Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RO5186582 u Downova syndromu u dětí ve věku 6 až 11 let

4. července 2017 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová 26týdenní studie zkoumající dávku k prozkoumání farmakokinetiky, farmakodynamických účinků, účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RO5186582 u dětí s Downovým syndromem ve věku 6-11 let

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetickou a farmakodynamickou aktivitu 3 různých dávek RO5186582 ve srovnání s placebem. Celkem bude zapsáno přibližně 46 účastníků, aby jich bylo alespoň 32 hodnotitelných, a budou náhodně přiřazeni k 1 ze 4 léčeb v poměru 1:1:1:1, s 9 dětmi na léčebnou větev. Cílový poměr mezi věkovými skupinami 6-8 let a 9-11 let je přibližně 1:1 v každém léčebném rameni, s minimálně 3 dětmi na věkovou skupinu v každém léčebném rameni.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15203 1101
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Downova syndromu, kromě mozaikového Downova syndromu
  • Dostupný rodič nebo pečovatel, který se může zúčastnit návštěv kliniky a poskytnout informace o chování a symptomech účastníka

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli primární psychiatrická komorbidní porucha
  • Dětské křeče v anamnéze, Westův syndrom, Lennox-Gastautův syndrom, časná dětská epileptická encefalopatie, epilepsie refrakterní na léčbu s kognitivní/vývojovou regresí, těžké trauma hlavy nebo infekce centrálního nervového systému (CNS)
  • Záchvaty jakéhokoli typu během 12 měsíců před screeningem nebo relevantní změny antiepileptik 6 týdnů před zařazením
  • Výrazné narušení spánku
  • Významné gastrointestinální, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo kardiovaskulární onemocnění
  • Nově vzniklá nebo probíhající hematologická/onkologická porucha
  • Těžká intolerance laktózy
  • Účast v jiné klinické studii během 1 měsíce nebo 6 poločasů před první dávkou nebo jakýkoli rozsah účasti ve studii BP29589 (NCT02451657)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat odpovídající placebo ústy (PO) dvakrát denně (BID) po dobu až 26 týdnů.
Lék: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo PO BID. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 120 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 120 miligramů (mg) PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 40 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 40 mg PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).
Experimentální: RO5186582 60 mg BID
Účastníci obdrží RO5186582 v dávce 60 mg PO BID po dobu až 26 týdnů.
Lék: RO5186582
Účastníci obdrží 1 ze 3 dávek RO5186582 PO BID, včetně 40 mg, 60 mg nebo 120 mg. Studovaná medikace bude nejprve podávána v den 1 a pouze ranní dávka bude podána v poslední den léčby (26. týden).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Procento účastníků s epileptiformními abnormalitami podle analýzy pomocí elektroencefalogramu (EEG)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Procento účastníků podle klasifikace sebevražednosti, jak je hodnoceno pomocí adaptované formy Kolumbijského klasifikačního algoritmu pro hodnocení sebevražd (C-CASA)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Skóre na stupnici úzkosti, deprese a nálady (ADAMS).
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Hyperaktivita a impulzivita podle hodnocení krátké verze Conners Třetí edice Nadřazená krátká forma (Conners-3) Skóre
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Poruchy spánku podle skóre dotazníku dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Gamma výkon na zadních elektrodách, jak je vyhodnocen pomocí EEG analýzy
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Síla theta na zadních elektrodách hodnocená pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne
Poznání podle skóre subtestů na stupnici dětské paměti (CMS).
Časové okno: Základní stav do 6. týdne
Základní stav do 6. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s AE
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Procento účastníků s epileptiformními abnormalitami podle hodnocení pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Procento účastníků podle klasifikace sebevražednosti, jak je hodnoceno pomocí adaptovaného formuláře C-CASA
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Skóre ADAMS
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Hyperaktivita a impulzivita podle hodnocení krátké verze skóre Conners-3
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Poruchy spánku podle skóre CSHQ
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Gamma výkon na zadních elektrodách, jak je vyhodnocen pomocí EEG analýzy
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Síla theta na zadních elektrodách hodnocená pomocí analýzy EEG
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Poznání podle skóre subtestů CMS
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Adaptivní chování podle hodnocení Vinelandových škál adaptivního chování II (VABS-II)
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Skóre škály klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I).
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Denní funkční paměť podle hodnocení dotazníku paměti pozorovatele – rodičovského formuláře (OMQ-PF)
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Intelektuální kvocient (IQ) podle hodnocení Leiteru 3
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Základní stav do 26. týdne
Plazmatická koncentrace RO5186582
Časové okno: Předdávka (2 vzorky před dávkou oddělené alespoň 1 hodinou) v týdnech 2 a 6; a před dávkou nebo po dávce (podle potřeby) během týdnů 10, 17 a 26
Předdávka (2 vzorky před dávkou oddělené alespoň 1 hodinou) v týdnech 2 a 6; a před dávkou nebo po dávce (podle potřeby) během týdnů 10, 17 a 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

3. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

3. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WP28760

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit