Esercizio di intensità moderata e fenilchetonuria
Gli effetti di un attacco acuto di esercizio di intensità moderata sugli aminoacidi plasmatici nei soggetti con fenilchetonuria
La fenilchetonuria (PKU), una malattia genetica ereditaria, può causare danni cerebrali irreversibili, declino della funzione esecutiva e tendenze autistiche a meno che una dieta a basso contenuto di fenilalanina (Phe) non venga costantemente mantenuta per tutta la vita. Promuovere l'anabolismo, l'assorbimento di amminoacidi liberi dallo spazio extracellulare, è un componente chiave per mantenere le concentrazioni plasmatiche di fenilalanina entro il range di trattamento tra i pazienti con PKU. L'esercizio promuove la sintesi proteica muscolare e l'anabolismo, ma l'effetto sulle concentrazioni di fenilalanina nel sangue nei pazienti con PKU non è stato riportato.
Il nostro obiettivo è valutare l'impatto di un attacco acuto di esercizio di intensità moderata sull'ossidazione delle proteine e sulle concentrazioni plasmatiche di aminoacidi, come potenziale terapia aggiuntiva per i pazienti con PKU.
I ricercatori ipotizzano che l'esercizio di intensità moderata riduca l'ossidazione degli aminoacidi, aumenti la sintesi proteica muscolare e promuova l'assorbimento tissutale degli aminoacidi essenziali, riducendo così le concentrazioni plasmatiche di fenilalanina nei pazienti con fenilchetonuria.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La tecnica di ossidazione dell'amminoacido indicatore utilizza un tracciante isotopico marcato con carbonio (L-[13C]) che viene ingerito per via orale e viene misurato nell'espirato. Questo metodo si basa sulla teoria che se un amminoacido essenziale è carente, tutti gli altri amminoacidi saranno ossidati fino a raggiungere un punto di rottura e in quel momento tutti gli amminoacidi saranno incorporati nella sintesi proteica muscolare. Utilizzando un disegno incrociato randomizzato, i ricercatori intendono studiare gli effetti di un attacco acuto di esercizio su tapis roulant di intensità moderata rispetto ad attività sedentarie sugli aminoacidi plasmatici in quattro soggetti con PKU. L'obiettivo a lungo termine di questa nuova ricerca è determinare se l'esercizio fisico possa essere utilizzato come terapia aggiuntiva per migliorare la gestione dei livelli plasmatici di fenilalanina e promuovere una qualità di vita normale e sana tra i pazienti con PKU.
Reclutamento dei pazienti: Quattro partecipanti post-puberali di età compresa tra 14 e 17 anni con fenilchetonuria classica (PKU), trattati presso l'Oregon Health & Science University, parteciperanno a questo studio pilota. I partecipanti saranno reclutati durante la loro visita clinica di routine presso la clinica metabolica dell'ospedale pediatrico Doernbecher.
Disegno dello studio: questo studio clinico incrociato randomizzato confronterà gli effetti dell'esercizio di intensità moderata e delle attività sedentarie sull'ossidazione degli aminoacidi e sui pool di aminoacidi plasmatici utilizzando la tecnica dell'ossidazione degli aminoacidi dell'indicatore. Ogni partecipante sarà studiato in due diverse occasioni per un periodo di un mese.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- concentrazione plasmatica di fenilalanina >1200 micromoli alla diagnosi
- trattati con restrizione dietetica di fenilalanina fin dalla prima infanzia
- disposti a partecipare a questo studio
- BMI stabile di 20-25 negli ultimi 3 mesi
- attualmente in condizioni di forma fisica da media a buona
- fisicamente attivi 3-4 giorni a settimana
Criteri di esclusione:
- in precedenza o stanno attualmente assumendo trattamenti farmacologici approvati o sperimentali (ad esempio: biopterina (BH4), sapropterina dicloridrato (Kuvan), grandi aminoacidi neutri (LNAA), fenilalanina ammonia liasi pegilata (PEG-PAL))
- storia recente di perdita di peso
- disturbo endocrino
- incinta
- anemico
- coinvolti in qualsiasi altro studio o protocollo di ricerca
- partecipazione a un allenamento per la forza in corso o a un regime di allenamento per le prestazioni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Nessun intervento: Visita sedentaria
I soggetti svolgeranno attività tranquille e sedentarie per 8 ore.
Saranno raccolti prelievi di sangue orari e campionamento del respiro.
Il bolo C13-lisina verrà somministrato all'ora 4.
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Comparatore attivo: Visita di esercizio
I soggetti svolgeranno attività tranquille e sedentarie fino all'ora 5. Saranno raccolti campioni di sangue e respiro.
All'ora 4, il soggetto consumerà un bolo di C13-Lisina e camminerà immediatamente su un tapis roulant a intensità moderata (esercizio al 75% della frequenza cardiaca massima) per 45 minuti.
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Esercizio di intensità moderata camminando su un tapis roulant al 75% della frequenza cardiaca massima.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Confronta la concentrazione plasmatica di fenilalanina del prelievo di sangue finale durante l'esercizio rispetto alle visite sedentarie.
Lasso di tempo: fino a 8 ore
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Confronta il campione di sangue finale per la concentrazione di fenilalanina da ciascun braccio dello studio.
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fino a 8 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Arricchimento del respiro di C13-lisina durante sedentarietà ed esercizio fisico
Lasso di tempo: Ore 1-8 della giornata di studio da ciascun braccio.
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Confrontare l'arricchimento totale del respiro AUC di C13-lisina durante il braccio sedentario e durante l'esercizio.
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Ore 1-8 della giornata di studio da ciascun braccio.
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Melanie Gillingham, PhD, RD, Oregon Health and Science University
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 9202
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