Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RO5186582 i Downs syndrom blandt børn i alderen 6 til 11 år

4. juli 2017 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel gruppe 26-ugers dosisundersøgelsesstudie for at udforske farmakokinetikken, farmakodynamiske virkninger, effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af RO5186582 hos børn med Downs syndrom i alderen 6-11 år

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og den farmakokinetiske og farmakodynamiske aktivitet af 3 forskellige doser af RO5186582 sammenlignet med placebo. I alt ca. 46 deltagere vil blive tilmeldt, for at have mindst 32 evaluerbare, og vil blive tilfældigt tildelt 1 ud af 4 behandlinger i forholdet 1:1:1:1 med 9 børn pr. behandlingsarm. Målforholdet mellem aldersgrupperne 6-8 år og 9-11 år er ca. 1:1 i hver behandlingsarm, med minimum 3 børn pr. aldersgruppe i hver behandlingsarm.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Downs syndrom, bortset fra mosaik Downs syndrom
  • Tilgængelig forælder eller omsorgsperson til at deltage i klinikbesøg og give information om deltagerens adfærd og symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver primær psykiatrisk comorbid lidelse
  • Anamnese med infantil spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidlig infantil epileptisk encefalopati, behandlingsrefraktær epilepsi med kognitiv/udviklingsmæssig regression, alvorlig hovedtraume eller infektion i centralnervesystemet (CNS).
  • Kramper af enhver art inden for 12 måneder før screening eller relevante ændringer i antiepileptika 6 uger før indskrivning
  • Betydelig søvnforstyrrelse
  • Betydelige mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrine eller hjerte-kar-sygdomme
  • Nyopstået eller igangværende hæmatologisk/onkologisk lidelse
  • Svær laktoseintolerance
  • Deltagelse i et andet klinisk studie inden for 1 måned eller 6 halveringstider før første dosis, eller et hvilket som helst omfang af deltagelse i undersøgelse BP29589 (NCT02451657)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo gennem munden (PO) to gange dagligt (BID) i op til 26 uger.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo PO BID. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 120 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 120 milligram (mg) PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 40 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 40 mg PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).
Eksperimentel: RO5186582 60 mg BID
Deltagerne vil modtage RO5186582 i en dosis på 60 mg PO BID i op til 26 uger.
Medicin: RO5186582
Deltagerne vil modtage 1 ud af 3 doser af RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin vil først blive givet på dag 1, og kun morgendosis vil blive givet på den sidste behandlingsdag (uge 26).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Procentdel af deltagere med epileptiforme abnormiteter vurderet ved hjælp af elektroencefalogram (EEG) analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Procentdel af deltagere efter selvmordsklassificering som vurderet ved hjælp af en tilpasset form af Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA)
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Score for angst, depression og humør (ADAMS).
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Hyperaktivitet og impulsivitet som vurderet af den korte version af Conners tredje udgave af forældrekortform (Conners-3) score
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Søvnforstyrrelser vurderet af børnenes søvnvaner-spørgeskema (CSHQ) score
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Gammaeffekt ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Theta Power ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6
Kognition vurderet ved børns hukommelsesskala (CMS) deltestscore
Tidsramme: Baseline op til uge 6
Baseline op til uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med AE'er
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere med epileptiforme abnormiteter vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere efter selvmordsklassificering som vurderet ved hjælp af en tilpasset form af C-CASA
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
ADAMS score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Hyperaktivitet og impulsivitet som vurderet af den korte version af Conners-3 Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Søvnforstyrrelser vurderet af CSHQ-resultatet
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Gammaeffekt ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Theta Power ved posteriore elektroder vurderet ved hjælp af EEG-analyse
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Kognition som vurderet af CMS Subtests Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Adaptiv adfærd som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale Score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Daglig funktionel hukommelse som vurderet af Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF) score
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Intellektuel kvotient (IQ) som vurderet af Leiter 3
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Plasmakoncentration af RO5186582
Tidsramme: Fordosering (2 prædosisprøver adskilt med mindst 1 time) i uge 2 og 6; og før- eller efterdosis (alt efter behov) i uge 10, 17 og 26
Fordosering (2 prædosisprøver adskilt med mindst 1 time) i uge 2 og 6; og før- eller efterdosis (alt efter behov) i uge 10, 17 og 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

3. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2015

Først opslået (Skøn)

30. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WP28760

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Downs syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner