Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om te leren of recombinant humaan bijschildklierhormoon [rhPTH(1-84)] symptomen en metabole controle kan verbeteren bij volwassenen met hypoparathyreoïdie (BALANCE)

12 mei 2023 bijgewerkt door: Shire

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, adaptieve studie om symptoomverbetering en metabole controle te evalueren bij volwassen proefpersonen met symptomatische hypoparathyreoïdie behandeld met recombinant humaan bijschildklierhormoon [rhPTH(1-84)]

Recombinant humaan bijschildklierhormoon, ook bekend als if rhPTH(1-84), is een geneesmiddel voor de behandeling van mensen met hypothyreoïdie. Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren of rhPTH(1-84) de symptomen kan verbeteren bij volwassenen met hypoparathyreoïdie.

In deze studie krijgen de deelnemers 1 van de 2 behandelingen: rhPTH(1-84) of een placebo. Een placebo lijkt op het medicijn dat wordt onderzocht, maar bevat geen medicijn. In deze studie zal de placebo een standaardbehandeling zijn die ofwel actieve vitamine D is, of actieve vitamine D met calcium. Actieve Vitamine D is een vorm van vitamine D die sneller inwerkt op het lichaam. Deze behandelingen worden gegeven als een dagelijkse injectie net onder de huid. Deelnemers weten niet welke behandeling ze hebben gekregen, en hun onderzoeksartsen ook niet. Dit is om ervoor te zorgen dat de resultaten betrouwbaarder zijn. Alle deelnemers zullen tijdens de behandeling ook actieve vitamine D- en calciumsupplementen gebruiken.

Deelnemers zullen hun symptomen vastleggen in een hulpmiddel dat het symptoomdagboek voor hypoparathyreoïdie wordt genoemd. Deze tool wordt gebruikt om symptomen en hun impact te beoordelen en geeft een algemene score voor elke deelnemer.

De onderzoeksartsen zullen ook controleren op bijwerkingen van de onderzoeksbehandelingen.

Na de behandeling gaan de onderzoekers na of er een verschil is in de dagboekscores tussen de 2 behandelgroepen. Een verschil in score betekent dat er een verschil is in symptomen en hun impact. Hieruit zullen onderzoekers leren of de symptomen zijn verbeterd voor deelnemers die met rhPTH(1-84) zijn behandeld in vergelijking met degenen die met placebo zijn behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

24 SEPTEMBER 2020: De tijdelijke stopzetting van de inschrijving van nieuwe patiënten in deze studie als gevolg van de COVID-19-pandemie is in een of meer landen opgeheven en de studie schrijft nu weer nieuwe patiënten in. Het is echter mogelijk dat sommige landen/sites de inschrijving van nieuwe patiënten hebben onderbroken vanwege de pandemie.

20 APRIL 2020: Inschrijving van nieuwe patiënten in deze studie is gepauzeerd vanwege de COVID-19-situatie. De duur van deze pauze is afhankelijk van de nivellering en beheersing van de COVID-19-pandemie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

93

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
        • UZ Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
      • Saint John's, Canada, A1B3V6
        • Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Denemarken
      • Odense C, Denemarken, 5000
        • Odense Universitetshospital
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Duitsland
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Duitsland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • CHRU Lille
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50139
        • Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
      • Roma, Italië, 128
        • Universita Campus Bio Medico Di Roma
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2300 RC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Noorwegen, 372
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Oslo, Noorwegen, N-0514
        • Oslo Universitetssykehus Aker
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Matosinhos, Portugal, 4464-513
        • Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Spanje
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón, Madrid, Spanje, 28223
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary - PPDS
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Norfolk
      • Norwich, Norfolk, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • Michigan Bone and Mineral Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Physicians East PA
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft het begrip, het vermogen en de bereidheid om de studieprocedures en -beperkingen volledig na te leven.
  • Is in staat om vrijwillig een ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier te verstrekken voordat studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd.
  • Is een volwassen man of vrouw van 18 tot en met 85 jaar.
  • Heeft bij deelnemers van 18-25 jaar radiologisch bewijs van sluiting van de epifysairschijven op basis van röntgenfoto's van de botleeftijd (enkele postero-anterieure röntgenfoto van linkerpols en -hand) vóór randomisatie.
  • Heeft chronische hypoparathyreoïdie die 12 maanden of langer voor de screening is begonnen. De diagnose hypoparathyreoïdie wordt gesteld op basis van hypocalciëmie bij ongepast lage serum-PTH-spiegels.
  • Tijdens het screeningsbezoek in week -3 rapporteert de deelnemer naar voorgeschiedenis ten minste 2 van de volgende symptomen die verband houden met hypoparathyreoïdie die optreden binnen de 2 weken vóór het bezoek in week -3: spierkrampen, spierspasmen of spiertrekkingen, tintelingen, gevoelloosheid, zwaar gevoel in de armen of benen, lichamelijke vermoeidheid of vertraagd of verward denken (hersenmist).
  • De deelnemer moet een Hypoparathyroïdie Symptom Diary (HPT-SD) symptoom subschaal Sum Score van groter dan of gelijk aan (>=) 10 hebben gedurende de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het basisbezoek (week 0) (dag -14 tot dag -1). Bovendien moet de deelnemer ten minste 4 HPT-SD-dagboeken hebben ingevuld in de eerste periode van 7 dagen en ten minste 4 HPT-SD-dagboeken hebben ingevuld in de tweede periode van 7 dagen.

  • Moet gedurende ten minste 4 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek worden behandeld met actieve vitamine D (calcitriol of alfacalcidol), alleen of in combinatie met calciumsupplementen.

    1. De deelnemer moet >= 0,5 microgram (mcg)/dag calcitriol of >= 1,0 mcg/dag alfacalcidol innemen.
    2. Als de deelnemer wordt behandeld met een lagere dosis actieve vitamine D, moet de deelnemer ook calciumsupplementen nemen van minimaal 800 milligram per dag (mg/dag) elementair calcium.
  • Heeft serum-thyroïdstimulerend hormoon (TSH) -resultaten binnen normale laboratoriumlimieten bij screening voor alle deelnemers die geen schildklierhormoonvervangingstherapie krijgen. Voor deelnemers aan schildklierhormoonsubstitutietherapie moet de schildklierhormoondosis gedurende ten minste 4 weken vóór de screening stabiel zijn geweest en moet de serum-TSH-spiegel binnen het normale bereik van het centrale laboratorium liggen. Een serum-TSH-spiegel onder de ondergrens van het normale bereik, maar niet ondetecteerbaar bij een deelnemer die met schildklierhormoon wordt behandeld, kan worden toegestaan ​​als er naar verwachting geen behoefte is aan een verandering van de schildklierhormoondosis tijdens het onderzoek.
  • Heeft serum 25-hydroxyvitamine D-spiegels >=50 nmol/L (nanomoles per liter) (20 nanogram per milliliter [ng/mL]) en minder dan (<) 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor de centrale laboratoriumnorm bereik.
  • Heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van meer dan (>) 30 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73m^2).
  • Is voorafgaand aan randomisatie in staat om dagelijkse SC-zelfinjecties van onderzoeksmedicatie uit te voeren (of een aangewezen persoon injectie te laten uitvoeren) via een injectiepen voor meerdere doses in de dij.
  • Bereid zijn om orale actieve vitamine D- en calciumsupplementen te gebruiken die voor het onderzoek zijn verstrekt, tenzij de onderzoeker en na overleg met de medische monitor de instructie geven om de supplementen te blijven gebruiken die voorafgaand aan inschrijving in het huidige onderzoek werden gebruikt.
  • Met betrekking tot vrouwelijke deelnemers: vrouwen die postmenopauzaal zijn (12 opeenvolgende maanden spontane amenorroe en leeftijd >= 51 jaar) en vrouwen die operatief gesteriliseerd zijn, kunnen worden ingeschreven. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij randomisatie en bereid zijn om te voldoen aan alle van toepassing zijnde anticonceptie-eisen van het protocol en zwangerschapstesten voor de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van hypoparathyreoïdie als gevolg van een bekende activerende mutatie in het CaSR-gen of verminderde respons op PTH (pseudohypoparathyreoïdie).
  • Elke ziekte die het calciummetabolisme of de calciumfosfaathomeostase kan beïnvloeden anders dan hypoparathyreoïdie, zoals slecht gecontroleerde hyperthyreoïdie; ziekte van Paget; diabetes mellitus type 1 of slecht gecontroleerde diabetes mellitus type 2; ernstige en chronische hart-, lever- (Child-Pugh-score >9) (US FDA, 2003) of nierziekte; Cushing-syndroom; Reumatoïde artritis; myeloom; actieve pancreatitis; ondervoeding; rachitis; recente langdurige immobiliteit; actieve maligniteit (anders dan goed gedifferentieerde schildklierkanker met een laag risico); primaire of secundaire hyperparathyreoïdie; of gedocumenteerd bijschildkliercarcinoom in de afgelopen 5 jaar, acromegalie of multipele endocriene neoplasie type 1 en 2.
  • Zeer laag of zeer hoog calciumgehalte in het bloed (bijv. ACSC <1,87 mmol/L [<7,5 mg/dL] of >=2,97 mmol/L [>=11,9 mg/dL]) tijdens het screeningbezoek in week -3. Voor deze beoordeling moeten resultaten van het centraal laboratorium worden gebruikt.
  • Bloedcalciumspiegel boven de ULN bij het basisbezoek (week 0). Resultaten van een plaatselijk laboratorium kunnen voor deze beoordeling worden gebruikt.
  • Gebruik van verboden medicijnen, zoals lis- en thiazidediuretica, fosfaatbinders (anders dan calciumcarbonaat), digoxine, lithium, methotrexaat of systemische corticosteroïden, binnen de respectieve verboden periodes.
  • Deelname aan enig ander onderzoeksonderzoek waarin de ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel plaatsvond binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening voor dit onderzoek. Voorafgaande behandeling met PTH-achtige geneesmiddelen (commercieel verkrijgbaar of door deelname aan een onderzoeksstudie), waaronder PTH(1-84), PTH(1-34), of andere N-terminale fragmenten of analogen van PTH of PTH-gerelateerd eiwit , binnen 3 maanden voor screening.
  • Gebruik van andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het calcium- en botmetabolisme beïnvloeden, zoals calcitonine, fluoridetabletten of cinacalcethydrochloride, binnen de verboden periode.
  • Gebruik van orale bisfosfonaten in de afgelopen 6 maanden of intraveneuze bisfosfonaatpreparaten in de afgelopen 24 maanden vóór screening.
  • Niet-hypocalciëmische epileptische aandoening met een voorgeschiedenis van epileptische aanvallen in de afgelopen 6 maanden vóór screening. Deelnemers met een voorgeschiedenis van toevallen die optreden in de setting van hypocalciëmie zijn toegestaan.
  • De deelnemer heeft een verhoogd basisrisico op osteosarcoom, zoals degenen met de botziekte van Paget of onverklaarbare verhogingen van alkalische fosfatase, erfelijke aandoeningen die vatbaar zijn voor osteosarcoom, of met een voorgeschiedenis van uitwendige bundel- of implantaatbestraling waarbij het skelet betrokken is.
  • Elke ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk behandeling vereist of het onwaarschijnlijk maakt dat de deelnemer het onderzoek volledig zal voltooien, of elke aandoening die een onnodig risico met zich meebrengt als gevolg van het onderzoeksproduct of de onderzoeksprocedures. Bijvoorbeeld een ziekte waarvan wordt verwacht dat deze chronisch en niet van voorbijgaande aard is.
  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Bekende of vermoede intolerantie of overgevoeligheid voor het onderzoeksproduct, nauw verwante verbindingen of een van de vermelde ingrediënten.
  • Geschiedenis van gediagnosticeerde drugs- of alcoholafhankelijkheid in de afgelopen 3 jaar.
  • Slecht gecontroleerd kortedarmsyndroom, darmresectie, tropische spruw, coeliakie, colitis ulcerosa en de ziekte van Crohn.
  • Chronische of ernstige hartziekte inclusief maar niet beperkt tot hartfalen (volgens de New York Heart Association classificatie Klasse II tot Klasse IV) (Dolgin en NYHA, 1994), aritmieën, bradycardie (hartslag in rust < 50 slagen/minuut).
  • Geschiedenis van cerebrovasculair accident.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen tot 31,3 weken een placebo gematcht met rhPTH (1-84) als subcutane (SC) injectie eenmaal daags (QD) met actieve vitamine D- en calciumsupplementen.
Biologisch: Placebo
Placebo QD SC-injectie.
Experimenteel: rhPTH (1-84)
Deelnemers kregen rhPTH (1-84) 50 microgram (mcg) SC injectie QD, getitreerd binnen het dosisbereik van 25-100 mcg QD als aanvullende behandeling met actieve vitamine D- en calciumsupplementen op basis van metabolische respons tot 32 weken.
Biologisch: rhPTH (1-84)
rhPTH (1-84) SC-injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline bij hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Subschaalscore voor symptomen in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. De symptoom-subschaalscore werd berekend als het gemiddelde van symptoomitems 1-7 scores, waarbij meer dan 3 van de 7 symptoomitemscores niet ontbraken. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. Voor de analyse werd een gemengd model voor herhaalde metingen (MMRM) gebruikt.
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT)-vermoeidheidsscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) vragenlijst bevat 13 vermoeidheidsgerelateerde vragen. De antwoorden op de 13 items van de FACIT-Fatigue-vragenlijst worden elk gemeten op een 5-punts Likert-schaal, waarbij 0=helemaal niet, 1=een beetje, 2=enigszins, 3=behoorlijk een beetje en 4=zeer veel . De totale score varieert dus van 0 tot 52. Hoge scores staan ​​voor minder vermoeidheid. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in Physical Component Summary (PCS) Afgeleid van 36-item verkorte gezondheidsenquête versie 2 (SF-36v2) scores in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De SF-36 is een gevalideerd instrument dat deelnemers bevraagt ​​over ervaren fysieke en mentale gezondheid en functioneren. De SF-36 bestaat uit 8 geschaalde scores (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, perceptie van algemene gezondheid, functioneren van fysieke rol, functioneren van emotionele rol, functioneren van sociale rol en geestelijke gezondheid), die de gewogen som zijn van de vragen in hun sectie . Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt; hoe lager de score, hoe meer beperkingen. Verandering in PCS afgeleid van SF-36v2 in week 26 werd gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline bij hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Impact Subschaalscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. De impact-subschaalscore werd berekend omdat het gemiddelde van impact-items 10-13-scores zonder impact-itemscore niet ontbrak. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in individuele hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Impact Items Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. De verandering in scores van afzonderlijke symptoomitems werd gerapporteerd. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline bij hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Symptoomitem Angst (item 8) Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. De angstitemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen vlak voor het bezoek. Als er gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen geen gegevens beschikbaar waren, werd de angstitemscore ingesteld op ontbrekend. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline bij hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Symptoomitem Verdriet of depressie (item 9) Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. De itemscore verdriet of depressie werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen vlak voor het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de itemscore ingesteld op ontbrekend. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in individuele hypoparathyreoïdie Symptoomdagboek (HypoPT-SD) Symptoomitemscores in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; voor items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Aantal deelnemers met respons in week 26 [vroegtijdige beëindiging (ET)]
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Respons werd gedefinieerd als een vermindering van 30% in de HypoPT-SD-symptoomsubschaalscore ten opzichte van de uitgangswaarde. De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4; en voor de items 10-13 varieert het van helemaal niet=0 tot heel erg=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. De symptoom-subschaalscore werd berekend als het gemiddelde van symptoomitems 1-7 scores, waarbij meer dan 3 van de 7 symptoomitemscores niet ontbraken. De gerapporteerde gegevens bevatten ook resultaten voor vroegtijdig beëindigde deelnemers.
Basislijn tot week 26
Verandering ten opzichte van baseline in de meest hinderlijke symptoomscore in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De HypoPT-SD is een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument met 13 items dat bestaat uit de volgende items: subschaal symptomen (items 1-7), angst (item 8), verdriet of depressie (item 9) en impact-subschaal (items 10- 13). Voor items 1-9 varieert de individuele score van Geen=0 tot Zeer ernstig=4 en voor items 10-13 varieert deze van Helemaal niet=0 tot Zeer veel=2. Een itemscore werd berekend door het gemiddelde te nemen van de dagelijkse itemrespons over de periode van 14 dagen direct voorafgaand aan het bezoek. Als gegevens gedurende ten minste 4 van de 7 dagen gedurende beide perioden van 7 dagen binnen de periode van 14 dagen niet beschikbaar waren, werd de individuele itemscore ingesteld op ontbrekend. De meest hinderlijke symptoomscore werd geanalyseerd. Negatieve verandering in scores wijst op verbetering. MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van kankertherapie - Cognitieve functie (FACT-Cog) Waargenomen cognitieve stoornissen (PCI) Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De beoordeling Functional Assessment of Cancer Therapy-Cognitive Function (FACT-Cog) is een instrument met 37 items. De waargenomen cognitieve stoornissen en de impact op domeinen van de kwaliteit van leven werden in deze studie beoordeeld. Deze 2 domeinen omvatten 22 items beoordeeld op een 5-puntsschaal. De subschaal waargenomen cognitieve stoornissen bevat 18 items en elk item heeft een 5-punts ordinale responsschaal (0=nooit, 1= ongeveer een keer per week, 2 = twee tot drie keer per week, 3= bijna elke dag, 4 = meerdere keren een dag). Elke itemscore wordt berekend als (4 min itemantwoord) en de subschaalscore is [som van (4 min itemantwoord)]*18/(aantal beantwoorde items)]. De score op de subschaal waargenomen cognitieve stoornissen varieert van 0 tot 72, waarbij hogere scores duiden op een betere cognitieve functie. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van kankertherapie-cognitieve functie (FACT-Cog) Impact op kwaliteit van leven (QoL) Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De beoordeling Functional Assessment of Cancer Therapy-Cognitive Function (FACT-Cog) is een instrument met 37 items. De waargenomen cognitieve stoornissen en de impact op domeinen van de kwaliteit van leven werden in deze studie beoordeeld. Deze 2 domeinen omvatten 22 items beoordeeld op een 5-puntsschaal. Het domein impact op kwaliteit van leven bevat 4 items en elk item heeft een 5-punts ordinale antwoordschaal (0=nooit, 1= ongeveer een keer per week, 2 = twee tot drie keer per week, 3= bijna elke dag, 4 = Meerdere keren per dag). Elke itemscore wordt berekend als (4 minus itemrespons) en de subschaalscore is [som van (4 minus itemrespons)]*4/(aantal beantwoorde items)]. De impact op de subschaalscore voor de kwaliteit van leven varieert van 0 tot 16, waarbij een hogere score een betere cognitieve functie aangeeft. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in individuele domeinen van 36-item korte gezondheidsenquête versie 2 (SF-36v2) in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De SF-36 is een gevalideerd instrument dat deelnemers ondervraagt ​​over de waargenomen lichamelijke en geestelijke gezondheid en functie. De SF-36 bestaat uit 8 geschaalde scores (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, perceptie van algemene gezondheid, functioneren van fysieke rol, functioneren van emotionele rol, functioneren van sociale rol en geestelijke gezondheid), die de gewogen som zijn van de vragen in hun sectie . Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt; hoe lager de score, hoe meer beperkingen. Verandering in de score van individuele domeinen van SF-36v2 in week 26 werd gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in Mental Component Summary (MCS)-score van 36-item korte gezondheidsenquête versie 2 (SF-36v2) in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De SF-36 is een gevalideerd instrument dat deelnemers ondervraagt ​​over de waargenomen lichamelijke en geestelijke gezondheid en functie. De SF-36 bestaat uit 8 geschaalde scores (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, perceptie van algemene gezondheid, functioneren van fysieke rol, functioneren van emotionele rol, functioneren van sociale rol en geestelijke gezondheid), die de gewogen som zijn van de vragen in hun sectie . Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt; hoe lager de score, hoe meer beperkingen. Verandering in de MCS van SF-36v2 in week 26 werd gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst voor werkproductiviteit en activiteitsbeperking: hypoparathyreoïdie (WPAI: hypoparathyreoïdie) Score in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
WPAI beoordeelde de impact van HypoPT op de werkproductiviteit en dagelijkse activiteiten. Begrippen die WPAI: hypoparathyreoïdie meten zijn onder andere gemiste werktijd en verslechtering van werk en andere reguliere activiteiten als gevolg van een specifiek gezondheidsprobleem (HypoPT). WPI is berekend op basis van 4 items waaronder Q2: gemiste werkuren door HPT; Q4: werkelijk gewerkte uren; V5: HPT-effect op productiviteit op het werk; Vraag 6: HPT-effect op dagelijkse activiteiten. Scores voor 4 subschalen werden berekend als Percentage gemiste werktijd vanwege probleem: Q2/(Q2+Q4)*100; Percentage arbeidsongeschiktheid door probleem: Q5/10*100; Percentage algehele arbeidsongeschiktheid als gevolg van probleem: Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100; Percentage activiteitsbeperking als gevolg van probleem: Q6/10*100. WPAI-uitkomsten worden uitgedrukt als stoornispercentages, waarbij hogere getallen een grotere stoornis en minder productiviteit aangeven, d.w.z. slechtere uitkomsten. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de respons op de vragenlijst werd gerapporteerd. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in scores van de beoordeling door de patiënt van de algehele gezondheidsstatus met behulp van de Global Impression of Severity (PGI-S) van de patiënt in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De PGI-S is een wereldwijde index die kan worden gebruikt om de ernst van een specifieke aandoening te beoordelen. De PGI-S is een beoordelingsschaal die de respondent vraagt ​​om de ernst van zijn symptomen zo goed mogelijk te omschrijven. Responsopties worden beoordeeld volgens een 5-puntsschaal: geen symptomen (0), licht (1), matig (2), ernstig (3) en zeer ernstig (4). Gemiddelde verandering in scores van PGI-S in week 26 werd gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in scores van de patiëntbeoordeling van de algehele gezondheidsstatus met behulp van de Global Impression of Change (PGI-C) van de patiënt in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De PGI-C is een verbale beoordelingsschaal die de respondent vraagt ​​om de verandering in symptomen zo goed mogelijk te beschrijven in vergelijking met het begin van het onderzoek. De antwoordmogelijkheden worden beoordeeld met behulp van een 7-puntsschaal: zeer sterk verbeterd (0), sterk verbeterd (1), minimaal verbeterd (2), geen verandering (3), minimaal slechter (4), veel slechter (5) en zeer veel erger (6). Negatieve verandering duidt op verbetering. Gemiddelde verandering in scores van PGI-C in week 26 werd gerapporteerd.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in neurocognitieve beoordelingsscores in de kliniek in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De neurocognitieve testbatterij omvatte tests die het frontaal-executieve domein evalueerden, dat functies omvat die zijn toe te schrijven aan de prefrontale cortex en zijn verbindingen met basale ganglia (meestal striatum). Tests omvatten de CogState (CS) Brief Battery (inclusief de detectie: snelheid [bereik van 2.001 tot 6; lagere scores (LS) geven verbetering aan (IMP)], identificatie: snelheid [bereik van 2.001 tot 6; LS geeft IMP aan], één Card Learning: nauwkeurigheid [bereik van 0 tot 1,5708; hogere scores (HS) geven IMP aan], One Back: snelheid [bereik van 2,001 tot 6; LS geeft IMP aan]), CS Groton Maze Learning Test: totaal aantal fouten (bereik van 0 tot oneindig; LS geeft IMP aan), CS International Shopping List Task (ISLT): aantal juiste antwoorden (bereik van 0 tot oneindig; HS geeft IMP aan), en CS ISLT -Delayed Recall: aantal juiste antwoorden (bereik van 0 tot oneindig; HS geeft IMP aan). Verandering in neurocognitieve beoordelingsscores in de kliniek in week 24 werd gemeld. Analyse van covariantie (ANCOVA) werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in neurocognitieve beoordelingsscores thuis in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De neurocognitieve testbatterij omvatte tests die het frontaal-executieve domein evalueerden, dat functies omvat die zijn toe te schrijven aan de prefrontale cortex en zijn verbindingen met basale ganglia (meestal striatum). Tests omvatten de CogState (CS) Brief Battery (inclusief de detectie: snelheid [bereik van 2.001 tot 6; lagere scores (LS) geven verbetering aan (IMP)], identificatie: snelheid [bereik van 2.001 tot 6; LS geeft IMP aan], één Kaart leren: nauwkeurigheid [bereik van 0 tot 1,5708; hogere scores (HS) geven IMP aan], One Back: snelheid [bereik van 2,001 tot 6; LS geeft IMP aan]). Veranderingen in neurocognitieve beoordelingsscores thuis (CS Brief Battery) in week 26 werden gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in 24-uurs urine-calciumuitscheiding in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Verandering in de 24-uurs calciumuitscheiding in de urine werd gemeld in week 26. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in serumfosfaatniveau in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Verandering in serumfosfaatspiegel in week 26 werd gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in doses actieve vitamine D in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Veranderingen in doses actieve vitamine D in week 26 werden gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in doses calciumsupplementen in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Veranderingen in de dosering van calciumsupplementen in week 26 werden gemeld. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in albumine-gecorrigeerde serumcalciumcontrole in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voor albumine gecorrigeerd serumcalcium tussen 1,875 millimol per liter (mmol/L) (7,5 milligram per deciliter [mg/dL]) en bovengrens van normaal (ULN) voor het normale bereik van het centrale laboratorium in week 26 werd gemeld.
Week 26
Aantal deelnemers dat samengestelde criteria bereikt voor albumine-gecorrigeerde serumcalciumconcentratie, actieve vitamine D-dosis en orale elementaire calciumsupplementdosis in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Aantal deelnemers dat samengestelde criteria van het volgende bereikte: voor albumine gecorrigeerd serumcalcium tussen 1,875 mmol/L (7,5 mg/dL) en de ULN voor het normale bereik van het centrale laboratorium, dosis actieve vitamine D verlaagd met 50% en ten minste 50 % vermindering ten opzichte van de uitgangsdosis van het orale elementaire calciumsupplement in week 26 werd gemeld.
Week 26
Verandering ten opzichte van baseline in botomzettingsmarker Botspecifieke alkalische fosfatase in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Botomzetmarkers omvatten serumbotspecifieke alkalische fosfatase, procollageen amino-terminaal peptide, C-terminaal telopeptide van type 1 collageen en osteocalcine. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in botomzetmarker type I collageen C-telopeptiden in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Botomzetmarkers omvatten serumbotspecifieke alkalische fosfatase, procollageen amino-terminaal peptide, C-terminaal telopeptide van type 1 collageen en osteocalcine. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in botomzetmarker Osteocalcin en Procollageen 1 N-Terminal Propeptide in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Botomzetmarkers omvatten serumbotspecifieke alkalische fosfatase, procollageen amino-terminaal peptide, C-terminaal telopeptide van type 1 collageen en osteocalcine. Een MMRM werd gebruikt voor analyse.
Basislijn, week 26
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 4 weken na de follow-up (tot week 36)
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na de datum en het tijdstip van de eerste dosis van het onderzoeksproduct.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 4 weken na de follow-up (tot week 36)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP634-401
  • 2017-000284-32 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren