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Utilizzo dell'ablazione termica laser guidata da risonanza magnetica per indurre la rottura della barriera ematoencefalica peritumorale per migliorare la consegna e l'efficacia del trattamento dei tumori cerebrali pediatrici

21 ottobre 2024 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio pilota sull'utilizzo dell'ablazione termica laser guidata da risonanza magnetica per indurre la rottura della barriera ematoencefalica peritumorale per migliorare la consegna e l'efficacia del trattamento dei tumori cerebrali pediatrici

Impiegando una combinazione di tecniche di risonanza magnetica avanzate e biomarcatori sierici correlati alla rottura della barriera emato-encefalica (BBB), i ricercatori hanno in programma di sviluppare un algoritmo clinico potente, primo nel suo genere in pediatria, in cui i ricercatori possono misurare e identificare la finestra della massima interruzione della BBB post MLA a 1) consentire un'alternativa alla chirurgia nei tumori resecati in modo incompleto, 2) consentire il dosaggio ottimale della chemioterapia per ottenere i maggiori benefici e gli effetti collaterali sistemici minimi e 3) distinguere la successiva progressione del tumore dagli effetti del trattamento MLA a lungo termine. I dati preliminari negli studi di imaging sugli adulti hanno dimostrato che l'interruzione della BBB dura per diverse settimane dopo il trattamento prima di tornare a una linea di base bassa. Questo studio terapeutico pilota fornirà una convalida preliminare nei pazienti pediatrici.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

BRACCIO A

  • Presunti gliomi pediatrici (gradi I-IV) alla risonanza magnetica che sono determinati a essere candidati per MLA dal neurochirurgo curante
  • Età da 3 a ≤ 21
  • Karnofsky/Lansky performance status ≥ 60%

BRACCIO B

  • I tumori cerebrali pediatrici ricorrenti hanno determinato i candidati per MLA come determinato dal neurochirurgo curante.
  • Evidenza inequivocabile della progressione del tumore mediante risonanza magnetica
  • Deve esserci un intervallo di almeno 12 settimane dal completamento della radioterapia alla registrazione dello studio, a meno che non vi siano prove inequivocabili di recidiva del tumore secondo i criteri RANO. Quando l'intervallo è inferiore a 12 settimane dal completamento della radioterapia, è consentito l'uso della scansione PET per distinguere tra evidenza di recidiva tumorale e pseudoprogressione.
  • Lesioni ricorrenti con dimensione e contorno determinati dal neurochirurgo curante come appropriati per MLA.
  • Età da 3 a ≤ 21
  • Karnofsky/Lansky performance status ≥ 60%
  • Funzionalità cardiaca adeguata determinata da una frazione di accorciamento ≥ 27% o frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50% mediante ecocardiogramma nell'ultimo 1 anno prima della registrazione.
  • La precedente terapia con antracicline non supera la dose cumulativa totale di 200 mg/m^2.
  • Midollo osseo adeguato e funzionalità epatica come definito di seguito (deve essere entro 7 giorni dalla MLA):

    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1000/mcl (G-CSF è consentito)
    • Piastrine ≥ 100 K/mm3
    • Emoglobina ≥ 9 g/dL (sono consentite trasfusioni di globuli rossi +/- ESA)
    • ALT ≤ 3 x ULN
    • AST≤3xULN
    • ALP ≤ 3 x ULN. Se ALP è > 3 x ULN, GGT deve essere controllato ed essere ≤ 3 x ULN.
    • Bilirubina ≤ 2 x ULN
  • Al momento della registrazione, il paziente deve essersi ripreso dagli effetti tossici della terapia precedente a una tossicità non superiore al grado 1.
  • Al momento della registrazione, il paziente deve avere almeno 4 settimane da un'altra precedente chemioterapia citotossica.
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (metodo anticoncezionale ormonale o di barriera, astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre partecipa a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB (o quello di un rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile).

Criteri di esclusione:

BRACCIO A

  • Attualmente ricevente o programmato per ricevere qualsiasi altra terapia destinata a trattare il glioma di nuova diagnosi prima dell'MLA e il primo prelievo di sangue post-MLA per studi correlati.
  • Malattia multifocale o metastatica.
  • Gravidanza e/o allattamento. Le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
  • Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica per motivi personali o medici.
  • Storia nota di HIV o malattie autoimmuni che richiedono farmaci immunosoppressori.

BRACCIO B

  • Precedente trattamento con bevacizumab entro 12 settimane dall'ingresso nello studio.
  • Trattamento precedente con dosi cumulative complete di daunorubicina, idarubicina e/o altre antracicline e antracenedioni equivalente a una dose totale di > 200 mg/m2 di doxorubicina.
  • Più di 2 ricadute precedenti (senza contare l'attuale ricaduta trattata in questo studio).
  • Attualmente ricevendo altri agenti sperimentali che sono intesi come trattamenti del tumore recidivato.
  • Malattia multifocale o metastatica.
  • Una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile alla doxorubicina o ad altri agenti utilizzati nello studio.
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca, attacco cardiaco recente nei 12 mesi precedenti o gravi problemi cardiaci o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la compliance con requisiti di studio.
  • Gravidanza e/o allattamento. Le donne in premenopausa devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
  • Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica per motivi personali o medici.
  • Storia nota di HIV o malattie autoimmuni che richiedono farmaci immunosoppressori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A (ablazione laser guidata da risonanza magnetica)
  • MLA è una chirurgia laser minimamente invasiva attualmente approvata dalla FDA per il trattamento citoriduttivo dei tumori cerebrali, sia primari che metastatici. L'MLA impiega una piccola incisione nel cuoio capelluto e nel cranio, attraverso la quale viene inserita una sottile sonda laser e guidata dall'imaging RM al nucleo di una massa tumorale dove eroga l'ablazione ipertermica dal nucleo al bordo.
  • I partecipanti saranno sottoposti a imaging DCE e DSC-MRI nei seguenti punti temporali:

    • non più di 3 settimane prima dell'MLA (FACOLTATIVO)
    • entro circa 4 giorni dopo MLA
    • 2-4 settimane dopo MLA
    • Ogni 12 settimane (+/- 7 giorni) per il primo anno o fino alla progressione della malattia
Altri nomi:
  • MLA
Altri nomi:
  • DCE-MRI
Altri nomi:
  • DSC-MRI
Sperimentale: Braccio B (ablazione laser guidata da risonanza magnetica, doxorubicina, etoposide)
  • MLA è una chirurgia laser minimamente invasiva attualmente approvata dalla FDA per il trattamento citoriduttivo dei tumori cerebrali, sia primari che metastatici. L'MLA impiega una piccola incisione nel cuoio capelluto e nel cranio, attraverso la quale viene inserita una sottile sonda laser e guidata dall'imaging RM al nucleo di una massa tumorale dove eroga l'ablazione ipertermica dal nucleo al bordo.
  • Entro 7 giorni dalla MLA (intervallo 2-14 giorni) la doxorubicina verrà somministrata per via endovenosa in regime ambulatoriale settimanalmente per 6 settimane alla dose di 25 mg/m^2 per 5-30 minuti
  • Dopo il completamento della doxorubina, verrà somministrato per via orale etoposide 50 mg/m^2/die per 21 giorni di ogni ciclo di 28 giorni (il trattamento può continuare fino a 24 cicli)
  • I partecipanti saranno sottoposti a imaging DCE e DSC-MRI nei seguenti punti temporali:

    • non più di 3 settimane prima dell'MLA (FACOLTATIVO)
    • entro circa 4 giorni dopo MLA
    • 2-4 settimane dopo MLA
    • ogni 8 settimane (+/- 7 giorni) fino a quando non sono trascorsi 2 anni o la progressione della malattia, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Altri nomi:
  • Adriamicina
Altri nomi:
  • Toposar
  • VP-16
  • Etopofos
  • Etoposide fosfato
  • VePesid
Altri nomi:
  • MLA
Altri nomi:
  • DCE-MRI
Altri nomi:
  • DSC-MRI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Solo braccio A: numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
La PFS viene seguita dall'inizio del trattamento fino al momento della progressione o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
Solo braccio A: sopravvivenza globale (OS) misurata in base al numero di partecipanti vivi a 5 anni
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
Fino a 5 anni dalla data di registrazione (durata mediana del follow-up, range completo 196 giorni-1801 giorni)
Solo braccio B: numero di partecipanti con sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: A 6 mesi
La PFS viene seguita dall'inizio del trattamento fino al momento della progressione o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
A 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita misurato da Karnofsky o Lansky Performance Status
Lasso di tempo: A 1 anno post-MLA
Il punteggio varia dal 100% al 10%. Un punteggio più alto indica che il paziente ha una qualità di vita più normale.
A 1 anno post-MLA
Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) ​​misurata dalla variazione dell'enolasi neurone-specifica (NSE)
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
  • Ai pazienti del braccio A è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, 2-4 settimane post-MLA e successivamente ogni 12 settimane per 12 mesi post-MLA
  • Ai pazienti del braccio B è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 5, settimana 6 e ogni 8 settimane per i primi 2 anni o fino alla malattia progressione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
  • L'enolasi neurone specifica è un enzima coinvolto nella glicolisi, che è localizzata nei neuroni e nei processi assonali. Potenzialmente, fuoriesce nel sangue e nel liquido cerebrospinale al momento della lesione neurale. Un elevato NSE sierico sembrava correlato con l'interruzione della BBB in seguito a MLA e con un aumento transitorio della permeabilità della BBB.
Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) ​​misurata dalla variazione di S100B
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
  • Ai pazienti del braccio A è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, 2-4 settimane post-MLA e successivamente ogni 12 settimane per 12 mesi post-MLA
  • Ai pazienti del braccio B è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 5, settimana 6 e ogni 8 settimane per i primi 2 anni o fino alla malattia progressione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
  • S100b è una proteina legante il calcio a basso peso molecolare presente principalmente nelle cellule gliali astrocitiche del sistema nervoso centrale. È secreto dagli astrociti per funzioni cellulari neuroprotettive e trofiche nel sistema nervoso centrale. Valori sierici elevati possono essere associati a cambiamenti temporali nell’integrità della BBB in seguito a MLA.
Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
Biomarcatori sierici della rottura peritumorale della barriera emato-encefalica (BBB) ​​misurata dalla variazione della GFAP
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
  • Ai pazienti del braccio A è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, 2-4 settimane post-MLA e successivamente ogni 12 settimane per 12 mesi post-MLA
  • Ai pazienti del braccio B è stato effettuato un prelievo di sangue nei seguenti momenti temporali: basale, 3 giorni post-MLA, settimana 1, settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 5, settimana 6 e ogni 8 settimane per i primi 2 anni o fino alla malattia progressione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
  • La proteina acida fibrillare gliale (GFAP) è una classica proteina del filamento intermedio specifica degli astrociti nel sistema nervoso centrale. La GFAP è caratteristica dei gliomi derivati ​​dagli astrociti e dalle cellule staminali neurali nei tumori del sistema nervoso centrale e viene utilizzata per identificare neoplasie di origine gliale, come gli astrocitomi e il GBM. I valori sierici di GFAP possono aumentare con l’interruzione temporale della BBB post-MLA.
Fino a 48 settimane dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio A) o fino a 2 anni dopo l'ablazione termica laser guidata da MRI (braccio B)
Correlazione dell'imaging RM con l'interruzione della BBB peritumorale
Lasso di tempo: 1 anno dall'MLA
Il modello di regressione lineare verrà utilizzato per studiare la correlazione tra l'imaging RM e l'interruzione della BEE peritumorale. Per tenere conto della correlazione tra le misure ripetute dello stesso paziente, i dati longitudinali verranno analizzati con l'uso dell'equazione di stima generalizzata lineare (GEE). Se le misurazioni medie differiscono in più punti temporali verrà valutato tramite il modello GEE. Verranno presentate le medie dei minimi quadrati in ciascun momento e gli errori standard verranno calcolati utilizzando il metodo sandwich GEE quando si tiene conto della correlazione intra-paziente.
1 anno dall'MLA
Valore predittivo del punteggio di permeabilità peritumorale per l'esito del paziente misurato dalla PFS
Lasso di tempo: 6 mesi
Ai biomarcatori con coefficiente di correlazione più elevato (r vicino a 1) verrà data una priorità maggiore. Per l'inclusione per ulteriori analisi è richiesto un minimo r=0,5 che verrà utilizzato come punteggio di permeabilità peritumorale. Questo punteggio verrà quindi correlato con i dati sugli esiti del paziente (misurati dal tasso di PFS a 6 mesi) per determinare se ha un valore predittivo.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrew Cluster, M.D., Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

23 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

23 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2015

Primo Inserito (Stimato)

26 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Doxorubicina

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