Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En farmakokinetikkstudie for pediatriske deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon

27. september 2019 oppdatert av: Eli Lilly and Company

En studie med flere stigende doser av tadalafil for å vurdere farmakokinetikken og sikkerheten i en pediatrisk populasjon med pulmonal arteriell hypertensjon

Hensikten med denne studien er å se hvor mye studiemedisin som er i blodet til barn med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) etter dosering for å etablere riktig dose for videre klinisk forskning.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av periode I vil tadalafil gis oralt, én gang daglig, i en lav dose i ca. 5 uker etterfulgt av en høy dose i ca. 5 uker. Dosenivåer beregnes basert på kroppsvektskohorter. Tungvektskohort >=40 kg, middelvektskull >=25 kg til <40 kg. Lettvektskohort<25 kg. Deltakere som fullfører periode 1 kan fortsette å ta tadalafil i periode 2 i minst 2 år. Startdosen vil ikke overstige den maksimale dosen i vektområdet fastsatt i periode 1, og etter de første 3 månedene av periode 2 kan dosen justeres basert på tilgjengelig informasjon om sikkerhet og effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Heathcare of Atlanta, Inc. at Egleston
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5225
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2664
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Paris, Frankrike, 75743
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Toulouse, Frankrike, 31026
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Madrid, Spania, 28041
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Storbritannia
    • London
      • Bloomsbury, London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har for øyeblikket en PAH-diagnose som er enten:

    • idiopatisk (inkludert arvelig), relatert til kollagen vaskulær sykdom, relatert til bruk av anorexigen, assosiert med kirurgisk reparasjon, av minst 6 måneders varighet, av en medfødt systemisk til pulmonal shunt (for eksempel atrial septal defekt, ventrikkel septal defekt, patent ductus arteriosus).
  • Ha en anamnese med diagnosen PAH etablert ved et hvilende gjennomsnittlig lungearterietrykk ≥25 mm Hg, pulmonalarteriekiletrykk ≤15 mm Hg og en pulmonal vaskulær motstand (PVR) ≥3 treenheter via høyre hjertekateterisering. I tilfelle det ikke er mulig å oppnå et lungearteriekiletrykk under høyre hjertekateterisering, kan deltakere med venstre ventrikkel endediastolisk trykk <15 mm Hg, med normal venstre hjertefunksjon og fravær av mitralstenose ved ekkokardiografi være kvalifisert for påmelding
  • Ha en funksjonsklasseverdi fra Verdens helseorganisasjon (WHO) på I, II eller III ved påmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Har pulmonal hypertensjon relatert til andre tilstander enn spesifisert ovenfor, inkludert men ikke begrenset til kronisk tromboembolisk sykdom, portal pulmonal hypertensjon, venstresidig hjertesykdom eller lungesykdom og hypoksi

  • Historie med venstresidig hjertesykdom, inkludert noen av følgende:

    • klinisk signifikant (pulmonal arterieokklusjonstrykk [PAOP] 15 til 18 mm Hg) aorta- eller mitralklaffsykdom (det vil si aortastenose, aortainsuffisiens, mitralstenose, moderat eller større mitralregurgitasjon)
    • perikardial innsnevring
    • restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
    • venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40 % ved multigated radionukleotidangiogram (MUGA), angiografi eller ekkokardiografi
    • venstre ventrikkelforkortende fraksjon <22 % ved ekkokardiografi
    • livstruende hjertearytmier
    • symptomatisk koronararteriesykdom innen 5 år etter studiestart som bestemt av legen
  • Anamnese med atrial septostomi eller Potts-shunt innen 3 måneder før administrering av studiemedikamentet
  • Ureparert medfødt hjertesykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tadalafil

Lett vekt <25 kg Periode 1: 2 milligram (mg) eller 4 mg tadalafil administrert én gang daglig (QD) i oral suspensjon formulering i 5 uker, deretter 8 mg, 10 mg, 15 mg eller 20 mg tadalafil ble administrert én gang daglig i oral suspensjon formulering i 5 uker.

Mellomvekt: 25 kg til <40 kg Periode 1: 5 mg tadalafil tablett administrert QD i 5 uker, deretter 10 mg, 15 mg eller 20 mg tablett tadalafil administrert QD i 5 uker.

Tung: ≥40 kg Periode 1: 10 mg tadalafil tablett administrert QD i 5 uker, deretter 20 mg eller 40 mg tablett tadalafil administrert QD i 5 uker.
Legemiddel: Tadalafil- Tablett eller mikstur, suspensjon
Tadalafil tabletter administrert oralt. Tadalafil Oral suspensjon: En vandig, bruksklar suspensjon for oral administrering.
Andre navn:
  • LY450190

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Populasjonsfarmakokinetikk: Areal under konsentrasjonskurven versus tid ved et doseringsintervall ved steady state (AUCtau) for tadalafil
Tidsramme: Periode 1: Før dose og 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose på dag 1, 14 og 49; med enkeltdosemål på dag 1 og steady-state målinger på dag 14 og 49

Populasjonsfarmakokinetikk: Areal under konsentrasjonskurven versus tid ved et doseringsintervall ved steady state (AUCtau) for tadalafil.

Det rapporterte spredningsmålet er 90 % prediksjonsintervaller og ikke konfidensintervaller.
Periode 1: Før dose og 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose på dag 1, 14 og 49; med enkeltdosemål på dag 1 og steady-state målinger på dag 14 og 49
Populasjonsfarmakokinetikk: Gjennomsnittlig konsentrasjon (Cmean,ss) for tadalafil ved Steady-State.
Tidsramme: Periode 1: Før dose og 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose på dag 1, 14 og 49; med enkeltdosemål på dag 1 og steady-state målinger på dag 14 og 49

Populasjonsfarmakokinetikk: Gjennomsnittlig konsentrasjon (Cmean,ss) for tadalafil ved steady-state.

Det rapporterte spredningsmålet er 90 % prediksjonsintervaller og ikke konfidensintervaller.
Periode 1: Før dose og 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose på dag 1, 14 og 49; med enkeltdosemål på dag 1 og steady-state målinger på dag 14 og 49

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med klinisk forverring
Tidsramme: Baseline Opp til 27 måneder
Klinisk forverring ble definert som et av følgende: død, lunge- eller hjertetransplantasjon, atrial septostomi eller Potts' shunt, sykehusinnleggelse for pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) progresjon, ny debut synkope, initiering av ny PAH-behandling (inkludert økning i dosen av eksisterende PAH-spesifikk samtidig terapi, slik som endotelinreseptoragonist eller beraprostmedisin), eller økning på 1 eller flere i funksjonsklassen fra Verdens helseorganisasjon (WHO) (unntatt for deltakere som allerede er i klasse IV; kun for deltakere som ikke er i stand til å gjennomføre den 6 minutters gange (6MW) test; forverring av WHOs funksjonsklasse med 1 eller mer for deltakere som kan utføre en 6 minutters gange (6MW) test og som har en reduksjon på ≥ 20 % i 6 minutters gangavstand (for de deltakerne som er ≥6) år).
Baseline Opp til 27 måneder
Antall deltakere med smaklighet av tadalafil-suspensjonen
Tidsramme: Dag 35 (høy dose)

Spørsmålene til Taste Assessment Questionnaire (TAQ) var:

TAQRES1: Vennligst ranger bitterhetsnivået. TAQRES2: Vennligst ranger søthetsnivået. TAQRES3: Vennligst ranger ettersmaken. TAQRES4: Vurder den generelle akseptabiliteten av smaken for daglig bruk.
Dag 35 (høy dose)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

21. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

3. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2011

Først lagt ut (Anslag)

2. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12917
  • H6D-MC-LVIG (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle pasientnivådata vil bli gitt i et sikkert tilgangsmiljø ved godkjenning av et forskningsforslag og en signert datadelingsavtale.

IPD-delingstidsramme

• Data er tilgjengelig 6 måneder etter den primære publisering og godkjenning av indikasjonen studert i USA og EU, avhengig av hva som er senere. Data vil være tilgjengelig på ubestemt tid for forespørsel.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et forskningsforslag må godkjennes av et uavhengig granskningspanel og forskere må signere en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pulmonal arteriell hypertensjon

Kliniske studier på Tadalafil- Tablett eller mikstur, suspensjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere