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一项了解重组人甲状旁腺激素 [rhPTH(1-84)] 是否可以改善甲状旁腺功能减退症成人的症状和代谢控制的研究 (BALANCE)

2023年5月12日 更新者：Shire

一项随机、双盲、安慰剂对照、适应性研究，以评估接受重组人甲状旁腺激素 [rhPTH(1-84)] 治疗的症状性甲状旁腺功能减退症成人受试者的症状改善和代谢控制

重组人甲状旁腺激素，也称为 if rhPTH(1-84)，是一种治疗甲状腺功能减退症的药物。 本研究的主要目的是了解 rhPTH(1-84) 是否可以改善成人甲状旁腺功能减退症的症状。

在这项研究中，参与者将接受 2 种治疗中的一种：rhPTH(1-84) 或安慰剂。 安慰剂看起来像正在研究的药物，但其中不含药物。 在这项研究中，安慰剂将是一种标准治疗方法，即活性维生素 D 或含钙的活性维生素 D。 活性维生素 D 是维生素 D 的一种形式，对身体的作用更快。 这些治疗将作为每日皮下注射进行。 参与者将不知道他们接受了哪种治疗，他们的研究医生也不知道。 这是为了帮助确保结果更可靠。 所有参与者还将在治疗期间服用活性维生素 D 和钙补充剂。

参与者将在称为甲状旁腺功能减退症症状日记的工具中记录他们的症状。 该工具用于评估症状及其影响，并将为每位参与者给出总分。

研究医生还将检查研究治疗的副作用。

治疗后，研究人员将检查 2 个治疗组之间的日记评分是否存在差异。 分数不同意味着症状及其影响不同。 由此，研究人员将了解与接受安慰剂治疗的参与者相比，接受 rhPTH(1-84) 治疗的参与者的症状是否有所改善。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

2020 年 9 月 24 日：一个或多个国家取消了因 COVID-19 大流行而暂时停止招募新患者参加本研究的规定，该研究现在再次招募新患者。 但是，由于大流行，某些国家/站点可能仍暂停了新患者的入组。

2020 年 4 月 20 日：由于 COVID-19 的情况，新患者的入组已暂停。 暂停的持续时间取决于 COVID-19 大流行的水平和控制。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

93

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Odense C、丹麦、5000
        • Odense Universitetshospital
    • Central Jutland
      • Aarhus N、Central Jutland、丹麦、8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
      • Saint John's、加拿大、A1B3V6
        • Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大、L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • 德国
    • Sachsen
      • Dresden、Sachsen、德国、1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50139
        • Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
      • Roma、意大利、128
        • Universita Campus Bio Medico di Roma
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo、挪威、372
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Oslo、挪威、N-0514
        • Oslo universitetssykehus Aker
  • 比利时
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
        • UZ Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Angers、法国、49933
        • Chu Angers
      • Besançon、法国、25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille、法国、59000
        • CHRU Lille
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48236
        • Michigan Bone and Mineral Clinic
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Physicians East PA
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leicester、英国、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary - PPDS
    • Dundee City
      • Dundee、Dundee City、英国、DD1 9SY
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Norfolk
      • Norwich、Norfolk、英国、NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2300 RC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Matosinhos、葡萄牙、4464-513
        • Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Córdoba
      • Cordoba、Córdoba、西班牙
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón、Madrid、西班牙、28223
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 具有完全遵守学习程序和限制的理解力、能力和意愿。
  • 能够在执行任何与研究相关的程序之前自愿提供签署并注明日期的知情同意书。
  • 是指 18 至 85 岁（含）的成年男性或女性。
  • 在 18-25 岁的参与者中，根据骨龄 X 射线（左手腕和手的单次后前位 X 射线）在随机化之前具有骨骺闭合的放射学证据。
  • 在筛查前 12 个月或更长时间患有慢性甲状旁腺功能减退症。 甲状旁腺功能减退症的诊断是基于在血清 PTH 水平异常低的情况下出现低钙血症。
  • 在第 -3 周筛查访视期间，参与者根据病史报告在第 -3 周访视前 2 周内至少出现 2 项与甲状旁腺功能减退相关的以下症状：肌肉痉挛、肌肉痉挛或抽搐、刺痛、麻木、手臂沉重或腿、身体疲劳、思维迟缓或思维混乱（脑雾）。
  • 在基线（第 0 周）访问（第 -14 天到第-1). 此外，参与者必须在前 7 天期间至少完成 4 篇 HPT-SD 日记，在后 7 天期间至少完成 4 篇 HPT-SD 日记。

  • 在筛选访视之前，必须单独使用活性维生素 D（骨化三醇或阿法骨化醇）或与钙补充剂联合治疗至少 4 个月。

    1. 参与者必须服用 >= 0.5 微克 (mcg)/天的骨化三醇或 >=1.0 mcg/天的阿法骨化醇。
    2. 如果参与者接受较低剂量的活性维生素 D 治疗，则参与者还必须服用每天至少 800 毫克 (mg/天) 元素钙的钙补充剂。
  • 在筛选所有未接受甲状腺激素替代疗法的参与者时，血清促甲状腺激素 (TSH) 结果在正常实验室范围内。 对于甲状腺激素替代治疗的参与者，甲状腺激素剂量必须在筛选前至少稳定 4 周，血清 TSH 水平必须在中心实验室正常范围内。 如果在试验期间没有预期需要改变甲状腺激素剂量，则可以允许接受甲状腺激素治疗的参与者血清 TSH 水平低于正常范围的下限但并非检测不到。
  • 血清 25-羟基维生素 D 水平 >=50 nmol/L（纳摩尔/升）（20 纳克/毫升 [ng/mL]）且小于 (<) 中心实验室正常值上限 (ULN) 的 1.5 倍范围。
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) 大于 (>) 30 毫升每分钟每 1.73 平方米 (ml/min/1.73m^2)。
  • 在随机化之前，能够通过多剂量注射笔将研究药物每日 SC 自我注射（或让指定人员进行注射）到大腿中。
  • 愿意使用为研究提供的口服活性维生素 D 和钙补充剂，除非研究者在与医疗监督员协商后指示继续使用在参加当前研究之前使用的补充剂。
  • 关于女性参与者：绝经后女性（连续 12 个月自发性闭经且年龄 >= 51 岁）和接受手术绝育的女性均可入组。 有生育能力的女性在随机分组时必须进行阴性妊娠试验，并愿意在研究期间遵守方案和妊娠试验的任何适用避孕要求。

排除标准：

  • 由已知的 CaSR 基因激活突变或对 PTH 的反应受损（假性甲状旁腺功能减退症）引起的甲状旁腺功能减退症的病史。
  • 除甲状旁腺功能减退症以外的任何可能影响钙代谢或钙磷酸盐稳态的疾病，例如控制不佳的甲状腺功能亢进症；佩吉特病； 1 型糖尿病或控制不佳的 2 型糖尿病；严重和慢性心脏、肝脏（Child-Pugh 评分 >9）（美国食品和药物管理局，2003 年）或肾脏疾病；库欣综合征；类风湿关节炎;骨髓瘤;活动性胰腺炎;营养不良；疳;最近长时间不动；活动性恶性肿瘤（低风险分化良好的甲状腺癌除外）；原发性或继发性甲状旁腺功能亢进；或在过去 5 年内记录的甲状旁腺癌、肢端肥大症或多发性内分泌腺瘤 1 型和 2 型。
  • 非常低或非常高的血钙水平（例如，ACSC <1.87 mmol/L [<7.5 mg/dL] 或 >=2.97 mmol/L [>=11.9 mg/dL]) 在第-3 周筛选访视时。 中央实验室的结果必须用于该评估。
  • 基线（第 0 周）就诊时血钙水平高于 ULN。 当地实验室的结果可用于此评估。
  • 在各自的禁止期限内使用违禁药物，例如袢利尿剂和噻嗪类利尿剂、磷酸盐结合剂（碳酸钙除外）、地高辛、锂、甲氨蝶呤或全身性皮质类固醇。
  • 参与任何其他调查研究，其中在筛选本研究之前的 6 个月内收到调查药物或设备。 先前使用 PTH 样药物治疗（无论是市售的还是通过参与调查研究），包括 PTH(1-84)、PTH(1-34) 或 PTH 或 PTH 相关蛋白的其他 N 末端片段或类似物，筛选前 3 个月内。
  • 在禁用期内使用其他已知影响钙和骨代谢的药物，如降钙素、氟化物片或盐酸西那卡塞。
  • 在筛选前的前 6 个月内使用过口服双膦酸盐或在筛选前的前 24 个月内使用过静脉内双膦酸盐制剂。
  • 筛选前 6 个月内有癫痫病史的非低血钙性癫痫症。 允许有在低钙血症情况下发生癫痫发作史的参与者。
  • 参与者患骨肉瘤的基线风险增加，例如那些患有佩吉特骨病或无法解释的碱性磷酸酶升高、易患骨肉瘤的遗传性疾病，或有骨骼外照射或植入放射治疗史的参与者。
  • 研究者认为可能需要治疗或使参与者不太可能完全完成研究的任何疾病或病症，或研究产品或程序带来不当风险的任何病症。 例如，预计是慢性而非暂时性的疾病。
  • 孕妇或哺乳期妇女。
  • 已知或怀疑对研究产品、密切相关的化合物或任何规定的成分不耐受或过敏。
  • 过去 3 年内被诊断为药物或酒精依赖史。
  • 控制不佳的短肠综合征、肠切除术、热带口炎性腹泻、乳糜泻、溃疡性结肠炎和克罗恩病。
  • 慢性或严重心脏病，包括但不限于心力衰竭（根据纽约心脏协会分类 II 级至 IV 级）（Dolgin 和 NYHA，1994 年）、心律失常、心动过缓（静息心率 <50 次/分钟）。
  • 脑血管意外史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
参与者接受与 rhPTH (1-84) 相匹配的安慰剂作为皮下 (SC) 注射，每天一次 (QD)，同时补充活性维生素 D 和钙补充剂，持续时间长达 31.3 周。
生物：安慰剂
安慰剂 QD SC 注射。
实验性的：rhPTH (1-84)
参与者接受 rhPTH (1-84) 50 微克 (mcg) 皮下注射 QD，在 25-100 mcg QD 的剂量范围内滴定，作为辅助治疗，根据长达 32 周的代谢反应使用活性维生素 D 和钙补充剂。
生物：rhPTH (1-84)
rhPTH (1-84) 皮下注射。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 26 周时甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 症状分量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 症状分量表评分计算为症状项目 1-7 评分的平均值，7 个症状项目评分中有 3 个以上未缺失。 分数的负变化表示改进。 重复测量的混合模型 (MMRM) 用于分析。
基线，第 26 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 26 周时慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
慢性疾病治疗疲劳功能评估 (FACIT-Fatigue) 问卷包含 13 个与疲劳相关的问题。 对 FACIT-Fatigue 问卷中 13 个项目的回答均采用 5 分李克特量表进行测量，其中 0=完全没有，1=有一点，2=有一点，3=有一点，4=非常多. 因此，总分介于 0 到 52 之间。 高分代表较少疲劳。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
从第 26 周的 36 项简短健康调查第 2 版 (SF-36v2) 分数得出的物理成分摘要 (PCS) 的基线变化
大体时间：基线，第 26 周
SF-36 是一种经过验证的工具，可以询问参与者感知到的身心健康和功能。 SF-36 由 8 个量表分数（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康感知、身体角色功能、情感角色功能、社会角色功能和心理健康）组成，它们是各自部分问题的加权总和. 在假设每个问题具有相同权重的情况下，将每个量表直接转换为 0-100 的量表；分数越低，残疾越多。 报告了第 26 周时源自 SF-36v2 的 PCS 的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 影响子量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 影响子量表得分计算为影响项目 10-13 得分的平均值，没有影响项目得分是非缺失的。 分数的负变化表示改进。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周个人甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 影响项目评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 报告了个体症状项目评分的变化。 分数的负变化表示改进。 MMRM 用于分析。
基线，第 26 周
第 26 周时甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 症状项目焦虑（项目 8）评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 焦虑项目得分是通过取就诊前 14 天内每日项目反应的平均值来计算的。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则焦虑项目评分设置为缺失。 分数的负变化表示改进。 MMRM 用于分析。
基线，第 26 周
第 26 周时甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 症状项目悲伤或抑郁（项目 9）评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 悲伤或抑郁项目得分是通过取就诊前 14 天内每天项目反应的平均值来计算的。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天数据不可用，则项目得分设置为缺失。 分数的负变化表示改进。 MMRM 用于分析。
基线，第 26 周
第 26 周个体甲状旁腺功能减退症症状日记 (HypoPT-SD) 症状项目评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 分数的负变化表示改进。 MMRM 用于分析。
基线，第 26 周
第 26 周有反应的参与者人数 [提前终止 (ET)]
大体时间：至第 26 周的基线
响应定义为 HypoPT-SD 症状分量表评分较基线降低 30%。 HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于第1-9项，单项评分范围从无=0到非常严重=4；对于第 10-13 项，它的范围从完全没有=0 到非常多=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 症状分量表评分计算为症状项目 1-7 评分的平均值，7 个症状项目评分中有 3 个以上未缺失。 报告的数据还包括提前终止参与者的结果。
至第 26 周的基线
第 26 周时最令人烦恼的症状评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
HypoPT-SD 是一个 13 项患者报告结果工具，由以下项目组成：症状分量表（第 1-7 项）、焦虑（第 8 项）、悲伤或抑郁（第 9 项）和影响分量表（第 10- 13). 对于项目 1-9，个人得分范围从无=0 到非常严重=4，对于项目 10-13，其范围从完全没有=0 到非常严重=2。 通过取访问前 14 天内每天项目响应的平均值来计算项目分数。 如果在 14 天期间的两个 7 天期间的 7 天中至少有 4 天的数据不可用，则将单个项目得分设置为缺失。 分析了最烦人的症状评分。 分数的负变化表示改进。 MMRM 用于分析。
基线，第 26 周
第 26 周癌症治疗-认知功能 (FACT-Cog) 感知认知障碍 (PCI) 评分的功能评估相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
癌症治疗认知功能的功能评估 (FACT-Cog) 评估是一个包含 37 个项目的工具。 本研究评估了感知认知障碍和对生活质量领域的影响。 这 2 个领域包括 22 个项目，采用 5 分制评分。 感知认知障碍子量表包含 18 个项目，每个项目有一个 5 分制的反应量表（0=从不，1=大约每周一次，2=每周两到三次，3=几乎每天，4=几次一天）。 每个项目得分计算为（4 减去项目反应），分量表得分为 [（4 减去项目反应）] * 18 /（回答的项目数）]。 感知认知障碍子量表评分范围为0～72分，分数越高表示认知功能越好。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时癌症治疗功能评估的基线变化-认知功能 (FACT-Cog) 对生活质量 (QoL) 评分的影响
大体时间：基线，第 26 周
癌症治疗认知功能的功能评估 (FACT-Cog) 评估是一个包含 37 个项目的工具。 本研究评估了感知认知障碍和对生活质量领域的影响。 这 2 个领域包括 22 个项目，采用 5 分制评分。 对生活质量领域的影响包含 4 个项目，每个项目有一个 5 分制的反应量表（0=从不，1=大约每周一次，2=每周两到三次，3=几乎每天，4=一天几次）。 每个项目得分的计算方式为（4 减去项目反应），子量表得分为 [（4 减去项目反应）的总和]*4/（回答的项目数）]。 对生活质量影响的子量表评分范围为 0 至 16，评分越高表明认知功能越好。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周 36 项简短健康调查第 2 版 (SF-36v2) 的各个领域的基线变化
大体时间：基线，第 26 周
SF-36 是一种经过验证的工具，可以询问参与者感知到的身心健康和功能。 SF-36 由 8 个量表分数（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康感知、身体角色功能、情感角色功能、社会角色功能和心理健康）组成，它们是各自部分问题的加权总和. 在假设每个问题具有相同权重的情况下，将每个量表直接转换为 0-100 的量表；分数越低，残疾越多。 报告了第 26 周时 SF-36v2 各个域得分的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周 36 项短期健康调查第 2 版 (SF-36v2) 的心理成分摘要 (MCS) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
SF-36 是一种经过验证的工具，可以询问参与者感知到的身心健康和功能。 SF-36 由 8 个量表分数（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康感知、身体角色功能、情感角色功能、社会角色功能和心理健康）组成，它们是各自部分问题的加权总和. 在假设每个问题具有相同权重的情况下，将每个量表直接转换为 0-100 的量表；分数越低，残疾越多。 报告了第 26 周时 SF-36v2 的 MCS 变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
工作效率和活动障碍问卷基线的变化：第 26 周时甲状旁腺功能减退症（WPAI：甲状旁腺功能减退症）评分
大体时间：基线，第 26 周
WPAI 评估了 HypoPT 对工作效率和日常活动的影响。 WPAI 的概念：甲状旁腺功能减退症措施包括因特定健康问题 (HypoPT) 导致的工作时间损失和工作及其他常规活动的损害。 WPI 是根据 4 个项目计算的，包括 Q2：由于 HPT 而错过的工作时间； Q4：实际工作时间； Q5：HPT 对工作效率的影响； Q6：HPT对日常活动的影响。 4 个子量表的分数计算为因问题而错过的工作时间百分比：Q2/(Q2+Q4)*100；工作时因问题造成的损伤百分比：Q5/10*100；由于问题导致的整体工作损失百分比：Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100；问题导致的活动受损百分比：Q6/10*100。 WPAI 结果表示为减值百分比，数字越高表示减值越大，生产力越低，即结果越差。 报告了调查问卷答复相对于基线的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时使用患者总体严重性印象 (PGI-S) 评估患者整体健康状况的分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
PGI-S 是一个全球指数，可用于评估特定疾病的严重程度。 PGI-S 是一个评级量表，要求受访者最好地描述他们的症状严重程度。 根据 5 分制评估反应选项：无症状 (0)、轻微 (1)、中度 (2)、严重 (3) 和非常严重 (4)。 报告了第 26 周时 PGI-S 分数的平均变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时使用患者整体变化印象 (PGI-C) 对患者整体健康状况进行评估的分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
PGI-C 是口头评定量表，要求受访者最好地描述与研究开始相比症状的变化。 响应选项使用 7 分制进行评估：改善很大 (0)、改善很大 (1)、改善很少 (2)、没有变化 (3)、稍差 (4)、更差 (5) 和非常差更糟（6）。 负变化表示改善。 报告了第 26 周时 PGI-C 分数的平均变化。
基线，第 26 周
第 24 周时临床神经认知评估分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
神经认知测试组合包括评估额叶执行域的测试，其中包括前额叶皮层及其与基底神经节（主要是纹状体）连接的功能。 测试包括 CogState (CS) Brief Battery（包括检测：速度 [范围从 2.001 到 6；较低的分数 (LS) 表示改进 (IMP)]，识别：速度 [范围从 2.001 到 6；LS 表示 IMP]，一个Card Learning: accuracy [range from 0 to 1.5708; higher scores (HS) indicate IMP], One Back: speed [range from 2.001 to 6; LS indicate IMP]), CS Groton Maze Learning Test: total errors (range from 0 to infinity；LS 表示 IMP），CS 国际购物清单任务 (ISLT)：正确响应的数量（范围从 0 到无穷大；HS 表示 IMP），以及 CS ISLT -Delayed Recall：正确响应的数量（范围从 0 到无穷大； HS 表示 IMP）。 报告了第 24 周时临床神经认知评估分数的变化。 使用协方差分析(ANCOVA)进行分析。
基线，第 24 周
第 26 周时家庭神经认知评估分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
神经认知测试组合包括评估额叶执行域的测试，其中包括前额叶皮层及其与基底神经节（主要是纹状体）连接的功能。 测试包括 CogState (CS) Brief Battery（包括检测：速度 [范围从 2.001 到 6；较低的分数 (LS) 表示改进 (IMP)]，识别：速度 [范围从 2.001 到 6；LS 表示 IMP]，一个Card Learning：准确率[范围从0到1.5708；分数越高（HS）表示IMP]，One Back：速度[范围从2.001到6；LS表示IMP]）。 报告了第 26 周时家庭神经认知评估分数（CS Brief Battery）的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时 24 小时尿钙排泄量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
报告了第 26 周时 24 小时尿钙排泄的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时血清磷酸盐水平相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
报告了第 26 周时血清磷酸盐水平的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时活性维生素 D 剂量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
报告了第 26 周时活性维生素 D 剂量的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周钙补充剂剂量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
报告了第 26 周钙补充剂剂量的变化。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时白蛋白校正的血清钙控制相对于基线的变化
大体时间：第 26 周
据报道，在第 26 周时，白蛋白校正血清钙相对于基线的变化在 1.875 毫摩尔每升 (mmol/L)（7.5 毫克每分升 [mg/dL]）和中心实验室正常范围的正常上限 (ULN) 之间。
第 26 周
第 26 周达到白蛋白校正血清钙浓度、活性维生素 D 剂量和口服元素钙补充剂剂量综合标准的参与者人数
大体时间：第 26 周
达到以下综合标准的参与者人数：白蛋白校正血清钙在 1.875 毫摩尔/升（7.5 毫克/分升）和中心实验室正常范围的 ULN 之间，活性维生素 D 的剂量减少 50% 并且至少减少 50报告了第 26 周时相对于基线口服元素钙补充剂剂量的减少百分比。
第 26 周
第 26 周时骨转换标志物骨特异性碱性磷酸酶相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
骨转换标志物包括血清骨特异性碱性磷酸酶、前胶原氨基末端肽、1 型胶原的 C 末端肽和骨钙素。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周骨转换标志物 I 型胶原 C-端肽相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
骨转换标志物包括血清骨特异性碱性磷酸酶、前胶原氨基末端肽、1 型胶原的 C 末端肽和骨钙素。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
第 26 周时骨转换标志物骨钙素和前胶原 1 N 末端前肽相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周
骨转换标志物包括血清骨特异性碱性磷酸酶、前胶原氨基末端肽、1 型胶原的 C 末端肽和骨钙素。 使用 MMRM 进行分析。
基线，第 26 周
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到随访后 4 周（直至第 36 周）
不良事件 (AE) 是接受研究药物的参与者发生的任何不愉快的医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 TEAE 定义为在首剂研究产品的日期和时间或之后开始或恶化的 AE。
从研究药物给药开始到随访后 4 周（直至第 36 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年1月24日

初级完成 (实际的)

2022年5月19日

研究完成 (实际的)

2022年5月19日

研究注册日期

首次提交

2017年10月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年10月24日

首次发布 (实际的)

2017年10月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月12日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHP634-401
  • 2017-000284-32 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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