Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de RO5186582 en el síndrome de Down entre niños de 6 a 11 años de edad

4 de julio de 2017 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de 26 semanas de duración, para investigar la farmacocinética, los efectos farmacodinámicos, la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de RO5186582 en niños con síndrome de Down de 6 a 11 años

Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la actividad farmacocinética y farmacodinámica de 3 dosis diferentes de RO5186582 en comparación con el placebo. Se inscribirá un total de aproximadamente 46 participantes, para tener al menos 32 evaluables, y se asignarán al azar a 1 de 4 tratamientos en una proporción de 1:1:1:1, con 9 niños por brazo de tratamiento. La relación objetivo entre los grupos de edad de 6 a 8 años y de 9 a 11 años es de aproximadamente 1:1 en cada brazo de tratamiento, con un mínimo de 3 niños por grupo de edad en cada brazo de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de síndrome de Down, excepto síndrome de Down en mosaico
  • Padre o cuidador disponible para asistir a las visitas a la clínica y brindar información sobre el comportamiento y los síntomas del participante

Criterio de exclusión:

  • Cualquier trastorno comórbido psiquiátrico primario
  • Antecedentes de espasmos infantiles, síndrome de West, síndrome de Lennox-Gastaut, encefalopatía epiléptica infantil temprana, epilepsia refractaria al tratamiento con regresión cognitiva/del desarrollo, traumatismo craneoencefálico grave o infección del sistema nervioso central (SNC)
  • Evento de convulsiones de cualquier tipo dentro de los 12 meses anteriores a la selección o cambios relevantes en los medicamentos antiepilépticos 6 semanas antes de la inscripción
  • Interrupción significativa del sueño
  • Enfermedad gastrointestinal, renal, hepática, endocrina o cardiovascular significativa
  • Trastorno hematológico/oncológico de nueva aparición o en curso
  • Intolerancia severa a la lactosa
  • Participación en otro estudio clínico dentro de 1 mes o 6 semividas antes de la primera dosis, o cualquier grado de participación en el estudio BP29589 (NCT02451657)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán el mismo placebo por vía oral (PO) dos veces al día (BID) durante un máximo de 26 semanas.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán el mismo placebo PO BID. El medicamento del estudio se administrará por primera vez el día 1 y solo se administrará la dosis de la mañana el último día de tratamiento (semana 26).
Experimental: RO5186582 120 mg dos veces al día
Los participantes recibirán RO5186582 en una dosis de 120 miligramos (mg) PO BID por hasta 26 semanas.
Droga: RO5186582
Los participantes recibirán 1 de 3 dosis de RO5186582 PO BID, incluidos 40 mg, 60 mg o 120 mg. El medicamento del estudio se administrará por primera vez el día 1 y solo se administrará la dosis de la mañana el último día de tratamiento (semana 26).
Experimental: RO5186582 40 mg dos veces al día
Los participantes recibirán RO5186582 en una dosis de 40 mg PO BID por hasta 26 semanas.
Droga: RO5186582
Los participantes recibirán 1 de 3 dosis de RO5186582 PO BID, incluidos 40 mg, 60 mg o 120 mg. El medicamento del estudio se administrará por primera vez el día 1 y solo se administrará la dosis de la mañana el último día de tratamiento (semana 26).
Experimental: RO5186582 60 mg dos veces al día
Los participantes recibirán RO5186582 en una dosis de 60 mg PO BID por hasta 26 semanas.
Droga: RO5186582
Los participantes recibirán 1 de 3 dosis de RO5186582 PO BID, incluidos 40 mg, 60 mg o 120 mg. El medicamento del estudio se administrará por primera vez el día 1 y solo se administrará la dosis de la mañana el último día de tratamiento (semana 26).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Porcentaje de participantes con anomalías epileptiformes evaluadas mediante análisis de electroencefalograma (EEG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Porcentaje de participantes por clasificación de tendencias suicidas según lo evaluado utilizando una forma adaptada del algoritmo de clasificación de Columbia para la evaluación del suicidio (C-CASA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Puntuación de la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Hiperactividad e impulsividad evaluadas por la versión corta de Conners Third Edition Parent Short-Form (Conners-3) Score
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Trastornos del sueño evaluados por la puntuación del Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Potencia gamma en electrodos posteriores evaluada mediante análisis de EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Potencia theta en electrodos posteriores evaluada mediante análisis de EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6
Cognición evaluada por la puntuación de las subpruebas de la Escala de memoria infantil (CMS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 6
Línea de base hasta la semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con EA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Porcentaje de participantes con anomalías epileptiformes evaluadas mediante análisis de EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Porcentaje de participantes por clasificación de tendencias suicidas según lo evaluado utilizando un formulario adaptado de C-CASA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Puntaje ADAMS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Hiperactividad e impulsividad evaluadas por la versión corta de Conners-3 Score
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Trastornos del sueño evaluados por la puntuación CSHQ
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Potencia gamma en electrodos posteriores evaluada mediante análisis de EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Potencia theta en electrodos posteriores evaluada mediante análisis de EEG
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Cognición evaluada por la puntuación de las subpruebas de CMS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Comportamiento adaptativo evaluado por la puntuación de Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Puntuación de la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Memoria funcional diaria evaluada mediante la puntuación del Cuestionario de memoria del observador-Formulario para padres (OMQ-PF)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Cociente intelectual (CI) evaluado por el Leiter 3
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Concentración de plasma de RO5186582
Periodo de tiempo: Predosis (2 muestras predosis separadas por al menos 1 hora) en las Semanas 2 y 6; y predosis o posdosis (según convenga) durante las semanas 10, 17 y 26
Predosis (2 muestras predosis separadas por al menos 1 hora) en las Semanas 2 y 6; y predosis o posdosis (según convenga) durante las semanas 10, 17 y 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

3 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Actual)

3 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WP28760

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Down

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Burundi

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir