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Um estudo de RO5186582 na síndrome de Down entre crianças de 6 a 11 anos de idade

4 de julho de 2017 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de 26 semanas de investigação de dose para explorar a farmacocinética, os efeitos farmacodinâmicos, a eficácia, a segurança e a tolerabilidade do RO5186582 em crianças com síndrome de Down de 6 a 11 anos

Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade, eficácia e atividade farmacocinética e farmacodinâmica de 3 dosagens diferentes de RO5186582 em comparação com placebo. Um total de aproximadamente 46 participantes será inscrito, a fim de ter pelo menos 32 avaliáveis, e serão designados aleatoriamente para 1 de 4 tratamentos em uma proporção de 1:1:1:1, com 9 crianças por braço de tratamento. A proporção alvo entre as faixas etárias de 6-8 anos e 9-11 anos é de aproximadamente 1:1 em cada braço de tratamento, com um mínimo de 3 crianças por faixa etária em cada braço de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

45

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de síndrome de Down, exceto síndrome de Down em mosaico
  • Pais ou cuidadores disponíveis para comparecer às visitas clínicas e fornecer informações sobre o comportamento e os sintomas do participante

Critério de exclusão:

  • Qualquer comorbidade psiquiátrica primária
  • História de espasmos infantis, síndrome de West, síndrome de Lennox-Gastaut, encefalopatia epiléptica infantil precoce, epilepsia refratária ao tratamento com regressão cognitiva/desenvolvimental, traumatismo craniano grave ou infecção do sistema nervoso central (SNC)
  • Evento convulsivo de qualquer tipo dentro de 12 meses antes da triagem ou alterações relevantes em drogas antiepilépticas 6 semanas antes da inscrição
  • Perturbação significativa do sono
  • Doença gastrointestinal, renal, hepática, endócrina ou cardiovascular significativa
  • Distúrbio hematológico/oncológico de início recente ou contínuo
  • Intolerância severa à lactose
  • Participação em outro estudo clínico dentro de 1 mês ou 6 meias-vidas antes da primeira dose, ou qualquer participação no Estudo BP29589 (NCT02451657)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente por via oral (PO) duas vezes ao dia (BID) por até 26 semanas.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberão placebo PO BID correspondente. A medicação do estudo será administrada primeiro no Dia 1 e apenas a dose matinal será administrada no último dia de tratamento (Semana 26).
Experimental: RO5186582 120 mg BID
Os participantes receberão RO5186582 em uma dosagem de 120 miligramas (mg) PO BID por até 26 semanas.
Medicamento: RO5186582
Os participantes receberão 1 de 3 dosagens de RO5186582 PO BID, incluindo 40 mg, 60 mg ou 120 mg. A medicação do estudo será administrada primeiro no Dia 1 e apenas a dose matinal será administrada no último dia de tratamento (Semana 26).
Experimental: RO5186582 40 mg BID
Os participantes receberão RO5186582 em uma dosagem de 40 mg PO BID por até 26 semanas.
Medicamento: RO5186582
Os participantes receberão 1 de 3 dosagens de RO5186582 PO BID, incluindo 40 mg, 60 mg ou 120 mg. A medicação do estudo será administrada primeiro no Dia 1 e apenas a dose matinal será administrada no último dia de tratamento (Semana 26).
Experimental: RO5186582 60 mg BID
Os participantes receberão RO5186582 em uma dosagem de 60 mg PO BID por até 26 semanas.
Medicamento: RO5186582
Os participantes receberão 1 de 3 dosagens de RO5186582 PO BID, incluindo 40 mg, 60 mg ou 120 mg. A medicação do estudo será administrada primeiro no Dia 1 e apenas a dose matinal será administrada no último dia de tratamento (Semana 26).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Porcentagem de participantes com anormalidades epileptiformes avaliadas por análise de eletroencefalograma (EEG)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Porcentagem de participantes por classificação de suicídio conforme avaliado usando um formulário adaptado do algoritmo de classificação de Columbia para avaliação de suicídio (C-CASA)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Pontuação da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Hiperatividade e impulsividade avaliadas pela versão curta do Conners Third Edition Parent Short-Form (Conners-3) Score
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Distúrbios do sono avaliados pela pontuação do questionário de hábitos de sono das crianças (CSHQ)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Potência Gama em Eletrodos Posteriores conforme Avaliado Usando Análise EEG
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Potência Theta em eletrodos posteriores conforme avaliado usando análise de EEG
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6
Cognição avaliada pela pontuação dos subtestes da escala de memória infantil (CMS)
Prazo: Linha de base até a semana 6
Linha de base até a semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com EAs
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Porcentagem de participantes com anormalidades epileptiformes avaliadas usando análise de EEG
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Porcentagem de Participantes por Classificação de Suicídio conforme Avaliação por Formulário Adaptado do C-CASA
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Pontuação ADAMS
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Hiperatividade e impulsividade avaliadas pela versão curta do Conners-3 Score
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Distúrbios do sono avaliados pela pontuação do CSHQ
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Potência Gama em Eletrodos Posteriores conforme Avaliado Usando Análise EEG
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Potência Theta em eletrodos posteriores conforme avaliado usando análise de EEG
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Cognição conforme avaliada pela pontuação dos subtestes CMS
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Comportamento adaptativo conforme avaliado pela pontuação Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Pontuação da Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Memória Funcional Diária conforme Avaliada pela Pontuação do Questionário de Memória do Observador-Formulário dos Pais (OMQ-PF)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Quociente Intelectual (QI) conforme avaliado pela Leiter 3
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Concentração plasmática de RO5186582
Prazo: Pré-dose (2 amostras de pré-dose separadas por pelo menos 1 hora) nas Semanas 2 e 6; e pré-dose ou pós-dose (conforme conveniente) durante as semanas 10, 17 e 26
Pré-dose (2 amostras de pré-dose separadas por pelo menos 1 hora) nas Semanas 2 e 6; e pré-dose ou pós-dose (conforme conveniente) durante as semanas 10, 17 e 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

3 de agosto de 2016

Conclusão do estudo (Real)

3 de agosto de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de junho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

30 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de julho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de julho de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WP28760

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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