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Uno studio su RO5186582 nella sindrome di Down tra i bambini dai 6 agli 11 anni

4 luglio 2017 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di 26 settimane di indagine sulla dose per esplorare la farmacocinetica, gli effetti farmacodinamici, l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RO5186582 nei bambini con sindrome di Down di età compresa tra 6 e 11 anni

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e l'attività farmacocinetica e farmacodinamica di 3 diversi dosaggi di RO5186582 rispetto al placebo. Verrà arruolato un totale di circa 46 partecipanti, in modo da avere almeno 32 valutabili, e sarà assegnato in modo casuale a 1 di 4 trattamenti in un rapporto 1:1:1:1, con 9 bambini per braccio di trattamento. Il rapporto target tra i gruppi di età 6-8 anni e 9-11 anni è di circa 1:1 in ciascun braccio di trattamento, con un minimo di 3 bambini per gruppo di età in ciascun braccio di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome di Down, ad eccezione della sindrome di Down a mosaico
  • Genitore o badante disponibile a partecipare alle visite cliniche e fornire informazioni sul comportamento e sui sintomi del partecipante

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi disturbo psichiatrico primario in comorbidità
  • Storia di spasmi infantili, sindrome di West, sindrome di Lennox-Gastaut, encefalopatia epilettica infantile precoce, epilessia refrattaria al trattamento con regressione cognitiva/evolutiva, grave trauma cranico o infezione del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Evento convulsivo di qualsiasi tipo entro 12 mesi prima dello screening o modifiche rilevanti nei farmaci antiepilettici 6 settimane prima dell'arruolamento
  • Significativa interruzione del sonno
  • Malattia gastrointestinale, renale, epatica, endocrina o cardiovascolare significativa
  • Disturbo ematologico/oncologico di nuova insorgenza o in corso
  • Grave intolleranza al lattosio
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese o 6 emivite prima della prima dose, o qualsiasi grado di partecipazione allo Studio BP29589 (NCT02451657)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente per via orale (PO) due volte al giorno (BID) per un massimo di 26 settimane.
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno il corrispondente placebo PO BID. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 120 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 120 milligrammi (mg) PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 40 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 40 mg PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).
Sperimentale: RO5186582 60 mg BID
I partecipanti riceveranno RO5186582 alla dose di 60 mg PO BID per un massimo di 26 settimane.
Droga: RO5186582
I partecipanti riceveranno 1 dei 3 dosaggi di RO5186582 PO BID, inclusi 40 mg, 60 mg o 120 mg. Il farmaco in studio verrà somministrato per la prima volta il giorno 1 e solo la dose mattutina verrà somministrata l'ultimo giorno di trattamento (settimana 26).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Percentuale di partecipanti con anomalie epilettiformi valutate utilizzando l'analisi dell'elettroencefalogramma (EEG)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Percentuale di partecipanti in base alla classificazione della suicidalità valutata utilizzando una forma adattata dell'algoritmo di classificazione della Columbia per la valutazione del suicidio (C-CASA)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Punteggio ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Iperattività e impulsività come valutate dalla versione breve del punteggio Conners Third Edition Parent Short Form (Conners-3)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Disturbi del sonno valutati dal punteggio del questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Potenza gamma agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Potenza Theta agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6
Cognizione valutata dal punteggio dei sottotest della scala di memoria dei bambini (CMS).
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 6
Linea di base fino alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti con anomalie epilettiformi valutate utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti per classificazione di suicidalità valutata utilizzando un modulo adattato del C-CASA
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Punteggio ADAMS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Iperattività e impulsività valutate dalla versione breve del punteggio Conners-3
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Disturbi del sonno valutati dal punteggio CSHQ
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Potenza gamma agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Potenza Theta agli elettrodi posteriori valutata utilizzando l'analisi EEG
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Cognizione valutata dal punteggio dei test secondari CMS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Comportamento adattivo valutato dal punteggio Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Punteggio della scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Memoria funzionale giornaliera valutata dal questionario sulla memoria dell'osservatore - Punteggio del modulo genitore (OMQ-PF)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Quoziente intellettivo (QI) valutato dal Leiter 3
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Basale fino alla settimana 26
Concentrazione plasmatica di RO5186582
Lasso di tempo: Predose (2 campioni di predose separati da almeno 1 ora) alle settimane 2 e 6; e pre- o post-dose (come opportuno) durante le settimane 10, 17 e 26
Predose (2 campioni di predose separati da almeno 1 ora) alle settimane 2 e 6; e pre- o post-dose (come opportuno) durante le settimane 10, 17 e 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

3 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

3 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

30 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WP28760

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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