Valutazione di un approccio di terapia di osservazione diretta mobile (DOT) in bambini e giovani con asma

L'asma è la malattia cronica più comune nell'infanzia. È definito come un disturbo infiammatorio cronico delle vie aeree in cui molte cellule ed elementi cellulari promuovono l'ostruzione delle vie aeree e l'iperreattività (GINA, 2012). Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS, 2014), si stima che l'asma colpisca circa 253 milioni di persone in tutto il mondo. Nonostante i progressi nella ricerca biologica e patologica, la prevalenza dell'asma nei bambini è notevolmente aumentata nell'ultimo decennio (Massingham et al., 2014).

Inoltre, l'onere economico dell'asma è in aumento. Negli Stati Uniti, si stima che il costo annuale dell'asma nei bambini e negli adulti sia di circa 1,48 miliardi di dollari (Price et al., 2013). Un decennio fa, la spesa totale annua per l'asma nel Regno Unito era stata determinata in 752,6 milioni di sterline, con l'8% dei costi associati al ricovero ospedaliero, il 13% attribuibile alle visite del medico generico e il 79% dovuto ai costi delle prescrizioni (Gupta et al., 2004 ).

Le linee guida della British Thoracic Society (BTS/SIGN, 2012) e della Global Initiative for Asthma (GINA, 2012) forniscono le definizioni di base per tre grandi categorie di controllo dell'asma. Includono l'uso controllato (nessun risveglio notturno, uso infrequente di beta 2 agonisti a breve durata d'azione (SABA), ad es. < 2 spruzzi/settimana, occasionali sintomi lievi, ad es. con esercizio e nessuna riacutizzazione negli ultimi 3 mesi), parzialmente controllato (risveglio notturno < 3 notti/settimana, uso di SABA, ad es. <4 spruzzi/giorno, lieve limitazione nella tolleranza all'esercizio dovuta all'asma e 2 o meno lievi riacutizzazioni nei 3 mesi precedenti) o non controllata (risvegli notturni 4-7 notti/settimana, uso di SABA, ad es. > 5 spruzzi/giorno, limitazione nella tolleranza all'esercizio dovuta ad asma e/o significative esacerbazioni asmatiche che richiedono steroidi per via orale, frequenza al Pronto Soccorso o ricovero ospedaliero nei 3 mesi precedenti). I bambini che presentano asma parzialmente controllato o non controllato possono essere suddivisi in asma difficile da trattare (DTA) e vero asma grave resistente alla terapia (STRA) dopo un'attenta indagine (Hedlin et al., 2012). La DTA si verifica quando l'asma non è controllata ma l'impatto dei disturbi concomitanti e le basi della cura dell'asma (tecnica di inalazione e aderenza) non sono stati adeguatamente risolti.

Molti bambini con asma possono ottenere il controllo dei sintomi e della malattia utilizzando la terapia con corticosteroidi inalatori (ICS) combinata con un agonista B2 a lunga durata d'azione (LABA) e/o un antagonista del recettore dei leucotrieni (LTRA) (Linee guida internazionali ERS/ATS, 2014). Tuttavia, un certo numero di bambini con asma presenta sintomi frequenti nonostante siano stati prescritti ICS ad alte dosi (Nagakumar e Thomas, 2013; Hedlin et al., 2014).

La somministrazione di farmaci per inalazione di vari farmaci è l'approccio terapeutico più comune per l'asma in tutte le popolazioni di pazienti. La terapia inalatoria offre una rapida insorgenza e una migliore efficacia rispetto alla somministrazione sistemica di farmaci (Bisgaard, 1997). Mentre la terapia con ICS è ben accettata come fondamento della terapia ottimale per la maggior parte dei pazienti con asma, l'efficacia della terapia dipende dal corretto rilascio del farmaco nei polmoni e dall'assunzione regolare come terapia preventiva (Machira et al., 2011).

È stato suggerito che una buona tecnica di inalazione è un aspetto essenziale della gestione ottimale dell'asma. È stato dimostrato che l'educazione sulla tecnica dell'inalazione migliora l'autogestione e l'aderenza alla terapia dell'asma. Sono disponibili prove che dimostrano che gli esiti dell'asma sono correlati con una corretta tecnica inalatoria e che la valutazione periodica di questo aspetto del trattamento ha un impatto positivo sul controllo dell'asma (Bryant et al., 2013; AL-Jahdali et al., 2013). Inoltre, l'educazione personalizzata precoce e ripetuta e la valutazione di follow-up possono portare a una buona tecnica di inalazione sostenuta (Klot et al., 2011). Tuttavia, molte cliniche per l'asma che curano i bambini non sono in grado di valutare efficacemente queste importanti variabili di trattamento del paziente.

