Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование RO5186582 при синдроме Дауна у детей в возрасте от 6 до 11 лет

4 июля 2017 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое 26-недельное исследование дозы для изучения фармакокинетики, фармакодинамических эффектов, эффективности, безопасности и переносимости RO5186582 у детей с синдромом Дауна в возрасте 6–11 лет.

В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетическая и фармакодинамическая активность 3 различных дозировок RO5186582 по сравнению с плацебо. В общей сложности будет зачислено около 46 участников, чтобы иметь по крайней мере 32 поддающихся оценке, и они будут случайным образом распределены по 1 из 4 курсов лечения в соотношении 1:1:1:1, по 9 детей в группе лечения. Целевое соотношение между возрастными группами 6–8 лет и 9–11 лет составляет приблизительно 1:1 в каждой группе лечения, при этом в каждой группе лечения должно быть не менее 3 детей в каждой возрастной группе.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика синдрома Дауна, кроме мозаичного синдрома Дауна
  • Доступный родитель или опекун для посещения клиники и предоставления информации о поведении и симптомах участника

Критерий исключения:

  • Любое первичное психическое коморбидное расстройство
  • Инфантильные спазмы в анамнезе, синдром Веста, синдром Леннокса-Гасто, ранняя детская эпилептическая энцефалопатия, рефрактерная к лечению эпилепсия с когнитивной регрессией/регрессом развития, тяжелая черепно-мозговая травма или инфекция центральной нервной системы (ЦНС)
  • Судороги любого типа в течение 12 месяцев до скрининга или соответствующие изменения противоэпилептических препаратов за 6 недель до включения в исследование
  • Значительное нарушение сна
  • Значительные желудочно-кишечные, почечные, печеночные, эндокринные или сердечно-сосудистые заболевания
  • Новое начало или продолжающееся гематологическое/онкологическое заболевание
  • Тяжелая непереносимость лактозы
  • Участие в другом клиническом исследовании в течение 1 месяца или 6 периодов полувыведения до первой дозы или любое участие в исследовании BP29589 (NCT02451657)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать соответствующее плацебо перорально (PO) два раза в день (BID) на срок до 26 недель.
Лекарство: Плацебо
Участники получат соответствующее плацебо PO BID. Исследуемое лекарство будет сначала введено в День 1, а в последний день лечения (Неделя 26) будет введена только утренняя доза.
Экспериментальный: RO5186582 120 мг два раза в день
Участники получат RO5186582 в дозировке 120 миллиграмм (мг) перорально два раза в день на срок до 26 недель.
Лекарство: РО5186582
Участники получат 1 из 3 доз RO5186582 PO два раза в день, включая 40 мг, 60 мг или 120 мг. Исследуемое лекарство будет сначала введено в День 1, а в последний день лечения (Неделя 26) будет введена только утренняя доза.
Экспериментальный: RO5186582 40 мг два раза в день
Участники получат RO5186582 в дозировке 40 мг перорально два раза в день на срок до 26 недель.
Лекарство: РО5186582
Участники получат 1 из 3 доз RO5186582 PO два раза в день, включая 40 мг, 60 мг или 120 мг. Исследуемое лекарство будет сначала введено в День 1, а в последний день лечения (Неделя 26) будет введена только утренняя доза.
Экспериментальный: RO5186582 60 мг два раза в день
Участники получат RO5186582 в дозировке 60 мг перорально два раза в день на срок до 26 недель.
Лекарство: РО5186582
Участники получат 1 из 3 доз RO5186582 PO два раза в день, включая 40 мг, 60 мг или 120 мг. Исследуемое лекарство будет сначала введено в День 1, а в последний день лечения (Неделя 26) будет введена только утренняя доза.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Процент участников с эпилептиформными аномалиями, оцененный с помощью анализа электроэнцефалограммы (ЭЭГ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Процент участников по классификации суицидальности, оцененной с использованием адаптированной формы алгоритма классификации Колумбии для оценки суицида (C-CASA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Гиперактивность и импульсивность по оценке краткой версии теста Conners, третье издание, краткая форма для родителей (Conners-3)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Нарушения сна, оцениваемые с помощью опросника о привычках сна у детей (CSHQ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Мощность гамма-излучения на задних электродах, оцененная с помощью анализа ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Мощность тета на задних электродах, оцененная с помощью анализа ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели
Когниция по шкале детской памяти (CMS) Оценка субтестов
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 недели
Исходный уровень до 6 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников с НЯ
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Процент участников с эпилептиформными аномалиями, оцененный с помощью анализа ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Процент участников по классификации суицидальных наклонностей, оцененной с использованием адаптированной формы C-CASA
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Оценка по АДАМС
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Гиперактивность и импульсивность по укороченной версии шкалы Коннерса-3
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Нарушения сна по шкале CSHQ
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Мощность гамма-излучения на задних электродах, оцененная с помощью анализа ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Мощность тета на задних электродах, оцененная с помощью анализа ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Когниция по оценке субтестов CMS
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Адаптивное поведение по шкале Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Шкала клинического общего улучшения впечатления (CGI-I)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Ежедневная функциональная память, оцененная по шкале опросника памяти наблюдателя-родителя (OMQ-PF)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Интеллектуальный коэффициент (IQ) по оценке Leiter 3
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Плазменная концентрация RO5186582
Временное ограничение: Предварительная доза (2 пробы перед дозой, разделенные не менее чем 1 часом) на 2-й и 6-й неделях; и до или после приема (как удобно) в течение 10, 17 и 26 недель
Предварительная доза (2 пробы перед дозой, разделенные не менее чем 1 часом) на 2-й и 6-й неделях; и до или после приема (как удобно) в течение 10, 17 и 26 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 августа 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WP28760

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Дауна

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться