Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av RO5186582 i Downs syndrom bland barn 6 till 11 år

4 juli 2017 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 26-veckors dosundersökande parallellgruppsstudie för att utforska farmakokinetiken, farmakodynamiska effekterna, effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av RO5186582 hos barn med Downs syndrom i åldern 6-11 år

Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effekt och farmakokinetisk och farmakodynamisk aktivitet av 3 olika doser av RO5186582 jämfört med placebo. Totalt cirka 46 deltagare kommer att registreras, för att ha minst 32 utvärderbara, och kommer att slumpmässigt tilldelas 1 av 4 behandlingar i förhållandet 1:1:1:1, med 9 barn per behandlingsarm. Målkvoten mellan 6-8 år och 9-11 års åldersgrupper är cirka 1:1 i varje behandlingsarm, med minst 3 barn per åldersgrupp i varje behandlingsarm.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

45

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av Downs syndrom, förutom mosaik Downs syndrom
  • Tillgänglig förälder eller vårdgivare för att närvara vid klinikbesök och ge information om deltagarens beteende och symtom

Exklusions kriterier:

  • Alla primära psykiatriska komorbida störningar
  • Historik av infantil spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidig infantil epileptisk encefalopati, behandlingsrefraktär epilepsi med kognitiv/utvecklingsregression, allvarligt huvudtrauma eller infektion i centrala nervsystemet (CNS)
  • Anfallshändelse av något slag inom 12 månader före screening eller relevanta förändringar av antiepileptika 6 veckor före inskrivning
  • Betydande sömnstörningar
  • Betydande gastrointestinala, njur-, lever-, endokrina eller hjärt-kärlsjukdomar
  • Nyuppstått eller pågående hematologisk/onkologisk störning
  • Svår laktosintolerans
  • Deltagande i en annan klinisk studie inom 1 månad eller 6 halveringstider före den första dosen, eller någon omfattning av deltagande i studie BP29589 (NCT02451657)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få matchande placebo via munnen (PO) två gånger dagligen (BID) i upp till 26 veckor.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få matchande placebo PO BID. Studiemedicin kommer först att administreras på dag 1, och endast morgondosen kommer att ges på den sista behandlingsdagen (vecka 26).
Experimentell: RO5186582 120 mg BID
Deltagarna kommer att få RO5186582 i en dos på 120 milligram (mg) PO BID i upp till 26 veckor.
Läkemedel: RO5186582
Deltagarna kommer att få 1 av 3 doser av RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin kommer först att administreras på dag 1, och endast morgondosen kommer att ges på den sista behandlingsdagen (vecka 26).
Experimentell: RO5186582 40 mg BID
Deltagarna kommer att få RO5186582 i en dos på 40 mg PO BID i upp till 26 veckor.
Läkemedel: RO5186582
Deltagarna kommer att få 1 av 3 doser av RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin kommer först att administreras på dag 1, och endast morgondosen kommer att ges på den sista behandlingsdagen (vecka 26).
Experimentell: RO5186582 60 mg BID
Deltagarna kommer att få RO5186582 i en dos på 60 mg PO BID i upp till 26 veckor.
Läkemedel: RO5186582
Deltagarna kommer att få 1 av 3 doser av RO5186582 PO BID, inklusive 40 mg, 60 mg eller 120 mg. Studiemedicin kommer först att administreras på dag 1, och endast morgondosen kommer att ges på den sista behandlingsdagen (vecka 26).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Andel deltagare med epileptiforma abnormiteter som bedömts med hjälp av elektroencefalogramanalys (EEG)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Procentandel av deltagare efter självmordsklassificering som bedömd med hjälp av en anpassad form av Columbia-klassificeringsalgoritmen för självmordsbedömning (C-CASA)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Poäng för ångest, depression och humörskala (ADAMS).
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Hyperaktivitet och impulsivitet som bedöms av kortversionen av Conners tredje upplagan Parent Short-Form (Conners-3) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Sömnstörningar som bedöms av barnens sömnvanor Questionnaire (CSHQ) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Gammakraft vid bakre elektroder bedömd med EEG-analys
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Theta Power vid bakre elektroder bedömd med EEG-analys
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6
Kognition som bedöms av barnminnesskalan (CMS) deltestresultat
Tidsram: Baslinje fram till vecka 6
Baslinje fram till vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare med AE
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Andel deltagare med epileptiforma abnormiteter som bedömts med hjälp av EEG-analys
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Andel deltagare enligt självmordsklassificering som bedömd med hjälp av en anpassad form av C-CASA
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
ADAMS poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Hyperaktivitet och impulsivitet enligt kortversionen av Conners-3-resultatet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Sömnstörningar enligt CSHQ-resultatet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Gammakraft vid bakre elektroder bedömd med EEG-analys
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Theta Power vid bakre elektroder bedömd med EEG-analys
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Kognition som bedöms av CMS-deltestresultatet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Adaptivt beteende som bedömts av Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale Score
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Dagligt funktionellt minne som bedömts av Observer Memory Questionnaire-Parent Form (OMQ-PF) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Intellektuell kvot (IQ) enligt bedömning av Leiter 3
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Baslinje fram till vecka 26
Plasmakoncentration av RO5186582
Tidsram: Fördos (2 fördosprov åtskilda med minst 1 timme) vid vecka 2 och 6; och fördosering eller efterdos (som lämpligt) under veckorna 10, 17 och 26
Fördos (2 fördosprov åtskilda med minst 1 timme) vid vecka 2 och 6; och fördosering eller efterdos (som lämpligt) under veckorna 10, 17 och 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

3 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

3 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2015

Första postat (Uppskatta)

30 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WP28760

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Downs syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera