Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RO5186582 i Downs syndrom blant barn i alderen 6 til 11 år

4. juli 2017 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppe 26-ukers dose-undersøkende studie for å utforske farmakokinetikken, farmakodynamiske effekter, effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av RO5186582 hos barn med Downs syndrom i alderen 6-11 år

Denne studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetisk og farmakodynamisk aktivitet av 3 forskjellige doser av RO5186582 sammenlignet med placebo. Totalt ca. 46 deltakere vil bli påmeldt, for å ha minst 32 evaluerbare, og vil bli tilfeldig tildelt 1 av 4 behandlinger i forholdet 1:1:1:1, med 9 barn per behandlingsarm. Målforholdet mellom aldersgruppene 6-8 år og 9-11 år er omtrent 1:1 i hver behandlingsarm, med minimum 3 barn per aldersgruppe i hver behandlingsarm.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Downs syndrom, bortsett fra mosaikk Downs syndrom
  • Tilgjengelig forelder eller omsorgsperson for å delta på klinikkbesøk og gi informasjon om deltakerens oppførsel og symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver primær psykiatrisk komorbid lidelse
  • Anamnese med infantil spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidlig infantil epileptisk encefalopati, behandlingsrefraktær epilepsi med kognitiv/utviklingsmessig regresjon, alvorlig hodetraume eller sentralnervesystem (CNS) infeksjon
  • Anfallshendelse av enhver type innen 12 måneder før screening eller relevante endringer i antiepileptika 6 uker før påmelding
  • Betydelig søvnforstyrrelse
  • Betydelig gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrine eller kardiovaskulær sykdom
  • Nyoppstått eller pågående hematologisk/onkologisk lidelse
  • Alvorlig laktoseintoleranse
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 1 måned eller 6 halveringstider før første dose, eller et hvilket som helst omfang av deltakelse i studie BP29589 (NCT02451657)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo via munnen (PO) to ganger daglig (BID) i opptil 26 uker.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo PO BID. Studiemedisin vil først gis på dag 1, og kun morgendosen gis på siste behandlingsdag (uke 26).
Eksperimentell: RO5186582 120 mg BID
Deltakerne vil motta RO5186582 i en dose på 120 milligram (mg) PO BID i opptil 26 uker.
Legemiddel: RO5186582
Deltakerne vil motta 1 av 3 doser RO5186582 PO BID, inkludert 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedisin vil først gis på dag 1, og kun morgendosen gis på siste behandlingsdag (uke 26).
Eksperimentell: RO5186582 40 mg BID
Deltakerne vil motta RO5186582 i en dose på 40 mg PO BID i opptil 26 uker.
Legemiddel: RO5186582
Deltakerne vil motta 1 av 3 doser RO5186582 PO BID, inkludert 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedisin vil først gis på dag 1, og kun morgendosen gis på siste behandlingsdag (uke 26).
Eksperimentell: RO5186582 60 mg BID
Deltakerne vil motta RO5186582 i en dose på 60 mg PO BID i opptil 26 uker.
Legemiddel: RO5186582
Deltakerne vil motta 1 av 3 doser RO5186582 PO BID, inkludert 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedisin vil først gis på dag 1, og kun morgendosen gis på siste behandlingsdag (uke 26).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Prosentandel av deltakere med epileptiforme abnormiteter vurdert ved hjelp av elektroencefalogram (EEG) analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Prosentandel av deltakere etter selvmordsklassifisering som vurdert ved bruk av en tilpasset form av Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA)
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Poeng for angst, depresjon og humør (ADAMS).
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Hyperaktivitet og impulsivitet vurdert av kortversjonen av Conners tredje utgave Parent Short-Form (Conners-3) Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Søvnforstyrrelser vurdert av barnas søvnvaner-spørreskjema (CSHQ)-score
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Gammakraft ved bakre elektroder vurdert ved bruk av EEG-analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Theta Power ved bakre elektroder vurdert ved bruk av EEG-analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6
Kognisjon vurdert av barneminneskalaen (CMS) deltester
Tidsramme: Baseline frem til uke 6
Baseline frem til uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med AE
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Prosentandel av deltakere med epileptiforme abnormiteter vurdert ved bruk av EEG-analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Prosentandel av deltakere etter selvmordsklassifisering som vurdert ved bruk av en tilpasset form for C-CASA
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
ADAMS-poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Hyperaktivitet og impulsivitet vurdert av kortversjonen av Conners-3-poengsummen
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Søvnforstyrrelser vurdert av CSHQ-score
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Gammakraft ved bakre elektroder vurdert ved bruk av EEG-analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Theta Power ved bakre elektroder vurdert ved bruk av EEG-analyse
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Kognisjon vurdert av CMS-deltestresultatet
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Adaptive Behavior som vurderes av Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)-poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Daglig funksjonelt minne vurdert av Observer Memory Questionnaire-Prent Form (OMQ-PF)-poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Intellektuell kvotient (IQ) vurdert av Leiter 3
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Baseline frem til uke 26
Plasmakonsentrasjon av RO5186582
Tidsramme: Predose (2 predose-prøver atskilt med minst 1 time) i uke 2 og 6; og førdosering eller etterdosering (alt etter behov) i uke 10, 17 og 26
Predose (2 predose-prøver atskilt med minst 1 time) i uke 2 og 6; og førdosering eller etterdosering (alt etter behov) i uke 10, 17 og 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

3. august 2016

Studiet fullført (Faktiske)

3. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

30. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WP28760

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Downs syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere