- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02567630
Terapia di costrizione della prima infanzia nella paralisi cerebrale (APPLES)
Terapia di costrizione della prima infanzia per la compromissione sensoriale/motoria nella paralisi cerebrale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La paralisi cerebrale (CP) è la disabilità fisica più comune nell'infanzia.1 Colpisce 3,6/100 bambini negli Stati Uniti2 con circa 10.000 nuove diagnosi ogni anno. Si stima che la prevalenza della PC nei paesi in via di sviluppo sia ~5-10 volte maggiore. La PC è un disturbo derivante da menomazioni sensoriali e motorie dovute a lesioni cerebrali perinatali, con conseguenze nel corso della vita che vanno da una scarsa funzione adattiva e sociale a disturbi della comunicazione e emotivi,9 tutti fattori che contribuiscono a ridurre l'aspettativa di vita. I costi sociali sono difficili da stimare, ma l'onere finanziario è di gran lunga superiore a 1 milione di dollari per ogni vita colpita. Un numero crescente di terapie basate sull'evidenza mira a migliorare la funzione motoria grossolana attraverso cambiamenti nelle strutture corporee e nella funzione nei bambini con PC (ad es. sorveglianza dell'anca, chirurgia). Tuttavia, i neonati con PC hanno uno svantaggio fondamentale nel recupero della funzione motoria: non ricevono un feedback sensoriale accurato dai loro movimenti, portando a trascurare un'estremità interessata e difficoltà ad apprendere nuovi movimenti, un processo chiamato disinteresse dello sviluppo (DD). Di conseguenza, anche i bambini che ricevono terapie standard ad alta intensità di tempo e risorse hanno una funzione motoria stabile o in declino e traiettorie di sviluppo che non "recuperano" quelle dei bambini con sviluppo tipico. La DD può quindi portare a problemi di apprendimento in età scolare, ridotta partecipazione ad attività fisiche e sociali e costose morbilità mentali e fisiche a lungo termine.
La terapia del movimento indotta da vincoli (CIMT) è una delle poche strategie neuroriabilitative efficaci dimostrate per migliorare la funzione motoria degli arti superiori negli adulti e nei bambini più grandi con PC, superando potenzialmente il disprezzo dello sviluppo. È applicabile principalmente ai pazienti con CP a cui vengono diagnosticate forme asimmetriche o emiparetiche del disturbo, in cui un lato del corpo è più colpito dell'altro. Il CIMT si basa sulla premessa che l'uso preferenziale di un'estremità superiore colpita (vincolando quella meno colpita) e la modellazione con la ripetizione del movimento da parte di terapisti esperti, può superare l'incuria e ripristinare la funzione di quell'estremità.
Gli investigatori stanno conducendo uno studio randomizzato di CIMT nei bambini con CP utilizzando un gruppo di controllo in lista di attesa. Questo design consente a ogni bambino con PC di ricevere alla fine il trattamento ed evita problemi di equilibrio. La parte RCT dello studio si estende solo per un periodo di 7 mesi, dal basale a 6 mesi dopo la fine del CIMT di 1 mese. Per i controlli in lista d'attesa CP, lo studio continua per 6 mesi dopo l'intervento CMIT, separato dall'RCT completato. Faremo riferimento ai dati di entrambi i gruppi a una coorte di bambini con sviluppo tipico (TD) per determinare le traiettorie di sviluppo.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con PC (n=72): i criteri di inclusione saranno la diagnosi di PC emiparetico o asimmetrico come determinato dagli algoritmi pubblicati e dall'esame neurologico.
- Bambini TD (n=144): i criteri di inclusione saranno GA e abbinati per sesso rispetto al gruppo CP, con CA alla valutazione abbinata al gruppo CP al basale (72 bambini) e alla valutazione di 7 mesi (72 bambini). I criteri di esclusione saranno qualsiasi compromissione motoria o sensoriale definita dall'esame neurologico e/o punteggi motori in scala inferiori a 8 per CA sul Bayley III e compromissione o ritardi cognitivi come descritto per il gruppo CP.
Criteri di esclusione:
- Bambini con PC: i criteri di esclusione saranno CP con punteggio di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS) di 4-5, corrispondente a scarsa o assente mobilità e controllo del collo; ricevimento di Botox all'estremità interessata entro 3 mesi dall'ingresso nello studio; o punteggi <70 sul composito cognitivo Bayley Scales of Infant Development (Bayley III).
- Bambini TD: i criteri di esclusione saranno qualsiasi compromissione motoria o sensoriale definita dall'esame neurologico e/o punteggi motori in scala inferiori a 8 per CA sul Bayley III e compromissione o ritardi cognitivi come descritto per il gruppo CP.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cinematica di portata
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Useremo un sistema di analisi del movimento che tiene traccia dei marcatori riflettenti a una frequenza di 240 Hz con precisione spaziale al livello di 1 mm per catturare il movimento nello spazio tridimensionale. I marcatori saranno posizionati bilateralmente sulla testa del secondo osso metacarpale e sull'oggetto. Il software tracker verrà utilizzato per determinare la posizione tridimensionale della mano mentre si avvicina a ciascun oggetto e per costruire segmenti, angoli e momenti utilizzando il software Matlab. Per ogni prova verranno calcolate la velocità di avvicinamento e le unità di movimento (contrassegnate da variazioni di velocità o posizione). Una singola unità di movimento è definita come la porzione di portata tra un'accelerazione e l'altra. La somma composita delle unità di movimento in un tentativo di allungamento è definita scorrevolezza. I dati di tracciamento del movimento verranno utilizzati anche per determinare il tempo dalla presentazione al primo contatto, il tempo dal primo contatto alla presa e la velocità di avvicinamento al compito unilaterale. |
Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Misurazione dell'elaborazione somatosensoriale mediante ERP
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Un array ad alta densità di 128 elettrodi incorporati in morbide spugne (Geodesic Sensor Net, EGI, Inc., Eugene, OR) verrà utilizzato per registrare ERP con una frequenza di campionamento di 1000 Hz, filtri impostati su 0,1-400 Hz.
Tutti gli elettrodi saranno riferiti a Cz e ri-riferiti offline a un riferimento medio.
La registrazione delle onde cerebrali sarà controllata da Net Station (v.
4.3; EGI, Inc., Eugene, OR).
E-Prime (v.
2.0, PST, Inc., Pittsburgh, PA) controllerà l'erogazione dello stimolo.
I soffi d'aria verranno erogati utilizzando un apparecchio su misura con due ugelli flessibili, uno posizionato a circa 0,5 pollici sotto il palmo della mano fissato in un supporto morbido modellato (condizione del soffio), l'altro posizionato in prossimità ma diretto lontano (condizione fittizia).
La pressione sulla superficie della pelle è di 5 psi, o inferiore alla pressione del microfilamento più piccolo utilizzato per testare le neuropatie.
Per ogni mano, verranno presentati in modo casuale 60 sbuffi intervallati da 60 prove fittizie.
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Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley III) - 3a edizione
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Il Bayley III è il gold standard per la valutazione degli ex laureati in terapia intensiva neonatale e abbiamo una vasta esperienza nell'usarlo nella clinica di follow-up. Le scale motorie forniscono una valutazione evolutiva e funzionale, affrontano abilità unimanuali e bimanuali, sono normalizzate rispetto a una vasta popolazione e progettate per essere adattate a vari gradi di prematurità. Gli item motori fini di Bayley per 6-24 mesi (intervallo di punteggio: 0-42) misurano la prensione, la pianificazione motoria, i modelli di presa e la coordinazione occhio-mano. L'esaminatore è mascherato dall'intervento rispetto all'appartenenza al gruppo di controllo e somministra due volte la sottoscala motoria fine, ripetendo gli item unilaterali per la mano destra e sinistra. La maggior parte (circa l'80%) degli oggetti motori fini di Bayley per i bambini di età compresa tra 6 e 24 mesi richiede una presa e una presa unilaterali. Oltre ai test standard, saranno ottenuti punteggi separati per caratterizzare la differenza tra estremità più e meno colpite. |
Passaggio dal basale al post intervento (1 mese) e 6 mesi dopo
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Nathalie L Maitre, MD, PhD, Nationwide Childrens Hospital
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Maitre NL, Jeanvoine A, Yoder PJ, Key AP, Slaughter JC, Carey H, Needham A, Murray MM, Heathcock J; BBOP group. Kinematic and Somatosensory Gains in Infants with Cerebral Palsy After a Multi-Component Upper-Extremity Intervention: A Randomized Controlled Trial. Brain Topogr. 2020 Nov;33(6):751-766. doi: 10.1007/s10548-020-00790-5. Epub 2020 Aug 3.
- Chorna O, Heathcock J, Key A, Noritz G, Carey H, Hamm E, Nelin MA, Murray M, Needham A, Slaughter JC, Maitre NL. Early childhood constraint therapy for sensory/motor impairment in cerebral palsy: a randomised clinical trial protocol. BMJ Open. 2015 Dec 7;5(12):e010212. doi: 10.1136/bmjopen-2015-010212.
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Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB15-00547
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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