6歳から11歳の子供のダウン症におけるRO5186582の研究
2017年7月4日 更新者：Hoffmann-La Roche
6〜11歳のダウン症候群の子供におけるRO5186582の薬物動態、薬力学的効果、有効性、安全性、および忍容性を調査するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行グループ26週間の用量調査研究
この研究では、RO5186582 の 3 つの異なる投与量の安全性、忍容性、有効性、薬物動態学的および薬力学的活性をプラセボと比較して評価します。
少なくとも 32 人の評価を可能にするために、合計約 46 人の参加者が登録され、1:1:1:1 の比率で 4 つの治療のうちの 1 つに無作為に割り当てられ、治療群ごとに 9 人の子供が割り当てられます。
6 ～ 8 歳と 9 ～ 11 歳の年齢層の目標比率は、各治療群で約 1:1 であり、各治療群の年齢層ごとに最低 3 人の子供が必要です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital, Department of Neurology
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Clin Rsch Institute
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15203 1101
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- モザイクダウン症を除くダウン症の診断
- -クリニックの訪問に出席し、参加者の行動と症状に関する情報を提供するために利用可能な親または介護者
除外基準:
- -原発性精神医学的併存疾患
- 乳児けいれん、ウェスト症候群、レノックス・ガストー症候群、早期乳児てんかん性脳症、認知/発達退行を伴う治療抵抗性てんかん、重度の頭部外傷、または中枢神経系（CNS）感染症の病歴
- -スクリーニング前の12か月以内の任意のタイプの発作イベントまたは登録の6週間前の抗てんかん薬の関連する変更
- 重大な睡眠障害
- -重大な胃腸、腎臓、肝臓、内分泌、または心血管疾患
- -新規発症または進行中の血液/腫瘍性疾患
- 重度の乳糖不耐症
- -最初の投与前の1か月または6半減期以内の別の臨床研究への参加、または研究BP29589（NCT02451657）への参加の範囲
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、1 日 2 回 (BID)、最大 26 週間、経口 (PO) で一致するプラセボを受け取ります。
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参加者は、一致するプラセボ PO BID を受け取ります。
治験薬は最初に 1 日目に投与され、朝の用量のみが治療の最終日 (26 週) に投与されます。
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実験的：RO5186582 120 mg BID
参加者は、最大 26 週間、120 ミリグラム (mg) PO BID の用量で RO5186582 を受け取ります。
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参加者は、40 mg、60 mg、または 120 mg を含む RO5186582 PO BID の 3 つの用量のうちの 1 つを受け取ります。
治験薬は最初に 1 日目に投与され、朝の用量のみが治療の最終日 (26 週) に投与されます。
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実験的：RO5186582 40 mg BID
参加者は、最大 26 週間、40 mg PO BID の用量で RO5186582 を受け取ります。
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参加者は、40 mg、60 mg、または 120 mg を含む RO5186582 PO BID の 3 つの用量のうちの 1 つを受け取ります。
治験薬は最初に 1 日目に投与され、朝の用量のみが治療の最終日 (26 週) に投与されます。
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実験的：RO5186582 60 mg BID
参加者は、最大 26 週間、60 mg PO BID の用量で RO5186582 を受け取ります。
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参加者は、40 mg、60 mg、または 120 mg を含む RO5186582 PO BID の 3 つの用量のうちの 1 つを受け取ります。
治験薬は最初に 1 日目に投与され、朝の用量のみが治療の最終日 (26 週) に投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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脳波（EEG）分析を使用して評価されたてんかん異常のある参加者の割合
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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自殺評価のためのコロンビア分類アルゴリズム（C-CASA）の適応形式を使用して評価された自殺傾向分類による参加者の割合
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS) スコア
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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Conners Third Edition Parent Short-Form (Conners-3) スコアの短縮版によって評価される多動性と衝動性
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ) スコアによって評価される睡眠障害
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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脳波解析を使用して評価された後電極のガンマ出力
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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脳波解析を使用して評価された後電極のシータ パワー
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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Children's Memory Scale (CMS) サブテストスコアによって評価される認知
時間枠：6週目までのベースライン
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6週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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AEのある参加者の割合
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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EEG分析を使用して評価されたてんかん様異常のある参加者の割合
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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C-CASAの適応形式を使用して評価された自殺傾向分類による参加者の割合
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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ADAMSスコア
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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Conners-3 スコアの簡易バージョンによって評価される多動性と衝動性
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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CSHQ スコアによって評価される睡眠障害
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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脳波解析を使用して評価された後電極のガンマ出力
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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脳波解析を使用して評価された後電極のシータ パワー
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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CMSサブテストスコアによって評価される認知
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) スコアによって評価される適応行動
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールスコア
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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Observer Memory Questionnaire-Parent Form（OMQ-PF）スコアによって評価される毎日の機能的記憶
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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ライターが評価する知的指数 (IQ) 3
時間枠：26週までのベースライン
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26週までのベースライン
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RO5186582の血漿中濃度
時間枠：2 週目と 6 週目に投与前 (少なくとも 1 時間間隔をあけた 2 つの投与前サンプル)。 10、17、および 26 週の投与前または投与後（都合のよい場合）
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2 週目と 6 週目に投与前 (少なくとも 1 時間間隔をあけた 2 つの投与前サンプル)。 10、17、および 26 週の投与前または投与後（都合のよい場合）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月28日
一次修了 (実際)
2016年8月3日
研究の完了 (実際)
2016年8月3日
試験登録日
最初に提出
2015年6月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月24日
最初の投稿 (見積もり)
2015年6月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月4日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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