Nuova associazione tra malattia da accumulo di esteri del colesterolo dovuta a carenza di lipasi acida lisosomiale e steatosi epatica non alcolica: uno studio clinico prospettico
13 febbraio 2013 aggiornato da: Assy Nimer
La steatosi epatica non alcolica (NAFLD) è un problema mondiale con una prevalenza globale stimata in 1,5 miliardi di persone.
È caratterizzato da una significativa diversità ed eterogeneità fenotipica.
I tassi di morbilità sono stimati tra il 20% e il 30% negli adulti occidentali, aumentando fino al 90% nei pazienti patologicamente obesi o diabetici.
I fattori di rischio nei pazienti con NAFLD non obesi sono di particolare importanza pratica e teorica.
La malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD) è una malattia cronica autosomica recessiva a fenotipo variabile, causata da un deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL) e caratterizzata dall'accumulo di grasso nei tessuti e negli organi.
L'accumulo epatico di grasso in questa malattia può causare epatomegalia con vari gradi di danno che variano dalla steatosi alla fibrosi, aminotransaminasi elevate e splenomegalia isolata.
Poiché il contributo del deficit di LAL alla NAFLD non obesa è poco conosciuto, i ricercatori propongono di valutare l'associazione tra NAFLD e deficit di LAL in uno studio prospettico nella nostra popolazione.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Safed, Israele, 13100
- Assy Nimer
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Saranno arruolati 400 soggetti e ottenuto il consenso informato.
Dopo la valutazione clinica, i soggetti verranno sottoposti a ecografia epatica, elastografia epatica non invasiva (Fibroscan) e valutazione biochimica standard comprendente glucosio, insulina, TG, HDL, LDL, leptina, adiponectina e TNF-alfa.
Saranno quindi divisi in 2 gruppi: NAFLD e NAFLD con fibrosi (NASH).
Verrà inoltre studiata una coorte di volontari sani.
L'attività LAL in dry blood spot (DBS) sarà misurata usando il substrato 4-methylumbelliferyl palmitate.
L'attività LAL sarà misurata misurando l'attività totale della lipasi e l'attività della lipasi in presenza di Lalistat2.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età compresa tra 18-80 anni;
- indice di massa corporea 25-40;
- Malattia del fegato grasso (fegato brillante, epatomegalia all'ecografia (estensione del fegato > 15 cm linea mediana della clavicola), splenomegalia (> 13 cm) o entrambi.
Criteri di esclusione:
- Abuso di alcol> 30 g/giorno o > 70 grammi a settimana;
- Abuso di bevande analcoliche;
- Farmaci noti per causare fegato grasso;
- Epatite cronica (B e C);
- malattia del fegato biliare;
- Epatite autoimmune;
- HIV;
- Epatopatie genetiche/metaboliche (Wilson, alfa-1 antitripsina, CF);
- Mancato rilascio del consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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NAFLD
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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ecografia epatica, ecodoppler dell'arteria carotide comune, valutazione del fibroscan epatico (elastografia transitoria) per la valutazione della steatosi e della fibrosi
Lasso di tempo: anno
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anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Completamento primario (Anticipato)
1 febbraio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 febbraio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 febbraio 2013
Primo Inserito (Stima)
15 febbraio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
15 febbraio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2013
Ultimo verificato
1 febbraio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie metaboliche
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie del fegato
- Fegato grasso
- Malattia del fegato grasso non alcolica
- Malattia da accumulo di esteri di colesterolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0042-12-ZIV
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