Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di Evomela ad alte dosi per il condizionamento MA nei pazienti affetti da MM con trapianto autologo

Criterio di inclusione:

• Pazienti con MM sintomatico in base alle linee guida IMWG che richiedono un trattamento che sono idonei per ASCT.
• Pazienti di età pari o inferiore a 70 anni al momento del trapianto. I pazienti di età superiore a 70 anni possono essere arruolati caso per caso se il paziente soddisfa i criteri istituzionali locali per ricevere una dose totale di melfalan di 200 mg/m2 come regime di condizionamento e se approvato dal monitor medico.
• Pazienti con un innesto autologo adeguato, definito come un innesto di cellule staminali del sangue periferico non manipolato, crioconservato, contenente almeno 2 × 106 cellule CD34+/kg in base al peso corporeo del paziente.

Pazienti con funzionalità organica adeguata misurata da:

• Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo >40% (documentata entro 8 settimane prima del giorno -3).
• Funzionalità epatica: Bilirubina <2 × il limite superiore della norma e alanina aminotransferasi (ALT)/aspartato aminotransferasi (AST) <3 × limite superiore della norma.
• Funzionalità renale: clearance della creatinina >40 ml/minuto (misurata o calcolata/stimata).
• Funzione polmonare: capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) corretta per emoglobina (Hgb), volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), capacità vitale espiratoria forzata (FVC) e saturazione di ossigeno >92% in aria ambiente (documentata entro 4 settimane prima al giorno -3).
• Pazienti con performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con MM fumante che non richiedono terapia.
• Pazienti con leucemia plasmacellulare.
• Pazienti con amiloidosi sistemica da catene leggere amiloidi.
• Pazienti con ipertensione non controllata.
• Pazienti con un'infezione batterica, virale o fungina attiva.
• Pazienti con un'aspettativa di vita < 6 mesi.
• Pazienti con precedenti tumori maligni ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ. Sarà consentito il cancro trattato con intento curativo> 5 anni prima. Il cancro trattato con intento curativo <5 anni prima non sarà consentito se non approvato dal monitor medico.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
• Pazienti di sesso femminile in età fertile che non sono disposte a utilizzare adeguate tecniche contraccettive durante e per 3 mesi dopo il trattamento in studio con Melfalan HCl per iniezione (privo di glicole propilenico).
• Pazienti sieropositivi per virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Pazienti che non sono disposti a fornire il consenso informato.
• Pazienti che ricevono altre terapie antitumorali concomitanti (incluse chemioterapia, radiazioni, trattamento ormonale o immunoterapia, ma esclusi i corticosteroidi) entro 30 giorni prima dell'ASCT o che pianificano di ricevere uno di questi trattamenti prima del giorno +30.
• Pazienti che partecipano contemporaneamente a qualsiasi altro studio clinico che coinvolge ASCT.
• Pazienti ipersensibili o intolleranti a qualsiasi componente della formulazione del farmaco in studio.