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Terapia di costrizione della prima infanzia nella paralisi cerebrale (APPLES)

17 febbraio 2020 aggiornato da: Nathalie Maitre, Nationwide Children's Hospital

Terapia di costrizione della prima infanzia per la compromissione sensoriale/motoria nella paralisi cerebrale

Questo è uno studio prospettico interventistico che coinvolge bambini piccoli che riceveranno tutti valutazioni non invasive e passive della funzione sensoriale e motoria. Inoltre, una sottopopolazione di bambini piccoli con paralisi cerebrale parteciperà a uno studio controllato randomizzato di terapia del movimento indotta da costrizione, una terapia prescritta di routine utilizzata nella pratica clinica per bambini con difficoltà motorie. Lo studio tenta di applicare un approccio scientifico rigoroso per studiare una pratica ampiamente utilizzata ma poco studiata. Il disegno è un RCT con controlli in lista d'attesa per consentire a tutti i bambini di beneficiare della terapia, anche se sono randomizzati nel gruppo di controllo. Tutti i bambini, indipendentemente dall'assegnazione del gruppo, continueranno con il loro standard di cura occupazionale e terapia fisica durante lo studio.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

La paralisi cerebrale (CP) è la disabilità fisica più comune nell'infanzia.1 Colpisce 3,6/100 bambini negli Stati Uniti2 con circa 10.000 nuove diagnosi ogni anno. Si stima che la prevalenza della PC nei paesi in via di sviluppo sia ~5-10 volte maggiore. La PC è un disturbo derivante da menomazioni sensoriali e motorie dovute a lesioni cerebrali perinatali, con conseguenze nel corso della vita che vanno da una scarsa funzione adattiva e sociale a disturbi della comunicazione e emotivi,9 tutti fattori che contribuiscono a ridurre l'aspettativa di vita. I costi sociali sono difficili da stimare, ma l'onere finanziario è di gran lunga superiore a 1 milione di dollari per ogni vita colpita. Un numero crescente di terapie basate sull'evidenza mira a migliorare la funzione motoria grossolana attraverso cambiamenti nelle strutture corporee e nella funzione nei bambini con PC (ad es. sorveglianza dell'anca, chirurgia). Tuttavia, i neonati con PC hanno uno svantaggio fondamentale nel recupero della funzione motoria: non ricevono un feedback sensoriale accurato dai loro movimenti, portando a trascurare un'estremità interessata e difficoltà ad apprendere nuovi movimenti, un processo chiamato disinteresse dello sviluppo (DD). Di conseguenza, anche i bambini che ricevono terapie standard ad alta intensità di tempo e risorse hanno una funzione motoria stabile o in declino e traiettorie di sviluppo che non "recuperano" quelle dei bambini con sviluppo tipico. La DD può quindi portare a problemi di apprendimento in età scolare, ridotta partecipazione ad attività fisiche e sociali e costose morbilità mentali e fisiche a lungo termine.

La terapia del movimento indotta da vincoli (CIMT) è una delle poche strategie neuroriabilitative efficaci dimostrate per migliorare la funzione motoria degli arti superiori negli adulti e nei bambini più grandi con PC, superando potenzialmente il disprezzo dello sviluppo. È applicabile principalmente ai pazienti con CP a cui vengono diagnosticate forme asimmetriche o emiparetiche del disturbo, in cui un lato del corpo è più colpito dell'altro. Il CIMT si basa sulla premessa che l'uso preferenziale di un'estremità superiore colpita (vincolando quella meno colpita) e la modellazione con la ripetizione del movimento da parte di terapisti esperti, può superare l'incuria e ripristinare la funzione di quell'estremità.

Gli investigatori stanno conducendo uno studio randomizzato di CIMT nei bambini con CP utilizzando un gruppo di controllo in lista di attesa. Questo design consente a ogni bambino con PC di ricevere alla fine il trattamento ed evita problemi di equilibrio. La parte RCT dello studio si estende solo per un periodo di 7 mesi, dal basale a 6 mesi dopo la fine del CIMT di 1 mese. Per i controlli in lista d'attesa CP, lo studio continua per 6 mesi dopo l'intervento CMIT, separato dall'RCT completato. Faremo riferimento ai dati di entrambi i gruppi a una coorte di bambini con sviluppo tipico (TD) per determinare le traiettorie di sviluppo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

145

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con PC (n=72): i criteri di inclusione saranno la diagnosi di PC emiparetico o asimmetrico come determinato dagli algoritmi pubblicati e dall'esame neurologico.
  • Bambini TD (n=144): i criteri di inclusione saranno GA e abbinati per sesso rispetto al gruppo CP, con CA alla valutazione abbinata al gruppo CP al basale (72 bambini) e alla valutazione di 7 mesi (72 bambini). I criteri di esclusione saranno qualsiasi compromissione motoria o sensoriale definita dall'esame neurologico e/o punteggi motori in scala inferiori a 8 per CA sul Bayley III e compromissione o ritardi cognitivi come descritto per il gruppo CP.

Criteri di esclusione:

  • Bambini con PC: i criteri di esclusione saranno CP con punteggio di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di 4-5, corrispondente a scarsa o assente mobilità e controllo del collo; ricevimento di Botox all'estremità interessata entro 3 mesi dall'ingresso nello studio; o punteggi <70 sul composito cognitivo Bayley Scales of Infant Development (Bayley III).
  • Bambini TD: i criteri di esclusione saranno qualsiasi compromissione motoria o sensoriale definita dall'esame neurologico e/o punteggi motori in scala inferiori a 8 per CA sul Bayley III e compromissione o ritardi cognitivi come descritto per il gruppo CP.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cinematica di portata
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo

Useremo un sistema di analisi del movimento che tiene traccia dei marcatori riflettenti a una frequenza di 240 Hz con precisione spaziale al livello di 1 mm per catturare il movimento nello spazio tridimensionale. I marcatori saranno posizionati bilateralmente sulla testa del secondo osso metacarpale e sull'oggetto. Il software tracker verrà utilizzato per determinare la posizione tridimensionale della mano mentre si avvicina a ciascun oggetto e per costruire segmenti, angoli e momenti utilizzando il software Matlab.

Per ogni prova verranno calcolate la velocità di avvicinamento e le unità di movimento (contrassegnate da variazioni di velocità o posizione). Una singola unità di movimento è definita come la porzione di portata tra un'accelerazione e l'altra. La somma composita delle unità di movimento in un tentativo di allungamento è definita scorrevolezza. I dati di tracciamento del movimento verranno utilizzati anche per determinare il tempo dalla presentazione al primo contatto, il tempo dal primo contatto alla presa e la velocità di avvicinamento al compito unilaterale.

Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
Misurazione dell'elaborazione somatosensoriale mediante ERP
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
Un array ad alta densità di 128 elettrodi incorporati in morbide spugne (Geodesic Sensor Net, EGI, Inc., Eugene, OR) verrà utilizzato per registrare ERP con una frequenza di campionamento di 1000 Hz, filtri impostati su 0,1-400 Hz. Tutti gli elettrodi saranno riferiti a Cz e ri-riferiti offline a un riferimento medio. La registrazione delle onde cerebrali sarà controllata da Net Station (v. 4.3; EGI, Inc., Eugene, OR). E-Prime (v. 2.0, PST, Inc., Pittsburgh, PA) controllerà l'erogazione dello stimolo. I soffi d'aria verranno erogati utilizzando un apparecchio su misura con due ugelli flessibili, uno posizionato a circa 0,5 pollici sotto il palmo della mano fissato in un supporto morbido modellato (condizione del soffio), l'altro posizionato in prossimità ma diretto lontano (condizione fittizia). La pressione sulla superficie della pelle è di 5 psi, o inferiore alla pressione del microfilamento più piccolo utilizzato per testare le neuropatie. Per ogni mano, verranno presentati in modo casuale 60 sbuffi intervallati da 60 prove fittizie.
Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley III) - 3a edizione
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo

Il Bayley III è il gold standard per la valutazione degli ex laureati in terapia intensiva neonatale e abbiamo una vasta esperienza nell'usarlo nella clinica di follow-up. Le scale motorie forniscono una valutazione evolutiva e funzionale, affrontano abilità unimanuali e bimanuali, sono normalizzate rispetto a una vasta popolazione e progettate per essere adattate a vari gradi di prematurità.

Gli item motori fini di Bayley per 6-24 mesi (intervallo di punteggio: 0-42) misurano la prensione, la pianificazione motoria, i modelli di presa e la coordinazione occhio-mano. L'esaminatore è mascherato dall'intervento rispetto all'appartenenza al gruppo di controllo e somministra due volte la sottoscala motoria fine, ripetendo gli item unilaterali per la mano destra e sinistra. La maggior parte (circa l'80%) degli oggetti motori fini di Bayley per i bambini di età compresa tra 6 e 24 mesi richiede una presa e una presa unilaterali.

Oltre ai test standard, saranno ottenuti punteggi separati per caratterizzare la differenza tra estremità più e meno colpite.

Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Nathalie L Maitre, MD, PhD, Nationwide Childrens Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

5 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB15-00547

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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