Studio sul trattamento che confronta la fototerapia UVA-1 rispetto al trattamento con placebo per la morfea
Qualcosa di nuovo sotto il sole: uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato della fototerapia UVA1 a Morphea
Questo è uno studio randomizzato, in cieco e controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza della fototerapia UVA1 nel trattamento della morfea attiva negli adulti e nei bambini. Quaranta pazienti saranno randomizzati per ricevere fototerapia a dose media (70 J/cm2) (fototerapia UVA1 attiva) con uno schermo acrilico traslucido ultravioletto o fototerapia "sham" UVA1 (0 J/cm2) con uno schermo acrilico opaco ultravioletto 3 volte a settimana per 10 settimane. I fototerapisti, i pazienti e il ricercatore principale saranno all'oscuro del fatto che i pazienti ricevano fototerapia UVA1 attiva o fittizia. Ai pazienti sarà consentito solo applicare emollienti durante lo studio.
I pazienti che completano lo studio randomizzato controllato con placebo (RPCT) saranno seguiti durante un periodo di osservazione aperto per 3 mesi. Durante la fase aperta, tutte le misure di esito dell'RPCT (LoSSI, PGA-A) saranno valutate ogni 5 settimane così come gli eventi avversi. I pazienti che hanno ricevuto la fototerapia sham UVA1 saranno invitati a ricevere la fototerapia UVA1 attiva utilizzando lo stesso protocollo dell'RPCT durante l'osservazione aperta. I pazienti adulti arruolati nell'RPCT faranno anche parte di uno studio traslazionale nidificato che indaga l'effetto della fototerapia UVA1 sull'espressione genica da biopsie cutanee intere prelevate prima (visita di studio 1) e dopo la fototerapia con UVA1 (visita di studio 3). I profili di espressione genica saranno confrontati nella pelle lesionata prima e dopo il trattamento così come nella pelle non lesionata.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9069
- UT Southwestern Medical Center - Department of Dermatology
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Presenza di almeno una lesione di morfea attiva (sottotipi lineari, a placche, generalizzati o misti) confermata dallo sperimentatore primario e/o dall'esame istopatologico. Le lesioni della morfea sono clinicamente distintive e pertanto la biopsia verrà eseguita solo se la diagnosi è in dubbio.
- Età > 6 anni al momento dell'iscrizione
- Maschio o femmina
- Il paziente o il tutore legale deve essere in grado di parlare e leggere l'inglese o lo spagnolo a un livello di lettura di 6° grado. Un traduttore sarà disponibile con ulteriori moduli di consenso in spagnolo.
- Saranno ammissibili pazienti sia di sesso maschile che femminile
- Saranno incluse tutte le razze e le origini etniche
- Capacità di dare il consenso informato: i pazienti devono essere in grado di dare il consenso informato o daranno il consenso con il consenso del genitore o del tutore come minore per far parte dello studio (se> 10-17 anni).
Criteri di esclusione:
- Età < 6 anni all'iscrizione. (I pazienti di età inferiore ai 6 anni saranno esclusi perché i partecipanti allo studio devono essere in grado di rispettare l'uso di occhiali protettivi e rimanere fermi durante la fototerapia UVA1.)
- Presenza di morfea profonda o fascite eosinofila
- Controindicazione alla fototerapia UVA1, inclusa una storia personale di melanoma o cancro della pelle non melanoma, storia di disturbi fotosensibili (lupus eritematoso sistemico, porfirie, eruzione polimorfica leggera, xeroderma pigmentoso e simili), storia di qualsiasi tipo di trapianto di organo (organo solido o midollo osseo).
- Uso attuale o <2 mesi prima della terapia immunosoppressiva sistemica (metotrexato, prednisone micofenolato mofetile, ecc.) o fototerapia UVA1 <2 mesi prima dell'arruolamento.
- Precedente fototerapia UVA1 fallita (definita come richiedente l'inizio della terapia sistemica durante o entro 1 mese dal completamento del ciclo precedente di fototerapia UVA1).
- Presenza delle seguenti condizioni correlate alla diagnosi di morfea: manifestazioni sistemiche (artrite, uveite, alterazioni del sistema nervoso centrale e simili), mobilità limitata, contrattura, discrepanza nella lunghezza degli arti che richiedono una terapia sistemica orale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: ALTRO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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ACTIVE_COMPARATORE: Fototerapia UVA-1
Ricevere una dose media di UVA-1 (70 J/cm2) 3 volte/settimana per 10 settimane
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SHAM_COMPARATORE: Placebo
Ricevere fototerapia UVA1 "fittizia" (0 J/cm2) 3 volte a settimana per 10 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per determinare l'effetto della fototerapia UVA1 nei pazienti con morfea utilizzando una misura di esito clinico validata, il Localized Scleroderma Severity Index (LoSSI)
Lasso di tempo: 3 anni
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Quaranta pazienti saranno randomizzati per ricevere fototerapia UVA1 a dose media attiva (n=20) o fittizia (n=20) tre volte a settimana per 10 settimane seguita da un follow-up aperto di 3 mesi.
L'outcome primario è la variazione media dell'indice di gravità della sclerodermia localizzata (LoSSI), un punteggio clinico convalidato dell'attività della morfea, rispetto al basale rispetto a dopo 30 trattamenti.
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per determinare l'effetto della fototerapia UVA1 sulla valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico (PGA-A) nello stesso gruppo di pazienti e controlli.
Lasso di tempo: 3 anni
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PGA-A è stato convalidato per la validità del contenuto, l'affidabilità e la sensibilità al cambiamento.
Questo servirà come risultato secondario.
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3 anni
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Utilizzare il profilo di espressione genica per caratterizzare percorsi e meccanismi coinvolti nell'effetto terapeutico della fototerapia UVA1.
Lasso di tempo: 3 anni
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I meccanismi molecolari alla base dell'efficacia della fototerapia UVA1 nella morfea non sono completamente compresi.
Per identificare le vie molecolari indotte da UVA1 che possono spiegare la sua efficacia, eseguiremo un profilo di espressione genica utilizzando l'RNA derivato dalla pelle intera affetta e non lesionata da pazienti con morfea prima e dopo la fototerapia con UVA1.
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Heidi Jacobe, MD, UT Southwestern Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 022012025
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