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Une étude pour savoir si l'hormone parathyroïdienne humaine recombinante [rhPTH(1-84)] peut améliorer les symptômes et le contrôle métabolique chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie (BALANCE)

12 mai 2023 mis à jour par: Shire

Une étude adaptative randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'amélioration des symptômes et le contrôle métabolique chez les sujets adultes atteints d'hypoparathyroïdie symptomatique traités avec l'hormone parathyroïdienne humaine recombinante [rhPTH(1-84)]

L'hormone parathyroïdienne humaine recombinante, également connue sous le nom de rhPTH (1-84), est un médicament pour traiter les personnes atteintes d'hypothyroïdie. L'objectif principal de cette étude est de savoir si la rhPTH(1-84) peut améliorer les symptômes chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie.

Dans cette étude, les participants recevront 1 des 2 traitements : rhPTH(1-84) ou un placebo. Un placebo ressemble au médicament étudié mais ne contient pas de médicament. Dans cette étude, le placebo sera un traitement standard qui est soit de la Vitamine D active, soit de la Vitamine D active avec du calcium. La vitamine D active est une forme de vitamine D qui a un effet plus rapide sur le corps. Ces traitements seront administrés sous forme d'injection quotidienne juste sous la peau. Les participants ne sauront pas quel traitement ils ont reçu, pas plus que les médecins de l'étude. Cela permet de s'assurer que les résultats sont plus fiables. Tous les participants prendront également des suppléments actifs de vitamine D et de calcium pendant le traitement.

Les participants enregistreront leurs symptômes dans un outil appelé journal des symptômes de l'hypoparathyroïdie. Cet outil permet d'évaluer les symptômes et leur impact et donnera une note globale à chaque participant.

Les médecins de l'étude vérifieront également les effets secondaires des traitements à l'étude.

Après le traitement, les chercheurs vérifieront s'il existe une différence dans les scores du journal entre les 2 groupes de traitement. Une différence de score signifie qu'il y a une différence dans les symptômes et leur impact. À partir de là, les chercheurs apprendront si les symptômes se sont améliorés pour les participants traités avec la rhPTH(1-84) par rapport à ceux traités avec un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

24 SEPTEMBRE 2020 : L'arrêt temporaire du recrutement de nouveaux patients dans cette étude en raison de la pandémie de COVID-19 a été levé dans un ou plusieurs pays, et l'étude recrute à nouveau de nouveaux patients. Cependant, certains pays/sites peuvent encore avoir interrompu le recrutement de nouveaux patients en raison de la pandémie.

20 AVRIL 2020 : Le recrutement de nouveaux patients dans cette étude a été suspendu en raison de la situation liée au COVID-19. La durée de cette pause dépend du nivellement et du contrôle de la pandémie de COVID-19.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

93

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Allemagne, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
  • Belgique
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
        • UZ Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval
      • Saint John's, Canada, A1B3V6
        • Eastern Health - Health Sciences Center- General Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Nova Scotia Health Authority (Capital District Health Authority)
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Danemark
      • Odense C, Danemark, 5000
        • Odense Universitetshospital
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Espagne
        • C.H. Regional Reina Sofia - PPDS
    • Madrid
      • Pozuelo De Alarcón, Madrid, Espagne, 28223
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
  • France
      • Angers, France, 49933
        • CHU Angers
      • Besançon, France, 25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • CHU Bicetre
      • Lille, France, 59000
        • CHRU LILLE
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50139
        • Universita di Firenze, Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale (DCMT)
      • Roma, Italie, 128
        • Universita Campus Bio Medico Di Roma
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Matosinhos, Le Portugal, 4464-513
        • Unidade Local de Saúde de Matosinhos SA
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norvège, 372
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Oslo, Norvège, N-0514
        • Oslo Universitetssykehus Aker
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2300 RC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary - PPDS
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Norfolk
      • Norwich, Norfolk, Royaume-Uni, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48236
        • Michigan Bone and Mineral Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Physicians East PA
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer pleinement aux procédures et restrictions d'étude.
  • Est en mesure de fournir volontairement un formulaire de consentement éclairé signé et daté avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée.
  • Est un homme ou une femme adulte âgé de 18 à 85 ans inclusivement.
  • Chez les participants âgés de 18 à 25 ans, présente des preuves radiologiques de fermeture épiphysaire sur la base d'une radiographie de l'âge osseux (radiographie postéro-antérieure unique du poignet et de la main gauches) avant la randomisation.
  • A une hypoparathyroïdie chronique apparue 12 mois ou plus avant le dépistage. Le diagnostic d'hypoparathyroïdie est établi sur la base d'une hypocalcémie dans le cadre de taux sériques de PTH anormalement bas.
  • Au cours de la visite de dépistage de la semaine -3, le participant signale par antécédent au moins 2 des symptômes suivants liés à l'hypoparathyroïdie survenus dans les 2 semaines précédant la visite de la semaine -3 : crampes musculaires, spasmes ou contractions musculaires, picotements, engourdissements, lourdeur dans les bras ou jambes, fatigue physique ou pensée ralentie ou confuse (brouillard cérébral).
  • Le participant doit avoir un score de la sous-échelle des symptômes du journal des symptômes d'hypoparathyroïdie (HPT-SD) supérieur ou égal à (> =) 10 pendant la période de 14 jours immédiatement avant la visite de référence (semaine 0) (jour -14 au jour -1). De plus, le participant doit avoir au moins 4 journaux HPT-SD remplis au cours de la première période de 7 jours et au moins 4 journaux HPT-SD remplis au cours de la deuxième période de 7 jours.

  • Doit être traité avec de la vitamine D active (calcitriol ou alfacalcidol) seule ou en association avec des suppléments de calcium pendant au moins 4 mois avant la visite de dépistage.

    1. Le participant doit prendre >= 0,5 microgramme (mcg)/jour de calcitriol ou >= 1,0 mcg/jour d'alfacalcidol.
    2. Si le participant est traité avec une dose plus faible de vitamine D active, il doit également prendre des suppléments de calcium d'au moins 800 milligrammes par jour (mg/jour) de calcium élémentaire.
  • A des résultats sériques d'hormone stimulant la thyroïde (TSH) dans les limites normales du laboratoire lors du dépistage pour tous les participants ne recevant pas de traitement hormonal substitutif thyroïdien. Pour les participants sous traitement hormonal substitutif thyroïdien, la dose d'hormones thyroïdiennes doit avoir été stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage, et le taux de TSH sérique doit se situer dans la plage normale du laboratoire central. Un taux sérique de TSH inférieur à la limite inférieure de la plage normale mais non indétectable chez le participant traité avec des hormones thyroïdiennes peut être autorisé s'il n'est pas nécessaire de modifier la dose d'hormones thyroïdiennes pendant l'essai.
  • A des taux sériques de 25-hydroxyvitamine D> = 50 nmol / L (nanomoles par litre) (20 nanogrammes par millilitre [ng / ml]) et moins de (<) 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire central normal intervalle.
  • A un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) supérieur à (>) 30 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (ml/min/1,73 m^2).
  • Avant la randomisation, est capable d'effectuer des auto-injections SC quotidiennes du médicament à l'étude (ou de demander à une personne désignée d'effectuer une injection) via un stylo d'injection multidose dans la cuisse.
  • - Disposé à utiliser les suppléments oraux actifs de vitamine D et de calcium fournis pour l'étude, sauf indication contraire de rester sur les suppléments utilisés avant l'inscription à l'étude en cours par l'investigateur après consultation avec le moniteur médical.
  • Concernant les participantes : les femmes ménopausées (12 mois consécutifs d'aménorrhée spontanée et âge >= 51 ans) et les femmes stérilisées chirurgicalement peuvent être inscrites. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la randomisation et être disposées à se conformer à toutes les exigences contraceptives applicables du protocole et aux tests de grossesse pendant la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'hypoparathyroïdie résultant d'une mutation activatrice connue du gène CaSR ou d'une réponse altérée à la PTH (pseudohypoparathyroïdie).
  • Toute maladie pouvant affecter le métabolisme du calcium ou l'homéostasie du phosphate de calcium autre que l'hypoparathyroïdie, telle qu'une hyperthyroïdie mal contrôlée ; maladie de Paget ; diabète sucré de type 1 ou diabète sucré de type 2 mal contrôlé; maladie cardiaque, hépatique grave et chronique (score de Child-Pugh > 9) (US FDA, 2003) ou maladie rénale ; Syndrome de Cushing; polyarthrite rhumatoïde; myélome; pancréatite active; malnutrition; rachitisme; immobilité prolongée récente; malignité active (autre qu'un cancer de la thyroïde bien différencié à faible risque); hyperparathyroïdie primaire ou secondaire ; ou carcinome parathyroïdien documenté au cours des 5 dernières années, acromégalie ou néoplasie endocrinienne multiple de types 1 et 2.
  • Taux de calcium sanguin très bas ou très élevé (p. ex., CSCA <1,87 mmol/L [<7,5 mg/dL] ou >=2,97 mmol/L [>=11,9 mg/dL]) lors de la visite de dépistage de la semaine -3. Les résultats du laboratoire central doivent être utilisés pour cette évaluation.
  • Taux de calcium sanguin supérieur à la LSN lors de la visite de référence (semaine 0). Les résultats d'un laboratoire local peuvent être utilisés pour cette évaluation.
  • Utilisation de médicaments interdits, tels que les diurétiques de l'anse et thiazidiques, les chélateurs de phosphate (autres que le carbonate de calcium), la digoxine, le lithium, le méthotrexate ou les corticostéroïdes systémiques, pendant les périodes d'interdiction respectives.
  • Participation à toute autre étude expérimentale dans laquelle la réception d'un médicament ou d'un dispositif expérimental a eu lieu dans les 6 mois précédant le dépistage pour cette étude. Traitement antérieur avec des médicaments de type PTH (qu'ils soient disponibles dans le commerce ou via la participation à une étude expérimentale), y compris PTH(1-84), PTH(1-34) ou d'autres fragments N-terminaux ou analogues de PTH ou de protéines apparentées à la PTH , dans les 3 mois précédant le dépistage.
  • Utilisation d'autres médicaments connus pour influencer le calcium et le métabolisme osseux, tels que la calcitonine, les comprimés de fluorure ou le chlorhydrate de cinacalcet, pendant la période interdite.
  • Utilisation de bisphosphonates oraux au cours des 6 mois précédents ou de préparations de bisphosphonates intraveineux au cours des 24 mois précédant le dépistage.
  • Trouble convulsif non hypocalcémique avec antécédent de convulsion au cours des 6 mois précédant le dépistage. Les participants ayant des antécédents de convulsions survenant dans le cadre d'une hypocalcémie sont autorisés.
  • Le participant présente un risque de base accru d'ostéosarcome, comme ceux atteints de la maladie osseuse de Paget ou d'élévations inexpliquées de la phosphatase alcaline, de troubles héréditaires prédisposant à l'ostéosarcome, ou ayant des antécédents de radiothérapie externe par faisceau ou implant impliquant le squelette.
  • Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut nécessiter un traitement ou rendre le participant peu susceptible de terminer complètement l'étude ou toute condition qui présente un risque excessif du produit ou des procédures de recherche. Par exemple, une maladie qui devrait être chronique et non passagère.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.
  • Intolérance ou hypersensibilité connue ou suspectée au produit expérimental, à des composés étroitement apparentés ou à l'un des ingrédients indiqués.
  • Antécédents de dépendance à la drogue ou à l'alcool diagnostiquée au cours des 3 dernières années.
  • Syndrome de l'intestin court mal contrôlé, résection intestinale, sprue tropicale, maladie cœliaque, colite ulcéreuse et maladie de Crohn.
  • Maladie cardiaque chronique ou grave, y compris, mais sans s'y limiter, l'insuffisance cardiaque (selon la classification de la New York Heart Association Classe II à Classe IV) (Dolgin et NYHA, 1994), les arythmies, la bradycardie (fréquence cardiaque au repos <50 battements/minute).
  • Antécédents d'accident vasculaire cérébral.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à la rhPTH (1-84) sous forme d'injection sous-cutanée (SC) une fois par jour (QD) avec des suppléments actifs de vitamine D et de calcium jusqu'à 31,3 semaines.
Biologique: Placebo
Placebo injection QD SC.
Expérimental: rhPTH (1-84)
Les participants ont reçu une injection SC de rhPTH (1-84) de 50 microgrammes (mcg) QD, titrée dans la plage de doses de 25 à 100 mcg QD en tant que traitement d'appoint avec des suppléments actifs de vitamine D et de calcium en fonction de la réponse métabolique jusqu'à 32 semaines.
Biologique: rhPTH (1-84)
Injection SC de rhPTH (1-84).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans le score de la sous-échelle des symptômes du journal des symptômes d'hypoparathyroïdie (HypoPT-SD) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Le score de la sous-échelle des symptômes a été calculé comme la moyenne des scores des éléments de symptômes 1 à 7 avec plus de 3 des scores des 7 éléments de symptômes non manquants. Une variation négative des scores indique une amélioration. Un modèle mixte à mesures répétées (MMRM) a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de fatigue à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le questionnaire FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) contient 13 questions liées à la fatigue. Les réponses aux 13 items du questionnaire FACIT-Fatigue sont chacune mesurées sur une échelle de Likert à 5 points, où 0=Pas du tout, 1=Un peu, 2=Assez, 3=Assez et 4=Beaucoup . Ainsi, le score total varie de 0 à 52. Les scores élevés représentent moins de fatigue. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base dans le résumé des composants physiques (PCS) dérivé des scores de la version 2 (SF-36v2) de l'enquête sur la santé en 36 éléments à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le SF-36 est un instrument validé qui interroge les participants sur la santé et la fonction physiques et mentales perçues. Le SF-36 se compose de 8 scores gradués (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perceptions générales de la santé, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social et santé mentale), qui sont les sommes pondérées des questions dans leur section . Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a le même poids ; plus le score est bas, plus le handicap est important. Un changement de PCS dérivé de SF-36v2 à la semaine 26 a été signalé. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans le score de la sous-échelle d'impact du journal des symptômes d'hypoparathyroïdie (HypoPT-SD) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Le score de la sous-échelle d'impact a été calculé comme la moyenne des scores des éléments d'impact 10 à 13 sans aucun score d'élément d'impact n'était manquant. Une variation négative des scores indique une amélioration. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans le score des éléments d'impact du journal des symptômes d'hypoparathyroïdie individuelle (HypoPT-SD) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Le changement dans les scores des éléments de symptômes individuels a été signalé. Une variation négative des scores indique une amélioration. MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans le journal des symptômes de l'hypoparathyroïdie (HypoPT-SD) Point sur l'anxiété des symptômes (élément 8) Score à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Le score de l'élément d'anxiété a été calculé en prenant la moyenne de la réponse quotidienne à l'élément sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément d'anxiété était défini sur manquant. Une variation négative des scores indique une amélioration. MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans le journal des symptômes de l'hypoparathyroïdie (HypoPT-SD) Élément du symptôme Tristesse ou dépression (élément 9) Score à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Le score de l'item de tristesse ou de dépression a été calculé en prenant la moyenne de la réponse quotidienne à l'item sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément était défini sur manquant. Une variation négative des scores indique une amélioration. MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans les scores des éléments des symptômes du journal des symptômes d'hypoparathyroïdie individuelle (HypoPT-SD) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Une variation négative des scores indique une amélioration. MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Nombre de participants avec réponse à la semaine 26 [arrêt anticipé (ET)]
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
La réponse a été définie comme une réduction de 30 % du score de la sous-échelle des symptômes de l'HypoPT-SD par rapport au départ. L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1 à 9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 ; et pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Tout à fait=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Le score de la sous-échelle des symptômes a été calculé comme la moyenne des scores des éléments de symptômes 1 à 7 avec plus de 3 des scores des 7 éléments de symptômes non manquants. Les données rapportées incluent également les résultats pour les participants ayant quitté prématurément l'étude.
Ligne de base jusqu'à la semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base du score des symptômes les plus gênants à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'HypoPT-SD est un instrument de résultats rapportés par les patients en 13 items qui se compose des éléments suivants : sous-échelle de symptômes (éléments 1 à 7), anxiété (élément 8), tristesse ou dépression (élément 9) et sous-échelle d'impact (éléments 10 à 13). Pour les items 1-9, le score individuel va de Aucun=0 à Très sévère=4 et pour les items 10-13, il va de Pas du tout=0 à Beaucoup=2. Un score d'item a été calculé en prenant la moyenne de la réponse d'item quotidienne sur la période de 14 jours immédiatement avant la visite. Si les données n'étaient pas disponibles pendant au moins 4 jours sur 7 au cours des deux périodes de 7 jours au cours de la période de 14 jours, le score de l'élément individuel était défini sur manquant. Le score des symptômes les plus gênants a été analysé. Une variation négative des scores indique une amélioration. MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du score des troubles cognitifs perçus (PCI) du traitement du cancer (FACT-Cog) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'évaluation Functional Assessment of Cancer Therapy-Cognitive Function (FACT-Cog) est un instrument de 37 items. La déficience cognitive perçue et l'impact sur les domaines de la qualité de vie ont été évalués dans cette étude. Ces 2 domaines comprennent 22 items notés sur une échelle de 5 points. La sous-échelle des troubles cognitifs perçus contient 18 items et chaque item a une échelle de réponse ordinale à 5 points (0 = Jamais, 1 = Environ une fois par semaine, 2 = Deux à trois fois par semaine, 3 = Presque tous les jours, 4 = Plusieurs fois un jour). Chaque score d'item est calculé comme (4 moins la réponse de l'item) et le score de la sous-échelle est [somme de (4 moins la réponse de l'item)]*18/(nombre d'items répondus)]. Le score de la sous-échelle de déficience cognitive perçue varie de 0 à 72, les scores les plus élevés indiquant une meilleure fonction cognitive. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base de l'évaluation fonctionnelle de l'impact de la thérapie contre le cancer et de la fonction cognitive (FACT-Cog) sur le score de qualité de vie (QdV) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
L'évaluation Functional Assessment of Cancer Therapy-Cognitive Function (FACT-Cog) est un instrument de 37 items. La déficience cognitive perçue et l'impact sur les domaines de la qualité de vie ont été évalués dans cette étude. Ces 2 domaines comprennent 22 items notés sur une échelle de 5 points. Le domaine de l'impact sur la qualité de vie contient 4 éléments et chaque élément a une échelle de réponse ordinale à 5 points (0 = Jamais, 1 = Environ une fois par semaine, 2 = Deux à trois fois par semaine, 3 = Presque tous les jours, 4 = Plusieurs fois par jour). Chaque score d'item est calculé comme (4 moins la réponse de l'item) et le score de la sous-échelle est [somme de (4 moins la réponse de l'item)]*4/(nombre d'items répondus)]. L'impact sur le score de la sous-échelle de qualité de vie varie de 0 à 16, un score plus élevé indiquant une meilleure fonction cognitive. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base dans les domaines individuels de la version 2 de l'enquête sur la santé du formulaire court en 36 éléments (SF-36v2) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le SF-36 est un instrument validé qui interroge les participants sur la santé et la fonction physiques et mentales perçues. Le SF-36 se compose de 8 scores gradués (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perceptions générales de la santé, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social et santé mentale), qui sont les sommes pondérées des questions dans leur section . Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a le même poids ; plus le score est bas, plus le handicap est important. Une modification du score des domaines individuels de SF-36v2 à la semaine 26 a été signalée. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base du score du résumé de la composante mentale (MCS) de la version 2 de l'enquête sur la santé en 36 éléments (SF-36v2) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le SF-36 est un instrument validé qui interroge les participants sur la santé et la fonction physiques et mentales perçues. Le SF-36 se compose de 8 scores gradués (vitalité, fonctionnement physique, douleur corporelle, perceptions générales de la santé, fonctionnement du rôle physique, fonctionnement du rôle émotionnel, fonctionnement du rôle social et santé mentale), qui sont les sommes pondérées des questions dans leur section . Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a le même poids ; plus le score est bas, plus le handicap est important. Une modification du MCS du SF-36v2 à la semaine 26 a été signalée. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité : score d'hypoparathyroïdie (WPAI : hypoparathyroïdie) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
WPAI a évalué l'impact de l'HypoPT sur la productivité du travail et les activités quotidiennes. Les concepts que WPAI : mesure de l'hypoparathyroïdie comprennent le temps d'absence au travail et l'altération du travail et d'autres activités régulières en raison d'un problème de santé spécifique (HypoPT). Le WPI a été calculé sur la base de 4 items dont Q2 : heures de travail manquées à cause du HPT ; Q4 : heures effectivement travaillées ; Q5 : effet HPT sur la productivité au travail ; Q6 : effet HPT sur les activités quotidiennes. Les scores pour 4 sous-échelles ont été calculés en pourcentage de temps de travail manqué en raison d'un problème : Q2/(Q2+Q4)*100 ; Pourcentage de déficience pendant le travail en raison d'un problème : Q5/10*100 ; Pourcentage d'incapacité de travail globale due à un problème : Q2/(Q2+Q4)+[(1(Q2/(Q2+Q4)))x(Q5/10)]*100 ; Pourcentage d'activité réduite en raison d'un problème : Q6/10*100. Les résultats WPAI sont exprimés en pourcentages de déficience, des nombres plus élevés indiquant une plus grande déficience et une productivité moindre, c'est-à-dire des résultats pires. Un changement par rapport au départ dans la réponse au questionnaire a été signalé. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans les scores d'évaluation de l'état de santé général du patient à l'aide de l'impression globale de gravité du patient (PGI-S) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le PGI-S est un indice global qui peut être utilisé pour évaluer la gravité d'une condition spécifique. Le PGI-S est une échelle d'évaluation qui demande au répondant de décrire au mieux la gravité de ses symptômes. Les options de réponse sont évaluées selon une échelle de 5 points : aucun symptôme (0), léger (1), modéré (2), grave (3) et très grave (4). Un changement moyen des scores de PGI-S à la semaine 26 a été rapporté. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans les scores d'évaluation de l'état de santé général du patient à l'aide de l'impression globale de changement du patient (PGI-C) à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Le PGI-C est une échelle d'évaluation verbale demandant au répondant de décrire au mieux l'évolution des symptômes par rapport au début de l'étude. Les options de réponse sont évaluées à l'aide d'une échelle de 7 points : très améliorée (0), très améliorée (1), légèrement améliorée (2), aucun changement (3), légèrement pire (4), bien pire (5) et très bien pire (6). Un changement négatif indique une amélioration. Le changement moyen des scores de PGI-C à la semaine 26 a été rapporté.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans les scores d'évaluation neurocognitive en clinique à la semaine 24
Délai: Base de référence, semaine 24
La batterie de tests neurocognitifs comprenait des tests évaluant le domaine frontal-exécutif, qui englobe les fonctions attribuables au cortex préfrontal et ses connexions aux ganglions de la base (principalement le striatum). Les tests comprenaient la batterie brève CogState (CS) (y compris la détection : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; les scores inférieurs (LS) indiquent une amélioration (IMP)], l'identification : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; LS indique IMP], One Card Learning : précision [plage de 0 à 1,5708 ; les scores les plus élevés (HS) indiquent IMP], One Back : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; LS indique IMP]), CS Groton Maze Learning Test : erreurs totales (plage de 0 à infini ; LS indique IMP), CS International Shopping List Task (ISLT) : nombre de réponses correctes (plage de 0 à l'infini ; HS indique IMP) et CS ISLT -Delayed Recall : nombre de réponses correctes (plage de 0 à l'infini ; HS indique IMP). Une modification des scores d'évaluation neurocognitive en clinique à la semaine 24 a été signalée. L'analyse de covariance (ANCOVA) a été utilisée pour l'analyse.
Base de référence, semaine 24
Changement par rapport au départ des scores d'évaluation neurocognitive à domicile à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
La batterie de tests neurocognitifs comprenait des tests évaluant le domaine frontal-exécutif, qui englobe les fonctions attribuables au cortex préfrontal et ses connexions aux ganglions de la base (principalement le striatum). Les tests comprenaient la batterie brève CogState (CS) (y compris la détection : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; les scores inférieurs (LS) indiquent une amélioration (IMP)], Identification : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; LS indique IMP], One Card Learning : précision [plage de 0 à 1,5708 ; les scores les plus élevés (HS) indiquent IMP], One Back : vitesse [plage de 2,001 à 6 ; LS indique IMP]). Des changements dans les scores d'évaluation neurocognitive à domicile (CS Brief Battery) à la semaine 26 ont été signalés. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base de l'excrétion de calcium dans l'urine sur 24 heures à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Une modification de l'excrétion urinaire de calcium sur 24 heures à la semaine 26 a été signalée. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base du niveau de phosphate sérique à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Une modification du taux de phosphate sérique à la semaine 26 a été signalée. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ des doses de vitamine D active à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Des modifications des doses de vitamine D active à la semaine 26 ont été signalées. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ dans les doses de suppléments de calcium à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Des modifications des doses de suppléments de calcium à la semaine 26 ont été signalées. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base dans le contrôle du calcium sérique corrigé par l'albumine à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Un changement par rapport à la ligne de base de la calcémie corrigée en fonction de l'albumine entre 1,875 millimoles par litre (mmol/L) (7,5 milligrammes par décilitre [mg/dL]) et la limite supérieure de la normale (LSN) pour la plage normale du laboratoire central à la semaine 26 a été signalé.
Semaine 26
Nombre de participants qui atteignent les critères composites pour la concentration de calcium sérique corrigée par l'albumine, la dose de vitamine D active et la dose de supplément de calcium élémentaire oral à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Nombre de participants atteignant les critères composites suivants : calcium sérique corrigé en fonction de l'albumine entre 1,875 mmol/L (7,5 mg/dL) et la LSN pour la plage normale du laboratoire central, dose de vitamine D active diminuée de 50 % et d'au moins 50 Le % de réduction par rapport à la dose initiale de supplément de calcium élémentaire oral à la semaine 26 a été rapporté.
Semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base du marqueur de renouvellement osseux Phosphatase alcaline spécifique de l'os à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Les marqueurs du remodelage osseux comprenaient la phosphatase alcaline sérique spécifique à l'os, le peptide amino-terminal du procollagène, le télopeptide C-terminal du collagène de type 1 et l'ostéocalcine. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base des télopeptides C du collagène marqueur de renouvellement osseux de type I à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Les marqueurs du remodelage osseux comprenaient la phosphatase alcaline sérique spécifique à l'os, le peptide amino-terminal du procollagène, le télopeptide C-terminal du collagène de type 1 et l'ostéocalcine. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Changement par rapport au départ du marqueur de renouvellement osseux ostéocalcine et procollagène 1 propeptide N-terminal à la semaine 26
Délai: Base de référence, semaine 26
Les marqueurs du remodelage osseux comprenaient la phosphatase alcaline sérique spécifique à l'os, le peptide amino-terminal du procollagène, le télopeptide C-terminal du collagène de type 1 et l'ostéocalcine. Un MMRM a été utilisé pour l'analyse.
Base de référence, semaine 26
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude à 4 semaines après le suivi (jusqu'à la semaine 36)
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les EIAT sont définis comme des EI qui ont commencé ou se sont aggravés à la date et à l'heure de la première dose du produit expérimental ou après.
Du début de l'administration du médicament à l'étude à 4 semaines après le suivi (jusqu'à la semaine 36)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

19 mai 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2017

Première publication (Réel)

30 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP634-401
  • 2017-000284-32 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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