- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01900093
Evaluation of the Response to Acthar Gel Therapy in Patients Who Failed Intravenous Methylprednisolone (IVMP) for MS Relapses
perjantai 1. syyskuuta 2017 päivittänyt: Aaron Miller
An Open-Label Prospective Proof-Of-Concept Trial to Evaluate the Response to Acthar Gel Therapy in Patients With Multiple Sclerosis (MS) Relapses Who Have Failed To Make an Adequate Recovery After Treatment With High-Dose Intravenous Methylprednisolone
Although ACTHAR gel is approved for the treatment of acute relapses, it is currently not widely used.
Thus, we propose to conduct a small open-label proof-of-concept trial to evaluate the response to ACTHAR gel therapy in patients who have failed to make a satisfactory recovery after treatment with high dose IVMP.
Documentation of the clinical course as well as any adverse events related to IVMP use will be made.
The investigators propose to study the potential benefit of a 14-day course (the dose historically used since the landmark clinical trial of Rose et al1) of subcutaneous ACTHAR gel in 10 patients who have demonstrated inadequate improvement after a course of IVMP, 1000 mg daily, for 5 treatments (over a maximum of 8 days).
These would be patients for whom PLEX would be considered as a treatment possibility.
The primary outcome measure will be improvement in the targeted neurological deficit, as measured on the appropriate functional system score (FSS) of the EDSS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
This is an open-label, small, proof-of-concept study examining the safety, tolerability, and extent of recovery of a two-week course of subcutaneous Acthar Gel therapy in patients with MS relapse who have failed to make a satisfactory recovery after treatment with high dose methylprednisolone.
Eligible patients will be given 80 units of Acthar for 14 days.
Patients will be evaluated at baseline, at 1 week of Acthar treatment, at completion of Acthar treatment, and 1 week after completion of treatment.
For those who do not undergo plasmapheresis an additional evaluation will be conducted 2 weeks after completion of treatment.
Monitoring will include blood pressure determination and blood sugar determination.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Tarah Herrmann
- Puhelinnumero: 212-241-4264
- Sähköposti: tarah.gustafson@mssm.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Päätutkija:
- Aaron Miller, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Ages 18-65
- EDSS of 2.0 - 7.5 (inclusive)
- Sustained a significant MS exacerbation affecting vision, brainstem, motor, or cerebellar function AND were initially treated with a 5 day course of IVMP within 10 days of the onset of symptoms.
- Failed to make adequate improvement and must initiate Acthar Gel therapy within two weeks (+/- 72 hours) after the first day of 5 treatments with 1000 mg IVMP, as judged by their treating neurologist.
- Must be able to comply with the requirements of the protocol as determined by the investigator.
- Ability to understand the purpose and risks of the study and provide signed and date informed consent and authorization to use protected health information (PHI) in accordance with national and local subject privacy regulations.
Exclusion Criteria:
- Patients whose relapse consists of pure sensory or bowel/bladder symptoms
- History of ACTHAR gel use or other forms of ACTH with failure to improve or with occurrence of significant adverse experiences.
- Diagnosis of scleroderma, systemic fungal infections, ocular herpes simplex, congestive heart failure, and/or uncontrolled hypertension, and/or any clinically relevant medical disease that would put the patient at risk by participating in the study
- Persistent significant or severe infection
- Recent history of drug or alcohol abuse
- Concomitant use or prior use in the preceding 6 months of any investigational drug.
- Pregnant or nursing
- Recent surgery (up to the investigator's discretion what constitutes recent)
- History of, or the presence of, a peptic ulcer
- Known sensitivity to proteins of porcine origin
- Received a live or live attenuated vaccine in the last 30 days before baseline
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Acthar Gel
80 units of subcutaneous Acthar Gel therapy daily
|
80 units of subcutaneous Acthar Gel therapy daily
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Improvement in Functional System Score appropriate to the Targeted Neurological Deficit
Aikaikkuna: at one week
|
Primary outcome measure will be the percentage of patients improving by at least 1 step on the FSS appropriate to their neurological deficit (targeted neurological deficit [TND]} at 1 week following completion of treatment
|
at one week
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Improvement in Expanded Disability Status Scale
Aikaikkuna: baseline and at 1 week
|
Secondary outcome measures will be improvement in TND at completion of ACTHAR Gel therapy, improvement by at least 1 step on EDSS at completion of treatment and at 1 week following completion of treatment.
|
baseline and at 1 week
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Aaron Miller, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Fred Lublin, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Stephen Krieger, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Michelle Fabian, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Ilana Katz-Sand, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Sylvia Klineova, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Gretchen Mathewson, NP, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Päätutkija: Aliza Ben-Zacharia, NP, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 16. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Multippeliskleroosi
- Skleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Adrenokortikotrooppinen hormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 13-0600
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
-
Katarzyna KotulskaRekrytointi
-
University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation...University College, London; The Tuberous Sclerosis AssociationAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, Los AngelesBoston Children's HospitalValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiMassachusetts General Hospital; The University of Texas Health Science Center... ja muut yhteistyökumppanitValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
University of North Carolina, Chapel HillUnited States Department of DefenseRekrytointi
-
Beijing Children's HospitalPeking University First Hospital; Xijing Hospital; Xiangya Hospital of Central... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiEpilepsia | Tuberous Sclerosis ComplexKiina
Kliiniset tutkimukset Acthar Gel
-
Ocular Immunology and Uveitis FoundationTuntematonUveiitti, takaosa | Verkkokalvon vaskuliittiYhdysvallat
-
MallinckrodtPeruutettuÄkillinen hengitysvaikeusoireyhtymä
-
The University of Texas Health Science Center,...ValmisMultippeliskleroosi (MS)Yhdysvallat
-
MallinckrodtLopetettuAmyotrofinen lateraaliskleroosiYhdysvallat, Peru, Meksiko, Kanada, Argentiina, Chile, Kolumbia
-
Rhode Island HospitalUniversity of Minnesota; Mallinckrodt; MedalyticsPeruutettuSteroidiresistentti nefroottinen oireyhtymä
-
Arthritis Treatment Center, MarylandValmis
-
Spirig Pharma Ltd.LopetettuNodulaarinen tyvisolusyöpäSaksa, Sveitsi
-
Ralexar Therapeutics, Inc.ValmisAtooppinen ihottuma | Ekseema, atooppinenYhdysvallat
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiValmis
-
Dermira, Inc.ValmisAkne VulgarisYhdysvallat, Kanada, Australia