Effetto della DBS sulla qualità della vita nella paralisi cerebrale discinetica (STIM-CP)

Criterio di inclusione:

• Il medico curante ha scelto GPi-DBS per il trattamento della distonia secondaria causata da paralisi cerebrale in questo paziente
• Il paziente e/o il legale rappresentante, se il paziente è minorenne o non è in grado di prestare il proprio consenso, hanno scelto GPi-DBS come trattamento
• E' richiesto il consenso a partecipare alla sperimentazione del paziente minorenne, se in grado di comprendere le esigenze dello studio
• Età all'iscrizione 7-18 anni
• Diagnosi di distonia secondaria dovuta a paralisi cerebrale causata da danno ipossico perinatale
• Farmacoterapia antidistonica insufficiente (ad es. Jankovic J. Trattamento medico della distonia. Disturbi del movimento, vol. 28, n. 7, 2013) 67
• Farmaco antidistonico stabile negli ultimi 30 giorni
• Globus pallidus internus (pars posteriore) e talamo (parte motoria) intatti alla risonanza magnetica (non più vecchi di 2 anni - se possibile)
• Nessuna deformazione scheletrica grave fissa con perdita di funzione, che necessita di intervento chirurgico ortopedico immediato
• Sufficiente compliance del paziente o del legale rappresentante se il paziente è minorenne o non è in grado di dare il proprio consenso a partecipare allo studio
• Consenso informato alla partecipazione allo studio da parte del paziente e/o rappresentante legale se il paziente è minorenne o non è in grado di prestare il proprio consenso
• Paziente e/o rappresentante legale se il paziente è minorenne o non è in grado di dare il proprio consenso, comprende i requisiti dello studio e le procedure di trattamento e fornisce il consenso informato scritto prima che vengano eseguiti test o procedure specifici dello studio

Criteri di esclusione:

• • Pazienti con malattia primaria nota (ad es. DYT1) o distonia idiopatica

  • Grave ipotonia assiale con perdita totale del controllo della testa (ad es. assenza di controllo a "livello toracico superiore" nel punteggio SATCo) (effetto farmaco escluso)
  • Fisso emi-distonia
  • Spasticità grave nei flessori ed estensori del ginocchio e del gomito (scala di Ashworth modificata >3)
  • Risolte gravi contrazioni scheletriche con perdita di funzione che richiedono un intervento chirurgico ortopedico immediato
  • Pazienti con altre gravi malattie neurologiche concomitanti (ad esempio tumore al cervello, malattie neurodegenerative, traumi, ecc.)
  • Condizione che potrebbe richiedere l'uso della risonanza magnetica in futuro
  • Qualsiasi anomalia intracranica o condizione medica che possa controindicare la chirurgia DBS
  • Eventuali risultati nelle valutazioni di screening neuropsicologiche che potrebbero controindicare la chirurgia DBS
  • Qualsiasi attuale abuso di droghe e/o alcol
  • Qualsiasi storia di frequenti crisi di grande male senza risposta al trattamento anticonvulsivo
  • Qualsiasi altro dispositivo impiantato attivo (ad es. Impianto cocleare, pacemaker), accesi o spenti, sarebbero consentiti purché non interferiscano con il funzionamento del dispositivo.
  • Qualsiasi precedente intervento chirurgico al cervello che interferirebbe con il posizionamento degli elettrocateteri o il funzionamento del dispositivo.
  • Una storia di intolleranza alla neurostimolazione in qualsiasi area del corpo.
  • Attualmente in trattamento con farmaci anticoagulanti che non possono essere interrotti durante il periodo perioperatorio.
  • Qualsiasi condizione medica significativa che possa interferire con le procedure dello studio o che possa confondere la valutazione degli endpoint dello studio, inclusa qualsiasi malattia terminale con la sopravvivenza
  • Partecipazione a un altro farmaco, dispositivo o sperimentazione biologica contemporaneamente o entro i 30 giorni precedenti; qualsiasi altra partecipazione allo studio deve essere approvata dal ricercatore principale.
  • Una donna che sta allattando o in età fertile con un test di gravidanza sulle urine positivo o - se una persona è sessualmente attiva - che non usa una contraccezione sufficiente con un indice di Pearl inferiore all'1% comprese tutte le forme di contraccezione ormonale ("antibaby-pill" , cerotto ormonale, NuvaRing®, Implanon®, iniezioni di deposito ormonale, bobina contraccettiva), la legatura delle tube (sterilizzazione femminile). In alternativa, la femmina in età fertile è sessualmente astinente.