- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02097693
Effekt av DBS på livskvalitet ved dyskinetisk cerebral parese (STIM-CP)
Effekt av dyp hjernestimulering i Globus Pallidus Internus på livskvalitet hos unge pasienter med dyston-dyskinetisk cerebral parese
Det er begrensede terapeutiske muligheter for pasienter med sekundær dystoni på grunn av cerebral parese. Farmakoterapi er ofte uten effekt, eller bivirkningene er alvorlige. I mellomtiden har dyp hjernestimulering (DBS) vist seg å være en trygg og effektiv terapi for pasienter med Parkinsons sykdom eller primær/idiopatisk dystoni. Erfaringer med DBS hos pasienter med dyskinetisk cerebral parese er begrenset med heterogene data.
Med STIM-CP undersøker vi effekten av DBS på livskvalitet hos unge pasienter med dyskinetisk bevegelsesforstyrrelse (dyskinetisk cerebral parese) på grunn av perinatal hypoksisk hjerneskade. I tillegg vil effekten av DBS på motorisk utvikling, tale, hukommelse, oppmerksomhet, kognisjon og smerteoppfatning bli vurdert.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Totalt bør 20 pasienter i alderen 7-18 år diagnostisert med dyskinetisk cerebral parese på grunn av perinatal asfyksi, som vil få DBS, inkluderes. 11 tyske DBS-sentre vil delta i forsøket. Effekter av DBS vil bli vurdert opp til 36 måneder etter første implantasjon.
Det er to preoperative besøk (screening og baseline) og ni postoperative besøk (implantasjon, 3-, 6-, 9-, 12-, 24- og 36-måneders oppfølging). Vi antar at DBS reduserer alvorlighetsgraden av dystoni og forbedrer livskvaliteten hos disse pasientene.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Northern Westfalia
-
Cologne, Northern Westfalia, Tyskland, 50935
- University Hospital Cologne
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Behandlende lege har valgt GPi-DBS for behandling av sekundær dystoni forårsaket av cerebral parese hos denne pasienten
- Pasient og/eller juridisk representant, hvis pasienten er mindreårig eller ikke er i stand til å gi samtykke selv, har valgt GPi-DBS som behandling
- Samtykke til å delta i utprøvingen av den mindreårige pasienten, hvis han er i stand til å forstå studiekravene, kreves
- Alder ved påmelding 7-18 år
- Diagnose av sekundær dystoni på grunn av cerebral parese forårsaket av perinatal hypoksisk skade
- Antidystonisk farmakoterapi utilstrekkelig (f.eks. Jankovic J. Medisinsk behandling av dystoni. Bevegelsesforstyrrelser, Vol. 28, nr. 7, 2013) 67
- Stabil anti-dyston medisinering de siste 30 dagene
- Globus pallidus internus (pars posterior) og thalamus (motorisk del) intakte på MR (ikke eldre enn 2 år - hvis mulig)
- Ingen faste alvorlige skjelettdeformasjoner med tap av funksjon, som krever umiddelbar ortopedisk kirurgisk inngrep
- Tilstrekkelig etterlevelse av pasienten eller den juridiske representanten hvis pasienten er mindreårig eller ikke er i stand til å gi samtykke selv til å delta i studien
- Informert samtykke til å delta i studien fra pasient og/eller juridisk representant dersom pasienten er mindreårig eller ikke er i stand til å gi samtykke selv
- Pasient og/eller juridisk representant hvis pasienten er mindreårig eller ikke er i stand til å gi samtykke selv, forstår studiekravene og behandlingsprosedyrene og gir skriftlig informert samtykke før noen studiespesifikke tester eller prosedyrer utføres
Ekskluderingskriterier:
• Pasienter med kjent primær (f.eks. DYT1) eller idiopatisk dystoni
- Alvorlig aksial hypotoni med totalt tap av hodekontroll (f. fravær av kontroll på "øvre thoraxnivå" i SATCo-skåren) (medikamentell effekt ekskludert)
- Fast hemi-dystoni
- Alvorlig spastisitet i kne- og albuebøyere og -ekstensorer (modifisert Ashworth-skala >3)
- Faste alvorlige skjelettsammentrekninger med tap av funksjon som krever umiddelbar ortopedisk kirurgisk inngrep
- Pasienter med andre alvorlige samtidige nevrologiske sykdommer (f.eks. hjernesvulst, nevrodegenerative sykdommer, traumer etc.)
- Tilstanden vil sannsynligvis kreve bruk av MR i fremtiden
- Enhver intrakraniell abnormitet eller medisinsk tilstand som vil kontraindisere DBS-kirurgi
- Eventuelle funn i nevropsykologiske screeningsvurderinger som ville kontraindisere DBS-kirurgi
- Ethvert nåværende narkotika- og/eller alkoholmisbruk
- Enhver historie med hyppige grand-mal-anfall uten respons på antikonvulsiv behandling
- Enhver annen aktiv implantert enhet (f.eks. Cochleaimplantat, pacemaker), enten slått på eller av, vil være tillatt forutsatt at de ikke forstyrrer funksjonen til enheten.
- Enhver tidligere hjernekirurgi som ville forstyrre plasseringen av ledningene eller funksjonen til enheten.
- En historie med nevrostimuleringsintoleranse i alle områder av kroppen.
- Bruker for tiden antikoagulerende medisiner som ikke kan seponeres i perioperativ periode.
- Enhver betydelig medisinsk tilstand som sannsynligvis vil forstyrre studieprosedyrer eller som sannsynligvis vil forvirre evaluering av studiens endepunkter, inkludert terminal sykdom med overlevelse
- Deltakelse i en annen medikament-, enhets- eller biologisk utprøving samtidig eller innen de foregående 30 dagene; enhver annen prøvedeltakelse bør godkjennes av hovedetterforskeren.
- En kvinne som ammer eller er i fertil alder med en positiv uringraviditetstest eller - hvis en person er seksuelt aktiv - ikke bruker tilstrekkelig prevensjon med en Pearl Index på mindre enn 1 % inkludert alle former for hormonell prevensjon ("antibaby-piller" , hormonplaster, NuvaRing®, Implanon®, hormondepotinjeksjoner, prevensjonsspiral), tubal ligatur (kvinnelig sterilisering). Alternativt er kvinnen i fruktbar alder seksuelt avholdende.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
dyston-dyskinetisk cerebral parese
Unge pasienter med dyston-dyskinetisk cerebral parese som mottar DBS i GPi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Omsorgspersoners prioriteringer og barnehelseindeks for liv med funksjonshemninger (CPCHILD)
Tidsramme: CPCHILD 12 måneder etter DBS
|
Forskjell i CPCHILD før og 36 måneder på DBS (respons=forbedring > 10 %)
|
CPCHILD 12 måneder etter DBS
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Burke-Fahn-Marsden-Dystonia Rating Scale bevegelse og funksjonshemming
Tidsramme: 0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av alvorlighetsgraden av dystoni
|
0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Dyskinesi impairment Scale
Tidsramme: 0, 12, 24 og 36 måneder
|
Vurdering av alvorlighetsgraden av chorea og dystoni
|
0, 12, 24 og 36 måneder
|
Tardieu skala
Tidsramme: 0 og 12 måneder etter DBS
|
Vurdering av alvorlighetsgraden av spastisitet
|
0 og 12 måneder etter DBS
|
Frenchay Dysarthria Assessment
Tidsramme: 0, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av tale og svelging
|
0, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
SF-36
Tidsramme: 0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av livskvalitet
|
0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Spørreskjema for styrker og vanskeligheter
Tidsramme: 0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av humør og oppmerksomhet
|
0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Snijders-Oomen-Non-Verbal-Intelligence Test (SON-R)
Tidsramme: 0 og 12 måneder
|
Vurdering av kognisjon
|
0 og 12 måneder
|
Attentional Network Test (ANT)
Tidsramme: 0 og 12 måneder etter DBS
|
Vurdering av oppmerksomhet
|
0 og 12 måneder etter DBS
|
Ikke-verbal læringstest (NVLT)
Tidsramme: 0 og 12 måneder etter DBS
|
Vurdering av kognisjon
|
0 og 12 måneder etter DBS
|
Wong Baker ansikter
Tidsramme: 0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av smerte
|
0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Familieskala (FaBel)
Tidsramme: 0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av belastningen for omsorgspersoner
|
0, 6, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
CPCHILD
Tidsramme: 0, 6, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Vurdering av livskvalitet
|
0, 6, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Tidsramme: COPM 0 og 12 måneder etter DBS
|
Vurdering av dagliglivets aktiviteter
|
COPM 0 og 12 måneder etter DBS
|
Mål for bruttomotorfunksjon (GMFM-66)
Tidsramme: GMFM-66 0 og 12 måneder etter DBS
|
Vurdering av fysisk funksjonshemming
|
GMFM-66 0 og 12 måneder etter DBS
|
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsramme: GMFCS 0, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Grad av fysisk svekkelse
|
GMFCS 0, 12, 24 og 36 måneder etter DBS
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anne Koy, MD, University Hospital Cologne, Germany
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Uni-Koeln-1603
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .