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使用 MRI 引导的激光热消融诱导瘤周血脑屏障的破坏,以提高小儿脑肿瘤的递送和治疗效果

2022年6月22日 更新者:Washington University School of Medicine

使用 MRI 引导激光热消融诱导瘤周血脑屏障破坏以增强小儿脑肿瘤治疗的递送和疗效的初步研究

通过结合使用先进的 MRI 技术和血脑屏障 (BBB) 破坏的相关血清生物标志物,研究人员计划开发一种强大的、首创的儿科临床算法,研究人员可以借此测量和识别最大 BBB 破坏的窗口MLA 后 1) 允许在未完全切除的肿瘤中替代手术,2) 允许最佳化疗剂量以实现最大益处和最小全身副作用,以及 3) 区分后续肿瘤进展与长期 MLA 治疗效果。 成人影像学研究的初步数据表明,血脑屏障破坏在治疗后持续数周,然后才恢复到低基线水平。 该试点治疗研究将为儿科患者提供初步验证。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (预期的)

12

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Margaret Shatara, M.D.
  • 电话号码:314-454-6018
  • 邮箱shatara@wustl.edu

学习地点

    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
        • 副研究员:
          • Joshua Shimony, M.D., Ph.D.
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Margaret Shatara, M.D.
        • 副研究员:
          • David Limbrick, M.D.
        • 副研究员:
          • Allison King, M.D., M.P.H.
        • 副研究员:
          • Eric Leuthardt, M.D.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

手臂

  • MRI 上推测的小儿神经胶质瘤(I-IV 级)被治疗神经外科医生确定为 MLA 的候选者
  • 3 至 ≤ 21 岁
  • Karnofsky/Lansky 性能状态 ≥ 60%

手臂B

  • 由治疗神经外科医生确定的复发性小儿脑肿瘤确定了 MLA 的候选者。
  • MRI 肿瘤进展的明确证据
  • 从完成放射治疗到研究注册必须至少间隔 12 周,除非根据 RANO 标准有明确的肿瘤复发证据。 当放疗结束后间隔小于 12 周时,允许使用 PET 扫描来区分肿瘤复发和假性进展的证据。
  • 经治疗的神经外科医生确定适合 MLA 的复发性病灶的尺寸和轮廓。
  • 3 至 ≤ 21 岁
  • Karnofsky/Lansky 性能状态 ≥ 60%
  • 在注册前的过去 1 年内,通过超声心动图的缩短分数 ≥ 27% 或左心室射血分数 ≥ 50% 确定的足够的心脏功能。
  • 先前的蒽环类药物治疗不超过 200 mg/m^2 总累积剂量。
  • 如下定义的足够的骨髓和肝功能(必须在 MLA 后 7 天内):

    • 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1000/mcl(允许使用 G-CSF)
    • 血小板 ≥ 100 K/cumm
    • 血红蛋白 ≥ 9 g/dL(允许输注 pRBC +/- ESA)
    • ALT ≤ 3 x 正常值上限
    • AST ≤ 3 x ULN
    • ALP ≤ 3 x ULN。 如果 ALP > 3 x ULN,则必须检查 GGT 且≤ 3 x ULN。
    • 胆红素 ≤ 2 x ULN
  • 在注册时,患者必须已从先前治疗的毒性作用中恢复至不超过 1 级毒性。
  • 在注册时,患者必须距离其他先前的细胞毒性化疗至少 4 周。
  • 有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究之前和参与研究期间使用充分的避孕措施(激素或屏障避孕方法、禁欲)。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕,她必须立即通知她的治疗医生。
  • 能够理解并愿意签署 IRB 批准的书面知情同意文件(或合法授权代表的文件,如果适用)。

排除标准:

手臂

  • 目前正在接受或计划接受旨在治疗 MLA 之前新诊断的神经胶质瘤的任何其他疗法和第一次 MLA 后血液采集以进行相关研究。
  • 多灶性或转移性疾病。
  • 怀孕和/或哺乳。 绝经前妇女必须在进入研究后 14 天内进行血清或尿液妊娠试验阴性。
  • 由于个人或医疗原因无法接受 MRI。
  • 已知的需要免疫抑制药物的 HIV 或自身免疫性疾病病史。

手臂B

  • 在进入研究后 12 周内接受过贝伐珠单抗治疗。
  • 既往使用完全累积剂量的柔红霉素、伊达比星和/或其他蒽环类药物和蒽二酮类药物治疗,相当于总剂量 > 200 mg/m2 阿霉素。
  • 超过 2 次先前的复发(不计算本研究中正在治疗的当前复发)。
  • 目前正在接受任何其他旨在治疗复发肿瘤的研究药物。
  • 多灶性或转移性疾病。
  • 归因于与多柔比星或研究中使用的其他药物具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史。
  • 不受控制的并发疾病,包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、最近 12 个月内的心脏病发作或严重的心脏问题,或会限制依从性的精神疾病/社交情况与学习要求。
  • 怀孕和/或哺乳。 绝经前妇女必须在进入研究后 14 天内进行血清或尿液妊娠试验阴性。
  • 由于个人或医疗原因无法接受 MRI。
  • 已知的需要免疫抑制药物的 HIV 或自身免疫性疾病病史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:A 臂(MRI 引导激光消融)
  • MLA 是一种微创激光手术,目前 FDA 批准用于原发性和转移性脑肿瘤的细胞减灭治疗。 MLA 在头皮和颅骨上开一个小切口,通过该切口插入一个薄的激光探头,并在 MR 成像的引导下到达肿瘤块的核心,在那里它从核心到边缘进行高温消融。
  • 参与者将在以下时间点接受 DCE 和 DSC-MRI 成像:

    • MLA 前不超过 3 周(可选)
    • MLA 后大约 4 天内
    • MLA 后 2-4 周
    • 第一年每 12 周(+/- 7 天)一次或直到疾病进展
其他名称:
  • 司法协助
其他名称:
  • 磁共振成像
其他名称:
  • 磁共振成像
实验性的:B 组(MRI 引导激光消融、多柔比星、依托泊苷)
  • MLA 是一种微创激光手术,目前 FDA 批准用于原发性和转移性脑肿瘤的细胞减灭治疗。 MLA 在头皮和颅骨上开一个小切口,通过该切口插入一个薄的激光探头,并在 MR 成像的引导下到达肿瘤块的核心,在那里它从核心到边缘进行高温消融。
  • 在 MLA 的 7 天内(范围 2-14 天)阿霉素将在门诊病人的基础上每周静脉注射 6 周,剂量为 25 mg/m^2,持续 5-30 分钟
  • 阿霉素完成后,将口服依托泊苷 50 mg/m^2/天,每个 28 天周期的 21 天(治疗可以持续至 24 个周期)
  • 参与者将在以下时间点接受 DCE 和 DSC-MRI 成像:

    • MLA 前不超过 3 周(可选)
    • MLA 后大约 4 天内
    • MLA 后 2-4 周
    • 每 8 周(+/- 7 天)一次,直到 2 年过去或疾病进展,以先到者为准
其他名称:
  • 阿霉素
其他名称:
  • 拓扑萨
  • VP-16
  • 依托磷
  • 磷酸依托泊甙
  • 维佩斯
其他名称:
  • 司法协助
其他名称:
  • 磁共振成像
其他名称:
  • 磁共振成像

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
仅 A 组:无进展生存期 (PFS)
大体时间:长达 5 年
PFS 定义为从治疗开始到疾病进展或死亡(以先发生者为准)的持续时间。
长达 5 年
仅 A 组:总生存期 (OS)
大体时间:长达 5 年
长达 5 年
仅 B 组:无进展生存期 (PFS)
大体时间:6个月
PFS 定义为从治疗开始到疾病进展或死亡(以先发生者为准)的持续时间。
6个月
仅 B 组:生活质量 (QOL)
大体时间:MLA 1 年
- 在 MLA 后的患者和 MLA 后接受多柔比星和依托泊苷维持治疗的患者中使用 Karnofsky 或 Lansky 表现状态。
MLA 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
MR 成像与瘤周 BBB 破坏的相关性
大体时间:MLA 1 年
线性回归模型将用于研究 MR 成像与肿瘤周围 BBB 破坏之间的相关性。 为了说明来自同一患者的重复测量之间的相关性,将使用线性广义估计方程 (GEE) 分析纵向数据。 将通过 GEE 模型评估多个时间点的平均测量值是否不同。 将呈现每个时间点的最小二乘均值,并在考虑患者内相关性时使用 GEE 三明治法计算标准误差。
MLA 1 年
瘤周血脑屏障破坏的血清生物标志物
大体时间:MLA 1 年
由于研究人员不知道哪些生物标志物与来自 DCE 和 DSC-MRI 的 Ktrans 数据以及患者的生存结果具有更好的相关性,因此研究人员计划以盲法确定所有 3 种生物标志物的水平。 一旦 Ktrans 和生物标志物水平都可用,研究人员将确定哪些生物标志物与 Ktrans 具有最接近的相关性,具有统计学意义。 将为每个生物标志物和 Ktrans 值确定 Pearson 相关系数 (r)。 具有较高相关系数(r 接近 1)的生物标志物将获得更高的优先级。
MLA 1 年
通过 PFS 测量的肿瘤周围通透性评分对患者结果的预测值
大体时间:6个月
具有较高相关系数(r 接近 1)的生物标志物将获得更高的优先级。 需要最小 r = 0.5 才能包含以进行进一步分析,并将用作肿瘤周围渗透性评分。 然后将该分数与患者结果数据(按 6 个月 PFS 率衡量)相关联,以确定其是否具有预测价值。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Margaret Shatara, M.D.、Washington University School of Medicine

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年8月14日

初级完成 (预期的)

2028年8月31日

研究完成 (预期的)

2028年8月31日

研究注册日期

首次提交

2015年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2015年2月20日

首次发布 (估计)

2015年2月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年6月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年6月22日

最后验证

2022年6月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

阿霉素的临床试验

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