Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een farmacokinetisch onderzoek voor pediatrische deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie

27 september 2019 bijgewerkt door: Eli Lilly and Company

Een onderzoek met meerdere oplopende doses tadalafil om de farmacokinetiek en veiligheid te beoordelen bij een pediatrische populatie met pulmonale arteriële hypertensie

Het doel van deze studie is om te zien hoeveel onderzoeksgeneesmiddel er in het bloed zit van kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) na dosering om de juiste dosis vast te stellen voor verder klinisch onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tijdens Periode I zal tadalafil eenmaal daags oraal worden toegediend in een lage dosis gedurende ongeveer 5 weken, gevolgd door een hoge dosis gedurende ongeveer 5 weken. Dosisniveaus worden berekend op basis van lichaamsgewichtcohorten. Zwaargewicht cohort >=40 kg, middelzwaar cohort >=25 kg tot <40 kg. Lichtgewicht cohort<25 kg. Deelnemers die Periode 1 voltooien, mogen tadalafil gedurende ten minste 2 jaar blijven gebruiken in Periode 2. De startdosis zal niet hoger zijn dan het maximale gewichtsbereik dat is vastgesteld in periode 1 en na de eerste 3 maanden van periode 2 kan de dosis worden aangepast op basis van beschikbare veiligheids- en werkzaamheidsinformatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Toulouse, Frankrijk, 31026
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Madrid, Spanje, 28041
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Verenigd Koninkrijk
    • London
      • Bloomsbury, London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Heathcare of Atlanta, Inc. at Egleston
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5225
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205-2664
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heb momenteel een diagnose van PAH die ofwel:

    • idiopathisch (waaronder erfelijk), gerelateerd aan collageen vasculaire ziekte, gerelateerd aan gebruik van anorexigen, geassocieerd met chirurgisch herstel, met een duur van ten minste 6 maanden, van een congenitale systemische naar pulmonale shunt (bijvoorbeeld atriumseptumdefect, ventriculair septumdefect, open ductus arteriose).
  • Een voorgeschiedenis hebben van de diagnose PAH, vastgesteld door een gemiddelde longslagaderdruk in rust ≥ 25 mm Hg, een wigvormige druk in de longslagader ≤ 15 mm Hg en een pulmonale vasculaire weerstand (PVR) ≥ 3 houteenheden via katheterisatie van het rechter hart. In het geval dat een wigvormige druk in de longslagader niet kan worden verkregen tijdens katheterisatie van het rechterhart, kunnen deelnemers met een einddiastolische linkerventrikeldruk <15 mm Hg, met een normale linkerhartfunctie en afwezigheid van mitralisklepstenose op echocardiografie in aanmerking komen voor inschrijving
  • Een functionele klassewaarde van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) hebben van I, II of III op het moment van inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • pulmonale hypertensie hebben die verband houdt met andere aandoeningen dan hierboven gespecificeerd, inclusief maar niet beperkt tot chronische trombo-embolische ziekte, portale pulmonale hypertensie, linkszijdige hartziekte of longziekte en hypoxie

  • Geschiedenis van linkszijdige hartaandoeningen, waaronder een van de volgende:

    • klinisch significant (pulmonale arterie-occlusiedruk [PAOP] 15 tot 18 mm Hg) aorta- of mitralisklepaandoening (d.w.z. aortastenose, aorta-insufficiëntie, mitralisstenose, matige of grotere mitralisinsufficiëntie)
    • pericardiale vernauwing
    • restrictieve of congestieve cardiomyopathie
    • linkerventrikelejectiefractie <40% door multigated radionucleotide angiogram (MUGA), angiografie of echocardiografie
    • linkerventrikel verkortingsfractie <22% door echocardiografie
    • levensbedreigende hartritmestoornissen
    • symptomatische coronaire hartziekte binnen 5 jaar na deelname aan het onderzoek, zoals bepaald door de arts
  • Voorgeschiedenis van atriale septostomie of Potts-shunt binnen 3 maanden vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Niet-herstelde aangeboren hartafwijking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tadalafil

Lichtgewicht <25 kg Periode 1: 2 milligram (mg) of 4 mg tadalafil eenmaal daags (QD) toegediend in orale suspensieformulering gedurende 5 weken, daarna werd 8 mg, 10 mg, 15 mg of 20 mg tadalafil QD toegediend in orale suspensieformulering voor 5 weken.

Gemiddeld gewicht: 25 kg tot <40 kg Periode 1: 5 mg tadalafil tablet QD toegediend gedurende 5 weken, daarna 10 mg, 15 mg of 20 mg tadalafil tablet QD toegediend gedurende 5 weken.

Zwaar: ≥40 kg Periode 1: 10 mg tadalafil tablet QD toegediend gedurende 5 weken, daarna 20 mg of 40 mg tadalafil tablet QD toegediend gedurende 5 weken.
Geneesmiddel: Tadalafil-tablet of orale suspensie
Tadalafil tabletten oraal toegediend. Tadalafil Orale suspensie: Een waterige, gebruiksklare suspensie voor orale toediening.
Andere namen:
  • LY450190

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek van de populatie: gebied onder de concentratiecurve versus tijd bij een doseringsinterval bij steady state (AUCtau) voor tadalafil
Tijdsspanne: Periode 1: vóór dosis en 2, 4, 8, 12 en 24 uur na dosis op dag 1, 14 en 49; met enkelvoudige dosismetingen op dag 1 en steady-state metingen op dag 14 en 49

Farmacokinetiek van de populatie: gebied onder de concentratiecurve versus tijd bij een doseringsinterval bij steady state (AUCtau) voor tadalafil.

De gerapporteerde spreidingsmaat is 90% voorspellingsintervallen en geen betrouwbaarheidsintervallen.
Periode 1: vóór dosis en 2, 4, 8, 12 en 24 uur na dosis op dag 1, 14 en 49; met enkelvoudige dosismetingen op dag 1 en steady-state metingen op dag 14 en 49
Populatiefarmacokinetiek: gemiddelde concentratie (Cmean,ss) van tadalafil bij steady-state.
Tijdsspanne: Periode 1: vóór dosis en 2, 4, 8, 12 en 24 uur na dosis op dag 1, 14 en 49; met enkelvoudige dosismetingen op dag 1 en steady-state metingen op dag 14 en 49

Populatie Farmacokinetiek: gemiddelde concentratie (Cmean,ss) van tadalafil bij steady-state.

De gerapporteerde spreidingsmaat is 90% voorspellingsintervallen en geen betrouwbaarheidsintervallen.
Periode 1: vóór dosis en 2, 4, 8, 12 en 24 uur na dosis op dag 1, 14 en 49; met enkelvoudige dosismetingen op dag 1 en steady-state metingen op dag 14 en 49

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met klinische verslechtering
Tijdsspanne: Basislijn tot 27 maanden
Klinische verslechtering werd gedefinieerd als een van de volgende: overlijden, long- of harttransplantatie, atriale septostomie of Potts'-shunt, ziekenhuisopname wegens progressie van pulmonale arteriële hypertensie (PAH), nieuwe syncope, start van nieuwe PAH-therapie (inclusief verhoging van de dosering van bestaande PAH-specifieke gelijktijdige therapie, zoals endothelinereceptoragonist of beraprost-medicatie), of een toename van 1 of meer in de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) (behalve voor deelnemers die al in klasse IV zitten; alleen voor deelnemers die de wandeling van 6 minuten niet kunnen uitvoeren (6MW) test; verslechtering van WHO functionele klasse met 1 of meer voor deelnemers die een 6 minuten wandeltest (6MW) kunnen uitvoeren en die een afname van ≥ 20% hebben in de 6 minuten loopafstand (voor deelnemers die ≥6 leeftijd).
Basislijn tot 27 maanden
Aantal deelnemers met smakelijkheid van de Tadalafil-suspensie
Tijdsspanne: Dag 35 (hoge dosis)

De vragen van de Taste Assessment Questionnaire (TAQ) waren:

TAQRES1: Beoordeel het bitterheidsniveau. TAQRES2: Beoordeel het zoetheidsniveau. TAQRES3: Beoordeel de nasmaak. TAQRES4: Beoordeel de algemene aanvaardbaarheid van de smaak voor dagelijks gebruik.
Dag 35 (hoge dosis)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juli 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

2 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12917
  • H6D-MC-LVIG (Andere identificatie: Eli Lilly and Company)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Na goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens zullen geanonimiseerde gegevens op individueel patiëntniveau worden verstrekt in een beveiligde toegangsomgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

• Gegevens zijn beschikbaar 6 maanden na de primaire publicatie en goedkeuring van de onderzochte indicatie in de VS en de EU, afhankelijk van wat later is. Gegevens zullen voor onbepaalde tijd beschikbaar zijn om op te vragen.

IPD-toegangscriteria voor delen

Een onderzoeksvoorstel moet worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel en onderzoekers moeten een overeenkomst voor het delen van gegevens ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pulmonale arteriële hypertensie

Klinische onderzoeken op Tadalafil-tablet of orale suspensie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren