Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van RO5186582 bij het syndroom van Down bij kinderen van 6 tot 11 jaar

4 juli 2017 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep 26 weken durende dosisonderzoeksstudie om de farmacokinetiek, farmacodynamische effecten, werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO5186582 bij kinderen met het syndroom van Down in de leeftijd van 6-11 jaar te onderzoeken

Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetische en farmacodynamische activiteit van 3 verschillende doseringen van RO5186582 evalueren in vergelijking met placebo. Er zullen in totaal ongeveer 46 deelnemers worden ingeschreven, zodat er ten minste 32 evalueerbare zijn, en deze zullen willekeurig worden toegewezen aan 1 van de 4 behandelingen in een verhouding van 1:1:1:1, met 9 kinderen per behandelarm. De beoogde verhouding tussen de leeftijdsgroepen 6-8 jaar en 9-11 jaar is ongeveer 1:1 in elke behandelarm, met een minimum van 3 kinderen per leeftijdsgroep in elke behandelarm.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van het syndroom van Down, behalve mozaïek-downsyndroom
  • Beschikbare ouder of verzorger om kliniekbezoeken bij te wonen en informatie te verstrekken over het gedrag en de symptomen van de deelnemer

Uitsluitingscriteria:

  • Elke primaire psychiatrische comorbide stoornis
  • Geschiedenis van infantiele spasmen, West-syndroom, Lennox-Gastaut-syndroom, vroege infantiele epileptische encefalopathie, therapierefractaire epilepsie met cognitieve/ontwikkelingsregressie, ernstig hoofdtrauma of infectie van het centrale zenuwstelsel (CZS)
  • Convulsies van elk type binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening of relevante veranderingen in anti-epileptica 6 weken voorafgaand aan inschrijving
  • Aanzienlijke slaapverstoring
  • Aanzienlijke gastro-intestinale, nier-, lever-, endocriene of cardiovasculaire aandoeningen
  • Nieuwe of aanhoudende hematologische / oncologische aandoening
  • Ernstige lactose-intolerantie
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen 1 maand of 6 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis, of enige mate van deelname aan onderzoek BP29589 (NCT02451657)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 26 weken tweemaal daags een bijpassende placebo via de mond (PO).
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers ontvangen een overeenkomende placebo PO BID. Studiemedicatie wordt voor het eerst toegediend op dag 1 en alleen de ochtenddosis wordt gegeven op de laatste dag van de behandeling (week 26).
Experimenteel: RO5186582 120 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 26 weken RO5186582 in een dosering van 120 milligram (mg) PO BID.
Geneesmiddel: RO5186582
Deelnemers ontvangen 1 van de 3 doseringen RO5186582 PO BID, waaronder 40 mg, 60 mg of 120 mg. Studiemedicatie wordt voor het eerst toegediend op dag 1 en alleen de ochtenddosis wordt gegeven op de laatste dag van de behandeling (week 26).
Experimenteel: RO5186582 40 mg BID
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 26 weken RO5186582 in een dosering van 40 mg PO BID.
Geneesmiddel: RO5186582
Deelnemers ontvangen 1 van de 3 doseringen RO5186582 PO BID, waaronder 40 mg, 60 mg of 120 mg. Studiemedicatie wordt voor het eerst toegediend op dag 1 en alleen de ochtenddosis wordt gegeven op de laatste dag van de behandeling (week 26).
Experimenteel: RO5186582 60 mg BID
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 26 weken RO5186582 in een dosering van 60 mg PO BID.
Geneesmiddel: RO5186582
Deelnemers ontvangen 1 van de 3 doseringen RO5186582 PO BID, waaronder 40 mg, 60 mg of 120 mg. Studiemedicatie wordt voor het eerst toegediend op dag 1 en alleen de ochtenddosis wordt gegeven op de laatste dag van de behandeling (week 26).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Percentage deelnemers met epileptiforme afwijkingen zoals beoordeeld met behulp van elektro-encefalogram (EEG) analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Percentage deelnemers volgens suïcidaliteitsclassificatie zoals beoordeeld met behulp van een aangepast formulier van het Columbia-classificatie-algoritme voor zelfmoordbeoordeling (C-CASA)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Hyperactiviteit en impulsiviteit zoals beoordeeld door de korte versie van Conners Third Edition Parent Short-Form (Conners-3) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Slaapstoornissen zoals beoordeeld door de Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Gammavermogen bij posterieure elektroden zoals beoordeeld met behulp van EEG-analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Theta-kracht bij posterieure elektroden zoals beoordeeld met behulp van EEG-analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6
Cognitie zoals beoordeeld door de Children's Memory Scale (CMS) subtestscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 6
Basislijn tot week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Percentage deelnemers met epileptiforme afwijkingen zoals beoordeeld met behulp van EEG-analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Percentage deelnemers volgens suïcidaliteitsclassificatie zoals beoordeeld met behulp van een aangepast formulier van de C-CASA
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
ADAMS-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Hyperactiviteit en impulsiviteit zoals beoordeeld door de korte versie van Conners-3 Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Slaapstoornissen zoals beoordeeld door de CSHQ-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Gammavermogen bij posterieure elektroden zoals beoordeeld met behulp van EEG-analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Theta-kracht bij posterieure elektroden zoals beoordeeld met behulp van EEG-analyse
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Cognitie zoals beoordeeld door de CMS-subtestscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Adaptief gedrag zoals beoordeeld door de Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Dagelijks functioneel geheugen zoals beoordeeld door de Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Intellectueel quotiënt (IQ) zoals beoordeeld door de Leiter 3
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Plasmaconcentratie van RO5186582
Tijdsspanne: Predosis (2 predosis-monsters gescheiden door ten minste 1 uur) in week 2 en 6; en predosis of postdosis (naargelang het uitkomt) in week 10, 17 en 26
Predosis (2 predosis-monsters gescheiden door ten minste 1 uur) in week 2 en 6; en predosis of postdosis (naargelang het uitkomt) in week 10, 17 en 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 augustus 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

30 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WP28760

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Down

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren