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Une étude de RO5186582 dans le syndrome de Down chez les enfants de 6 à 11 ans

4 juillet 2017 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupe parallèle de 26 semaines pour explorer la pharmacocinétique, les effets pharmacodynamiques, l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du RO5186582 chez les enfants trisomiques âgés de 6 à 11 ans

Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et l'activité pharmacocinétique et pharmacodynamique de 3 dosages différents de RO5186582 par rapport à un placebo. Un total d'environ 46 participants seront inscrits, afin d'avoir au moins 32 évaluables, et seront assignés au hasard à 1 des 4 traitements dans un rapport 1:1:1:1, avec 9 enfants par bras de traitement. Le ratio cible entre les groupes d'âge 6-8 ans et 9-11 ans est d'environ 1:1 dans chaque bras de traitement, avec un minimum de 3 enfants par groupe d'âge dans chaque bras de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du syndrome de Down, à l'exception du syndrome de Down en mosaïque
  • Parent ou soignant disponible pour assister aux visites à la clinique et fournir des informations sur le comportement et les symptômes du participant

Critère d'exclusion:

  • Tout trouble psychiatrique comorbide primaire
  • Antécédents de spasmes infantiles, syndrome de West, syndrome de Lennox-Gastaut, encéphalopathie épileptique infantile précoce, épilepsie réfractaire au traitement avec régression cognitive/développementale, traumatisme crânien grave ou infection du système nerveux central (SNC)
  • Événement convulsif de tout type dans les 12 mois précédant le dépistage ou changements pertinents dans les médicaments antiépileptiques 6 semaines avant l'inscription
  • Perturbation importante du sommeil
  • Maladie gastro-intestinale, rénale, hépatique, endocrinienne ou cardiovasculaire importante
  • Trouble hématologique/oncologique nouveau ou en cours
  • Intolérance sévère au lactose
  • Participation à une autre étude clinique dans les 1 mois ou 6 demi-vies avant la première dose, ou toute participation à l'étude BP29589 (NCT02451657)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) pendant un maximum de 26 semaines.
Médicament: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant PO BID. Le médicament à l'étude sera d'abord administré le jour 1, et seule la dose du matin sera administrée le dernier jour du traitement (semaine 26).
Expérimental: RO5186582 120 mg deux fois par jour
Les participants recevront RO5186582 à une dose de 120 milligrammes (mg) PO BID pendant 26 semaines maximum.
Médicament: RO5186582
Les participants recevront 1 des 3 doses de RO5186582 PO BID, dont 40 mg, 60 mg ou 120 mg. Le médicament à l'étude sera d'abord administré le jour 1, et seule la dose du matin sera administrée le dernier jour du traitement (semaine 26).
Expérimental: RO5186582 40 mg deux fois par jour
Les participants recevront RO5186582 à une dose de 40 mg PO BID pendant 26 semaines maximum.
Médicament: RO5186582
Les participants recevront 1 des 3 doses de RO5186582 PO BID, dont 40 mg, 60 mg ou 120 mg. Le médicament à l'étude sera d'abord administré le jour 1, et seule la dose du matin sera administrée le dernier jour du traitement (semaine 26).
Expérimental: RO5186582 60 mg deux fois par jour
Les participants recevront RO5186582 à une dose de 60 mg PO BID pendant 26 semaines maximum.
Médicament: RO5186582
Les participants recevront 1 des 3 doses de RO5186582 PO BID, dont 40 mg, 60 mg ou 120 mg. Le médicament à l'étude sera d'abord administré le jour 1, et seule la dose du matin sera administrée le dernier jour du traitement (semaine 26).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Pourcentage de participants présentant des anomalies épileptiformes évaluées à l'aide d'une analyse par électroencéphalogramme (EEG)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Pourcentage de participants selon la classification de la suicidalité telle qu'évaluée à l'aide d'un formulaire adapté de l'algorithme de classification Columbia pour l'évaluation du suicide (C-CASA)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Score sur l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Hyperactivité et impulsivité évaluées par la version courte du score Conners Third Edition Parent Short-Form (Conners-3)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Troubles du sommeil évalués par le score du questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Puissance gamma aux électrodes postérieures évaluée à l'aide de l'analyse EEG
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Puissance thêta aux électrodes postérieures évaluée à l'aide de l'analyse EEG
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6
Cognition évaluée par le score des sous-tests de l'échelle de mémoire des enfants (CMS)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 6
Baseline jusqu'à la semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants avec EI
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Pourcentage de participants présentant des anomalies épileptiformes telles qu'évaluées à l'aide de l'analyse EEG
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Pourcentage de participants par classification de suicidalité telle qu'évaluée à l'aide d'un formulaire adapté du C-CASA
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Note ADAMS
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Hyperactivité et impulsivité évaluées par la version courte du score de Conners-3
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Troubles du sommeil évalués par le score du CSHQ
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Puissance gamma aux électrodes postérieures évaluée à l'aide de l'analyse EEG
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Puissance thêta aux électrodes postérieures évaluée à l'aide de l'analyse EEG
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Cognition évaluée par le score des sous-tests CMS
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Comportement adaptatif tel qu'évalué par le score Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Score de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Mémoire fonctionnelle quotidienne évaluée par le score OMQ-PF (Observer Memory Questionnaire-Parent Form)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Quotient Intellectuel (QI) tel qu'évalué par le Leiter 3
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Concentration plasmatique de RO5186582
Délai: Prédose (2 échantillons de prédose séparés d'au moins 1 heure) aux semaines 2 et 6 ; et pré-dose ou post-dose (selon la convenance) pendant les semaines 10, 17 et 26
Prédose (2 échantillons de prédose séparés d'au moins 1 heure) aux semaines 2 et 6 ; et pré-dose ou post-dose (selon la convenance) pendant les semaines 10, 17 et 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

3 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

3 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2015

Première publication (Estimation)

30 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juillet 2017

Dernière vérification

1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WP28760

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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