Uno studio di sorveglianza sulla sicurezza in soggetti con malattia degenerativa maculare trattati con terapia cellulare epiteliale del pigmento retinico derivato da cellule staminali embrionali umane
14 maggio 2026 aggiornato da: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Uno studio di sorveglianza sulla sicurezza degli eventi di particolare interesse che si verificano in soggetti con malattia degenerativa maculare trattati con terapia cellulare epiteliale del pigmento retinico derivato da cellule staminali embrionali umane
Lo scopo di questo studio è quello di valutare l'insorgenza di eventi avversi di interesse speciale (AESI) ad esordio tardivo (cioè superiore a 5 anni dopo il trattamento) nei partecipanti che hanno ricevuto trapianto subretinico di cellule staminali embrionali umane derivate - retiniche cellule epiteliali del pigmento (hESC-RPE) in uno studio clinico sponsorizzato dall'AIRM.
Gli eventi di particolare interesse sono eventi avversi (AE) che si presume abbiano una potenziale relazione causale con le cellule hESC-RPE.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I partecipanti saranno contattati dal Patient Outreach Center (POC) su base annuale per completare un questionario sull'occorrenza di AESI, come definito nella sezione Outcome Measure.
Il questionario sarà compilato direttamente dal partecipante (tramite una piattaforma web sicura) o sarà amministrato telefonicamente da un membro dello staff del POC. Nel caso in cui si verifichi un AESI, il partecipante allo studio sarà incoraggiato a contattare il POC il prima possibile, piuttosto che attendere il completamento del questionario annuale. I dati di follow-up comprendono 1 anno nello studio principale, 4 anni nello studio di follow-up a lungo termine e 10 anni in questo follow-up di sicurezza a lungo termine. La partecipazione per i partecipanti del Regno Unito sarà per tutta la vita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
London, Regno Unito
- Site GB44001
-
-
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64133
- Private Practice
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante è stato trattato con terapia cellulare hESC-RPE in uno studio clinico sponsorizzato dall'Astellas Institute for Regenerative Medicine (AIRM) nella malattia degenerativa maculare.
- Il partecipante è in grado di capire.
Criteri di esclusione:
- Non ci sono criteri di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: cellule hESC-RPE
Partecipanti precedentemente arruolati in uno studio clinico sponsorizzato dall'Astellas Institute for Regenerative Medicine (AIRM) e trattati con cellule epiteliali del pigmento retinico derivate da cellule staminali embrionali umane (hESC-RPE)
|
- Partecipanti che hanno ricevuto trapianto subretinico di cellule hESC-RPE in uno studio clinico sponsorizzato dall'AIRM
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di eventi avversi (AE) oftalmologici, neurologici, infettivi o ematologici
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Gli eventi avversi (AE) saranno codificati utilizzando il Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA).
Partecipante auto-riferito tramite un questionario annuale di eventi avversi oftalmologici, neurologici, infettivi o ematologici.
|
Fino a 15 anni
|
|
Numero di nuove diagnosi di un disturbo immuno-mediato
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Qualsiasi nuova diagnosi di un disturbo immuno-mediato sarà auto-segnalata dal partecipante tramite un questionario annuale.
|
Fino a 15 anni
|
|
Incidenti di nuovo cancro, indipendentemente dalla storia precedente
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Qualsiasi nuovo cancro, indipendentemente dalla storia precedente, sarà auto-segnalato dal partecipante tramite un questionario annuale.
|
Fino a 15 anni
|
|
Incidenti di proliferazione cellulare hESC-RPE
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
L'occorrenza di cellule staminali embrionali umane derivate - proliferazione delle cellule epiteliali del pigmento retinico (hESC-RPE) sarà segnalata dai partecipanti tramite un questionario annuale.
|
Fino a 15 anni
|
|
Incidenti di formazione di tessuto ectopico (RPE o non-RPE).
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
L'occorrenza di tessuto ectopico (epiteliale del pigmento retinico [RPE] o non-RPE) sarà autodichiarata dai partecipanti tramite un questionario annuale
|
Fino a 15 anni
|
|
Numero di partecipanti che hanno riportato gravidanze o gravidanze del partner del partecipante
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
L'occorrenza della gravidanza sarà autodichiarata dal partecipante tramite un questionario annuale
|
Fino a 15 anni
|
|
Numero di esiti di gravidanza riportati
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
L'occorrenza degli esiti della gravidanza sarà autodichiarata dai partecipanti tramite un questionario annuale
|
Fino a 15 anni
|
|
Tutti causano la morte
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
|
Tutte le cause di morte saranno raccolte tramite un questionario annuale (tramite contatti secondari designati dai partecipanti)
|
Fino a 15 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Monitor, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 gennaio 2018
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2029
Completamento dello studio (Stimato)
31 marzo 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 maggio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2017
Primo Inserito (Effettivo)
25 maggio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- 7316-CL-0007
- 2016-005245-23 (Numero EudraCT)
- RPE-SSS-001 (Altro identificatore: Sponsor)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
L'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo partecipante raccolti durante lo studio, oltre alla documentazione di supporto correlata allo studio, è previsto per gli studi condotti con indicazioni e formulazioni di prodotti approvate, nonché per i composti terminati durante lo sviluppo.
Gli studi condotti con indicazioni di prodotti o formulazioni che rimangono attive in fase di sviluppo vengono valutati dopo il completamento dello studio per determinare se i dati dei singoli partecipanti possono essere condivisi.
Le condizioni e le eccezioni sono descritte nei Dettagli specifici dello sponsor per Astellas su www.clinicalstudydatarequest.com.
Periodo di condivisione IPD
L'accesso ai dati a livello di partecipante è offerto ai ricercatori dopo la pubblicazione del manoscritto principale (se applicabile) ed è disponibile fintanto che Astellas ha l'autorità legale per fornire i dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori devono presentare una proposta per condurre un'analisi scientificamente rilevante dei dati dello studio.
La proposta di ricerca viene esaminata da un gruppo di ricerca indipendente.
Se la proposta viene approvata, l'accesso ai dati dello studio viene fornito in un ambiente di condivisione dei dati sicuro dopo aver ricevuto un accordo di condivisione dei dati firmato.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .