Iniezione di tossina botulinica nell'esofago ipercontrattile (TIBOH)

I pazienti idonei presenteranno dolore toracico e/o disfagia correlati ai seguenti disturbi della motilità esofagea ipercontrattile: spasmo esofageo distale, esofago a martello pneumatico, esofago a schiaccianoci o acalasia di tipo III con normalizzazione della pressione di rilassamento integrata dopo il trattamento, in base alla classificazione di Chicago della motilità esofagea disturbi per manometria ad alta risoluzione (HRM). L'endoscopia gastrointestinale superiore e la deglutizione del bario verranno eseguite prima dell'iniezione di BTX per eliminare i disturbi secondari.

Questo è uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato che confronta l'iniezione di BTX con la procedura fittizia (in assenza di iniezione, il team clinico che esegue il follow-up non sarà a conoscenza del risultato della randomizzazione).

I farmaci che potrebbero influenzare la motilità esofagea (nitrati e bloccanti dei canali del calcio) verranno interrotti durante lo studio.

I pazienti inclusi saranno sottoposti a esame ecografico endoscopico esofageo (EEUS) e endoscopia del tratto gastrointestinale superiore in anestesia generale. In assenza di controindicazioni, i pazienti saranno randomizzati in due bracci: iniezione di BTX o nessuna iniezione. Il gruppo di trattamento attivo riceverà 100 unità di BTX di tipo A (Botox®, Allergan) diluite in 10 ml di siero salino; BTX verrà iniettato nel terzo inferiore della parete esofagea in 10 siti tra 2 e 10 cm sopra la giunzione squamo-colonnare. Il braccio di controllo non riceverà alcuna iniezione dopo l'EEUS e l'endoscopia gastrointestinale superiore (procedura fittizia).

La risposta clinica sarà valutata in base all'evoluzione del punteggio di Eckardt, un punteggio di qualità della vita (indice di qualità della vita gastrointestinale (GIQLI) e aumento di peso. Una risposta clinica significativa sarà definita come un punteggio di Eckardt <3 (insieme a punteggi individuali <2). I modelli di manometria verranno confrontati prima e dopo la procedura. La sicurezza sarà monitorata in base al verificarsi di dolore toracico valutato su una scala Likert e al verificarsi di eventi avversi.

La valutazione clinica di follow-up verrà eseguita 1 e 2 mesi dopo la procedura. Un secondo HRM esofageo sarà realizzato 3 mesi dopo la procedura, seguito da iniezione endoscopica di BTX in caso di mancata risposta e due visite mensili.

Le visite di follow-up verranno effettuate 6 e 12 mesi dopo la prima procedura. Un HRM aggiuntivo verrà eseguito a 12 mesi.