Uno studio per scoprire se l'ormone paratiroideo umano ricombinante [rhPTH(1-84)] può migliorare i sintomi e il controllo metabolico negli adulti con ipoparatiroidismo (BALANCE)
12 maggio 2023 aggiornato da: Shire
Uno studio adattivo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare il miglioramento dei sintomi e il controllo metabolico tra soggetti adulti con ipoparatiroidismo sintomatico trattati con ormone paratiroideo umano ricombinante [rhPTH(1-84)]
L'ormone paratiroideo umano ricombinante, noto anche come se rhPTH (1-84), è un medicinale per il trattamento di persone con ipotiroidismo. Lo scopo principale di questo studio è sapere se rhPTH(1-84) può migliorare i sintomi negli adulti con ipoparatiroidismo.
In questo studio, i partecipanti riceveranno 1 dei 2 trattamenti: rhPTH (1-84) o un placebo. Un placebo ha l'aspetto della medicina in fase di studio, ma non contiene alcuna medicina. In questo studio, il placebo sarà un trattamento standard che è vitamina D attiva o vitamina D attiva con calcio. La vitamina D attiva è una forma di vitamina D che ha un effetto più rapido sul corpo. Questi trattamenti saranno somministrati come iniezione giornaliera appena sotto la pelle. I partecipanti non sapranno quale trattamento hanno ricevuto, né i loro medici dello studio. Questo per aiutare a garantire che i risultati siano più affidabili. Tutti i partecipanti assumeranno anche vitamina D attiva e integratori di calcio durante il trattamento.
I partecipanti registreranno i loro sintomi in uno strumento chiamato diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo. Questo strumento viene utilizzato per valutare i sintomi e il loro impatto e darà un punteggio complessivo per ogni partecipante.
I medici dello studio verificheranno anche gli effetti collaterali dei trattamenti in studio.
Dopo il trattamento, i ricercatori verificheranno se vi è alcuna differenza nei punteggi del diario tra i 2 gruppi di trattamento. Una differenza nel punteggio significa che c'è una differenza nei sintomi e nel loro impatto. Da questo, i ricercatori apprenderanno se i sintomi sono migliorati per i partecipanti trattati con rhPTH (1-84) rispetto a quelli trattati con placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
24 SETTEMBRE 2020: l'interruzione temporanea dell'arruolamento di nuovi pazienti in questo studio a causa della pandemia di COVID-19 è stata revocata in uno o più paesi e lo studio sta ora nuovamente arruolando nuovi pazienti. Tuttavia, alcuni paesi/siti potrebbero ancora aver sospeso l'arruolamento di nuovi pazienti a causa della pandemia.
20 APRILE 2020: l'arruolamento di nuovi pazienti in questo studio è stato sospeso a causa della situazione COVID-19. La durata di questa pausa dipende dal livellamento e dal controllo della pandemia di COVID-19.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
93
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
- UZ Leuven
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Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval
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Saint John's, Canada, A1B3V6
- Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
- Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Bone Research and Education Centre
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Odense C, Danimarca, 5000
- Odense Universitetshospital
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Central Jutland
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Aarhus N, Central Jutland, Danimarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital
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Angers, Francia, 49933
- CHU Angers
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Besançon, Francia, 25030
- Hopital Jean Minjoz
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- CHU Bicêtre
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Lille, Francia, 59000
- CHRU Lille
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Germania, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Firenze, Italia, 50139
- Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
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Roma, Italia, 128
- Universita Campus Bio Medico Di Roma
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Bergen, Norvegia, 5021
- Haukeland Universitetssykehus
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Oslo, Norvegia, 372
- Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
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Oslo, Norvegia, N-0514
- Oslo Universitetssykehus Aker
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Leiden, Olanda, 2300 RC
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Noord-Holland
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Amsterdam, Noord-Holland, Olanda, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
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Coimbra, Portogallo, 3000-075
- Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
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Matosinhos, Portogallo, 4464-513
- Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
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Porto, Portogallo, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary - PPDS
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Dundee City
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Dundee, Dundee City, Regno Unito, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
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Norfolk
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Norwich, Norfolk, Regno Unito, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospital
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Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Díaz
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Córdoba
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Cordoba, Córdoba, Spagna
- C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
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Madrid
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Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spagna, 28223
- Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
- Michigan Bone and Mineral Clinic
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- Physicians East PA
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Gothenburg, Svezia, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha una comprensione, capacità e volontà di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio.
- È in grado di fornire volontariamente un modulo di consenso informato firmato e datato prima che venga eseguita qualsiasi procedura correlata allo studio.
- È un maschio o una femmina adulto di età compresa tra i 18 e gli 85 anni inclusi.
- Nei partecipanti di età compresa tra 18 e 25 anni, presenta evidenza radiologica di chiusura epifisaria basata sui raggi X dell'età ossea (singola radiografia posteroanteriore del polso e della mano sinistra) prima della randomizzazione.
- - Ha ipoparatiroidismo cronico con esordio 12 mesi o più prima dello screening. La diagnosi di ipoparatiroidismo è stabilita sulla base dell'ipocalcemia nel contesto di livelli sierici di PTH inappropriatamente bassi.
- Durante la visita di screening della Settimana -3, il partecipante riferisce in base all'anamnesi almeno 2 dei seguenti sintomi correlati all'ipoparatiroidismo verificatisi nelle 2 settimane precedenti la visita della Settimana -3: crampi muscolari, spasmi muscolari o contrazioni, formicolio, intorpidimento, pesantezza alle braccia o gambe, affaticamento fisico o pensiero rallentato o confuso (nebbia cerebrale).
- Il partecipante deve avere un punteggio somma della sottoscala dei sintomi del diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HPT-SD) maggiore o uguale a (>=) 10 durante il periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita di riferimento (settimana 0) (dal giorno -14 al giorno -1). Inoltre, il partecipante deve avere almeno 4 diari HPT-SD completati nel primo periodo di 7 giorni e almeno 4 diari HPT-SD completati nel secondo periodo di 7 giorni.
Deve essere trattato con vitamina D attiva (calcitriolo o alfacalcidolo) da solo o in combinazione con integratori di calcio per almeno 4 mesi prima della visita di screening.
- Il partecipante deve assumere >= 0,5 microgrammi (mcg)/giorno di calcitriolo o >=1,0 mcg/giorno di alfacalcidolo.
- Se il partecipante è trattato con una dose inferiore di vitamina D attiva, il partecipante deve anche assumere integratori di calcio di almeno 800 milligrammi al giorno (mg/giorno) di calcio elementare.
- Ha risultati sierici dell'ormone stimolante la tiroide (TSH) entro i normali limiti di laboratorio allo screening per tutti i partecipanti che non ricevono la terapia sostitutiva dell'ormone tiroideo. Per i partecipanti alla terapia sostitutiva con ormone tiroideo, la dose di ormone tiroideo deve essere rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e il livello sierico di TSH deve rientrare nell'intervallo normale del laboratorio centrale. Un livello sierico di TSH al di sotto del limite inferiore dell'intervallo normale ma non rilevabile nel partecipante trattato con ormone tiroideo può essere consentito se non è prevista la necessità di modificare la dose di ormone tiroideo durante lo studio.
- Ha livelli sierici di 25-idrossivitamina D >=50 nmol/L (nanomoli per litro) (20 nanogrammi per millilitro [ng/mL]) e inferiori a (<) 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio centrale normale allineare.
- Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) superiore a (>) 30 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (ml/min/1,73 m^2).
- Prima della randomizzazione, è in grado di eseguire autoiniezioni sottocutanee giornaliere del farmaco in studio (o far eseguire l'iniezione da un designato) tramite una penna per iniezione multidose nella coscia.
- - Disponibilità a utilizzare supplementi di vitamina D attiva per via orale e calcio forniti per lo studio, a meno che non venga indicato di rimanere sugli integratori utilizzati prima dell'arruolamento nello studio in corso dallo sperimentatore dopo aver consultato il monitor medico.
- Per quanto riguarda le partecipanti di sesso femminile: possono essere arruolate donne in postmenopausa (12 mesi consecutivi di amenorrea spontanea ed età >= 51 anni) e donne sterilizzate chirurgicamente. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo alla randomizzazione ed essere disposte a rispettare tutti i requisiti contraccettivi applicabili del protocollo e test di gravidanza per la durata dello studio.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi di ipoparatiroidismo derivante da una nota mutazione attivante nel gene CaSR o ridotta risposta al PTH (pseudoipoparatiroidismo).
- Qualsiasi malattia che possa influenzare il metabolismo del calcio o l'omeostasi del calcio-fosfato diversa dall'ipoparatiroidismo, come l'ipertiroidismo scarsamente controllato; malattia di Paget; diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 scarsamente controllato; malattie cardiache, epatiche (Child-Pugh score >9) (US FDA, 2003) o renali gravi e croniche; Sindrome di Cushing; artrite reumatoide; mieloma; pancreatite attiva; malnutrizione; rachitismo; recente immobilità prolungata; tumore maligno attivo (diverso dal carcinoma tiroideo ben differenziato a basso rischio); iperparatiroidismo primario o secondario; o carcinoma paratiroideo documentato nei 5 anni precedenti, acromegalia o neoplasia endocrina multipla di tipo 1 e 2.
- Livello di calcio nel sangue molto basso o molto alto (p. es., ACSC <1,87 mmol/L [<7,5 mg/dL] o >=2,97 mmol/L [>=11,9 mg/dL]) alla visita di screening della Settimana -3. Per questa valutazione devono essere utilizzati i risultati del laboratorio centrale.
- Livello di calcio nel sangue sopra l'ULN alla visita basale (settimana 0). Per questa valutazione possono essere utilizzati i risultati di un laboratorio locale.
- Uso di farmaci proibiti, come diuretici dell'ansa e tiazidici, chelanti del fosfato (diversi dal carbonato di calcio), digossina, litio, metotrexato o corticosteroidi sistemici, entro i rispettivi periodi vietati.
- Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale in cui la ricezione del farmaco o del dispositivo sperimentale è avvenuta entro 6 mesi prima dello screening per questo studio. Precedente trattamento con farmaci simili al PTH (disponibili in commercio o attraverso la partecipazione a uno studio sperimentale), inclusi PTH (1-84), PTH (1-34) o altri frammenti N-terminali o analoghi del PTH o proteina correlata al PTH , entro 3 mesi prima dello screening.
- Uso di altri farmaci noti per influenzare il metabolismo del calcio e delle ossa, come calcitonina, compresse di fluoruro o cinacalcet cloridrato, entro il periodo proibito.
- Uso di bifosfonati orali nei 6 mesi precedenti o preparazioni di bifosfonati per via endovenosa nei 24 mesi precedenti prima dello screening.
- Disturbo convulsivo non ipocalcemico con una storia di convulsioni nei 6 mesi precedenti prima dello screening. Sono ammessi i partecipanti con una storia di convulsioni che si verificano nel contesto dell'ipocalcemia.
- Il partecipante presenta un aumentato rischio basale di osteosarcoma, come quelli con malattia ossea di Paget o aumenti inspiegabili della fosfatasi alcalina, disturbi ereditari che predispongono all'osteosarcoma o con una precedente storia di radioterapia esterna o implantare che coinvolge lo scheletro.
- Qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa richiedere un trattamento o rendere improbabile che il partecipante completi completamente lo studio o qualsiasi condizione che presenti un rischio eccessivo dal prodotto o dalle procedure sperimentali. Ad esempio, malattia che si prevede sia cronica e non transitoria.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale, a composti strettamente correlati o a uno qualsiasi degli ingredienti indicati.
- Storia di dipendenza da droghe o alcol diagnosticata nei 3 anni precedenti.
- Sindrome dell'intestino corto scarsamente controllata, resezione intestinale, sprue tropicale, malattia celiaca, colite ulcerosa e morbo di Crohn.
- Malattie cardiache croniche o gravi incluse ma non limitate a insufficienza cardiaca (secondo la classificazione della New York Heart Association da Classe II a Classe IV) (Dolgin e NYHA, 1994), aritmie, bradicardia (frequenza cardiaca a riposo <50 battiti/minuto).
- Storia di accidente cerebrovascolare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a rhPTH (1-84) come iniezione sottocutanea (SC) una volta al giorno (QD) con vitamina D attiva e supplementi di calcio fino a 31,3 settimane.
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Placebo QD iniezione SC.
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Sperimentale: rhPTH (1-84)
I partecipanti hanno ricevuto rhPTH (1-84) 50 microgrammi (mcg) iniezione SC QD, titolato all'interno dell'intervallo di dose di 25-100 mcg QD come trattamento aggiuntivo con vitamina D attiva e supplementi di calcio basati sulla risposta metabolica fino a 32 settimane.
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rhPTH (1-84) iniezione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala dei sintomi del diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
Il punteggio della sottoscala dei sintomi è stato calcolato come media dei punteggi degli elementi dei sintomi 1-7 con più di 3 dei 7 punteggi degli elementi dei sintomi non mancanti.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato un modello misto per misure ripetute (MMRM).
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Basale, settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggio di affaticamento alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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Il questionario Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) contiene 13 domande relative alla fatica.
Le risposte ai 13 item del questionario FACIT-Fatica sono misurate ciascuna su una scala Likert a 5 punti, dove 0=per niente, 1=poco, 2=abbastanza, 3=abbastanza e 4=molto .
Pertanto, il punteggio totale varia da 0 a 52.
Punteggi alti rappresentano meno fatica.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel riepilogo dei componenti fisici (PCS) derivata dai punteggi del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 voci versione 2 (SF-36v2) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'SF-36 è uno strumento convalidato che interroga i partecipanti sulla salute e sulla funzione fisica e mentale percepite.
L'SF-36 è composto da 8 punteggi in scala (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni di salute generale, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale), che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione .
Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso; più basso è il punteggio maggiore è la disabilità.
È stata segnalata la modifica del PCS derivato da SF-36v2 alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di impatto del diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
Il punteggio della sottoscala di impatto è stato calcolato poiché la media dei punteggi degli elementi di impatto 10-13 senza punteggio dell'elemento di impatto non era mancante.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel punteggio individuale degli elementi di impatto del diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
È stata segnalata la variazione dei punteggi degli elementi dei sintomi individuali.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) Sintomo Elemento Ansia (elemento 8) Punteggio alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio dell'elemento relativo all'ansia è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'elemento nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio dell'elemento relativo all'ansia veniva impostato come mancante.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel diario dei sintomi dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) Elemento sintomo Tristezza o depressione (elemento 9) Punteggio alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio dell'elemento di tristezza o depressione è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'elemento nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio dell'elemento veniva impostato come mancante.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nei punteggi degli elementi dei sintomi del diario individuale dell'ipoparatiroidismo (HypoPT-SD) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
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Basale, settimana 26
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Numero di partecipanti con risposta alla settimana 26 [Terminazione anticipata (ET)]
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
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La risposta è stata definita come una riduzione del 30% del punteggio della sottoscala dei sintomi HypoPT-SD rispetto al basale.
L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale varia da Nessuno=0 a Molto grave=4; e per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
Il punteggio della sottoscala dei sintomi è stato calcolato come media dei punteggi degli elementi dei sintomi 1-7 con più di 3 dei 7 punteggi degli elementi dei sintomi non mancanti.
I dati riportati includono anche i risultati per i partecipanti terminati anticipatamente.
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Basale fino alla settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel punteggio dei sintomi più fastidiosi alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'HypoPT-SD è uno strumento di esiti riferiti dal paziente a 13 item che consiste nei seguenti item: sottoscala dei sintomi (item 1-7), ansia (item 8), tristezza o depressione (item 9) e sottoscala dell'impatto (item 10- 13).
Per gli item 1-9, il punteggio individuale va da Nessuno=0 a Molto grave=4 e per gli item 10-13 va da Per niente=0 a Molto=2.
Il punteggio di un articolo è stato calcolato prendendo la media della risposta giornaliera dell'articolo nel periodo di 14 giorni immediatamente prima della visita.
Se i dati non erano disponibili per almeno 4 giorni su 7 durante entrambi i periodi di 7 giorni entro il periodo di 14 giorni, il punteggio del singolo elemento veniva impostato come mancante.
È stato analizzato il punteggio dei sintomi più fastidiosi.
Il cambiamento negativo nei punteggi indica un miglioramento.
MMRM è stato utilizzato per l'analisi.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia del cancro-Funzione cognitiva (FACT-Cog) Punteggio delle menomazioni cognitive percepite (PCI) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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La valutazione funzionale della terapia del cancro-funzione cognitiva (FACT-Cog) è uno strumento di 37 voci.
In questo studio sono stati valutati il deterioramento cognitivo percepito e l'impatto sulla qualità della vita.
Questi 2 domini includono 22 item valutati su una scala a 5 punti.
La sottoscala dei disturbi cognitivi percepiti contiene 18 item e ogni item ha una scala di risposta ordinale a 5 punti (0=mai, 1=circa una volta alla settimana, 2=da due a tre volte alla settimana, 3=quasi ogni giorno, 4=più volte un giorno).
Il punteggio di ogni item è calcolato come (4 meno la risposta dell'item) e il punteggio della sottoscala è [somma di (4 meno la risposta dell'item)]*18/(numero di item con risposta)].
Il punteggio della sottoscala del deterioramento cognitivo percepito varia da 0 a 72, con punteggi più alti indicano una migliore funzione cognitiva.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale dell'impatto della funzione cognitiva sulla terapia del cancro (FACT-Cog) sul punteggio della qualità della vita (QoL) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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La valutazione funzionale della terapia del cancro-funzione cognitiva (FACT-Cog) è uno strumento di 37 voci.
In questo studio sono stati valutati il deterioramento cognitivo percepito e l'impatto sulla qualità della vita.
Questi 2 domini includono 22 item valutati su una scala a 5 punti.
Il dominio dell'impatto sulla qualità della vita contiene 4 elementi e ciascun elemento ha una scala di risposta ordinale a 5 punti (0=Mai, 1= Circa una volta alla settimana, 2 = Da due a tre volte alla settimana, 3= Quasi ogni giorno, 4 = Più volte al giorno).
Il punteggio di ogni item è calcolato come (4 meno la risposta dell'item) e il punteggio della sottoscala è [somma di (4 meno la risposta dell'item)]*4/(numero di item con risposta)].
L'impatto sul punteggio della sottoscala della qualità della vita varia da 0 a 16 con un punteggio più alto indica una migliore funzione cognitiva.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nei singoli domini dell'indagine sulla salute in forma breve a 36 voci versione 2 (SF-36v2) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'SF-36 è uno strumento convalidato che interroga i partecipanti sulla salute e sulla funzione fisica e mentale percepite.
L'SF-36 è composto da 8 punteggi in scala (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni di salute generale, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale), che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione .
Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso; più basso è il punteggio maggiore è la disabilità.
È stata segnalata la variazione del punteggio dei singoli domini di SF-36v2 alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel punteggio MCS (Mental Component Summary) del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 voci versione 2 (SF-36v2) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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L'SF-36 è uno strumento convalidato che interroga i partecipanti sulla salute e sulla funzione fisica e mentale percepite.
L'SF-36 è composto da 8 punteggi in scala (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni di salute generale, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale), che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione .
Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso; più basso è il punteggio maggiore è la disabilità.
È stato segnalato un cambiamento nell'MCS di SF-36v2 alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla riduzione della produttività e dell'attività lavorativa: punteggio dell'ipoparatiroidismo (WPAI: ipoparatiroidismo) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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WPAI ha valutato l'impatto di HypoPT sulla produttività del lavoro e sulle attività quotidiane.
Concetti che WPAI: Le misure di ipoparatiroidismo includono il tempo assente dal lavoro e la compromissione del lavoro e di altre attività regolari dovute a problemi di salute specifici (HypoPT).
Il WPI è stato calcolato sulla base di 4 elementi, incluso il secondo trimestre: ore di lavoro perse a causa di HPT; Q4: ore effettive lavorate; Q5: Effetto HPT sulla produttività sul lavoro; Q6: Effetto HPT sulle attività quotidiane.
I punteggi per 4 sottoscale sono stati calcolati come Percentuale del tempo di lavoro perso a causa di un problema: Q2/(Q2+Q4)*100; Percentuale di menomazione durante il lavoro a causa di un problema: Q5/10*100; Percentuale complessiva di invalidità lavorativa dovuta a problema: Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100; Percentuale di compromissione dell'attività a causa di un problema: Q6/10*100.
I risultati del WPAI sono espressi come percentuali di compromissione, con numeri più alti che indicano una maggiore compromissione e una minore produttività, ovvero risultati peggiori.
È stata segnalata la variazione rispetto al basale nella risposta al questionario.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della valutazione del paziente sullo stato di salute generale utilizzando l'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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Il PGI-S è un indice globale che può essere utilizzato per valutare la gravità di una condizione specifica.
La PGI-S è una scala di valutazione che chiede al rispondente di descrivere al meglio la gravità dei propri sintomi.
Le opzioni di risposta sono valutate secondo una scala a 5 punti: nessun sintomo (0), lieve (1), moderato (2), grave (3) e molto grave (4).
È stata segnalata la variazione media dei punteggi di PGI-S alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della valutazione del paziente sullo stato di salute generale utilizzando l'impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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La PGI-C è una scala di valutazione verbale che chiede all'intervistato di descrivere al meglio il cambiamento dei sintomi rispetto all'inizio dello studio.
Le opzioni di risposta sono valutate utilizzando una scala a 7 punti: molto migliorata (0), molto migliorata (1), minimamente migliorata (2), nessun cambiamento (3), minimamente peggiore (4), molto peggiore (5) e molto molto peggio (6).
Il cambiamento negativo indica un miglioramento.
È stato riportato il cambiamento medio nei punteggi di PGI-C alla settimana 26.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nei punteggi di valutazione neurocognitiva in clinica alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
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La batteria di test neurocognitivi includeva test che valutavano il dominio frontale-esecutivo, che comprende le funzioni attribuibili alla corteccia prefrontale e le sue connessioni ai gangli della base (principalmente striato).
I test includevano la CogState (CS) Brief Battery (inclusa la Rilevazione: velocità [intervallo da 2.001 a 6; punteggi inferiori (LS) indicano miglioramento (IMP)], Identificazione: velocità [intervallo da 2.001 a 6; LS indica IMP], One Card Learning: accuratezza [range da 0 a 1.5708; punteggi più alti (HS) indicano IMP], One Back: velocità [range da 2.001 a 6; LS indicano IMP]), CS Groton Maze Learning Test: errori totali (range da 0 a infinito; LS indica IMP), CS International Shopping List Task (ISLT): numero di risposte corrette (intervallo da 0 a infinito; HS indica IMP), e CS ISLT -Delayed Recall: numero di risposte corrette (intervallo da 0 a infinito; HS indica IMP).
È stata segnalata la variazione dei punteggi di valutazione neurocognitiva in clinica alla settimana 24.
L'analisi della covarianza (ANCOVA) è stata utilizzata per l'analisi.
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Basale, settimana 24
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della valutazione neurocognitiva a casa alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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La batteria di test neurocognitivi includeva test che valutavano il dominio frontale-esecutivo, che comprende le funzioni attribuibili alla corteccia prefrontale e le sue connessioni ai gangli della base (principalmente striato).
I test includevano la CogState (CS) Brief Battery (inclusa la Rilevazione: velocità [intervallo da 2.001 a 6; punteggi inferiori (LS) indicano miglioramento (IMP)], Identificazione: velocità [intervallo da 2.001 a 6; LS indica IMP], One Card Learning: precisione [range da 0 a 1.5708; punteggi più alti (HS) indicano IMP], One Back: velocità [range da 2.001 a 6; LS indicano IMP]).
Sono stati segnalati cambiamenti nei punteggi di valutazione neurocognitiva a casa (CS Brief Battery) alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale dell'escrezione di calcio nelle urine delle 24 ore alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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È stata segnalata la variazione dell'escrezione di calcio nelle urine delle 24 ore alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale del livello di fosfato sierico alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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È stata segnalata la variazione del livello di fosfato sierico alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale delle dosi di vitamina D attiva alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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Sono stati segnalati cambiamenti nelle dosi di vitamina D attiva alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale delle dosi di supplementi di calcio alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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Sono stati segnalati cambiamenti nelle dosi degli integratori di calcio alla settimana 26.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale nel controllo del calcio sierico corretto per l'albumina alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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È stata segnalata la variazione rispetto al basale del calcio sierico corretto per l'albumina tra 1,875 millimoli per litro (mmol/L) (7,5 milligrammi per decilitro [mg/dL]) e il limite superiore della norma (ULN) per l'intervallo normale del laboratorio centrale alla settimana 26.
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Settimana 26
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Numero di partecipanti che raggiungono i criteri compositi per la concentrazione di calcio sierico corretta per l'albumina, la dose di vitamina D attiva e la dose di supplemento di calcio elementare orale alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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Numero di partecipanti che hanno raggiunto i seguenti criteri compositi: calcio sierico corretto per l'albumina tra 1,875 mmol/L (7,5 mg/dL) e l'ULN per l'intervallo normale del laboratorio centrale, dose di vitamina D attiva ridotta del 50% e almeno un 50 È stata segnalata una riduzione % rispetto alla dose di supplemento di calcio elementare orale al basale alla settimana 26.
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Settimana 26
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Variazione rispetto al basale del marcatore di turnover osseo fosfatasi alcalina specifica per l'osso alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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I marcatori del turnover osseo includevano la fosfatasi alcalina sierica specifica per l'osso, il peptide amino-terminale del procollagene, il telopeptide C-terminale del collagene di tipo 1 e l'osteocalcina.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale dei telopeptidi C del collagene di tipo I marcatore del turnover osseo alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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I marcatori del turnover osseo includevano la fosfatasi alcalina sierica specifica per l'osso, il peptide amino-terminale del procollagene, il telopeptide C-terminale del collagene di tipo 1 e l'osteocalcina.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Variazione rispetto al basale del marcatore di turnover osseo osteocalcina e procollagene 1 propeptide N-terminale alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
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I marcatori del turnover osseo includevano la fosfatasi alcalina sierica specifica per l'osso, il peptide amino-terminale del procollagene, il telopeptide C-terminale del collagene di tipo 1 e l'osteocalcina.
Per l'analisi è stato utilizzato un MMRM.
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Basale, settimana 26
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio a 4 settimane dopo il follow-up (fino alla settimana 36)
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Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale.
I TEAE sono definiti come eventi avversi che sono iniziati o sono peggiorati alla data e all'ora successive alla prima dose del prodotto sperimentale.
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Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio a 4 settimane dopo il follow-up (fino alla settimana 36)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 gennaio 2018
Completamento primario (Effettivo)
19 maggio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
19 maggio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
30 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHP634-401
- 2017-000284-32 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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