肺動脈性肺高血圧症の小児参加者の薬物動態研究
2019年9月27日 更新者：Eli Lilly and Company
肺動脈性肺高血圧症の小児集団における薬物動態と安全性を評価するためのタダラフィルの複数の漸増用量研究
この研究の目的は、さらなる臨床研究のための正しい用量を確立するために、投薬後に肺動脈高血圧症 (PAH) の子供の血中にどのくらいの治験薬が存在するかを確認することです。
調査の概要
詳細な説明
期間 I では、タダラフィルを 1 日 1 回、低用量で約 5 週間、続いて高用量で約 5 週間経口投与します。
用量レベルは、体重コホートに基づいて計算されます。
ヘビー級コホート >=40 kg、ミドル級コホート >=25 kg～<40 kg。
軽量コホート<25 kg。
期間 1 を完了した参加者は、期間 2 でタダラフィルを少なくとも 2 年間服用し続けることができます。
開始用量は、期間 1 で確立された最大体重範囲の用量を超えず、期間 2 の最初の 3 か月後、利用可能な安全性と有効性に関する情報に基づいて用量を調整できます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Heathcare of Atlanta, Inc. at Egleston
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5225
- Riley Hospital for Children
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2664
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
London
-
Bloomsbury、London、イギリス、WC1N 3JH
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ、M5G 1X8
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-888-545-5972 Mon - Fri, 9 AM to 4 PM or 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri, 9 AM to 5 PM Eastern Time or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Madrid、スペイン、28041
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Marseille、フランス、13385
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Paris、フランス、75743
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Toulouse、フランス、31026
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Gdansk、ポーランド、80-952
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Warszawa、ポーランド、00-576
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Warszawa、ポーランド、04-730
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
現在、次のいずれかの PAH と診断されています。
- 特発性（遺伝性を含む）、コラーゲン血管疾患に関連し、アノレキシゲンの使用に関連し、外科的修復に関連し、少なくとも 6 ヶ月間、肺シャントへの先天性全身性（例えば、心房中隔欠損症、心室中隔欠損症、管開存症）動脈瘤）。
- -安静時平均肺動脈圧≥25 mm Hg、肺動脈くさび圧≤15 mm Hg、および右心カテーテル法による肺血管抵抗（PVR）≥3ウッド単位によって確立されたPAHの診断歴があります。 右心カテーテル検査中に肺動脈楔入圧が得られない場合、左心室拡張末期圧が 15 mm Hg 未満で、左心機能が正常で、心エコー検査で僧帽弁狭窄がない参加者は、登録の資格があります。
- -登録時に世界保健機関（WHO）の機能クラス値I、II、またはIIIを持っている
除外基準:
- -上記以外の条件に関連する肺高血圧症がある 慢性血栓塞栓症、門脈性肺高血圧症、左側心疾患または肺疾患および低酸素症を含むがこれらに限定されない
-次のいずれかを含む左心疾患の病歴：
- 臨床的に重要な (肺動脈閉塞圧 [PAOP] 15 ～ 18 mm Hg) 大動脈または僧帽弁疾患 (つまり、大動脈弁狭窄症、大動脈弁閉鎖不全症、僧帽弁狭窄症、中等度以上の僧帽弁閉鎖不全症)
- 心膜収縮
- 拘束性またはうっ血性心筋症
- -マルチゲート放射性ヌクレオチド血管造影（MUGA）、血管造影、または心エコー検査による左室駆出率<40％
- 心エコー検査による左心室短縮率 <22%
- 生命を脅かす不整脈
- -医師が決定した研究登録から5年以内の症候性冠動脈疾患
- -治験薬投与前3か月以内の心房中隔切開術またはポッツシャントの既往
- 未修復の先天性心疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：タダラフィル
軽量化 <25 kg 期間 1: 2 ミリグラム (mg) または 4 mg のタダラフィルを 1 日 1 回 (QD) 経口懸濁製剤で 5 週間投与し、その後 8 mg、10 mg、15 mg または 20 mg のタダラフィルを経口懸濁製剤で QD 投与した5週間。 中間体重: 25 kg から <40 kg 期間 1: 5 mg タダラフィル錠剤を QD で 5 週間投与し、続いて 10 mg、15 mg または 20 mg 錠剤のタダラフィルを QD で 5 週間投与しました。 ヘビー: ≥40 kg ピリオド 1: 10 mg タダラフィル錠剤を QD で 5 週間投与し、続いて 20 mg または 40 mg 錠剤のタダラフィルを QD で 5 週間投与しました。 |
経口投与されるタダラフィル錠。
Tadalafil 経口懸濁液: 経口投与用のすぐに使用できる水性懸濁液。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
集団薬物動態：タダラフィルの定常状態での投与間隔（AUCtau）における濃度曲線下面積対時間
時間枠：期間１：投与前および投与後２、４、８、１２、および２４時間、１、１４および４９日目； 1 日目に単回投与測定、14 日目と 49 日目に定常状態測定
|
集団薬物動態：タダラフィルの定常状態での投与間隔（AUCtau）における濃度曲線下面積対時間。 報告される分散の尺度は、信頼区間ではなく、90% 予測区間です。 |
期間１：投与前および投与後２、４、８、１２、および２４時間、１、１４および４９日目； 1 日目に単回投与測定、14 日目と 49 日目に定常状態測定
|
|
母集団の薬物動態: 定常状態でのタダラフィルの平均濃度 (Cmean,ss)。
時間枠：期間１：投与前および投与後２、４、８、１２、および２４時間、１、１４および４９日目； 1 日目に単回投与測定、14 日目と 49 日目に定常状態測定
|
母集団の薬物動態: 定常状態でのタダラフィルの平均濃度 (Cmean,ss)。 報告される分散の尺度は、信頼区間ではなく、90% 予測区間です。 |
期間１：投与前および投与後２、４、８、１２、および２４時間、１、１４および４９日目； 1 日目に単回投与測定、14 日目と 49 日目に定常状態測定
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
臨床的に悪化した参加者の割合
時間枠：27ヶ月までのベースライン
|
臨床的悪化は、死亡、肺または心臓移植、心房中隔切開またはポッツシャント、肺動脈高血圧症 (PAH) 進行による入院、新たな失神、新しい PAH 治療の開始 (投与量の増加を含む) のいずれかと定義されました。エンドセリン受容体アゴニストまたはベラプロスト薬などの既存のPAH特異的併用療法）、または世界保健機関（WHO）機能クラスで1以上の増加（すでにクラスIVの参加者を除く; 6分間の散歩を実行できない参加者のみ） (6MW) テスト; 6 分歩行 (6MW) テストを実行でき、6 分間の歩行距離が 20% 以上減少した参加者の WHO 機能クラスの 1 以上の悪化 (参加者が 6 分以上の場合)歳）。
|
27ヶ月までのベースライン
|
|
タダラフィル懸濁液の嗜好性を持つ参加者の数
時間枠：35日目（高用量）
|
味覚評価アンケート (TAQ) の質問は次のとおりです。 TAQRES1: 苦味のレベルを評価してください。 TAQRES2: 甘さのレベルを評価してください。 TAQRES3: 後味を評価してください。 TAQRES4: 毎日の使用に対する味の全体的な受容性を評価してください。 |
35日目（高用量）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年7月17日
一次修了 (実際)
2017年4月21日
研究の完了 (実際)
2019年4月3日
試験登録日
最初に提出
2011年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年11月30日
最初の投稿 (見積もり)
2011年12月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年10月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月27日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12917
- H6D-MC-LVIG (その他の識別子：Eli Lilly and Company)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化された個々の患者レベルのデータは、研究提案が承認され、署名されたデータ共有契約が締結された時点で、安全なアクセス環境で提供されます。
IPD 共有時間枠
• データは、米国および EU で研究された適応症の最初の発表および承認のいずれか遅い方から 6 か月後に入手できます。
データは無期限にリクエストできます。
IPD 共有アクセス基準
研究提案は独立した審査委員会によって承認される必要があり、研究者はデータ共有契約に署名する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。