Anche l'aderenza alla farmacoterapia è considerata un importante principio di base della gestione dell'asma. L'aderenza può essere semplicemente definita come la misura in cui un paziente segue le istruzioni del prescrittore (Osterberg e Blaschke, 2005). Mentre la tecnica della terapia inalatoria è una caratteristica essenziale della farmacoterapia dell'asma, alcuni pazienti con una buona tecnica possono avere una scarsa aderenza all'inalatore. I dati disponibili suggeriscono che l'aderenza media alla terapia con ICS nei bambini è solo di circa il 50% (Fish et al., 2001; Osterberg e Blaschke, 2005).

È noto che l'adesione agli ICS nei bambini è una questione complicata influenzata da diversi problemi tra cui fattori socioeconomici, convinzioni dei genitori sull'asma e sui farmaci per l'asma e scarsa comunicazione medico-paziente (Osterberg e Blaschke, 2005; Armstrong et al., 2014). . Inoltre, i problemi di salute del genitore/tutore come la depressione o l'abuso di sostanze possono influenzare negativamente l'aderenza nei bambini piccoli a causa dell'incapacità del genitore/tutore di ricordare o assistere il bambino nell'uso dei farmaci (Brackis-Cott et al. , 2003). La mancata aderenza ai farmaci può avere varie conseguenze negative per il paziente, come visite cliniche più frequenti, esacerbazioni della malattia, ricoveri ospedalieri e aumento dei costi delle cure (AL-Jahdali et al., 2013). In effetti, una recente revisione dei decessi per asma infantile nel sud-est dell'Inghilterra ha mostrato che la mancata aderenza ai farmaci era un fattore che contribuisce in oltre il 50% dei casi, compresi i pazienti con malattia più lieve (Anagnostou et al., 2012). Nonostante sia un'area di ricerca attiva, molti interventi come gli sforzi educativi isolati sono inefficaci nel migliorare l'adesione (Drotar e Bonner, 2009). In uno studio qualitativo nel contesto delle cure primarie, i bambini asmatici di genitori che esprimevano convinzioni terapeutiche di un modello di alta preoccupazione-basso bisogno hanno avuto scarsi risultati. I ricercatori hanno successivamente dimostrato che queste convinzioni potrebbero essere modificate da un'educazione personalizzata ripetuta e da un attento follow-up, per provocare un'elevata aderenza ai farmaci. Hanno concluso che "non è l'educazione in sé, ma piuttosto l'intensità, la qualità e la frequenza dell'educazione all'autogestione e al follow-up che aiutano a migliorare l'adesione" (Klot et al., 2011). È stato progettato uno studio clinico multicentrico negli Stati Uniti per determinare quale farmaco fosse meglio aggiungere nei bambini con asma grave che già assumevano ICS e LABA. Tuttavia, il processo è stato interrotto a causa dell'impossibilità di reclutare un numero adeguato di bambini. Il miglioramento del paziente sotto stretta supervisione durante il periodo di rodaggio è stato il motivo principale della mancanza di reclutamento dei pazienti. (Strunk et al., 2008) Diversi metodi utilizzati per valutare l'aderenza del paziente alla terapia prescritta hanno portato a risultati variabili. L'aderenza può essere misurata raccogliendo dati dai pazienti o dai loro genitori/tutori, registri di dispensazione farmaceutica, dispositivi elettronici di monitoraggio o osservazione del paziente (Osterberg e Blaschke, 2005). Poiché gli approcci hanno prodotto risultati variabili, si può concludere che attualmente non esiste un metodo preferito per misurare o migliorare efficacemente l'aderenza ai farmaci nell'asma (Sumino e Cabana, 2013).

La terapia di osservazione diretta (DOT) è raccomandata dall'OMS per promuovere l'aderenza nella gestione della tubercolosi (TB) e questo approccio è stato adottato in 187 paesi entro il 2005 (WHO, 2010). Il DOT consente la valutazione della corretta assunzione e del completamento della terapia, ma può anche essere prezioso per promuovere l'aderenza all'uso dei farmaci. Il DOT coinvolge un operatore sanitario che osserva i pazienti che assumono i farmaci a casa o in clinica (Dosumu, 2001; Otu, 2013). L'approccio DOT alla gestione della tubercolosi è stato utilizzato con successo in diversi paesi poiché questo approccio ha dimostrato di migliorare l'aderenza ai farmaci, migliorare i risultati, compreso il successo microbiologico, e diminuire la resistenza ai farmaci acquisita alla terapia (Favorov et al., 2012; Walley et al., 2001; Pasipanodya e Gumbo, 2013).

Sebbene esistano dati per dimostrare che l'osservazione della tecnica inalatoria può influenzare positivamente la gestione dell'asma, non ci sono studi pubblicati che utilizzino un approccio DOT come mezzo per migliorare l'aderenza ai farmaci. Tuttavia, è stato suggerito che l'uso del DOT con gli infermieri che osservano direttamente la tecnica e l'aderenza all'inalazione dei bambini asmatici, ad esempio a scuola oa casa, sarebbe molto dispendioso in termini di risorse e probabilmente non fattibile per un uso continuato (Otu, 2013).

Negli ultimi anni, c'è stato un uso diffuso di dispositivi mobili smartphone e computer all'interno dell'ambiente sanitario. Un recente sondaggio condotto su adolescenti e operatori sanitari negli ambulatori pediatrici urbani ha mostrato che l'84% degli intervistati era possessore di smartphone, un risultato indipendente da fascia di età, sesso, etnia e stato socioeconomico (Singh et al., 2014). DeMaio et al. (2001) hanno condotto uno studio pilota che ha confrontato la telemedicina tramite videotelefono (V-DOT) con il DOT standard (S-DOT) nel trattamento della tubercolosi. Nel gruppo del videotelefono, i pazienti hanno registrato video della somministrazione di farmaci che sono stati forniti ai medici coinvolti nella loro gestione. Il tasso di adesione è stato del 95% per V-DOT rispetto al 97,5% per S-DOT, ma il tempo del personale è stato ridotto di 288 ore con V-DOT solo in 6 pazienti. Allo stesso modo, in uno studio più ampio condotto da Wade et al. (2012).

Più recentemente, Creary et al. (2014) hanno sviluppato un nuovo approccio DOT mobile utilizzando dispositivi smartphone e computer che ha portato a un'adesione mediana mensile osservata del 93,3% durante lo studio di 6 mesi nei bambini con anemia falciforme. Infine, specifico per i pazienti asmatici, Vasbinder et al., (2013) ha sviluppato uno studio per accedere all'efficacia dell'utilizzo di messaggi di testo sui telefoni cellulari per ricordare e incoraggiare i pazienti non aderenti ad assumere i loro farmaci e quindi migliorare il controllo della loro malattia; i risultati dello studio non sono ancora disponibili. Le limitate prove disponibili, quindi, suggeriscono che la tecnologia della comunicazione potrebbe essere utilizzata per raggiungere gli obiettivi terapeutici di una corretta tecnica di somministrazione e di una migliore aderenza alla terapia nei pazienti asmatici, limitando al contempo l'utilizzo delle risorse.

Lo scopo principale di questo studio è valutare la fattibilità e l'impatto clinico di un approccio DOT mobile (tramite acquisizione video a casa del paziente) sulla tecnica di somministrazione e l'aderenza agli ICS nei bambini con asma parzialmente controllato o non controllato. Un obiettivo secondario è quello di determinare i fattori che influenzano l'aderenza agli ICS nei bambini con asma.

Gli obiettivi specifici sono:

1. Indagare la fattibilità, la praticità e la persistenza di un approccio di tecnologia DOT mobile in ambito domestico per assistere nella gestione della malattia di bambini e giovani con asma parzialmente controllato o non controllato.
2. Valutare la tecnica dell'inalatore e l'aderenza alla terapia con ICS mediante l'uso di video DOT, questionari di autovalutazione del genitore/tutore e del bambino (Medication Adherence Report Scale (MARS)), registri della farmacia e registri del medico di base del paziente (GP).
3. Valutare l'impatto dell'intervento DOT sugli esiti clinici dell'asma, compresa la valutazione medica del controllo della malattia, i cambiamenti dei farmaci, i test di controllo dell'asma, la qualità della vita correlata alla salute e gli studi sulla funzionalità polmonare nei bambini partecipanti.
4. Identificare i fattori dei genitori/tutori e del paziente che influenzano l'adesione agli ICS nei bambini e giovani con asma partecipanti