Effekt av DBS på livskvalitet vid dyskinetisk cerebral pares (STIM-CP)

Inklusionskriterier:

• Den behandlande läkaren har valt GPi-DBS för behandling av sekundär dystoni orsakad av cerebral pares hos denna patient
• Patient och/eller juridiskt ombud, om patienten är minderårig eller inte kan ge sitt samtycke själv, har valt GPi-DBS som behandling
• Samtycke för att delta i prövningen av den minderåriga patienten, om han kan förstå studiekraven, krävs
• Ålder vid inskrivning 7-18 år
• Diagnos av sekundär dystoni på grund av cerebral pares orsakad av perinatal hypoxisk skada
• Antidystonisk farmakoterapi otillräcklig (t.ex. Jankovic J. Medicinsk behandling av dystoni. Rörelsestörningar, vol. 28, nr 7, 2013) 67
• Stabil antidystonisk medicinering under de senaste 30 dagarna
• Globus pallidus internus (pars posterior) och thalamus (motorisk del) intakta på MRT (inte äldre än 2 år - om möjligt)
• Inga fasta allvarliga skelettdeformationer med funktionsförlust, som kräver omedelbar ortopedisk kirurgi
• Tillräcklig efterlevnad av patienten eller det juridiska ombudet om patienten är minderårig eller inte kan ge sitt samtycke själv att delta i studien
• Informerat samtycke till att delta i studien från patient och/eller juridiskt ombud om patienten är minderårig eller inte kan ge sitt samtycke själv
• Patient och/eller juridiskt ombud om patienten är minderårig eller inte kan ge sitt samtycke själv, förstår studiekraven och behandlingsprocedurerna och lämnar skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika tester eller procedurer utförs

Exklusions kriterier:

• • Patienter med känd primär (t.ex. DYT1) eller idiopatisk dystoni

  • Allvarlig axiell hypotoni med total förlust av huvudkontroll (t.ex. frånvaro av kontroll på "övre bröstkorgsnivå" i SATCo-poängen) (medicineringseffekt utesluten)
  • Fast hemi-dystoni
  • Svår spasticitet i knä- och armbågsböjare och -extensorer (Modifierad Ashworth-skala >3)
  • Fixade svåra skelettsammandragningar med funktionsförlust som kräver omedelbar ortopedisk kirurgi
  • Patienter med andra allvarliga samtidiga neurologiska sjukdomar (t.ex. hjärntumör, neurodegenerativa sjukdomar, trauma etc.)
  • Tillstånd kommer sannolikt att kräva användning av MRT i framtiden
  • Varje intrakraniell abnormitet eller medicinskt tillstånd som skulle kontraindicera DBS-kirurgi
  • Eventuella fynd i neuropsykologiska screeningbedömningar som skulle kontraindicera DBS-kirurgi
  • Något pågående drog- och/eller alkoholmissbruk
  • Någon historia av frekventa grand-mal-anfall utan svar på antikonvulsiv behandling
  • Alla andra aktiva implanterade enheter (t.ex. Cochleaimplantat, pacemaker), oavsett om det är på eller av, skulle tillåtas förutsatt att de inte stör enhetens funktion.
  • Alla tidigare hjärnoperationer som skulle störa placeringen av elektroderna eller enhetens funktion.
  • En historia av neurostimuleringsintolerans i alla delar av kroppen.
  • Använder för närvarande antikoagulantia som inte kan avbrytas under perioperativ period.
  • Alla betydande medicinska tillstånd som sannolikt kommer att störa studieprocedurer eller som sannolikt kommer att förvirra utvärderingen av studiens effektmått, inklusive terminal sjukdom med överlevnad
  • Deltagande i ett annat läkemedels-, enhets- eller biologiskt försök samtidigt eller inom de föregående 30 dagarna; Eventuellt annat deltagande i försöket bör godkännas av huvudutredaren.
  • En kvinna som ammar eller är i fertil ålder med ett positivt uringraviditetstest eller - om en person är sexuellt aktiv - inte använder tillräckligt med preventivmedel med ett Pearl Index på mindre än 1 % inklusive alla former av hormonell preventivmedel ("antibaby-piller" , hormonplåster, NuvaRing®, Implanon®, hormondepåinjektioner, preventivmedelsspiral), tubaligaturen (kvinnlig sterilisering). Alternativt är kvinnan i fertil ålder sexuellt abstinent.