Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Wstrzyknięcie dużej dawki leku Evomela w celu kondycjonowania MA u pacjentów z szpiczakiem mnogim po przeszczepie autologicznym

15 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Acrotech Biopharma Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy IIb dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności dużych dawek chlorowodorku melfalanu do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) w leczeniu kondycjonowania mieloablacyjnego u pacjentów ze szpiczakiem mnogim poddawanych przeszczepowi autologicznemu

Celem tego badania jest potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności dużych dawek melfalanu HCL do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) jako schematu kondycjonowania mieloablacyjnego u pacjentów ze szpiczakiem mnogim (MM) poddawanych autologicznemu przeszczepowi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Sponsorem obecnego badania jest teraz firma Acrotech Biopharma, która została sprzedana firmie Spectrum Pharmaceuticals Inc. (Spectrum), która udzieliła licencji na produkt Melphalan HC1 for Injection (bez glikolu propylenowego) firmy Ligand Pharmaceuticals, dawniej CyDex Pharmaceuticals, Inc. (CyDex). Ta nowa postać chlorowodorku melfalanu do wstrzykiwań zawiera w produkcie Captisol®, sole sodowe eteru sulfobutylowego β-cyklodekstryny (znane również jako [SBE]7m-β-CD). Produkt Captisol jest obecny w celu ułatwienia stosowania rozcieńczalnika wodnego (soli fizjologicznej) do rekonstytucji i podawania liofilizowanego produktu zamiast rozcieńczalnika glikol propylenowy-etanol, który jest niezbędny dla aktualnie stosowanego produktu melfalan do podawania dożylnego. Captisol zapewnia solubilizację i lepszą stabilność całego wodnego odtworzonego i rozcieńczonego roztworu do infuzji.

Jest to drugie z dwóch badań wspomagających rejestrację produktu. To badanie będzie wieloośrodkowym badaniem dużych dawek melfalanu HCL do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) przeprowadzonym z udziałem 60 pacjentów z objawowym szpiczakiem mnogim i kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (ASCT).

W okresie badania pacjenci będą otrzymywać po 100 mg/m2 chlorowodorku melfalanu do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) w dniu -3 i dniu -2 w łącznej dawce 200 mg/m2. Próbki krwi (5 punktów czasowych po infuzji) do oceny farmakokinetyki populacji (PK) zostaną pobrane przez stałą infuzję dożylną. kaniuli w pierwszym dniu podawania melfalanu (dzień -3) dla wszystkich pacjentów, a następnie dodatkowe próbki krwi (2 punkty czasowe po infuzji) pobrane od podgrupy pacjentów drugiego dnia podawania melfalanu (dzień -2).

Po jednym dniu odpoczynku po kondycjonowaniu mieloablacyjnym w wysokiej dawce (dzień -1), pacjenci otrzymają autologiczny przeszczep (dzień 0).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Froedtert Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z objawowym MM w oparciu o wytyczne IMWG wymagający leczenia, którzy kwalifikują się do ASCT.
  • Pacjenci w wieku 70 lat lub młodsi w momencie przeszczepu. Pacjenci w wieku powyżej 70 lat mogą być włączeni do badania indywidualnie, jeśli spełniają lokalne kryteria instytucji, aby otrzymać całkowitą dawkę melfalanu wynoszącą 200 mg/m2 pc.
  • Pacjenci z odpowiednim autologicznym przeszczepem, definiowanym jako niepoddany manipulacji, kriokonserwowany przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej, zawierający co najmniej 2 × 106 komórek CD34+/kg w przeliczeniu na masę ciała pacjenta.

Pacjenci z prawidłową czynnością narządów mierzoną za pomocą:

  • Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku >40% (udokumentowana w ciągu 8 tygodni przed dniem -3).
  • Czynność wątroby: Bilirubina <2 × górna granica normy i aminotransferaza alaninowa (ALT)/aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) <3 × górna granica normy.
  • Czynność nerek: klirens kreatyniny >40 ml/minutę (zmierzony lub obliczony/szacowany).
  • Czynność płuc: pojemność dyfuzyjna tlenku węgla (DLCO) skorygowana o hemoglobinę (Hgb), natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1), natężona wydechowa pojemność życiowa (FVC) i nasycenie tlenem > 92% w powietrzu pokojowym (udokumentowane w ciągu 4 tygodni przed do Dnia -3).
  • Pacjenci ze stanem sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszącym 0, 1 lub 2.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z tlącym się MM niewymagający leczenia.
  • Pacjenci z białaczką plazmocytową.
  • Pacjenci z układową amyloidozą lekkich łańcuchów amyloidozy.
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym.
  • Pacjenci z czynną infekcją bakteryjną, wirusową lub grzybiczą.
  • Pacjenci z oczekiwaną długością życia < 6 miesięcy.
  • Pacjenci z wcześniejszymi nowotworami złośliwymi, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka szyjki macicy in situ. Rak leczony z zamiarem wyleczenia > 5 lat wcześniej będzie dozwolony. Rak leczony z zamiarem wyleczenia <5 lat wcześniej nie będzie dozwolony, chyba że zostanie zatwierdzony przez monitora medycznego.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować odpowiednich metod antykoncepcji w trakcie i przez 3 miesiące po leczeniu melfalanem chlorowodorkiem do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego).
  • Pacjenci seropozytywni w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Pacjenci, którzy nie chcą wyrazić świadomej zgody.
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie inną terapię przeciwnowotworową (w tym chemioterapię, radioterapię, leczenie hormonalne lub immunoterapię, ale z wyłączeniem kortykosteroidów) w ciągu 30 dni przed ASCT lub planujący poddanie się którejkolwiek z tych terapii przed Dniem +30.
  • Pacjenci jednocześnie uczestniczący w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym ASCT.
  • Pacjenci z nadwrażliwością lub nietolerancją na którykolwiek składnik preparatu badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Wysoka dawka melfalanu HCL do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego)
Pacjenci otrzymają tylko wysoką dawkę chlorowodorku melfalanu do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) w dawce 200 mg/m2 (100 mg/m2/dzień przez dwa dni).
Lek: Wysoka dawka melfalanu HCL do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego)
200 mg melfalanu/m2 zostanie podzielone na dwie oddzielne, kolejne dawki po 100 mg/m2, podane w dniu -3 i dniu -2 przed ASCT. Wysoka dawka Melphaln HCL do wstrzykiwań (bez glikolu propylenowego) zostanie odtworzona do 5 mg/ml (zawiera również 270 mg/ml Captisol®). Melphalan HCL do wstrzykiwań (wolny od glikolu propylenowego) będzie dalej rozcieńczany normalną solą fizjologiczną do stężenia nie większego niż 0,45 mg/ml i podawany we wlewie przez 30 minut (+ lub - 3 minuty) przez centralny cewnik żylny.
Inne nazwy:
  • Alkeran
  • Evomela
Inny: Transplantacja autologiczna
Pacjenci poddawani kondycjonowaniu mieloablacyjnemu w szpiczaku mnogim poddawani autologicznemu przeszczepowi (pobierane są własne krwiotwórcze komórki macierzyste w celu zastąpienia chorego szpiku kostnego lub szpiku kostnego uszkodzonego w wyniku leczenia raka)
Inne nazwy:
  • Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do Dnia +100
Kodowanie AE zostanie przeprowadzone przy użyciu oprogramowania MedDRA w wersji 11.0 lub nowszej. W miarę możliwości nasilenie toksyczności zostanie ocenione zgodnie z NCI CTCAE wersja 4.0. Zdarzenia niepożądane występujące w momencie rozpoczęcia leczenia od dnia -3 do dnia +100 zostaną odnotowane w sekcji AE eCRF, a główny badacz przydzieli przyczynę.
Do Dnia +100
Nasilenie zapalenia błony śluzowej według systemu punktacji Światowej Organizacji Zdrowia
Ramy czasowe: Do dnia +30
Pomiar wyjściowy będzie ostatnią oceną przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku. Okres leczenia zostanie zdefiniowany jako dzień po pierwszej dawce badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Częstość występowania ciężkiego zapalenia błony śluzowej (stopień 3 lub 4 według WHO) zostanie podsumowana według częstości występowania i wartości procentowych. Ponadto częstość występowania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej zostanie podsumowana według stopnia WHO. Obliczony zostanie również czas od rozpoczęcia pierwszej dawki badanego leku do szczytowego wyniku zapalenia błony śluzowej jamy ustnej.
Do dnia +30
Ocena bólu w jamie ustnej według wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: Do dnia +30
Wyjściowym VAS dla bólu jamy ustnej i dysfagii będzie wynik VAS zebrany przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku. Analizy zmian i/lub zmian procentowych w wynikach VAS w stosunku do wartości wyjściowych będą analizowane dla każdego punktu czasowego zebranego podczas 30-dniowego okresu leczenia. Minimalne i maksymalne wyniki VAS podczas 30-dniowego okresu leczenia zostaną również obliczone dla bólu jamy ustnej i dysfagii, a czas do uzyskania minimalnych i maksymalnych wyników VAS zostanie podsumowany opisowo.
Do dnia +30
Śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: Do Dnia +100
Obliczony zostanie TRM, który jest zdefiniowany jako zgon niezwiązany z progresją choroby przed dniem +90/+100. Ta miara wyniku zostanie podsumowana przez skumulowaną częstość występowania oszacowaną z 95% przedziałami ufności.
Do Dnia +100

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź MM zgodnie z kryteriami International Myeloma Working Group (IMWG).
Ramy czasowe: Podczas wizyty w Dniu +100
Definicja aktywnego szpiczaka mnogiego, klonalnych komórek plazmatycznych szpiku kostnego >10% lub plazmocytomy kostnej lub pozaszpikowej potwierdzonej biopsją oraz co najmniej jednej z następujących cech CRAB i zdarzeń definiujących szpiczaka: Dowody uszkodzenia narządu końcowego, które można przypisać leżącemu u podłoża osoczu zaburzenie proliferacji komórek i jeden lub więcej biomarkerów złośliwości (MDE) zdefiniowanych w kryteriach.
Podczas wizyty w Dniu +100
Mieloablacja
Ramy czasowe: Do dnia +30
Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) <0,5 × 109/l, bezwzględna liczba limfocytów (ALC) <0,1 × 109/l, liczba płytek krwi <20 000/mm3 lub krwawienie wymagające transfuzji.
Do dnia +30
Wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Do Dnia +100
ANC >0,5 × 109/l × pierwsze 3 kolejne codzienne oceny
Do Dnia +100
Wszczepienie płytek krwi
Ramy czasowe: Do Dnia +100
Pomiar liczby płytek krwi bez transfuzji >20 000/mm3 × pierwsze 3 kolejne codzienne oceny
Do Dnia +100
Brak wszczepienia
Ramy czasowe: Do Dnia +100
Nieosiągnięcie ANC >0,5 × 109/l × 3 kolejne codzienne oceny do Dnia +100.
Do Dnia +100

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acrotech Biopharma Inc.

Współpracownicy

Clinipace Worldwide
Beckloff Associates, Inc.
Kansas City Bioanalytical Laboratories

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Tim Freeman, Clinipace Worldwide

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDX-353-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Szpiczak mnogi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj