il giorno 1 e misurazioni allo stato stazionario nei giorni 14 e 49
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Farmacocinetica di popolazione: concentrazione media (Cmean,ss) di tadalafil allo stato stazionario. La misura della dispersione riportata è Intervalli di previsione del 90% e non Intervalli di confidenza. |
Periodo 1: prima della somministrazione e 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione nei giorni 1, 14 e 49; con misurazioni a dose singola il giorno 1 e misurazioni allo stato stazionario nei giorni 14 e 49
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con peggioramento clinico
Lasso di tempo: Linea di base Fino a 27 mesi
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Il peggioramento clinico è stato definito come uno qualsiasi dei seguenti: morte, trapianto di polmone o cuore, settostomia atriale o shunt di Potts, ricovero per progressione dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), sincope di nuova insorgenza, inizio di una nuova terapia per la PAH (incluso l'aumento della dose di terapia concomitante specifica per la PAH esistente, come agonista del recettore dell'endotelina o farmaco beraprost), o aumento di 1 o più nella classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) (eccetto per i partecipanti già nella classe IV; solo per i partecipanti incapaci di eseguire la camminata di 6 minuti (6MW); peggioramento della classe funzionale OMS di 1 o più per i partecipanti che possono eseguire un test di 6 minuti di cammino (6MW) e che hanno una diminuzione ≥ 20% nella distanza percorsa in 6 minuti (per quei partecipanti che hanno ≥6 anni di età).
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Linea di base Fino a 27 mesi
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Numero di partecipanti con appetibilità della sospensione di tadalafil
Lasso di tempo: Giorno 35 (dose elevata)
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Le domande del Taste Assessment Questionnaire (TAQ) erano: TAQRES1: Si prega di valutare il livello di amarezza. TAQRES2: Si prega di valutare il livello di dolcezza. TAQRES3: Si prega di valutare il retrogusto. TAQRES4: Si prega di valutare l'accettabilità complessiva del gusto per l'uso quotidiano. |
Giorno 35 (dose elevata)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 luglio 2012
Completamento primario (Effettivo)
21 aprile 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
3 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 novembre 2011
Primo Inserito (Stima)
2 dicembre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 ottobre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 settembre 2019
Ultimo verificato
1 aprile 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipertensione, polmonare
- Ipertensione
- Ipertensione arteriosa polmonare
- Ipertensione Polmonare Primaria Familiare
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti vasodilatatori
- Agenti urologici
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della fosfodiesterasi
- Inibitori della fosfodiesterasi 5
- Tadalafil
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12917
- H6D-MC-LVIG (Altro identificatore: Eli Lilly and Company)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati anonimi a livello di singolo paziente saranno forniti in un ambiente di accesso sicuro previa approvazione di una proposta di ricerca e di un accordo di condivisione dei dati firmato.
Periodo di condivisione IPD
• I dati sono disponibili 6 mesi dopo la pubblicazione primaria e l'approvazione dell'indicazione studiata negli Stati Uniti e nell'UE, se successiva.
I dati saranno disponibili a tempo indeterminato per la richiesta.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Una proposta di ricerca deve essere approvata da un comitato di revisione indipendente e i ricercatori devono firmare un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
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