Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, чтобы узнать, может ли рекомбинантный человеческий паратиреоидный гормон [рчПТГ (1-84)] улучшить симптомы и метаболический контроль у взрослых с гипопаратиреозом (БАЛАНС)

12 мая 2023 г. обновлено: Shire

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, адаптивное исследование для оценки улучшения симптомов и метаболического контроля среди взрослых субъектов с симптоматическим гипопаратиреозом, получавших лечение рекомбинантным человеческим паратиреоидным гормоном [рчПТГ (1-84)]

Рекомбинантный гормон паращитовидной железы человека, также известный как rhPTH(1-84), представляет собой лекарство для лечения людей с гипотиреозом. Основная цель этого исследования — выяснить, может ли рчПТГ (1-84) улучшить симптомы у взрослых с гипопаратиреозом.

В этом исследовании участники получат 1 из 2 видов лечения: рчПТГ(1-84) или плацебо. Плацебо выглядит как изучаемое лекарство, но в нем нет лекарства. В этом исследовании плацебо будет стандартным лечением, которое представляет собой либо активный витамин D, либо активный витамин D с кальцием. Активный витамин D — это форма витамина D, которая оказывает более быстрое воздействие на организм. Эти процедуры будут проводиться в виде ежедневных инъекций непосредственно под кожу. Участники не будут знать, какое лечение они получили, равно как и их врачи-исследователи. Это делается для того, чтобы результаты были более надежными. Все участники также будут принимать активные добавки витамина D и кальция во время лечения.

Участники будут записывать свои симптомы в инструмент, называемый дневником симптомов гипопаратиреоза. Этот инструмент используется для оценки симптомов и их влияния и дает общий балл каждому участнику.

Врачи-исследователи также проверят наличие побочных эффектов от исследуемого лечения.

После лечения исследователи проверят, есть ли какая-либо разница в баллах дневника между двумя группами лечения. Разница в баллах означает, что есть разница в симптомах и их влиянии. Из этого исследователи узнают, улучшились ли симптомы у участников, получавших рчПТГ (1-84), по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

24 СЕНТЯБРЯ 2020 г.: Временная остановка набора новых пациентов в это исследование из-за пандемии COVID-19 была отменена в одной или нескольких странах, и в настоящее время в исследование снова включаются новые пациенты. Однако некоторые страны/центры, возможно, все же приостановили регистрацию новых пациентов из-за пандемии.

20 АПРЕЛЯ 2020 г.: набор новых пациентов в это исследование приостановлен из-за ситуации с COVID-19. Продолжительность этой паузы зависит от выравнивания и контроля пандемии COVID-19.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

93

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Германия, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
  • Дания
      • Odense C, Дания, 5000
        • Odense Universitetshospital
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Дания, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Испания, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Испания
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón, Madrid, Испания, 28223
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50139
        • Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
      • Roma, Италия, 128
        • Universita Campus Bio Medico Di Roma
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • CHU de Québec-Université Laval
      • Saint John's, Канада, A1B3V6
        • Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Канада, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2300 RC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Норвегия, 372
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Oslo, Норвегия, N-0514
        • Oslo Universitetssykehus Aker
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Matosinhos, Португалия, 4464-513
        • Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary - PPDS
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Соединенное Королевство, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Norfolk
      • Norwich, Norfolk, Соединенное Королевство, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48236
        • Michigan Bone and Mineral Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Physicians East PA
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Chu Angers
      • Besançon, Франция, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille, Франция, 59000
        • CHRU Lille
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Имеет понимание, способность и готовность полностью соблюдать процедуры и ограничения обучения.
  • Может добровольно предоставить подписанную и датированную форму информированного согласия до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  • Взрослый мужчина или женщина в возрасте от 18 до 85 лет включительно.
  • У участников в возрасте 18–25 лет перед рандомизацией имелись рентгенологические признаки эпифизарного закрытия, основанные на рентгенографии костного возраста (однократная задне-передняя рентгенограмма левого запястья и кисти).
  • Имеет хронический гипопаратиреоз с началом за 12 месяцев или более до скрининга. Диагноз гипопаратиреоза устанавливается на основании гипокальциемии на фоне неадекватно низкого уровня ПТГ в сыворотке.
  • Во время скринингового визита на Неделе -3 участник сообщает в анамнезе как минимум о 2 из следующих симптомов, связанных с гипопаратиреозом, возникших в течение 2 недель до визита на Неделе -3: мышечные судороги, мышечные спазмы или подергивания, покалывание, онемение, тяжесть в руках или ноги, физическая усталость или замедленное или спутанное мышление (мозговой туман).
  • Участник должен иметь подшкалу симптомов в Дневнике симптомов гипопаратиреоза (HPT-SD) с суммой баллов больше или равной (>=) 10 в течение 14-дневного периода непосредственно перед исходным (неделя 0) посещением (день -14 до дня -1). Кроме того, участник должен иметь не менее 4 дневников HPT-SD, заполненных в течение первых 7 дней, и не менее 4 дневников HPT-SD, заполненных во вторые 7 дней.

  • Необходимо лечить активным витамином D (кальцитриолом или альфакальцидолом) отдельно или в сочетании с добавками кальция в течение как минимум 4 месяцев до визита для скрининга.

    1. Участник должен принимать >= 0,5 мкг (мкг)/день кальцитриола или >=1,0 мкг/день альфакальцидола.
    2. Если участник получает более низкую дозу активного витамина D, участник также должен принимать добавки кальция, содержащие не менее 800 миллиграммов (мг/день) элементарного кальция в день.
  • Имеет результаты сывороточного тиреотропного гормона (ТТГ) в пределах нормальных лабораторных пределов при скрининге для всех участников, не получающих заместительную терапию гормонами щитовидной железы. Для участников заместительной терапии гормонами щитовидной железы доза гормонов щитовидной железы должна быть стабильной в течение как минимум 4 недель до скрининга, а уровень ТТГ в сыворотке должен быть в пределах нормы центральной лаборатории. Уровень ТТГ в сыворотке ниже нижнего предела нормального диапазона, но не неопределяемый у участника, получавшего гормон щитовидной железы, может быть разрешен, если нет ожидаемой необходимости изменения дозы гормона щитовидной железы во время исследования.
  • Имеет уровни 25-гидроксивитамина D в сыворотке >=50 нмоль/л (наномолей на литр) (20 нанограммов на миллилитр [нг/мл]) и менее чем (<) в 1,5 раза превышает верхний предел нормы (ВГН) для центральной лабораторной нормы спектр.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) превышает (>) 30 миллилитров в минуту на 1,73 квадратных метра (мл/мин/1,73 м^2).
  • До рандомизации может выполнять ежедневные подкожные самостоятельные инъекции исследуемого препарата (или поручить инъекцию назначенному лицу) с помощью шприц-ручки для многократных инъекций в бедро.
  • Готовы использовать перорально активные добавки витамина D и кальция, предоставленные для исследования, если исследователь не дал указание продолжать принимать добавки, которые использовались до включения в текущее исследование после консультации с медицинским наблюдателем.
  • Что касается женщин-участниц: могут быть включены женщины в постменопаузе (12 месяцев подряд спонтанной аменореи и возраст >= 51 года) и женщины, подвергшиеся хирургической стерилизации. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при рандомизации и быть готовы соблюдать все применимые требования протокола и тестирования на беременность в отношении контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Гипопаратиреоз в анамнезе, возникший в результате известной активирующей мутации в гене CaSR или нарушенной чувствительности к ПТГ (псевдогипопаратиреоз).
  • Любое заболевание, которое может повлиять на метаболизм кальция или кальциево-фосфатный гомеостаз, кроме гипопаратиреоза, например плохо контролируемый гипертиреоз; болезнь Педжета; сахарный диабет 1 типа или плохо контролируемый сахарный диабет 2 типа; тяжелое и хроническое заболевание сердца, печени (по шкале Чайлд-Пью >9) (US FDA, 2003) или заболевание почек; Синдром Кушинга; ревматоидный артрит; миелома; активный панкреатит; недоедание; рахит; недавняя длительная неподвижность; активное злокачественное новообразование (кроме высокодифференцированного рака щитовидной железы низкого риска); первичный или вторичный гиперпаратиреоз; или документально подтвержденная карцинома паращитовидной железы в течение предшествующих 5 лет, акромегалия или множественная эндокринная неоплазия 1 и 2 типов.
  • Очень низкий или очень высокий уровень кальция в крови (например, ACSC <1,87 ммоль/л [<7,5 мг/дл] ​​или >=2,97 ммоль/л [>=11,9 мг/дл]) во время скринингового визита на неделе -3. Для этой оценки должны использоваться результаты центральной лаборатории.
  • Уровень кальция в крови выше ВГН при исходном визите (неделя 0). Для этой оценки могут использоваться результаты местной лаборатории.
  • Использование запрещенных препаратов, таких как петлевые и тиазидные диуретики, фосфатсвязывающие средства (кроме карбоната кальция), дигоксин, литий, метотрексат или системные кортикостероиды в соответствующие запрещенные периоды.
  • Участие в любом другом исследовательском исследовании, в котором получение исследуемого препарата или устройства произошло в течение 6 месяцев до скрининга для этого исследования. Предшествующее лечение препаратами, подобными ПТГ (имеющимися в продаже или полученными при участии в исследовательском исследовании), включая ПТГ (1-84), ПТГ (1-34) или другие N-концевые фрагменты или аналоги ПТГ или родственного ПТГ белка , в течение 3 месяцев до скрининга.
  • Использование других препаратов, которые, как известно, влияют на метаболизм кальция и костей, таких как кальцитонин, таблетки фтора или гидрохлорид цинакальцета, в течение запрещенного периода.
  • Использование пероральных бисфосфонатов в течение предыдущих 6 месяцев или внутривенных препаратов бисфосфонатов в течение предыдущих 24 месяцев до скрининга.
  • Негипокальциемическое судорожное расстройство с судорогами в анамнезе в течение предшествующих 6 месяцев до скрининга. Допускаются участники с припадками в анамнезе, возникающими на фоне гипокальциемии.
  • У участника повышен исходный риск остеосаркомы, например, у пациентов с болезнью Педжета костей или необъяснимым повышением уровня щелочной фосфатазы, наследственными заболеваниями, предрасполагающими к остеосаркоме, или с предшествующей историей внешней лучевой терапии или имплантационной лучевой терапии, затрагивающей скелет.
  • Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может потребовать лечения или помешать участнику полностью завершить исследование, или любое состояние, которое представляет чрезмерный риск, связанный с исследуемым продуктом или процедурами. Например, болезнь, которая, как ожидается, будет хронической, а не преходящей.
  • Беременные или кормящие женщины.
  • Известная или предполагаемая непереносимость или гиперчувствительность к исследуемому продукту, близкородственным соединениям или любому из заявленных ингредиентов.
  • История диагностированной наркотической или алкогольной зависимости в течение предыдущих 3 лет.
  • Плохо контролируемый синдром короткой кишки, резекция кишки, тропическая спру, глютеновая болезнь, язвенный колит и болезнь Крона.
  • Хронические или тяжелые заболевания сердца, в том числе сердечная недостаточность (в соответствии с классификацией Нью-Йоркской кардиологической ассоциации от II до IV классов) (Dolgin and NYHA, 1994), аритмии, брадикардия (частота сердечных сокращений в покое <50 ударов в минуту).
  • История нарушения мозгового кровообращения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее рчПТГ (1-84), в виде подкожных (п/к) инъекций один раз в день (QD) с добавками активного витамина D и кальция до 31,3 недель.
Биологический: Плацебо
Инъекция плацебо QD SC.
Экспериментальный: рчПТГ (1-84)
Участники получали рчПТГ (1-84) 50 мкг (мкг) подкожно инъекционно QD, дозу титровали в диапазоне 25-100 мкг QD в качестве дополнительного лечения активным витамином D и добавками кальция в зависимости от метаболического ответа на срок до 32 недель.
Биологический: рчПТГ (1-84)
рчПТГ (1-84) подкожно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD) Оценка по подшкале симптомов на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Оценка подшкалы симптомов была рассчитана как среднее значение баллов по пунктам 1-7 симптомов, при этом более 3 из 7 баллов по пунктам симптомов не были пропущены. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовалась смешанная модель повторных измерений (MMRM).
Исходный уровень, неделя 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) - показатель утомляемости на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Опросник функциональной оценки усталости при терапии хронических заболеваний (FACIT-Fatigue) содержит 13 вопросов, связанных с усталостью. Ответы на 13 пунктов опросника FACIT-Fatigue оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта, где 0 = совсем нет, 1 = немного, 2 = немного, 3 = довольно немного и 4 = очень сильно. . Таким образом, общий балл колеблется от 0 до 52. Высокие баллы означают меньшую усталость. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем сводной информации о физических компонентах (PCS), полученной из результатов краткой формы обследования состояния здоровья, состоящей из 36 пунктов, версии 2 (SF-36v2) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
SF-36 — это проверенный инструмент, который задает участникам вопросы об их восприятии физического и психического здоровья и функций. SF-36 состоит из 8 баллов по шкале (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, функционирование физической роли, функционирование эмоциональной роли, функционирование социальной роли и психическое здоровье), которые представляют собой взвешенные суммы вопросов в их разделе. . Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100 при условии, что все вопросы имеют одинаковый вес; чем ниже балл, тем больше инвалидность. Сообщалось об изменении PCS, полученном из SF-36v2, на 26 неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD) Оценка воздействия по подшкале на неделе 26
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Оценка по подшкале воздействия была рассчитана как среднее значение баллов 10-13 элементов воздействия, при этом ни один из элементов влияния не был пропущен. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в индивидуальном дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD) Оценка элементов влияния на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Сообщалось об изменении баллов по отдельным пунктам симптомов. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD) Пункт симптома Тревога (пункт 8) Оценка на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Показатель тревожности рассчитывали, взяв среднее значение ответов на ежедневные вопросы за 14-дневный период непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, балл по пункту тревожности устанавливался как отсутствующий. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD) Пункт симптома Грусть или депрессия (пункт 9) Оценка на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Оценка пункта грусти или депрессии была рассчитана путем взвешивания среднего значения ответов на ежедневные вопросы за 14-дневный период непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка элемента устанавливалась как отсутствующая. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в индивидуальном дневнике симптомов гипопаратиреоза (HypoPT-SD). Баллы по пунктам симптомов на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет=0 до Очень сильно=2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Количество участников, ответивших на 26-й неделе [досрочное завершение (ET)]
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Ответ определяли как 30%-ное снижение по шкале симптомов HypoPT-SD по сравнению с исходным уровнем. HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). По пунктам 1–9 индивидуальные баллы варьируются от «Нет» = 0 до «Очень тяжелое» = 4; а для пунктов 10-13 он колеблется от Совсем нет = 0 до Очень сильно = 2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Оценка подшкалы симптомов была рассчитана как среднее значение баллов по пунктам 1-7 симптомов, при этом более 3 из 7 баллов по пунктам симптомов не были пропущены. Представленные данные также включают результаты для досрочно прекращенных участников.
Исходный уровень до 26 недели
Изменение балла наиболее неприятных симптомов по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
HypoPT-SD представляет собой инструмент оценки исходов, сообщаемых пациентами, из 13 пунктов, который состоит из следующих пунктов: подшкала симптомов (пункты 1-7), тревога (пункт 8), грусть или депрессия (пункт 9) и подшкала воздействия (пункты 10-7). 13). Для пунктов 1–9 индивидуальный балл варьируется от «Нет» = 0 до «Очень тяжело» = 4, а для пунктов 10–13 — от «Нисколько» = 0 до «Очень сильно» = 2. Оценка пункта вычислялась путем получения среднего значения ответов на вопросы за 14 дней непосредственно перед визитом. Если данные не были доступны по крайней мере в течение 4 из 7 дней в течение обоих 7-дневных периодов в течение 14-дневного периода, оценка отдельного пункта считалась отсутствующей. Был проанализирован балл наиболее неприятных симптомов. Отрицательное изменение баллов указывает на улучшение. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке оценки когнитивной функции терапии рака (FACT-Cog) Воспринимаемые когнитивные нарушения (PCI) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Функциональная оценка когнитивной функции терапии рака (FACT-Cog) представляет собой инструмент из 37 пунктов. В этом исследовании оценивались воспринимаемые когнитивные нарушения и влияние на качество жизни. Эти 2 домена включают 22 элемента, оцениваемых по 5-балльной шкале. Подшкала воспринимаемых когнитивных нарушений содержит 18 пунктов, и каждый пункт имеет 5-балльную порядковую шкалу ответов (0 = никогда, 1 = примерно раз в неделю, 2 = два-три раза в неделю, 3 = почти каждый день, 4 = несколько раз). день). Оценка каждого пункта рассчитывается как (4 минус ответ на вопрос), а балл по подшкале равен [сумма (4 минус ответ на вопрос)]*18/(количество ответов на вопросы)]. Подшкала воспринимаемых когнитивных нарушений находится в диапазоне от 0 до 72, причем более высокие баллы указывают на лучшую когнитивную функцию. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке влияния терапии рака на когнитивную функцию (FACT-Cog) на показатель качества жизни (QoL) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Функциональная оценка когнитивной функции терапии рака (FACT-Cog) представляет собой инструмент из 37 пунктов. В этом исследовании оценивались воспринимаемые когнитивные нарушения и влияние на качество жизни. Эти 2 домена включают 22 элемента, оцениваемых по 5-балльной шкале. Домен «Влияние на качество жизни» содержит 4 пункта, и каждый пункт имеет 5-балльную порядковую шкалу ответов (0 = никогда, 1 = примерно раз в неделю, 2 = два-три раза в неделю, 3 = почти каждый день, 4 = Несколько раз в день). Оценка каждого пункта рассчитывается как (4 минус ответ на вопрос), а балл по подшкале равен [сумма (4 минус ответ на вопрос)]*4/(количество ответов на вопросы)]. Влияние на подшкалу качества жизни оценивается в диапазоне от 0 до 16, где более высокий балл указывает на лучшую когнитивную функцию. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в отдельных доменах краткой формы опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
SF-36 — это проверенный инструмент, который задает участникам вопросы о восприятии их физического и психического здоровья и функций. SF-36 состоит из 8 баллов по шкале (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, функционирование физической роли, функционирование эмоциональной роли, функционирование социальной роли и психическое здоровье), которые представляют собой взвешенные суммы вопросов в их разделе. . Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100 при условии, что все вопросы имеют одинаковый вес; чем ниже балл, тем больше инвалидность. Сообщалось об изменении оценки отдельных доменов SF-36v2 на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем сводной оценки психического компонента (MCS) в краткой форме опроса о состоянии здоровья, состоящей из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
SF-36 — это проверенный инструмент, который задает участникам вопросы о восприятии их физического и психического здоровья и функций. SF-36 состоит из 8 баллов по шкале (жизненная сила, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, функционирование физической роли, функционирование эмоциональной роли, функционирование социальной роли и психическое здоровье), которые представляют собой взвешенные суммы вопросов в их разделе. . Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100 при условии, что все вопросы имеют одинаковый вес; чем ниже балл, тем больше инвалидность. Сообщалось об изменении MCS SF-36v2 на 26 неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике производительности труда и нарушения активности: оценка гипопаратиреоза (WPAI: гипопаратиреоз) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
WPAI оценил влияние HypoPT на производительность труда и повседневную деятельность. Понятия, что WPAI: меры гипопаратиреоза включают время, пропущенное с работы, и нарушение работы и других регулярных занятий из-за конкретной проблемы со здоровьем (HypoPT). WPI рассчитывался на основе 4 пунктов, включая Q2: часы работы, пропущенные из-за HPT; Q4: фактически отработанное время; Q5: Влияние HPT на производительность труда; Q6: Влияние HPT на повседневную деятельность. Баллы по 4 субшкалам рассчитывались как процент рабочего времени, пропущенного из-за проблемы: Q2/(Q2+Q4)*100; Процент ухудшения во время работы из-за проблемы: Q5/10*100; Процент общего снижения работоспособности из-за проблемы: Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100; Процент снижения активности из-за проблемы: Q6/10*100. Результаты WPAI выражаются в процентах ухудшения, причем более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую производительность, то есть на худшие результаты. Сообщалось об изменении ответа на вопросник по сравнению с исходным уровнем. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей оценки пациентом общего состояния здоровья с использованием общего впечатления пациента о тяжести (PGI-S) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
PGI-S — это глобальный индекс, который можно использовать для оценки тяжести конкретного состояния. PGI-S — это оценочная шкала, которая просит респондента наилучшим образом описать степень тяжести своих симптомов. Варианты ответа оцениваются по 5-балльной шкале: отсутствие симптомов (0), легкая (1), средняя (2), тяжелая (3) и очень тяжелая (4). Сообщалось о среднем изменении показателей PGI-S на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей оценки пациентом общего состояния здоровья с использованием общего впечатления пациента об изменении (PGI-C) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
PGI-C представляет собой вербальную оценочную шкалу, в которой респонденту предлагается наиболее точно описать изменение симптомов по сравнению с началом исследования. Варианты ответа оцениваются по 7-балльной шкале: очень значительно улучшилось (0), значительно улучшилось (1), минимально улучшилось (2), не изменилось (3), минимально хуже (4), намного хуже (5) и очень гораздо хуже (6). Отрицательное изменение указывает на улучшение. Сообщалось о среднем изменении показателей PGI-C на 26-й неделе.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение показателей нейрокогнитивной оценки в клинике на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Батарея нейрокогнитивных тестов включала тесты, оценивающие лобно-исполнительную область, которая включает в себя функции, связанные с префронтальной корой и ее связями с базальными ганглиями (в основном стриатумом). Тесты включали краткую батарею CogState (CS) (включая обнаружение: скорость [диапазон от 2,001 до 6; более низкие баллы (LS) указывают на улучшение (IMP)], идентификацию: скорость [диапазон от 2,001 до 6; LS указывает IMP], один Изучение карточек: точность [диапазон от 0 до 1,5708; более высокие баллы (HS) означают IMP], One Back: скорость [диапазон от 2,001 до 6; LS указывают IMP]), CS Groton Maze Learning Test: общее количество ошибок (диапазон от 0 до бесконечность; LS означает IMP), CS International Shopping List Task (ISLT): количество правильных ответов (диапазон от 0 до бесконечности; HS означает IMP) и CS ISLT — отложенный вызов: количество правильных ответов (диапазон от 0 до бесконечности; HS означает IMP). Сообщалось об изменении показателей нейрокогнитивной оценки в клинике на 24-й неделе. Для анализа использовали ковариационный анализ (ANCOVA).
Исходный уровень, неделя 24
Изменение показателей нейрокогнитивной оценки в домашних условиях на 26-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Батарея нейрокогнитивных тестов включала тесты, оценивающие лобно-исполнительную область, которая включает в себя функции, связанные с префронтальной корой и ее связями с базальными ганглиями (в основном стриатумом). Тесты включали краткую батарею CogState (CS) (включая обнаружение: скорость [диапазон от 2,001 до 6; более низкие баллы (LS) указывают на улучшение (IMP)], идентификацию: скорость [диапазон от 2,001 до 6; LS указывает IMP], один Card Learning: точность [диапазон от 0 до 1,5708; более высокие баллы (HS) указывают на IMP], One Back: скорость [диапазон от 2,001 до 6; LS указывает на IMP]). Сообщалось об изменениях показателей нейрокогнитивной оценки в домашних условиях (краткая батарея CS) на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение суточной экскреции кальция с мочой по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Сообщалось об изменении 24-часовой экскреции кальция с мочой на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение уровня фосфатов в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Сообщалось об изменении уровня фосфатов в сыворотке на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение доз активного витамина D по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Сообщалось об изменениях доз активного витамина D на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение доз добавок кальция по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Сообщалось об изменениях доз добавок кальция на 26-й неделе. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение контрольного уровня кальция в сыворотке с поправкой на альбумин по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем скорректированного по альбумину кальция в сыворотке между 1,875 миллимолями на литр (ммоль/л) (7,5 миллиграмм на децилитр [мг/дл]) и верхней границей нормы (ВГН) для центрального лабораторного нормального диапазона на неделе 26.
Неделя 26
Количество участников, достигших комбинированных критериев концентрации кальция в сыворотке с поправкой на альбумин, дозы активного витамина D и дозы перорального приема элементарного кальция на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
Количество участников, достигших комбинированных критериев из следующих: кальций сыворотки с поправкой на альбумин между 1,875 ммоль/л (7,5 мг/дл) и ВГН для центрального лабораторного нормального диапазона, доза активного витамина D снижена на 50% и по крайней мере на 50 Сообщалось о % снижении по сравнению с базовой дозой пероральной добавки элементарного кальция на 26-й неделе.
Неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем маркера ремоделирования кости костноспецифической щелочной фосфатазы на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Маркеры костного обмена включали сывороточную костно-специфическую щелочную фосфатазу, амино-концевой пептид проколлагена, С-концевой телопептид коллагена 1 типа и остеокальцин. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение уровня С-телопептидов коллагена I типа маркера ремоделирования кости по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Маркеры костного обмена включали сывороточную костно-специфическую щелочную фосфатазу, амино-концевой пептид проколлагена, С-концевой телопептид коллагена 1 типа и остеокальцин. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Изменение по сравнению с исходным уровнем маркера ремоделирования кости остеокальцина и N-концевого пропептида проколлагена 1 на неделе 26
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Маркеры костного обмена включали сывороточную костно-специфическую щелочную фосфатазу, амино-концевой пептид проколлагена, С-концевой телопептид коллагена 1 типа и остеокальцин. Для анализа использовали MMRM.
Исходный уровень, неделя 26
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до 4 недель после наблюдения (до 36 недели)
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. TEAE определяются как AE, которые начались или ухудшились в день или время после введения первой дозы исследуемого продукта.
От начала приема исследуемого препарата до 4 недель после наблюдения (до 36 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 мая 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP634-401
  • 2017-000284-32 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Türkiye

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться