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- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02372409
Utilizzo dell'ablazione termica laser guidata da risonanza magnetica per indurre la rottura della barriera ematoencefalica peritumorale per migliorare la consegna e l'efficacia del trattamento dei tumori cerebrali pediatrici
21 ottobre 2024 aggiornato da: Washington University School of Medicine
Uno studio pilota sull'utilizzo dell'ablazione termica laser guidata da risonanza magnetica per indurre la rottura della barriera ematoencefalica peritumorale per migliorare la consegna e l'efficacia del trattamento dei tumori cerebrali pediatrici
Impiegando una combinazione di tecniche di risonanza magnetica avanzate e biomarcatori sierici correlati alla rottura della barriera emato-encefalica (BBB), i ricercatori hanno in programma di sviluppare un algoritmo clinico potente, primo nel suo genere in pediatria, in cui i ricercatori possono misurare e identificare la finestra della massima interruzione della BBB post MLA a 1) consentire un'alternativa alla chirurgia nei tumori resecati in modo incompleto, 2) consentire il dosaggio ottimale della chemioterapia per ottenere i maggiori benefici e gli effetti collaterali sistemici minimi e 3) distinguere la successiva progressione del tumore dagli effetti del trattamento MLA a lungo termine.
I dati preliminari negli studi di imaging sugli adulti hanno dimostrato che l'interruzione della BBB dura per diverse settimane dopo il trattamento prima di tornare a una linea di base bassa.
Questo studio terapeutico pilota fornirà una convalida preliminare nei pazienti pediatrici.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
BRACCIO A
- Presunti gliomi pediatrici (gradi I-IV) alla risonanza magnetica che sono determinati a essere candidati per MLA dal neurochirurgo curante
- Età da 3 a ≤ 21
- Karnofsky/Lansky performance status ≥ 60%
BRACCIO B
- I tumori cerebrali pediatrici ricorrenti hanno determinato i candidati per MLA come determinato dal neurochirurgo curante.
- Evidenza inequivocabile della progressione del tumore mediante risonanza magnetica
- Deve esserci un intervallo di almeno 12 settimane dal completamento della radioterapia alla registrazione dello studio, a meno che non vi siano prove inequivocabili di recidiva del tumore secondo i criteri RANO. Quando l'intervallo è inferiore a 12 settimane dal completamento della radioterapia, è consentito l'uso della scansione PET per distinguere tra evidenza di recidiva tumorale e pseudoprogressione.
- Lesioni ricorrenti con dimensione e contorno determinati dal neurochirurgo curante come appropriati per MLA.
- Età da 3 a ≤ 21
- Karnofsky/Lansky performance status ≥ 60%
- Funzionalità cardiaca adeguata determinata da una frazione di accorciamento ≥ 27% o frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50% mediante ecocardiogramma nell'ultimo 1 anno prima della registrazione.
- La precedente terapia con antracicline non supera la dose cumulativa totale di 200 mg/m^2.
Midollo osseo adeguato e funzionalità epatica come definito di seguito (deve essere entro 7 giorni dalla MLA):
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1000/mcl (G-CSF è consentito)
- Piastrine ≥ 100 K/mm3
- Emoglobina ≥ 9 g/dL (sono consentite trasfusioni di globuli rossi +/- ESA)
- ALT ≤ 3 x ULN
- AST≤3xULN
- ALP ≤ 3 x ULN. Se ALP è > 3 x ULN, GGT deve essere controllato ed essere ≤ 3 x ULN.
- Bilirubina ≤ 2 x ULN
- Al momento della registrazione, il paziente deve essersi ripreso dagli effetti tossici della terapia precedente a una tossicità non superiore al grado 1.
- Al momento della registrazione, il paziente deve avere almeno 4 settimane da un'altra precedente chemioterapia citotossica.
- Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (metodo anticoncezionale ormonale o di barriera, astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre partecipa a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB (o quello di un rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile).
Criteri di esclusione:
BRACCIO A
- Attualmente ricevente o programmato per ricevere qualsiasi altra terapia destinata a trattare il glioma di nuova diagnosi prima dell'MLA e il primo prelievo di sangue post-MLA per studi correlati.
- Malattia multifocale o metastatica.
- Gravidanza e/o allattamento. Le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
- Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica per motivi personali o medici.
- Storia nota di HIV o malattie autoimmuni che richiedono farmaci immunosoppressori.
BRACCIO B
- Precedente trattamento con bevacizumab entro 12 settimane dall'ingresso nello studio.
- Trattamento precedente con dosi cumulative complete di daunorubicina, idarubicina e/o altre antracicline e antracenedioni equivalente a una dose totale di > 200 mg/m2 di doxorubicina.
- Più di 2 ricadute precedenti (senza contare l'attuale ricaduta trattata in questo studio).
- Attualmente ricevendo altri agenti sperimentali che sono intesi come trattamenti del tumore recidivato.
- Malattia multifocale o metastatica.
- Una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile alla doxorubicina o ad altri agenti utilizzati nello studio.
- Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca, attacco cardiaco recente nei 12 mesi precedenti o gravi problemi cardiaci o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la compliance con requisiti di studio.
- Gravidanza e/o allattamento. Le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
- Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica per motivi personali o medici.
- Storia nota di HIV o malattie autoimmuni che richiedono farmaci immunosoppressori.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio A (ablazione laser guidata da risonanza magnetica)
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Sperimentale: Braccio B (ablazione laser guidata da risonanza magnetica, doxorubicina, etoposide)
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Altri nomi:
Altri nomi:
Altri nomi:
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Solo braccio A: numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
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La PFS viene seguita dall'inizio del trattamento fino al momento della progressione o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
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Solo braccio A: sopravvivenza globale (OS) misurata in base al numero di partecipanti vivi a 5 anni
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
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Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
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Solo braccio B: numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: A 6 mesi
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La PFS viene seguita dall'inizio del trattamento fino al momento della progressione o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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A 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nella qualità della vita misurato da Karnofsky o Lansky Performance Status
Lasso di tempo: A 1 anno post-MLA
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Il punteggio varia dal 100% al 10%.
Un punteggio più alto indica che il paziente ha una qualità di vita più normale.
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A 1 anno post-MLA
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Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) misurata dalla variazione dell'enolasi neurone-specifica (NSE)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) misurata dalla variazione di S100B
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) misurata dalla variazione della GFAP
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
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Correlazione dell'imaging RM con l'interruzione della BBB peritumorale
Lasso di tempo: 1 anno dall'MLA
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Il modello di regressione lineare verrà utilizzato per studiare la correlazione tra l'imaging RM e l'interruzione della BEE peritumorale.
Per tenere conto della correlazione tra le misure ripetute dello stesso paziente, i dati longitudinali verranno analizzati con l'uso dell'equazione di stima generalizzata lineare (GEE).
Se le misurazioni medie differiscono in più punti temporali verrà valutato tramite il modello GEE.
Verranno presentate le medie dei minimi quadrati in ciascun momento e gli errori standard verranno calcolati utilizzando il metodo sandwich GEE quando si tiene conto della correlazione intra-paziente.
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1 anno dall'MLA
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Valore predittivo del punteggio di permeabilità peritumorale per l'esito del paziente misurato dalla PFS
Lasso di tempo: 6 mesi
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Ai biomarcatori con coefficiente di correlazione più elevato (r vicino a 1) verrà data una priorità maggiore.
Per l'inclusione per ulteriori analisi è richiesto un minimo r=0,5 che verrà utilizzato come punteggio di permeabilità peritumorale.
Questo punteggio verrà quindi correlato con i dati sugli esiti del paziente (misurati dal tasso di PFS a 6 mesi) per determinare se ha un valore predittivo.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Andrew Cluster, M.D., Washington University School of Medicine
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Holodny AI, Nusbaum AO, Festa S, Pronin IN, Lee HJ, Kalnin AJ. Correlation between the degree of contrast enhancement and the volume of peritumoral edema in meningiomas and malignant gliomas. Neuroradiology. 1999 Nov;41(11):820-5. doi: 10.1007/s002340050848.
- Kassner A, Thornhill R. Measuring the integrity of the human blood-brain barrier using magnetic resonance imaging. Methods Mol Biol. 2011;686:229-45. doi: 10.1007/978-1-60761-938-3_10.
- Hawasli AH, Ray WZ, Murphy RK, Dacey RG Jr, Leuthardt EC. Magnetic resonance imaging-guided focused laser interstitial thermal therapy for subinsular metastatic adenocarcinoma: technical case report. Neurosurgery. 2012 Jun;70(2 Suppl Operative):332-7; discussion 338. doi: 10.1227/NEU.0b013e318232fc90.
- Gong W, Wang Z, Liu N, Lin W, Wang X, Xu D, Liu H, Zeng C, Xie X, Mei X, Lu W. Improving efficiency of adriamycin crossing blood brain barrier by combination of thermosensitive liposomes and hyperthermia. Biol Pharm Bull. 2011;34(7):1058-64. doi: 10.1248/bpb.34.1058.
- Quick J, Gessler F, Dutzmann S, Hattingen E, Harter PN, Weise LM, Franz K, Seifert V, Senft C. Benefit of tumor resection for recurrent glioblastoma. J Neurooncol. 2014 Apr;117(2):365-72. doi: 10.1007/s11060-014-1397-2. Epub 2014 Feb 15.
- Ashley DM, Meier L, Kerby T, Zalduondo FM, Friedman HS, Gajjar A, Kun L, Duffner PK, Smith S, Longee D. Response of recurrent medulloblastoma to low-dose oral etoposide. J Clin Oncol. 1996 Jun;14(6):1922-7. doi: 10.1200/JCO.1996.14.6.1922.
- Davidson A, Gowing R, Lowis S, Newell D, Lewis I, Dicks-Mireaux C, Pinkerton CR. Phase II study of 21 day schedule oral etoposide in children. New Agents Group of the United Kingdom Children's Cancer Study Group (UKCCSG). Eur J Cancer. 1997 Oct;33(11):1816-22. doi: 10.1016/s0959-8049(97)00201-3.
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- Blyth BJ, Farhavar A, Gee C, Hawthorn B, He H, Nayak A, Stocklein V, Bazarian JJ. Validation of serum markers for blood-brain barrier disruption in traumatic brain injury. J Neurotrauma. 2009 Sep;26(9):1497-1507. doi: 10.1089/neu.2008.0738.
- Dunn GP, Dunn IF, Curry WT. Focus on TILs: Prognostic significance of tumor infiltrating lymphocytes in human glioma. Cancer Immun. 2007 Aug 13;7:12.
- Dunn GP, Fecci PE, Curry WT. Cancer immunoediting in malignant glioma. Neurosurgery. 2012 Aug;71(2):201-22; discussion 222-3. doi: 10.1227/NEU.0b013e31824f840d.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 agosto 2015
Completamento primario (Effettivo)
23 marzo 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
23 marzo 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 febbraio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 febbraio 2015
Primo Inserito (Stimato)
26 febbraio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie degli occhi
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Neoplasie, Neuroepiteliali
- Tumori neuroectodermici
- Neoplasie, cellule germinali ed embrionali
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso periferico
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Neoplasie dei nervi cranici
- Neoplasie del nervo ottico
- Glioblastoma
- Glioma
- Astrocitoma
- Glioma del nervo ottico
- Oligodendrogliomi
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antineoplastici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Inibitori della topoisomerasi
- Agenti Antineoplastici, Fitogenici
- Inibitori della topoisomerasi II
- Etoposide
- Doxorubicina
- Etoposide fosfato
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201502062
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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