Studio di H.P. ACTHAR Gelatina sottocutanea (gel) (iniezione di gel altamente purificato) nei pazienti con uveite

L'uveite rappresenta un gruppo eterogeneo di malattie che derivano da una reazione infiammatoria oculare che coinvolge il tessuto oculare e il sistema vascolare. L'infiammazione di solito provoca dolore, arrossamento, fotofobia e visione offuscata.

H.P Acthar Gel stimola la corteccia surrenale a secernere cortisolo. Inoltre H.P. È stato anche riportato che il gel di Acthar si lega ai recettori della melanocortina. È stato dimostrato che l'attivazione del recettore della melanocortina esercita marcati effetti antinfiammatori e immunomodulatori negli studi sugli animali, modulando le citochine proinfiammatorie, seguita dall'induzione di mediatori antinfiammatori e dalla successiva migrazione dei leucociti. In particolare, le melanocortine riducono il fattore di necrosi tumorale (TNF) alfa, l'interleuchina (IL) -2, l'interferone gamma e la proliferazione delle cellule T e sovraregolano l'IL-10 e le cellule T regolatorie. Per questo H.P. Acthar è un trattamento approvato per la malattia infiammatoria oculare.

La malattia infiammatoria oculare è tipicamente trattata con terapia regionale o sistemica. La terapia regionale consiste tipicamente in corticosteroidi topici o corticosteroidi perioculari o regionali. La terapia regionale può portare a un glaucoma di risposta steroidea, che è un aumento della pressione intraoculare. Questo studio pilota mira a valutare la possibile efficacia di H.P. Acthar in pazienti con malattia infiammatoria oculare attiva e attualmente in trattamento per il glaucoma o con una storia di glaucoma.

I soggetti saranno trattati con H P Acthar gel sottocutaneo, 40 U/ml, somministrato due volte alla settimana x 8 settimane, seguito da una volta alla settimana x 4 settimane: un totale di 20 dosi con le stesse unità cumulative da somministrare, utilizzando la via approvata, con il opzione per fare 4 dosi aggiuntive se la risoluzione è incompleta.

Questo sarà uno studio pilota prospettico in aperto, non randomizzato: trattamento di 12 settimane per uveite attiva non infettiva, valutazione dell'endpoint e valutazione della sicurezza; valutazione aggiuntiva di 12 settimane per l'attività/quiescenza dell'uveite e valutazione della sicurezza.