- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02190292
PANS - Uno studio dettagliato dei pazienti, dei loro sintomi, biomarcatori e trattamento offerto in una coorte scandinava
Sfondo: Il disturbo ossessivo-compulsivo (DOC) è considerato una delle malattie psichiatriche più debilitanti, ma molto rimane poco chiaro riguardo a cause e cure. Un sottogruppo diagnostico con esordio acuto di sintomi ossessivo-compulsivi (e talvolta tic o anoressia nervosa) probabilmente dovuto a una risposta autoimmune, è stato chiamato Sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS). La PANS è talvolta trattata con terapia immunomodulante o antibiotici, con esito variabile. Una diagnosi di PANS è supportata da livelli elevati di autoanticorpi e attività enzimatica degli anticorpi misurati con il pannello di Cunningham, ma la relazione tra questi biomarcatori e i sintomi dei pazienti rimane poco chiara. È stata sviluppata una scala dei sintomi valutati dal medico per la PANS (la scala PANS), ma deve essere ulteriormente valutata per quanto riguarda la sensibilità e la specificità.
Obiettivi:
- Per valutare una coorte svedese di pazienti con diagnosi di PANS e compilare il loro stato di salute psichiatrica, biomarcatori, sintomi psichiatrici, segni neurologici lievi e risultati del trattamento in modo sistematico
- Confrontare lo stato di salute psichiatrica, i biomarcatori e i sintomi psichiatrici, neurologici e motori in questa coorte PANS con un gruppo di controllo di pazienti psichiatrici e con bambini sani.
- Valutare il pannello Cunningham come strumento diagnostico per PANS.
- Valutare una scala dei sintomi valutati dal medico (la scala PANS) come strumento diagnostico per PANS.
Metodo: studio osservazionale Partecipanti: i pazienti (n≈150) che sono stati testati con il pannello Cunningham di biomarcatori PANS in Svezia (o pazienti svedesi testati in Danimarca) saranno invitati a partecipare.
Procedura: la valutazione dei sintomi attuali, della salute psichiatrica, dei sintomi neurologici e motori e dei possibili biomarcatori per PANS sarà raccolta per tutti i pazienti. La valutazione retrospettiva attraverso interviste e cartelle cliniche, compresi i risultati della prima valutazione con il panel di Cunningham dei biomarcatori PANS, viene effettuata con tutti i pazienti. 50 della coorte PANS totale di 150 pazienti saranno testati nuovamente con il pannello Cunningham. Un gruppo di controllo composto da pazienti psichiatrici (n=60) e bambini sani (n=25) sarà esaminato con una batteria di test simile e segni e sintomi saranno confrontati con il gruppo PANS.
Significato:
Saranno studiati i sintomi precedenti e attuali di PANS, i livelli di biomarcatori PANS e l'esito del trattamento, quindi si acquisiranno conoscenze sull'esito a lungo termine e prove per l'uso di strumenti di valutazione clinica e biomarcatori per la diagnosi di PANS.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
I dati raccolti comprendono:
Dati retrospettivi
- Colloquio
- Cartelle cliniche
- Da cinque a quindici (FTF)
- Risultato del pannello Cunningham dei biomarcatori PANS prima dell'inclusione (al punto temporale 1)
- Cambiamento nel Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) dalla prima valutazione del panel di Cunningham
Dati attuali
Livelli attuali del pannello di Cunningham dei biomarcatori PANS
• Pannello Cunningham di biomarcatori PANS al punto temporale 2
Stato neuropsichiatrico attuale
- Colloquio psichiatrico
- Scala dei sintomi PANS
Valutazione standardizzata per i bambini:
- Lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL)
- Il quoziente dello spettro autistico: versione per bambini (AQ-Child)
- Breve scala ossessivo-compulsiva (BOCS)
- Mini Intervista Neuropsichiatrica Internazionale - KID (M.I.N.I. RAGAZZO)
- Da cinque a quindici (FTF)
Valutazione standardizzata per gli adulti:
- Questionario sul disturbo schizotipico di personalità (SPQ)
- Scala Liebowitz per l'ansia sociale (LSAS)
- Il quoziente dello spettro autistico (AQ)
- Scala di autovalutazione dell'ADHD per adulti (ASRS)
- Scale marroni per il disturbo da deficit di attenzione (scale marroni ADD)
- Inventario della qualità della vita (QOLI)
- Breve scala ossessivo-compulsiva (BOCS)
- Mini Intervista Neuropsichiatrica Internazionale (M.I.N.I.)
- Dati retrospettivi FTF
Segni neurologici molli attuali
- Salti alternati
- Test di equilibrio di Romberg
- Diadococinesia
- Movimenti involontari delle dita
Stato neuropsicologico attuale
- Esercizi di disegno
- Esercizi di scrittura
- Design a blocchi WAIS/WISC
- Intervallo di cifre WAIS/WISC
- Sequenza dei numeri delle lettere WAIS/WISC
- Codifica del simbolo della cifra WAIS/WISC
Biomarcatori attuali nel sangue/siero
- Espressione dell'antigene D8/17
- Antigene leucocitario umano (HLA)
- Proteina C-reattiva (CRP)
- Attivazione delle cellule T
- Analisi del siero del proteoma umano
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Sverige
-
Stockholm, Sverige, Svezia, SE-112 81
- Northern Stockholm psychiatry
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione del gruppo PANS:
- Pazienti scandinavi valutati con il panel di Cunningham tramite Wieslab, Lund, Svezia o Statens Serum Institut (SSI), Copenhagen, Danimarca.
Criteri di esclusione Gruppo PANS:
- disabilità intellettiva, lingua non svedese
Criteri di inclusione Controlli psichiatrici:
- diagnosticato un disturbo psichiatrico
- età
Criteri di esclusione Controlli psichiatrici:
- disabilità intellettiva, lingua non svedese
Criteri di inclusione Controlli sani:
- età e sesso abbinati al gruppo PANS
Criteri di esclusione Controlli sani:
- disabilità intellettiva, lingua non svedese
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Altro
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Gruppo PANS
Tutti gli attuali casi svedesi esaminati con il panel di Cunningham (circa 150 persone) saranno invitati a partecipare allo studio.
50 di questi saranno rivalutati con il panel di Cunningham.
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Controlli psichiatrici
60 soggetti con disturbo psichiatrico (es.
ADHD, disturbo dello spettro autistico, psicosi, depressione maggiore, disturbo ossessivo-compulsivo).
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Controlli sani
Verranno reclutati 25 bambini abbinati per età e sesso al gruppo PANS.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Salute psichiatrica delle persone valutate con il Cunningham Panel of PANS-biomarcatori
Lasso di tempo: fino a 4 anni
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fino a 4 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sensibilità e specificità del Cuningham-Panel dei biomarcatori PANS come strumento diagnostico per PANS
Lasso di tempo: fino a 4 anni
|
fino a 4 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Perlmutter SJ, Leitman SF, Garvey MA, Hamburger S, Feldman E, Leonard HL, Swedo SE. Therapeutic plasma exchange and intravenous immunoglobulin for obsessive-compulsive disorder and tic disorders in childhood. Lancet. 1999 Oct 2;354(9185):1153-8. doi: 10.1016/S0140-6736(98)12297-3.
- Swedo SE, Leonard HL, Garvey M, Mittleman B, Allen AJ, Perlmutter S, Lougee L, Dow S, Zamkoff J, Dubbert BK. Pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections: clinical description of the first 50 cases. Am J Psychiatry. 1998 Feb;155(2):264-71. doi: 10.1176/ajp.155.2.264. Erratum In: Am J Psychiatry 1998 Apr;155(4):578.
- Kirvan CA, Swedo SE, Heuser JS, Cunningham MW. Mimicry and autoantibody-mediated neuronal cell signaling in Sydenham chorea. Nat Med. 2003 Jul;9(7):914-20. doi: 10.1038/nm892.
- Kirvan CA, Swedo SE, Snider LA, Cunningham MW. Antibody-mediated neuronal cell signaling in behavior and movement disorders. J Neuroimmunol. 2006 Oct;179(1-2):173-9. doi: 10.1016/j.jneuroim.2006.06.017. Epub 2006 Jul 27.
- Murphy TK, Sajid M, Soto O, Shapira N, Edge P, Yang M, Lewis MH, Goodman WK. Detecting pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcus in children with obsessive-compulsive disorder and tics. Biol Psychiatry. 2004 Jan 1;55(1):61-8. doi: 10.1016/s0006-3223(03)00704-2.
- Bejerot S, Bruno K, Gerland G, Lindquist L, Nordin V, Pelling H, Humble MB. [Suspect PANDAS in children with acute neuropsychiatric symptoms. Infection behind the disease - long-term antibiotic therapy should be considered]. Lakartidningen. 2013 Oct 9-15;110(41):1803-6. No abstract available. Swedish.
- Bernstein GA, Victor AM, Pipal AJ, Williams KA. Comparison of clinical characteristics of pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections and childhood obsessive-compulsive disorder. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2010 Aug;20(4):333-40. doi: 10.1089/cap.2010.0034.
- Brimberg L, Benhar I, Mascaro-Blanco A, Alvarez K, Lotan D, Winter C, Klein J, Moses AE, Somnier FE, Leckman JF, Swedo SE, Cunningham MW, Joel D. Behavioral, pharmacological, and immunological abnormalities after streptococcal exposure: a novel rat model of Sydenham chorea and related neuropsychiatric disorders. Neuropsychopharmacology. 2012 Aug;37(9):2076-87. doi: 10.1038/npp.2012.56. Epub 2012 Apr 25.
- Demiroren K, Yavuz H, Cam L, Oran B, Karaaslan S, Demiroren S. Sydenham's chorea: a clinical follow-up of 65 patients. J Child Neurol. 2007 May;22(5):550-4. doi: 10.1177/0883073807302614.
- Hachiya Y, Miyata R, Tanuma N, Hongou K, Tanaka K, Shimoda K, Kanda S, Hoshino A, Hanafusa Y, Kumada S, Kurihara E, Hayashi M. Autoimmune neurological disorders associated with group-A beta-hemolytic streptococcal infection. Brain Dev. 2013 Aug;35(7):670-4. doi: 10.1016/j.braindev.2012.10.003. Epub 2012 Nov 9.
- Kurlan R, Johnson D, Kaplan EL; Tourette Syndrome Study Group. Streptococcal infection and exacerbations of childhood tics and obsessive-compulsive symptoms: a prospective blinded cohort study. Pediatrics. 2008 Jun;121(6):1188-97. doi: 10.1542/peds.2007-2657.
- Leckman JF, King RA, Gilbert DL, Coffey BJ, Singer HS, Dure LS 4th, Grantz H, Katsovich L, Lin H, Lombroso PJ, Kawikova I, Johnson DR, Kurlan RM, Kaplan EL. Streptococcal upper respiratory tract infections and exacerbations of tic and obsessive-compulsive symptoms: a prospective longitudinal study. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2011 Feb;50(2):108-118.e3. doi: 10.1016/j.jaac.2010.10.011. Epub 2010 Dec 31.
- Leonard HL, Swedo SE. Paediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infection (PANDAS). Int J Neuropsychopharmacol. 2001 Jun;4(2):191-8. doi: 10.1017/S1461145701002371.
- Mabrouk AA, Eapen V. Challenges in the identification and treatment of PANDAS: a case series. J Trop Pediatr. 2009 Feb;55(1):46-8. doi: 10.1093/tropej/fmn039. Epub 2008 May 22.
- Morris-Berry CM, Pollard M, Gao S, Thompson C; Tourette Syndrome Study Group, Singer HS. Anti-streptococcal, tubulin, and dopamine receptor 2 antibodies in children with PANDAS and Tourette syndrome: single-point and longitudinal assessments. J Neuroimmunol. 2013 Nov 15;264(1-2):106-13. doi: 10.1016/j.jneuroim.2013.09.010. Epub 2013 Sep 18.
- Murphy TK, Goodman WK, Fudge MW, Williams RC Jr, Ayoub EM, Dalal M, Lewis MH, Zabriskie JB. B lymphocyte antigen D8/17: a peripheral marker for childhood-onset obsessive-compulsive disorder and Tourette's syndrome? Am J Psychiatry. 1997 Mar;154(3):402-7. doi: 10.1176/ajp.154.3.402.
- Murphy TK, Kurlan R, Leckman J. The immunobiology of Tourette's disorder, pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with Streptococcus, and related disorders: a way forward. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2010 Aug;20(4):317-31. doi: 10.1089/cap.2010.0043.
- Nicholson TR, Ferdinando S, Krishnaiah RB, Anhoury S, Lennox BR, Mataix-Cols D, Cleare A, Veale DM, Drummond LM, Fineberg NA, Church AJ, Giovannoni G, Heyman I. Prevalence of anti-basal ganglia antibodies in adult obsessive-compulsive disorder: cross-sectional study. Br J Psychiatry. 2012 May;200(5):381-6. doi: 10.1192/bjp.bp.111.092007. Epub 2012 Jan 26.
- Singer HS, Gilbert DL, Wolf DS, Mink JW, Kurlan R. Moving from PANDAS to CANS. J Pediatr. 2012 May;160(5):725-31. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.11.040. Epub 2011 Dec 22. No abstract available. Erratum In: J Pediatr. 2012 May;160(5):888.
- Swedo SE, Leonard HL, Mittleman BB, Allen AJ, Rapoport JL, Dow SP, Kanter ME, Chapman F, Zabriskie J. Identification of children with pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections by a marker associated with rheumatic fever. Am J Psychiatry. 1997 Jan;154(1):110-2. doi: 10.1176/ajp.154.1.110.
- Tan J, Smith CH, Goldman RD. Pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections. Can Fam Physician. 2012 Sep;58(9):957-9.
- Vincenzi B, O'Toole J, Lask B. PANDAS and anorexia nervosa--a spotters' guide: suggestions for medical assessment. Eur Eat Disord Rev. 2010 Mar;18(2):116-23. doi: 10.1002/erv.977.
- Hesselmark E, Bejerot S. Patient Satisfaction and Treatments Offered to Swedish Patients with Suspected Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome and Pediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorders Associated with Streptococcal Infections. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2019 Oct;29(8):634-641. doi: 10.1089/cap.2018.0141. Epub 2019 Apr 19.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 523-2011-3646_1
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