- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03996590
Wessex asma coorte di asma difficile (WATCH)
GUARDA (Wessex AsThma CoHort of Difficult Asthma): uno studio di coorte longitudinale per facilitare una migliore comprensione e gestione dell'asma difficile riscontrato nella pratica clinica
L'asma è ormai ampiamente riconosciuto come una malattia eterogenea. Gli ultimi due decenni hanno visto l'identificazione di una serie di bersagli biologici e lo sviluppo di varie nuove terapie. Nonostante ciò, l'asma rappresenta ancora un onere sanitario ed economico significativo in tutto il mondo. Perché alcuni individui dovrebbero continuare a soffrire rimane poco chiaro.
Il Wessex Asthma Cohort of Difficult Asthma (WATCH) è uno studio prospettico in corso di "vita reale" su pazienti nel servizio di asma difficile dell'ospedale universitario Southampton Foundation Trust (UHSFT). L'acquisizione dei dati della ricerca è in linea con l'ampia caratterizzazione clinica richiesta da un Centro specializzato per l'asma grave del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) commissionato. L'acquisizione dei dati include questionari dettagliati clinici, sanitari e relativi alle malattie, antropometria, test di allergia e funzionalità polmonare, imaging radiologico (in un piccolo sottogruppo) e raccolta di campioni biologici (sangue, urina ed espettorato). I dati prospettici vengono acquisiti parallelamente agli appuntamenti di follow-up clinico, con i dati inseriti in un database su misura.
La natura pragmatica e continuativa dello studio WATCH consente una valutazione completa dello spettro clinico del mondo reale osservato in un Centro specialistico per l'asma e consente una prospettiva longitudinale di pazienti profondamente fenotipizzati. Si prevede che la coorte WATCH fungerà da veicolo per potenziali studi collaborativi sull'asma e si baserà sulla nostra comprensione dei meccanismi alla base dell'asma difficile.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si stima che l'asma colpisca 5,2 milioni di persone nel Regno Unito (Regno Unito), metà delle quali presenta sintomi gravi ad un certo punto della propria vita e 500.000 delle quali potrebbero non rispondere alle terapie attualmente disponibili (Asthma UK; "vivere sul filo del rasoio "2004). L'asma grave rappresenta probabilmente l'80% della spesa sanitaria correlata all'asma (Chung KF, Eur Res Mon 2003, 23: 313). A questo proposito, si stima che costi direttamente al NHS (National Health Service) 1 miliardo di sterline all'anno, ma comporta anche notevoli costi sociali nascosti a causa di disabilità, scolarizzazione persa e giorni di lavoro persi.
Sebbene l'asma grave sia un problema economico-sanitario significativo, la disponibilità di trattamenti efficaci nella pratica clinica rimane limitata. Tuttavia vi è una crescente consapevolezza dell'eterogeneità dell'asma, che non è una singola condizione, ma composta da numerosi fenotipi potenziali (Wenzel S Nat Med 2012 18(5):716-25) alcuni dei quali possono mostrare un'associazione a malattie più gravi stato. A questo proposito, la recente adozione di tecniche statistiche imparziali come l'analisi dei cluster ha costantemente dimostrato la presenza di cluster di asma grave sia nella popolazione adulta che in quella pediatrica. Questi fenotipi clinici possono mostrare associazioni fisiopatologiche specifiche che portano alla classificazione degli endotipi. Accompagnare questa crescente comprensione della diversa natura dell'asma è la consapevolezza che esiste anche una vasta gamma di risposte terapeutiche dipendenti dalla natura sottostante della malattia di un individuo. Ciò porta naturalmente al concetto di regimi terapeutici personalizzati per i pazienti con asma grave che mirano meglio alla loro malattia individuale. Omalizumab è il primo trattamento biologico per l'asma in grado di soddisfare tale esigenza nei pazienti con asma allergico grave. Sono in fase di sviluppo numerosi potenziali agenti biologici che si mostrano promettenti nel colpire pazienti con particolari fenotipi/endotipi di malattia come mepolizumab, lebrikizumab e dupilimumab.
L'organizzazione dei servizi clinici per l'asma grave sta subendo un cambiamento importante con l'avvio della messa in servizio specializzata di tali servizi da parte del NHS England nel 2014. Un requisito fondamentale per i centri specialistici commissionati nell'ambito di questo processo sarà il mantenimento di registri accurati delle malattie cliniche che si collegano al registro dell'asma difficile BTS e supportano studi di ricerca collaborativa in futuro.
Le Difficult Asthma Clinics di Southampton e Portsmouth attualmente si prendono cura rispettivamente di 1000 e 400 pazienti con malattia problematica. I due servizi per l'asma collaborano già come Wessex Asthma Network per fornire istruzione in tutta la regione del Wessex. Entrambi i servizi nel loro ruolo di Centro clinico specialistico commissionato per l'asma grave ricevono segnalazioni regionali da un'ampia area geografica. Intendiamo avviare una coorte di asma difficile valutata in modo completo invitando tutti i pazienti nelle nostre cliniche a partecipare e contribuire con i dati ottenuti attraverso la loro valutazione clinica. Ciò sosterrebbe il contributo in corso alla ricerca tramite il registro BTS Difficult Asthma. Inoltre, una caratterizzazione clinica reale dell'asma difficile fornirebbe la base per una migliore comprensione della natura di tale malattia rilevante per la pratica clinica. Fornirebbe anche l'opportunità di sviluppare una migliore comprensione dell'endotipo definito dell'asma difficile che faciliti lo sviluppo stratificato di strategie di trattamento più efficaci. La coorte diventerà una risorsa per futuri studi terapeutici sull'asma difficile con i partecipanti alla coorte invitati ad acconsentire separatamente a quegli studi in base alla loro caratterizzazione attraverso la coorte.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Hamsphire
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Portsmouth, Hamsphire, Regno Unito, PO6 3LY
- Portsmouth Hospitals NHS Trust
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Southampton, Hamsphire, Regno Unito, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Isle Of Wight
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Newport, Isle Of Wight, Regno Unito, PO30 5TG
- Isle of Wight NHS Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti sono stati indirizzati alle cliniche per l'asma regionale per adulti o di transizione presso gli ospedali partecipanti.
- Su terapie ad alto dosaggio, con o senza l'aggiunta di uso continuo o frequente di steroidi orali (o terapie con risparmio di steroidi), come definito dalle BTS (British Thoracic Society) Adult Asthma Management Guidelines (2016).
Criteri di esclusione:
- Pazienti asmatici che non vengono indirizzati alle cliniche per l'asma regionale per adulti o di transizione presso gli ospedali partecipanti.
- Tutti i pazienti che non sono in terapia ad alte dosi, con o senza l'aggiunta di uso continuo o frequente di steroidi orali (o terapie di risparmio di steroidi), come da BTS (British Thoracic Society) Adult Asthma Management Guidelines (2016).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Caratterizzazione di coorte
Lasso di tempo: 35 anni
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Sviluppare una caratterizzazione fenotipica della natura eterogenea dell'asma grave osservata nella pratica clinica che rifletta la storia naturale della malattia e la reattività all'intervento terapeutico
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35 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Endotipizzazione clinica
Lasso di tempo: 35 anni
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Mettere in relazione i fenotipi della malattia clinica ben caratterizzati con gli endotipi fisiopatologici dell'asma grave.
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35 anni
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Stratificazione del paziente
Lasso di tempo: 35 anni
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Consentire un'accurata stratificazione dei pazienti per le sperimentazioni di nuove strategie di trattamento farmacologiche e non farmacologiche che facilitino un'era di gestione individualizzata dei pazienti.
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35 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ramesh J Kurukulaaratchy, DM FRCP, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Masoli M, Fabian D, Holt S, Beasley R; Global Initiative for Asthma (GINA) Program. The global burden of asthma: executive summary of the GINA Dissemination Committee report. Allergy. 2004 May;59(5):469-78. doi: 10.1111/j.1398-9995.2004.00526.x. No abstract available.
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- Corren J, Lemanske RF, Hanania NA, Korenblat PE, Parsey MV, Arron JR, Harris JM, Scheerens H, Wu LC, Su Z, Mosesova S, Eisner MD, Bohen SP, Matthews JG. Lebrikizumab treatment in adults with asthma. N Engl J Med. 2011 Sep 22;365(12):1088-98. doi: 10.1056/NEJMoa1106469. Epub 2011 Aug 3.
- Mistry H, Ajsivinac Soberanis HM, Kyyaly MA, Azim A, Barber C, Knight D, Newell C, Haitchi HM, Wilkinson T, Howarth P, Seumois G, Vijayanand P, Arshad SH, Kurukulaaratchy RJ. The Clinical Implications of Aspergillus Fumigatus Sensitization in Difficult-To-Treat Asthma Patients. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Dec;9(12):4254-4267.e10. doi: 10.1016/j.jaip.2021.08.038. Epub 2021 Sep 14.
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
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