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Evaluation of the Response to Acthar Gel Therapy in Patients Who Failed Intravenous Methylprednisolone (IVMP) for MS Relapses

1 settembre 2017 aggiornato da: Aaron Miller

An Open-Label Prospective Proof-Of-Concept Trial to Evaluate the Response to Acthar Gel Therapy in Patients With Multiple Sclerosis (MS) Relapses Who Have Failed To Make an Adequate Recovery After Treatment With High-Dose Intravenous Methylprednisolone

Although ACTHAR gel is approved for the treatment of acute relapses, it is currently not widely used. Thus, we propose to conduct a small open-label proof-of-concept trial to evaluate the response to ACTHAR gel therapy in patients who have failed to make a satisfactory recovery after treatment with high dose IVMP. Documentation of the clinical course as well as any adverse events related to IVMP use will be made. The investigators propose to study the potential benefit of a 14-day course (the dose historically used since the landmark clinical trial of Rose et al1) of subcutaneous ACTHAR gel in 10 patients who have demonstrated inadequate improvement after a course of IVMP, 1000 mg daily, for 5 treatments (over a maximum of 8 days). These would be patients for whom PLEX would be considered as a treatment possibility. The primary outcome measure will be improvement in the targeted neurological deficit, as measured on the appropriate functional system score (FSS) of the EDSS.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This is an open-label, small, proof-of-concept study examining the safety, tolerability, and extent of recovery of a two-week course of subcutaneous Acthar Gel therapy in patients with MS relapse who have failed to make a satisfactory recovery after treatment with high dose methylprednisolone. Eligible patients will be given 80 units of Acthar for 14 days. Patients will be evaluated at baseline, at 1 week of Acthar treatment, at completion of Acthar treatment, and 1 week after completion of treatment. For those who do not undergo plasmapheresis an additional evaluation will be conducted 2 weeks after completion of treatment. Monitoring will include blood pressure determination and blood sugar determination.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigatore principale:
          • Aaron Miller, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Ages 18-65
  • EDSS of 2.0 - 7.5 (inclusive)
  • Sustained a significant MS exacerbation affecting vision, brainstem, motor, or cerebellar function AND were initially treated with a 5 day course of IVMP within 10 days of the onset of symptoms.
  • Failed to make adequate improvement and must initiate Acthar Gel therapy within two weeks (+/- 72 hours) after the first day of 5 treatments with 1000 mg IVMP, as judged by their treating neurologist.
  • Must be able to comply with the requirements of the protocol as determined by the investigator.
  • Ability to understand the purpose and risks of the study and provide signed and date informed consent and authorization to use protected health information (PHI) in accordance with national and local subject privacy regulations.

Exclusion Criteria:

  • Patients whose relapse consists of pure sensory or bowel/bladder symptoms
  • History of ACTHAR gel use or other forms of ACTH with failure to improve or with occurrence of significant adverse experiences.
  • Diagnosis of scleroderma, systemic fungal infections, ocular herpes simplex, congestive heart failure, and/or uncontrolled hypertension, and/or any clinically relevant medical disease that would put the patient at risk by participating in the study
  • Persistent significant or severe infection
  • Recent history of drug or alcohol abuse
  • Concomitant use or prior use in the preceding 6 months of any investigational drug.
  • Pregnant or nursing
  • Recent surgery (up to the investigator's discretion what constitutes recent)
  • History of, or the presence of, a peptic ulcer
  • Known sensitivity to proteins of porcine origin
  • Received a live or live attenuated vaccine in the last 30 days before baseline

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acthar Gel
80 units of subcutaneous Acthar Gel therapy daily
80 units of subcutaneous Acthar Gel therapy daily
Altri nomi:
  • Repository corticotrophin injection

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Improvement in Functional System Score appropriate to the Targeted Neurological Deficit
Lasso di tempo: at one week
Primary outcome measure will be the percentage of patients improving by at least 1 step on the FSS appropriate to their neurological deficit (targeted neurological deficit [TND]} at 1 week following completion of treatment
at one week

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Improvement in Expanded Disability Status Scale
Lasso di tempo: baseline and at 1 week
Secondary outcome measures will be improvement in TND at completion of ACTHAR Gel therapy, improvement by at least 1 step on EDSS at completion of treatment and at 1 week following completion of treatment.
baseline and at 1 week

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Aaron Miller, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Fred Lublin, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Stephen Krieger, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Michelle Fabian, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Ilana Katz-Sand, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Sylvia Klineova, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Gretchen Mathewson, NP, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Aliza Ben-Zacharia, NP, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

16 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Acthar Gel

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