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Studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di QGE031 in pazienti adolescenti con orticaria cronica spontanea (CSU)

27 aprile 2022 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2b per determinare l'efficacia e la sicurezza di Ligelizumab (QGE031) in pazienti adolescenti con orticaria cronica spontanea (CSU)

Questo studio clinico è stato progettato per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia di ligelizumab nei bambini di età compresa tra 12 e < 18 anni, con orticaria cronica spontanea (CSU). I partecipanti sono stati trattati con ligelizumab come terapia aggiuntiva alle dosi approvate di antistaminici H1 (H1AH) seguendo le linee guida sul trattamento della CSU.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio multicentrico di fase IIb per la determinazione della dose, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, condotto su pazienti adolescenti. Lo studio consisteva in 3 distinti periodi di studio: Screening, Trattamento e Periodo di follow-up.

Dopo il periodo di screening (fino a 4 settimane), al giorno 1 i partecipanti sono stati randomizzati in uno dei tre bracci di trattamento in modo 1:2:1 a ligelizumab ad alto dosaggio (120 mg ogni quattro settimane (q4w)) rispetto a ligelizumab a basso dosaggio ( 24 mg q4w) rispetto al placebo. Durante le 24 settimane del periodo di trattamento, le dosi sono state somministrate il giorno 1, quindi nelle settimane 4, 8, 12, 16 e 20 dopo la randomizzazione. I partecipanti randomizzati al placebo hanno ricevuto il placebo il giorno 1, le settimane 4 e 8; successivamente hanno ricevuto 120 mg di ligelizumab (dose elevata) nelle settimane 12, 16 e 20 in modo tale che, alla fine dello studio, lo stesso numero di partecipanti ha ricevuto ligelizumab ad alte dosi come a basse dosi. Il periodo di trattamento è stato seguito da un periodo di follow-up senza trattamento di 16 settimane fino a un massimo di 40 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Bahia Blanca, Argentina, B8000JRB
        • Novartis Investigative Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1125ABE
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BRH
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191123
        • Novartis Investigative Site
      • Smolensk, Federazione Russa, 214019
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Federazione Russa, 191015
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110 060
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, India, 422 101
        • Novartis Investigative Site
    • Rajasthan
      • Bikaner, Rajasthan, India, 334001
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08006
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Aydin, Tacchino, 09100
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
    • HUN
      • Budapest, HUN, Ungheria, 1037
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e il consenso del bambino, se del caso, devono essere ottenuti prima che venga eseguita qualsiasi attività o valutazione correlata allo studio. Da notare che, se il soggetto raggiunge l'età del consenso (età come da legge locale) durante lo studio, dovrà firmare anche il corrispondente ICF (Informed Consent Form) dello studio alla successiva visita di studio.
  • Pazienti adolescenti di sesso maschile e femminile di età compresa tra ≥ 12 e <18 anni al momento dello screening.

  • Diagnosi di CSU refrattaria alle dosi approvate di antistaminici H1 al momento della randomizzazione, come definita da tutti i seguenti:

    • La presenza di prurito e orticaria per almeno 6 settimane consecutive in qualsiasi momento prima dell'arruolamento nonostante l'uso corrente di antistaminici H1 non sedativi durante questo periodo di tempo
    • Punteggio UAS7 (intervallo 0 - 42) ≥ 16 e HSS7 (intervallo 0 - 21) ≥ 8 durante i 7 giorni precedenti la randomizzazione (Giorno 1)
    • UAS in clinica ≥ 4 in almeno uno dei giorni di visita di screening o il giorno 1 o una cartella clinica della presenza di orticaria (confermata e documentata da un medico); i pazienti devono essere stati trattati con antistaminici H1 per il trattamento della CSU al momento della UAS in clinica alla visita di screening e/o al momento della cartella clinica dell'orticaria (per almeno 3 giorni prima della UAS in clinica o della cartella clinica) • I pazienti devono aver assunto antistaminici H1 per il trattamento della CSU per almeno 3 giorni consecutivi immediatamente prima della prima visita di screening e devono aver documentato l'uso corrente il giorno della visita di screening iniziale
    • Diagnosi di CSU da ≥ 6 mesi
  • Disponibilità e capacità di completare un diario elettronico giornaliero dei sintomi per la durata dello studio e aderire agli orari delle visite di studio.
  • Dimostrazione di conformità con l'e-Diary: i pazienti non devono aver avuto alcuna voce di e-Diary mancante nei 7 giorni precedenti la randomizzazione. Si può prendere in considerazione un nuovo screening.

Criteri di esclusione:

  • Eziologia sottostante chiaramente definita per orticarie croniche diverse dalla CSU. Ciò include quanto segue:

    • Orticaria inducibile: orticaria factitia, orticaria da freddo, caldo, solare, da pressione, da pressione ritardata, acquagenica, colinergica o da contatto
    • Malattie con possibili sintomi di orticaria o angioedema come vasculite orticarioide, eritema multiforme, mastocitosi cutanea (orticaria pigmentosa) e angioedema ereditario o acquisito (per es., dovuto a carenza di C1 inibitore)
  • Qualsiasi altra malattia della pelle associata a prurito cronico che potrebbe confondere le valutazioni e i risultati dello studio (ad es. dermatite atopica, pemfigoide bolloso, dermatite erpetiforme ecc.)
  • Precedente esposizione a omalizumab
  • Storia di anafilassi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ligelizumab 120 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose di ligelizumab 120 mg (dose elevata) che consisteva in un'iniezione di 1 ml di flaconcino di ligelizumab 120 mg/1 ml ogni 4 settimane dal giorno 1 alla settimana 20 (inclusa).
Droga: Ligelizumab
Ligelizumab è disponibile in flaconcini liquidi da 120 mg per 1 ml. I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione ogni 4 settimane alla dose di 120 mg o 24 mg, rispettivamente a dosi alte e basse.
Altri nomi:
  • QGE031
Sperimentale: Ligelizumab 24 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose di ligelizumab 24 mg (bassa dose) che consisteva in un'iniezione di 0,2 ml di flaconcino di ligelizumab 120 mg/1 ml ogni 4 settimane dal giorno 1 alla settimana 20 (inclusa).
Droga: Ligelizumab
Ligelizumab è disponibile in flaconcini liquidi da 120 mg per 1 ml. I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione ogni 4 settimane alla dose di 120 mg o 24 mg, rispettivamente a dosi alte e basse.
Altri nomi:
  • QGE031
Comparatore placebo: Placebo + Ligelizumab 120 mg
I partecipanti hanno ricevuto il placebo che consisteva in un'iniezione di 1 ml di placebo ogni 4 settimane dal giorno 1 alla settimana 8 (inclusa). Dalla settimana 12 alla settimana 20 (incluse), i partecipanti hanno ricevuto una dose di ligelizumab 120 mg (dose elevata) che consisteva in un'iniezione di 1 ml di flaconcino di ligelizumab 120 mg/1 ml.
Droga: Ligelizumab
Ligelizumab è disponibile in flaconcini liquidi da 120 mg per 1 ml. I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione ogni 4 settimane alla dose di 120 mg o 24 mg, rispettivamente a dosi alte e basse.
Altri nomi:
  • QGE031
Droga: Placebo
Placebo 0 mg per iniezione liquida da 1 ml una volta ogni 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività orticaria settimanale (UAS7) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24

UAS7 è un sistema di punteggio auto-riferito per valutare i segni e i sintomi dell'orticaria. UAS7 è la somma dei punteggi giornalieri di attività dell'orticaria (UAS) per un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio UAS7 va da 0 a 42 (da 0 a 6 per UAS giornaliero x 7 giorni). Un punteggio di attività dell'orticaria più alto indica sintomi più gravi. Un punteggio di variazione negativo rispetto al basale indica un miglioramento. Il basale è stato calcolato utilizzando i dati dei 7 giorni precedenti la data del primo trattamento.

Per gestire i dati mancanti, se un partecipante aveva almeno 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti una visita di studio, il punteggio settimanale veniva calcolato come la somma dei punteggi disponibili in quella settimana, diviso per il numero di giorni con i punteggi giornalieri disponibili, moltiplicati per 7. Tuttavia, se c'erano meno di 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti, allora mancava il punteggio settimanale per la settimana.
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività orticaria settimanale (UAS7) alle settimane 12 e 40
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 40

UAS7 è un sistema di punteggio auto-riferito per valutare i segni e i sintomi dell'orticaria. UAS7 è la somma dei punteggi giornalieri di attività dell'orticaria (UAS) per un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio UAS7 va da 0 a 42 (da 0 a 6 per UAS giornaliero x 7 giorni). Un punteggio di attività dell'orticaria più alto indica sintomi più gravi. Un punteggio di variazione negativo rispetto al basale indica un miglioramento. Il basale è stato calcolato utilizzando i dati dei 7 giorni precedenti la data del primo trattamento.

Per gestire i dati mancanti, se un partecipante aveva almeno 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti una visita di studio, il punteggio settimanale veniva calcolato come la somma dei punteggi disponibili in quella settimana, diviso per il numero di giorni con i punteggi giornalieri disponibili, moltiplicati per 7. Tuttavia, se c'erano meno di 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti, allora mancava il punteggio settimanale per la settimana.
Basale, settimane 12 e 40
Percentuale di partecipanti con risposta completa nel punteggio di attività orticaria settimanale (UAS7)
Lasso di tempo: Settimane 12, 24 e 40
UAS7 è un sistema di punteggio auto-riferito per valutare i segni e i sintomi dell'orticaria. UAS7 è la somma dei punteggi giornalieri di attività dell'orticaria (UAS) per un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio UAS7 va da 0 a 42 (da 0 a 6 per UAS giornaliero x 7 giorni). Un punteggio di attività dell'orticaria più alto indica sintomi più gravi. Una risposta UAS7 completa è definita come UAS7=0, senza pomfi né prurito. I partecipanti con dati mancanti post-basale sono stati considerati non-responder.
Settimane 12, 24 e 40
Variazione rispetto al basale del punteggio settimanale di gravità del prurito (ISS7)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24 e 40

ISS7 è la somma del punteggio giornaliero di gravità del prurito (ISS) per un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio ISS7 è 0-21 (0-3 per ISS giornaliero x 7 giorni), dove 0 è definito come risposta ISS7 completa (nessun prurito) e 21 è il punteggio peggiore. Un punteggio di variazione negativo rispetto al basale indica un miglioramento. Il basale è stato calcolato utilizzando i dati dei 7 giorni precedenti la data del primo trattamento.

Per gestire i dati mancanti, se un partecipante aveva almeno 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti una visita di studio, il punteggio settimanale veniva calcolato come la somma dei punteggi disponibili in quella settimana, diviso per il numero di giorni con i punteggi giornalieri disponibili, moltiplicati per 7. Tuttavia, se c'erano meno di 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti, allora mancava il punteggio settimanale per la settimana.
Basale, settimane 12, 24 e 40
Percentuale di partecipanti con risposta completa nel punteggio settimanale di gravità del prurito (ISS7)
Lasso di tempo: Settimane 12, 24 e 40
ISS7 è la somma del punteggio giornaliero di gravità del prurito (ISS) per un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio ISS7 è 0-21 (0-3 per ISS giornaliero x 7 giorni), dove 0 è definito come risposta ISS7 completa (nessun prurito) e 21 è il punteggio peggiore. I partecipanti con dati mancanti post-basale sono stati considerati non-responder.
Settimane 12, 24 e 40
Variazione rispetto al basale del punteggio settimanale di gravità dell'orticaria (HSS7)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24 e 40

HSS7 è la somma dell'Hives Severity Score (HSS) giornaliero su un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio HSS7 è 0-21 (0-3 per HSS giornaliero x 7 giorni), dove 0 è definito come risposta HSS7 completa (senza pomfi) e 21 è il punteggio peggiore. Un punteggio di variazione negativo rispetto al basale indica un miglioramento. Il basale è stato calcolato utilizzando i dati dei 7 giorni precedenti la data del primo trattamento.

Per gestire i dati mancanti, se un partecipante aveva almeno 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti una visita di studio, il punteggio settimanale veniva calcolato come la somma dei punteggi disponibili in quella settimana, diviso per il numero di giorni con i punteggi giornalieri disponibili, moltiplicati per 7. Tuttavia, se c'erano meno di 4 punteggi giornalieri non mancanti nei 7 giorni precedenti, allora mancava il punteggio settimanale per la settimana.
Basale, settimane 12, 24 e 40
Percentuale di partecipanti con risposta completa nel punteggio settimanale di gravità dell'orticaria (HSS7)
Lasso di tempo: Settimane 12, 24 e 40
HSS7 è la somma dell'Hives Severity Score (HSS) giornaliero su un periodo di sette giorni. L'intervallo possibile del punteggio HSS7 è 0-21 (0-3 per HSS giornaliero x 7 giorni), dove 0 è definito come risposta HSS7 completa (senza pomfi) e 21 è il punteggio peggiore. I partecipanti con dati mancanti post-basale sono stati considerati non-responder.
Settimane 12, 24 e 40
Variazione rispetto al basale del Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24 e 40

Il questionario sull'indice di qualità della vita in dermatologia infantile è una misura della qualità della vita correlata alla salute specifica per dermatologia a 10 voci progettata per l'uso nei bambini. I partecipanti hanno valutato i loro sintomi dermatologici e l'impatto della loro condizione della pelle su vari aspetti della loro vita. Il punteggio totale del CDLQI è la somma di tutte le 10 risposte agli item, ciascuna risposta individuale va da 0 (per niente) a 3 (molto). Il punteggio totale varia da 0 a 30 con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione della qualità della vita correlata alla salute. Un punteggio di variazione negativo rispetto al basale indica un miglioramento. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore non mancante prima o alla prima data di trattamento.

Per gestire i dati mancanti, se un partecipante aveva un solo punteggio mancante per visita, allora veniva imputato a 0 e il punteggio totale veniva calcolato di conseguenza. Se c'erano 2 o più punteggi mancanti di elementi per visita, il punteggio totale per la visita veniva considerato mancante.
Basale, settimane 12, 24 e 40
Variazione rispetto al basale dell'immunoglobulina E umana totale (IgE)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24 e 40
Variazione rispetto al basale delle IgE (IgE libere più IgE legate a ligelizumab) alle settimane 12, 24 e 40 come misurazione farmacodinamica.
Basale, settimane 12, 24 e 40
Clearance apparente (CL/F) di Ligelizumab stimata con un modello PopPK
Lasso di tempo: Settimane 0 (basale), 4, 8, 12, 16, 20 (tutte pre-dose) e settimane 24, 32 e 40
La stima basata sul modello della clearance apparente (CL/F) è stata derivata utilizzando la modellazione della popolazione farmacocinetica compartimentale (PopPK) utilizzando il modello a effetti misti non lineare per ligelizumab. La stima della popolazione con clearance apparente è stata ricavata adattando la storia individuale di somministrazione del farmaco e raccogliendo le concentrazioni di ligelizumab nei punti dati specificati (elencati in Time Frame).
Settimane 0 (basale), 4, 8, 12, 16, 20 (tutte pre-dose) e settimane 24, 32 e 40
Volume apparente di distribuzione di Ligelizumab stimato con un modello PopPK
Lasso di tempo: Settimane 0 (basale), 4, 8, 12, 16, 20 (tutte pre-dose) e settimane 24, 32 e 40
La stima basata sul modello del volume apparente di distribuzione è stata derivata utilizzando la modellazione della popolazione farmacocinetica compartimentale (PopPK) utilizzando il modello a effetti misti non lineare per ligelizumab. La stima del volume apparente della popolazione di distribuzione è stata ricavata adattando la storia di somministrazione del farmaco individuale e raccogliendo le concentrazioni di ligelizumab nei punti dati specificati (elencati in Time Frame).
Settimane 0 (basale), 4, 8, 12, 16, 20 (tutte pre-dose) e settimane 24, 32 e 40
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento a 20 settimane dopo la fine del trattamento, valutato fino a una durata massima di 40 settimane
Numero di partecipanti con AE e SAE, inclusi cambiamenti significativi rispetto al basale nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca), elettrocardiogrammi e valori di laboratorio qualificati e riportati come AE. Il numero di partecipanti per ciascuna categoria è riportato nella tabella.
Dall'inizio del trattamento a 20 settimane dopo la fine del trattamento, valutato fino a una durata massima di 40 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

23 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

3 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CQGE031C2202
  • 2017-004207-52 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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