- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02190292
PANS - En detaljert studie av pasientene, deres symptomer, biomarkører og behandling som tilbys i en skandinavisk kohort
Bakgrunn: Obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) regnes som en av de mest ødeleggende av de psykiatriske sykdommene, men mye er fortsatt uklart angående årsaker og kurer. En diagnostisk undergruppe med akutt debut av tvangssymptomer (og noen ganger tics eller anorexia nervosa) muligens på grunn av en autoimmun respons, har fått tittelen Pediatric Acute onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS). PANS behandles noen ganger med immunmodulerende terapi eller antibiotika, med varierende utfall. En diagnose av PANS støttes av forhøyede nivåer av autoantistoffer og antistoff-enzymaktivitet målt med Cunningham-panelet, men forholdet mellom disse biomarkørene og pasientenes symptomer er fortsatt uklart. En klinikervurdert symptomskala for PANS (PANS-skalaen) er utviklet, men må vurderes ytterligere med hensyn til sensitivitet og spesifisitet.
Mål:
- Å vurdere en svensk kohort av pasienter diagnostisert med PANS og sammenstille deres psykiatriske helsestatus, biomarkører, psykiatriske symptomer, myke nevrologiske tegn og behandlingsresultater på en systematisk måte
- For å sammenligne psykiatrisk helsestatus, biomarkører og psykiatriske, nevrologiske og motoriske symptomer i denne PANS-kohorten med en kontrollgruppe av psykiatriske pasienter og med friske barn.
- For å evaluere Cunningham-panelet som et diagnoseverktøy for PANS.
- For å evaluere en klinikervurdert symptomskala (PANS-skalaen) som et diagnostisk verktøy for PANS.
Metode: Observasjonsstudie Deltakere: Pasienter (n≈150) som har blitt testet med Cunningham-panelet av PANS-biomarkører i Sverige (eller svenske pasienter testet i Danmark) vil bli bedt om å delta.
Prosedyre: Vurdering av aktuelle symptomer, psykiatrisk helse, nevrologiske og motoriske symptomer og mulige biomarkører for PANS vil bli samlet inn for alle pasienter. Retrospektiv vurdering gjennom intervju og journal, inkludert resultater fra den første vurderingen med Cunningham-panelet av PANS-biomarkører, gjøres med alle pasienter. 50 av den totale PANS-kohorten på 150 pasienter vil bli testet på nytt med Cunningham-panelet. En kontrollgruppe bestående av psykiatriske pasienter (n=60) og friske barn (n=25) vil bli undersøkt med tilsvarende testbatteri og tegn og symptomer sammenlignes med PANS-gruppen.
Betydning:
Tidligere og nåværende symptomer på PANS, nivåer av PANS-biomarkører og behandlingsresultat vil bli undersøkt, og dermed vil kunnskap om langtidsutfall og bevis for bruk av kliniske vurderingsverktøy og biomarkører for diagnostisering av PANS bli oppnådd.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Data som samles inn omfatter:
Retrospektive data
- Intervju
- Medisinske journaler
- Fem til femten (FTF)
- Cunningham panel av PANS biomarkører resultat før inkludering (på tidspunkt 1)
- Endring i Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) siden den første vurderingen av Cunningham-panelet
Aktuelle data
Nåværende nivåer av Cunningham panel av PANS biomarkører
• Cunningham-panel med PANS-biomarkører på tidspunkt 2
Nåværende nevropsykiatrisk status
- Psykiatrisk intervju
- PANS symptomskala
Standardisert vurdering for barn:
- Sjekkliste for barneatferd (CBCL)
- Autismespekteret Quotient: Barneversjon (AQ-Child)
- Kort obsessiv-kompulsiv skala (BOCS)
- Mini internasjonalt nevropsykiatrisk intervju - KID (M.I.N.I. KID)
- Fem til femten (FTF)
Standardisert vurdering for voksne:
- Schizotypisk personlighetsforstyrrelse spørreskjema (SPQ)
- Liebowitz sosial angstskala (LSAS)
- Autismespektrumkvotienten (AQ)
- Adult ADHD Self-Report Scale (ASRS)
- Brune skalaer for oppmerksomhetssvikt (brune ADD-skalaer)
- Livskvalitetsinventar (QOLI)
- Kort obsessiv-kompulsiv skala (BOCS)
- Mini internasjonalt nevropsykiatrisk intervju (M.I.N.I.)
- FTF retrospektive data
Aktuelle myke nevrologiske tegn
- Vekslende hopp
- Rombergs balansetest
- Diadokokinesi
- Ufrivillige fingerbevegelser
Nåværende nevropsykologisk status
- Tegneøvelser
- Skriveøvelser
- WAIS/WISC Blokkdesign
- WAIS/WISC sifferspenn
- WAIS/WISC bokstavnummersekvensering
- WAIS/WISC-siffersymbolkoding
Aktuelle biomarkører i blod/serum
- D8/17 antigenekspresjon
- Humant leukocyttantigen (HLA)
- C-reaktivt protein (CRP)
- T-celleaktivering
- Human proteom serumanalyse
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Sverige
-
Stockholm, Sverige, Sverige, SE-112 81
- Northern Stockholm psychiatry
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier PANS-gruppen:
- Skandinaviske pasienter vurdert med Cunningham-panelet gjennom Wieslab, Lund, Sverige eller Statens Serum Institut (SSI), København, Danmark.
Ekskluderingskriterier PANS-gruppe:
- utviklingshemming, ikke-svensktalende
Inklusjonskriterier Psykiatriske kontroller:
- diagnostisert med en psykiatrisk lidelse
- alder
Eksklusjonskriterier Psykiatriske kontroller:
- utviklingshemming, ikke-svensktalende
Inkluderingskriterier sunne kontroller:
- alder og kjønn matchet PANS-gruppen
Eksklusjonskriterier Sunne kontroller:
- utviklingshemming, ikke-svensktalende
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
PANS gruppe
Alle aktuelle svenske saker undersøkt med Cunningham-panelet (omtrent 150 personer) vil bli invitert til å delta i studien.
50 av disse vil bli revurdert med Cunningham-panelet.
|
Psykiatriske kontroller
60 personer med psykiatrisk lidelse (f.
ADHD, autismespekterforstyrrelse, psykose, alvorlig depresjon, tvangslidelse) skal rekrutteres.
|
Sunne kontroller
25 alders- og kjønnsmatchede barn til PANS-gruppen vil bli rekruttert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Psykiatrisk helse hos individer vurdert med Cunningham Panel of PANS-biomarkers
Tidsramme: opptil 4 år
|
opptil 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Sensitivitet og spesifisitet til Cuningham-panelet av PANS-biomarkører som et diagnostisk verktøy for PANS
Tidsramme: opptil 4 år
|
opptil 4 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Perlmutter SJ, Leitman SF, Garvey MA, Hamburger S, Feldman E, Leonard HL, Swedo SE. Therapeutic plasma exchange and intravenous immunoglobulin for obsessive-compulsive disorder and tic disorders in childhood. Lancet. 1999 Oct 2;354(9185):1153-8. doi: 10.1016/S0140-6736(98)12297-3.
- Swedo SE, Leonard HL, Garvey M, Mittleman B, Allen AJ, Perlmutter S, Lougee L, Dow S, Zamkoff J, Dubbert BK. Pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections: clinical description of the first 50 cases. Am J Psychiatry. 1998 Feb;155(2):264-71. doi: 10.1176/ajp.155.2.264. Erratum In: Am J Psychiatry 1998 Apr;155(4):578.
- Kirvan CA, Swedo SE, Heuser JS, Cunningham MW. Mimicry and autoantibody-mediated neuronal cell signaling in Sydenham chorea. Nat Med. 2003 Jul;9(7):914-20. doi: 10.1038/nm892.
- Kirvan CA, Swedo SE, Snider LA, Cunningham MW. Antibody-mediated neuronal cell signaling in behavior and movement disorders. J Neuroimmunol. 2006 Oct;179(1-2):173-9. doi: 10.1016/j.jneuroim.2006.06.017. Epub 2006 Jul 27.
- Murphy TK, Sajid M, Soto O, Shapira N, Edge P, Yang M, Lewis MH, Goodman WK. Detecting pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcus in children with obsessive-compulsive disorder and tics. Biol Psychiatry. 2004 Jan 1;55(1):61-8. doi: 10.1016/s0006-3223(03)00704-2.
- Bejerot S, Bruno K, Gerland G, Lindquist L, Nordin V, Pelling H, Humble MB. [Suspect PANDAS in children with acute neuropsychiatric symptoms. Infection behind the disease - long-term antibiotic therapy should be considered]. Lakartidningen. 2013 Oct 9-15;110(41):1803-6. No abstract available. Swedish.
- Bernstein GA, Victor AM, Pipal AJ, Williams KA. Comparison of clinical characteristics of pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections and childhood obsessive-compulsive disorder. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2010 Aug;20(4):333-40. doi: 10.1089/cap.2010.0034.
- Brimberg L, Benhar I, Mascaro-Blanco A, Alvarez K, Lotan D, Winter C, Klein J, Moses AE, Somnier FE, Leckman JF, Swedo SE, Cunningham MW, Joel D. Behavioral, pharmacological, and immunological abnormalities after streptococcal exposure: a novel rat model of Sydenham chorea and related neuropsychiatric disorders. Neuropsychopharmacology. 2012 Aug;37(9):2076-87. doi: 10.1038/npp.2012.56. Epub 2012 Apr 25.
- Demiroren K, Yavuz H, Cam L, Oran B, Karaaslan S, Demiroren S. Sydenham's chorea: a clinical follow-up of 65 patients. J Child Neurol. 2007 May;22(5):550-4. doi: 10.1177/0883073807302614.
- Hachiya Y, Miyata R, Tanuma N, Hongou K, Tanaka K, Shimoda K, Kanda S, Hoshino A, Hanafusa Y, Kumada S, Kurihara E, Hayashi M. Autoimmune neurological disorders associated with group-A beta-hemolytic streptococcal infection. Brain Dev. 2013 Aug;35(7):670-4. doi: 10.1016/j.braindev.2012.10.003. Epub 2012 Nov 9.
- Kurlan R, Johnson D, Kaplan EL; Tourette Syndrome Study Group. Streptococcal infection and exacerbations of childhood tics and obsessive-compulsive symptoms: a prospective blinded cohort study. Pediatrics. 2008 Jun;121(6):1188-97. doi: 10.1542/peds.2007-2657.
- Leckman JF, King RA, Gilbert DL, Coffey BJ, Singer HS, Dure LS 4th, Grantz H, Katsovich L, Lin H, Lombroso PJ, Kawikova I, Johnson DR, Kurlan RM, Kaplan EL. Streptococcal upper respiratory tract infections and exacerbations of tic and obsessive-compulsive symptoms: a prospective longitudinal study. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2011 Feb;50(2):108-118.e3. doi: 10.1016/j.jaac.2010.10.011. Epub 2010 Dec 31.
- Leonard HL, Swedo SE. Paediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infection (PANDAS). Int J Neuropsychopharmacol. 2001 Jun;4(2):191-8. doi: 10.1017/S1461145701002371.
- Mabrouk AA, Eapen V. Challenges in the identification and treatment of PANDAS: a case series. J Trop Pediatr. 2009 Feb;55(1):46-8. doi: 10.1093/tropej/fmn039. Epub 2008 May 22.
- Morris-Berry CM, Pollard M, Gao S, Thompson C; Tourette Syndrome Study Group, Singer HS. Anti-streptococcal, tubulin, and dopamine receptor 2 antibodies in children with PANDAS and Tourette syndrome: single-point and longitudinal assessments. J Neuroimmunol. 2013 Nov 15;264(1-2):106-13. doi: 10.1016/j.jneuroim.2013.09.010. Epub 2013 Sep 18.
- Murphy TK, Goodman WK, Fudge MW, Williams RC Jr, Ayoub EM, Dalal M, Lewis MH, Zabriskie JB. B lymphocyte antigen D8/17: a peripheral marker for childhood-onset obsessive-compulsive disorder and Tourette's syndrome? Am J Psychiatry. 1997 Mar;154(3):402-7. doi: 10.1176/ajp.154.3.402.
- Murphy TK, Kurlan R, Leckman J. The immunobiology of Tourette's disorder, pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with Streptococcus, and related disorders: a way forward. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2010 Aug;20(4):317-31. doi: 10.1089/cap.2010.0043.
- Nicholson TR, Ferdinando S, Krishnaiah RB, Anhoury S, Lennox BR, Mataix-Cols D, Cleare A, Veale DM, Drummond LM, Fineberg NA, Church AJ, Giovannoni G, Heyman I. Prevalence of anti-basal ganglia antibodies in adult obsessive-compulsive disorder: cross-sectional study. Br J Psychiatry. 2012 May;200(5):381-6. doi: 10.1192/bjp.bp.111.092007. Epub 2012 Jan 26.
- Singer HS, Gilbert DL, Wolf DS, Mink JW, Kurlan R. Moving from PANDAS to CANS. J Pediatr. 2012 May;160(5):725-31. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.11.040. Epub 2011 Dec 22. No abstract available. Erratum In: J Pediatr. 2012 May;160(5):888.
- Swedo SE, Leonard HL, Mittleman BB, Allen AJ, Rapoport JL, Dow SP, Kanter ME, Chapman F, Zabriskie J. Identification of children with pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections by a marker associated with rheumatic fever. Am J Psychiatry. 1997 Jan;154(1):110-2. doi: 10.1176/ajp.154.1.110.
- Tan J, Smith CH, Goldman RD. Pediatric autoimmune neuropsychiatric disorders associated with streptococcal infections. Can Fam Physician. 2012 Sep;58(9):957-9.
- Vincenzi B, O'Toole J, Lask B. PANDAS and anorexia nervosa--a spotters' guide: suggestions for medical assessment. Eur Eat Disord Rev. 2010 Mar;18(2):116-23. doi: 10.1002/erv.977.
- Hesselmark E, Bejerot S. Patient Satisfaction and Treatments Offered to Swedish Patients with Suspected Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome and Pediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorders Associated with Streptococcal Infections. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2019 Oct;29(8):634-641. doi: 10.1089/cap.2018.0141. Epub 2019 Apr 19.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 523-2011-3646_1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .