Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å finne ut om rekombinant humant paratyreoideahormon [rhPTH(1-84)] kan forbedre symptomer og metabolsk kontroll hos voksne med hypoparathyroidisme (BALANSE)

12. mai 2023 oppdatert av: Shire

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, adaptiv studie for å evaluere symptomforbedring og metabolsk kontroll blant voksne personer med symptomatisk hypoparatyreose behandlet med rekombinant humant paratyreoideahormon [rhPTH(1-84)]

Rekombinant humant paratyreoideahormon, også kjent som om rhPTH(1-84), er en medisin for å behandle mennesker med hypotyreose. Hovedmålet med denne studien er å finne ut om rhPTH(1-84) kan forbedre symptomer hos voksne med hypoparatyreose.

I denne studien vil deltakerne motta 1 av 2 behandlinger: rhPTH(1-84) eller placebo. En placebo ser ut som medisinen som studeres, men har ikke medisin i seg. I denne studien vil placebo være en standardbehandling som enten er aktivt vitamin D, eller aktivt vitamin D med kalsium. Aktivt D-vitamin er en form for D-vitamin som har en raskere effekt på kroppen. Disse behandlingene vil bli gitt som en daglig injeksjon rett under huden. Deltakerne vil ikke vite hvilken behandling de fikk, og det vil heller ikke studielegene deres. Dette er for å sikre at resultatene er mer pålitelige. Alle deltakerne vil også ta aktivt vitamin D og kalsiumtilskudd under behandlingen.

Deltakerne vil registrere symptomene sine i et verktøy som kalles hypoparathyroidisme symptomdagbok. Dette verktøyet brukes til å vurdere symptomer og deres innvirkning og vil gi en samlet poengsum for hver deltaker.

Studielegene vil også sjekke for bivirkninger fra studiebehandlingene.

Etter behandlingen vil forskerne sjekke om det er noen forskjell i dagboksskårene mellom de 2 behandlingsgruppene. En forskjell i poengsum betyr at det er en forskjell i symptomer og deres innvirkning. Av dette vil forskerne lære om symptomene har blitt bedre for deltakere behandlet med rhPTH(1-84) sammenlignet med de behandlet med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

24. SEPTEMBER 2020: Den midlertidige innskrivningsstoppen av nye pasienter til denne studien på grunn av COVID-19-pandemien er opphevet i ett eller flere land, og studien registrerer nå igjen nye pasienter. Imidlertid kan enkelte land/nettsteder fortsatt ha stoppet registreringen av nye pasienter på grunn av pandemien.

20. APRIL 2020: Registrering av nye pasienter til denne studien er satt på pause på grunn av COVID-19-situasjonen. Varigheten av denne pausen er avhengig av utjevningen og kontrollen av COVID-19-pandemien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • UZ Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
      • Saint John's, Canada, A1B3V6
        • Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Danmark
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48236
        • Michigan Bone and Mineral Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Physicians East PA
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille, Frankrike, 59000
        • CHRU Lille
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
      • Roma, Italia, 128
        • Universita Campus Bio Medico Di Roma
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2300 RC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norge, 372
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Oslo, Norge, N-0514
        • Oslo Universitetssykehus Aker
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Matosinhos, Portugal, 4464-513
        • Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Spania
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spania, 28223
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary - PPDS
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Storbritannia, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Norfolk
      • Norwich, Norfolk, Storbritannia, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
  • Er i stand til frivillig å gi et signert og datert informert samtykkeskjema før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
  • Er en voksen mann eller kvinne i alderen 18 til 85 år, inkludert.
  • Hos deltakere i alderen 18-25 år, har radiologisk bevis på epifyseal lukking basert på røntgen av beinalder (enkelt posteroanterior røntgen av venstre håndledd og hånd) før randomisering.
  • Har kronisk hypoparatyreose med debut 12 måneder eller mer før screening. Diagnosen hypoparathyroidisme er etablert basert på hypokalsemi i innstillingen av upassende lave serum-PTH-nivåer.
  • Under screeningbesøket uke -3 rapporterer deltakeren i anamnese minst 2 av følgende symptomer relatert til hypoparatyreose som oppstår i løpet av 2 uker før besøket uke -3: muskelkramper, muskelspasmer eller rykninger, prikking, nummenhet, tyngde i armer eller ben, fysisk tretthet eller senket eller forvirret tenkning (hjernetåke).
  • Deltakeren må ha en Hypoparathyroidism Symptom Diary (HPT-SD) symptomsubskala Sumscore på større enn eller lik (>=) 10 i løpet av 14-dagers perioden rett før baseline-besøket (uke 0) (dag -14 til dag) -1). I tillegg må deltakeren ha minst 4 HPT-SD-dagbøker fullført i den første 7-dagersperioden og minst 4 HPT-SD-dagbøker fullført i den andre 7-dagersperioden.

  • Må behandles med aktivt vitamin D (kalsitriol eller alfacalcidol) alene eller i kombinasjon med kalsiumtilskudd i minst 4 måneder før screeningbesøket.

    1. Deltakeren må ta >= 0,5 mikrogram (mcg)/dag med kalsitriol eller >=1,0 mcg/dag med alfacalcidol.
    2. Hvis deltakeren behandles med en lavere dose aktivt vitamin D, må deltakeren også ta kalsiumtilskudd på minst 800 milligram per dag (mg/dag) av elementært kalsium.
  • Har serumresultater for tyreoideastimulerende hormon (TSH) innenfor normale laboratoriegrenser ved screening for alle deltakere som ikke får tyreoideahormonerstatningsterapi. For deltakere på tyreoideahormonerstatningsbehandling må thyreoideahormondosen ha vært stabil i minst 4 uker før screening, og serum-TSH-nivået må være innenfor det sentrale laboratoriets normalområde. Et serum-TSH-nivå under den nedre grensen for normalområdet, men som ikke kan påvises hos deltakere behandlet med skjoldbruskkjertelhormon, kan tillates dersom det ikke er forventet behov for en endring i skjoldbruskhormondosen under forsøket.
  • Har serum 25-hydroksyvitamin D-nivåer >=50 nmol/L (nanomol per liter) (20 nanogram per milliliter [ng/mL]) og mindre enn (<) 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for den sentrale laboratorienormalen område.
  • Har estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) større enn (>) 30 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (ml/min/1,73m^2).
  • Før randomisering, er i stand til å utføre daglige SC selvinjeksjoner av studiemedisin (eller få en utpekt til å utføre injeksjon) via en multidose injeksjonspenn i låret.
  • Villig til å bruke orale aktive vitamin D- og kalsiumtilskudd gitt for studien, med mindre det er instruert om å forbli på kosttilskuddene som ble brukt før påmelding i den nåværende studien av etterforskeren etter konsultasjon med medisinsk monitor.
  • Når det gjelder kvinnelige deltakere: Kvinner som er postmenopausale (12 påfølgende måneder med spontan amenoré og alder >= 51 år) og kvinner som er kirurgisk sterilisert kan meldes inn. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved randomisering og være villige til å overholde alle gjeldende prevensjonskrav i protokollen og graviditetstesting i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med hypoparathyroidisme som følge av en kjent aktiverende mutasjon i CaSR-genet eller nedsatt respons på PTH (pseudohypoparathyroidisme).
  • Enhver sykdom som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase annet enn hypoparatyreose, slik som dårlig kontrollert hypertyreose; Paget sykdom; type 1 diabetes mellitus eller dårlig kontrollert type 2 diabetes mellitus; alvorlig og kronisk hjerte-, lever- (Child-Pugh-score >9) (US FDA, 2003) eller nyresykdom; Cushings syndrom; leddgikt; myelom; aktiv pankreatitt; underernæring; rakitt; nylig langvarig immobilitet; aktiv malignitet (annet enn lavrisiko godt differensiert skjoldbruskkjertelkreft); primær eller sekundær hyperparatyreoidisme; eller dokumentert biskjoldbruskkarsinom i løpet av de siste 5 årene, akromegali eller multippel endokrin neoplasi type 1 og 2.
  • Svært lavt eller svært høyt kalsiumnivå i blodet (f.eks. ACSC <1,87 mmol/L [<7,5 mg/dL] eller >=2,97 mmol/L [>=11,9 mg/dL]) ved uke -3 screeningbesøk. Til denne vurderingen skal det benyttes resultater fra sentrallaboratoriet.
  • Kalsiumnivå i blodet over ULN ved baseline-besøket (uke 0). Resultater fra et lokalt laboratorium kan brukes til denne vurderingen.
  • Bruk av forbudte medisiner, som loop- og tiaziddiuretika, fosfatbindere (annet enn kalsiumkarbonat), digoksin, litium, metotreksat eller systemiske kortikosteroider, innenfor respektive forbudte perioder.
  • Deltakelse i alle andre undersøkelsesstudier der mottak av undersøkelsesmedisin eller utstyr skjedde innen 6 måneder før screening for denne studien. Tidligere behandling med PTH-lignende legemidler (enten kommersielt tilgjengelig eller gjennom deltakelse i en undersøkelsesstudie), inkludert PTH(1-84), PTH(1-34), eller andre N-terminale fragmenter eller analoger av PTH eller PTH-relatert protein , innen 3 måneder før screening.
  • Bruk av andre legemidler som er kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen, slik som kalsitonin, fluoridtabletter eller cinacalcethydroklorid, innenfor den forbudte perioden.
  • Bruk av orale bisfosfonater i løpet av de siste 6 månedene eller intravenøse bisfosfonatpreparater i løpet av de siste 24 månedene før screening.
  • Ikke-hypokalsemisk anfallsforstyrrelse med en historie med anfall i løpet av de siste 6 månedene før screening. Deltakere med en historie med anfall som oppstår i forbindelse med hypokalsemi er tillatt.
  • Deltakeren har økt grunnlinjerisiko for osteosarkom, slik som de med Pagets bensykdom eller uforklarlige forhøyelser av alkalisk fosfatase, arvelige lidelser som disponerer for osteosarkom, eller med tidligere strålebehandling med ekstern stråle eller implantat som involverer skjelettet.
  • Enhver sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan kreve behandling eller gjøre det usannsynlig at deltakeren vil fullføre studien eller tilstander som utgjør en unødig risiko fra undersøkelsesproduktet eller prosedyrene. For eksempel sykdom som forventes å være kronisk og ikke forbigående.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor undersøkelsesproduktet, nært beslektede forbindelser eller noen av de angitte ingrediensene.
  • Anamnese med diagnostisert narkotika- eller alkoholavhengighet de siste 3 årene.
  • Dårlig kontrollert korttarmsyndrom, tarmreseksjon, tropisk sprue, cøliaki, ulcerøs kolitt og Crohns sykdom.
  • Kronisk eller alvorlig hjertesykdom inkludert, men ikke begrenset til, hjertesvikt (i henhold til New York Heart Association-klassifiseringen Klasse II til Klasse IV) (Dolgin og NYHA, 1994), arytmier, bradykardi (hvilepuls <50 slag/minutt).
  • Historie om cerebrovaskulær ulykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet til rhPTH (1-84) som subkutan (SC) injeksjon én gang daglig (QD) med aktivt vitamin D og kalsiumtilskudd opptil 31,3 uker.
Biologisk: Placebo
Placebo QD SC-injeksjon.
Eksperimentell: rhPTH (1-84)
Deltakerne fikk rhPTH (1-84) 50 mikrogram (mcg) SC-injeksjon QD, titrert innenfor doseområdet 25-100 mcg QD som en tilleggsbehandling med aktivt vitamin D og kalsiumtilskudd basert på metabolsk respons opptil 32 uker.
Biologisk: rhPTH (1-84)
rhPTH (1-84) SC-injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hypoparathyroidisme Symptom Diary (HypoPT-SD) Symptom Subscale Score ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Symptomsubskala-skåren ble beregnet som gjennomsnittet av symptomelementene 1-7 skårer med mer enn 3 av de 7 symptomelementskårene manglet. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. En blandet modell for gjentatte tiltak (MMRM) ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetspoeng ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Spørreskjemaet Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) inneholder 13 tretthetsrelaterte spørsmål. Svarene på de 13 punktene på FACIT-Fatigue-spørreskjemaet måles hver på en 5-punkts Likert-skala, der 0=Ikke i det hele tatt, 1=Litt, 2=Noe, 3=Ganske mye og 4=Veldig mye . Dermed varierer den totale poengsummen fra 0 til 52. Høye skårer representerer mindre tretthet. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i sammendrag av fysiske komponenter (PCS) avledet fra 36-elementers kortform helseundersøkelse versjon 2 (SF-36v2) poeng i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
SF-36 er et validert instrument som spør deltakere om opplevd fysisk og mental helse og funksjon. SF-36 består av 8 skalerte skårer (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse), som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. . Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt; jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Endring i PCS avledet fra SF-36v2 ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i hypoparathyroidisme Symptom Diary (HypoPT-SD) Impact Subscale Score ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Påvirkningssubskalaen ble beregnet ettersom gjennomsnittet av påvirkningselementene 10-13 skårer uten effektelementscore manglet. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i individuell hypoparathyroidisme symptomdagbok (HypoPT-SD) Score for effektelementer ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Endringen i individuelle symptomelementscore ble rapportert. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i hypoparathyroidisme Symptom Diary (HypoPT-SD) Symptom Element angst (Punkt 8) Poengsum ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. Angstelementscore ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige elementresponsen over 14-dagersperioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelige i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagers periodene i løpet av 14-dagers perioden, ble poengsummen for angstelementet satt til manglende. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i hypoparathyroidisme symptomdagbok (HypoPT-SD) Symptomelement Tristhet eller depresjon (element 9) Poengsum ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. Score for tristhet eller depresjon ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble varepoengsummen satt til manglende. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i individuell hypoparatyreoidisme Symptom Diary (HypoPT-SD) Symptomelementscore i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Antall deltakere med svar ved uke 26 [Tidlig oppsigelse (ET)]
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Respons ble definert som en 30 % reduksjon i HypoPT-SD symptomsubskala score fra baseline. HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Svært alvorlig=4; og for varene 10-13 varierer det fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Symptomsubskala-skåren ble beregnet som gjennomsnittet av symptomelementene 1-7 skårer med mer enn 3 av de 7 symptomelementskårene manglet. Data som rapporteres inkluderer også resultater for tidlig avsluttede deltakere.
Baseline frem til uke 26
Endring fra baseline i den mest plagsomme symptompoengsummen ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
HypoPT-SD er et 13-element pasientrapportert utfallsinstrument som består av følgende elementer: symptomsubskala (element 1-7), angst (element 8), tristhet eller depresjon (element 9) og påvirkningsunderskala (element 10- 1. 3). For punktene 1-9 varierer den individuelle poengsummen fra Ingen=0 til Meget alvorlig=4 og for punktene 10-13 varierer den fra Ikke i det hele tatt=0 til Veldig mye=2. En varepoengsum ble beregnet ved å ta gjennomsnittet av den daglige vareresponsen over den 14-dagers perioden rett før besøket. Hvis data ikke var tilgjengelig i minst 4 av 7 dager i løpet av begge 7-dagersperiodene innenfor 14-dagersperioden, ble den individuelle varepoengsummen satt til å mangle. Den mest plagsomme symptompoengene ble analysert. Negativ endring i poengsum indikerer forbedring. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-kognitiv funksjon (FACT-Cog) Perceived Cognitive Impairments (PCI)-score ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Funksjonell vurdering av kreftterapi-kognitiv funksjon (FACT-Cog) vurdering er et instrument med 37 elementer. Den opplevde kognitive svikten og innvirkningen på livskvalitetsdomener ble vurdert i denne studien. Disse 2 domenene inkluderer 22 elementer vurdert på en 5-punkts skala. Den opplevde kognitive svikt-underskalaen inneholder 18 elementer og hvert element har en 5-punkts ordinær responsskala (0=Aldri, 1= Omtrent en gang i uken, 2 = To til tre ganger i uken, 3= Nesten hver dag, 4 = Flere ganger en dag). Hver elementscore beregnes som (4 minus elementsvar), og underskalaen er [summen av (4 minus elementsvar)]*18/(antall besvarte elementer)]. Den opplevde kognitive svikt subskalaen score varierer fra 0 til 72, med høyere skårer indikerer bedre kognitiv funksjon. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-kognitiv funksjon (FACT-Cog) påvirkning på livskvalitet (QoL) poengsum ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Funksjonell vurdering av kreftterapi-kognitiv funksjon (FACT-Cog) vurdering er et instrument med 37 elementer. Den opplevde kognitive svikten og innvirkningen på livskvalitetsdomener ble vurdert i denne studien. Disse 2 domenene inkluderer 22 elementer vurdert på en 5-punkts skala. Innvirkningen på livskvalitetsdomenet inneholder 4 elementer og hvert element har en 5-punkts ordinær svarskala (0=Aldri, 1= Omtrent en gang i uken, 2 = To til tre ganger i uken, 3= Nesten hver dag, 4 = Flere ganger om dagen). Hver elementscore beregnes som (4 minus elementsvar), og underskalaen er [summen av (4 minus elementsvar)]*4/(antall besvarte elementer)]. Effekten på livskvalitet under skalaen score varierer fra 0 til 16 med høyere skåre indikerer bedre kognitiv funksjon. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i individuelle domener for 36-elements kortform helseundersøkelse versjon 2 (SF-36v2) i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
SF-36 er et validert instrument som spør deltakere om opplevd fysisk og mental helse og funksjon. SF-36 består av 8 skalerte skårer (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse), som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. . Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt; jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Endring i poengsummen til individuelle domener av SF-36v2 ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i Mental Component Summary (MCS)-poengsum for 36-elements kortform helseundersøkelse versjon 2 (SF-36v2) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
SF-36 er et validert instrument som spør deltakere om opplevd fysisk og mental helse og funksjon. SF-36 består av 8 skalerte skårer (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse), som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. . Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt; jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Endring i MCS for SF-36v2 ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt Spørreskjema: Hypoparathyroidism (WPAI: Hypoparathyroidism) Poeng ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
WPAI vurderte virkningen av HypoPT på arbeidsproduktivitet og daglige aktiviteter. Konsepter som WPAI: Hypoparathyroidisme-tiltak inkluderer tapt tid fra arbeid og svekkelse av arbeid og andre vanlige aktiviteter på grunn av spesifikke helseproblemer (HypoPT). WPI ble beregnet basert på 4 elementer inkludert Q2: timer med tapt arbeid på grunn av HPT; Q4: faktiske arbeidstimer; Spørsmål 5: HPT-effekt på produktiviteten på jobben; Spørsmål 6: HPT-effekt på daglige aktiviteter. Poeng for 4 underskalaer ble beregnet som Prosent tapt arbeidstid på grunn av problem: Q2/(Q2+Q4)*100; Prosentvis svekkelse under arbeid på grunn av problem: Q5/10*100; Prosentvis generell arbeidsnedsettelse på grunn av problem: Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100; Prosentvis aktivitetssvikt på grunn av problem: Q6/10*100. WPAI-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet, dvs. dårligere utfall. Endring fra baseline i spørreskjemasvar ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i score for pasientens vurdering av generell helsestatus ved bruk av pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
PGI-S er en global indeks som kan brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av en spesifikk tilstand. PGI-S er en vurderingsskala som ber respondenten best beskrive hvordan symptomene deres er alvorlige. Responsalternativer vurderes etter 5-punkts skala: ingen symptomer (0), mild (1), moderat (2), alvorlig (3) og svært alvorlig (4). Gjennomsnittlig endring i score for PGI-S ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i score for pasientens vurdering av generell helsestatus ved bruk av pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
PGI-C er verbal vurderingsskala ber respondenten best beskrive endring i symptomer sammenlignet med begynnelsen av studien. Svaralternativer vurderes ved å bruke en 7-punkts skala: veldig mye forbedret (0), mye forbedret (1), minimalt forbedret (2), ingen endring (3), minimalt dårligere (4), mye dårligere (5) og veldig mye verre (6). Negativ endring indikerer forbedring. Gjennomsnittlig endring i score for PGI-C ved uke 26 ble rapportert.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i nevrokognitive vurderingspoeng på klinikken ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Nevrokognitivt testbatteri inkluderte tester som evaluerer frontal-executive domene, som omfatter funksjoner som kan tilskrives prefrontal cortex og dens forbindelser til basalganglia (for det meste striatum). Tester inkluderte CogState (CS) Brief Battery (inkludert deteksjon: hastighet [område fra 2.001 til 6; lavere score (LS) indikerer forbedring (IMP)], Identifikasjon: hastighet [område fra 2.001 til 6; LS indikerer IMP], en Kortlæring: nøyaktighet [spenner fra 0 til 1,5708; høyere score (HS) indikerer IMP], One Back: hastighet [område fra 2.001 til 6; LS indikerer IMP]), CS Groton Maze Learning Test: totalt antall feil (fra 0 til uendelig; LS indikerer IMP), CS International Shopping List Task (ISLT): antall korrekte svar (spenner fra 0 til uendelig; HS indikerer IMP), og CS ISLT -Forsinket tilbakekalling: antall korrekte svar (spenner fra 0 til uendelig; HS indikerer IMP). Endring i nevrokognitive vurderingsskårer på klinikken ved uke 24 ble rapportert. Analyse av kovarians (ANCOVA) ble brukt til analyse.
Baseline, uke 24
Endring fra baseline i hjemmenevrokognitive vurderingspoeng i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Nevrokognitivt testbatteri inkluderte tester som evaluerer frontal-executive domene, som omfatter funksjoner som kan tilskrives prefrontal cortex og dens forbindelser til basalganglia (for det meste striatum). Tester inkluderte CogState (CS) Brief Battery (inkludert deteksjon: hastighet [område fra 2.001 til 6; lavere score (LS) indikerer forbedring (IMP)], Identifikasjon: hastighet [område fra 2.001 til 6; LS indikerer IMP], en Kortlæring: nøyaktighet [spenner fra 0 til 1,5708; høyere score (HS) indikerer IMP], One Back: hastighet [område fra 2,001 til 6; LS indikerer IMP]). Endringer i nevrokognitive vurderingsskårer hjemme (CS Brief Battery) ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i 24-timers urinkalsiumutskillelse ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Endring i 24-timers urinkalsiumutskillelse ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i serumfosfatnivå ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Endring i serumfosfatnivå ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i doser av aktivt vitamin D ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Endringer i doser av aktivt vitamin D i uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i doser av kalsiumtilskudd ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Endringer i doser av kalsiumtilskudd ved uke 26 ble rapportert. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i albuminkorrigert serumkalsiumkontroll ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Endring fra baseline i albuminkorrigert serumkalsium mellom 1,875 millimol per liter (mmol/L) (7,5 milligram per desiliter [mg/dL]) og øvre normalgrense (ULN) for det sentrale laboratoriets normalområde ved uke 26 ble rapportert.
Uke 26
Antall deltakere som oppnår sammensatte kriterier for albuminkorrigert serumkalsiumkonsentrasjon, aktiv vitamin D-dose og oralt elementært kalsiumtilskuddsdose ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Antall deltakere som oppnår sammensatte kriterier av følgende: albuminkorrigert serumkalsium mellom 1,875 mmol/L (7,5 mg/dL) og ULN for det sentrale laboratoriets normalområde, dose av aktivt vitamin D redusert med 50 % og minst 50 Det ble rapportert % reduksjon fra baseline oral kalsiumtilskuddsdose ved uke 26.
Uke 26
Endring fra baseline i beinomsetningsmarkør Benspesifikk alkalisk fosfatase ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Benomsetningsmarkører inkluderte serumbenspesifikk alkalisk fosfatase, prokollagen aminoterminalt peptid, C-terminalt telopeptid av type 1 kollagen og osteokalsin. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i beinomsetningsmarkør Type I kollagen C-Telopeptider ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Benomsetningsmarkører inkluderte serumbenspesifikk alkalisk fosfatase, prokollagen aminoterminalt peptid, C-terminalt telopeptid av type 1 kollagen og osteokalsin. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i beinomsetningsmarkør Osteokalsin og prokollagen 1 N-terminalt propeptid ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Benomsetningsmarkører inkluderte serumbenspesifikk alkalisk fosfatase, prokollagen aminoterminalt peptid, C-terminalt telopeptid av type 1 kollagen og osteokalsin. En MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 26
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til 4 uker etter oppfølging (opp til uke 36)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. TEAE-er er definert som bivirkninger som startet eller forverret seg på eller etter datoen og klokkeslettet for den første dosen av forsøksproduktet.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til 4 uker etter oppfølging (opp til uke 36)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

19. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP634-401
  • 2017-000284-32 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere