Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie RO5186582 w zespole Downa wśród dzieci w wieku od 6 do 11 lat

4 lipca 2017 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 26-tygodniowe badanie oceniające dawkę w równoległych grupach w celu zbadania farmakokinetyki, efektów farmakodynamicznych, skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji RO5186582 u dzieci z zespołem Downa w wieku 6-11 lat

To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność oraz aktywność farmakokinetyczną i farmakodynamiczną 3 różnych dawek RO5186582 w porównaniu z placebo. W sumie około 46 uczestników zostanie zapisanych, aby mieć co najmniej 32 uczestników do oceny i zostanie losowo przydzielonych do 1 z 4 zabiegów w stosunku 1:1:1:1, z 9 dziećmi na ramię leczenia. Docelowy stosunek między grupami wiekowymi 6-8 i 9-11 lat wynosi około 1:1 w każdym ramieniu leczenia, z co najmniej 3 dziećmi na grupę wiekową w każdym ramieniu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zespołu Downa, z wyjątkiem mozaikowego zespołu Downa
  • Dostępny rodzic lub opiekun do uczestniczenia w wizytach w klinice i udzielania informacji na temat zachowania i objawów uczestnika

Kryteria wyłączenia:

  • Jakiekolwiek współistniejące pierwotne zaburzenie psychiczne
  • Skurcze niemowlęce w wywiadzie, zespół Westa, zespół Lennoxa-Gastauta, wczesnodziecięca encefalopatia padaczkowa, padaczka oporna na leczenie z regresem funkcji poznawczych/rozwojowych, ciężki uraz głowy lub zakażenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Napad padaczkowy dowolnego typu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub istotne zmiany leków przeciwpadaczkowych 6 tygodni przed włączeniem
  • Znaczne zakłócenia snu
  • Poważna choroba przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, układu hormonalnego lub sercowo-naczyniowego
  • Nowo pojawiające się lub trwające zaburzenie hematologiczne/onkologiczne
  • Ciężka nietolerancja laktozy
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 1 miesiąca lub 6 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki lub dowolny zakres udziału w badaniu BP29589 (NCT02451657)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) przez okres do 26 tygodni.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymają pasujące placebo PO BID. Badany lek zostanie podany najpierw pierwszego dnia, a ostatniego dnia leczenia (tydzień 26.) tylko dawka poranna.
Eksperymentalny: RO5186582 120 mg BID
Uczestnicy otrzymają RO5186582 w dawce 120 miligramów (mg) PO BID przez okres do 26 tygodni.
Lek: RO5186582
Uczestnicy otrzymają 1 z 3 dawek RO5186582 PO BID, w tym 40 mg, 60 mg lub 120 mg. Badany lek zostanie podany najpierw pierwszego dnia, a ostatniego dnia leczenia (tydzień 26.) tylko dawka poranna.
Eksperymentalny: RO5186582 40 mg BID
Uczestnicy otrzymają RO5186582 w dawce 40 mg PO BID przez okres do 26 tygodni.
Lek: RO5186582
Uczestnicy otrzymają 1 z 3 dawek RO5186582 PO BID, w tym 40 mg, 60 mg lub 120 mg. Badany lek zostanie podany najpierw pierwszego dnia, a ostatniego dnia leczenia (tydzień 26.) tylko dawka poranna.
Eksperymentalny: RO5186582 60 mg BID
Uczestnicy otrzymają RO5186582 w dawce 60 mg PO BID przez okres do 26 tygodni.
Lek: RO5186582
Uczestnicy otrzymają 1 z 3 dawek RO5186582 PO BID, w tym 40 mg, 60 mg lub 120 mg. Badany lek zostanie podany najpierw pierwszego dnia, a ostatniego dnia leczenia (tydzień 26.) tylko dawka poranna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Odsetek uczestników z zaburzeniami padaczkowymi ocenianymi za pomocą analizy elektroencefalogramu (EEG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Odsetek uczestników według klasyfikacji samobójstw ocenianych za pomocą dostosowanej formy algorytmu klasyfikacji Columbia do oceny samobójstw (C-CASA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Skala Lęku, Depresji i Nastrojów (ADAMS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Nadpobudliwość i impulsywność oceniane na podstawie krótkiej wersji kwestionariusza Conners z trzeciej edycji dla rodziców w skróconej formie (Conners-3)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Zaburzenia snu oceniane za pomocą kwestionariusza nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Moc gamma na tylnych elektrodach oceniana za pomocą analizy EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Moc Theta na tylnych elektrodach oceniana za pomocą analizy EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6
Poznanie oceniane na podstawie wyników podtestów skali pamięci dzieci (CMS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Odsetek uczestników z nieprawidłowościami padaczkowymi ocenianymi za pomocą analizy EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Odsetek uczestników według klasyfikacji samobójstw ocenianych za pomocą dostosowanego formularza C-CASA
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Wynik ADAMS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Nadpobudliwość i impulsywność oceniane na podstawie krótkiej wersji Conners-3 Score
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Zaburzenia snu oceniane na podstawie wyniku CSHQ
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Moc gamma na tylnych elektrodach oceniana za pomocą analizy EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Moc Theta na tylnych elektrodach oceniana za pomocą analizy EEG
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Poznanie oceniane na podstawie wyniku podtestów CMS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Zachowanie adaptacyjne oceniane na podstawie skali Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Wynik w skali globalnej poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Codzienna pamięć funkcjonalna oceniana na podstawie kwestionariusza pamięci obserwatora — formularz rodzica (OMQ-PF)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Iloraz intelektualny (IQ) oceniany przez Leitera 3
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Linia bazowa do 26. tygodnia
Stężenie w osoczu RO5186582
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (2 próbki przed podaniem dawki w odstępie co najmniej 1 godziny) w 2. i 6. tygodniu; i przed lub po dawce (w zależności od potrzeb) w tygodniach 10, 17 i 26
Przed podaniem dawki (2 próbki przed podaniem dawki w odstępie co najmniej 1 godziny) w 2. i 6. tygodniu; i przed lub po dawce (w zależności od potrzeb) w tygodniach 10, 17 i 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WP28760

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Downa

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj