Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di efficacia, sicurezza e farmacocinetica dell'emicizumab profilattico rispetto all'assenza di profilassi nei partecipanti all'emofilia A (HAVEN 5)

2 aprile 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio clinico randomizzato, multicentrico, in aperto, di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica della profilassi con emicizumab rispetto all'assenza di profilassi nei pazienti affetti da emofilia A

Questo studio multicentrico, in aperto, di fase 3 con bracci randomizzati e non randomizzati è progettato per studiare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di emicizumab nei partecipanti con emofilia A indipendentemente dallo stato di inibitore del fattore VIII (FVIII). I partecipanti di età superiore o uguale a (≥) 12 anni che hanno ricevuto una terapia episodica con FVIII o agenti bypassanti prima dell'ingresso nello studio e hanno sperimentato almeno 5 sanguinamenti nelle 24 settimane precedenti saranno randomizzati in un rapporto 2: 2: 1 al seguente regimi: Braccio A: profilassi con emicizumab a 3 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) una volta alla settimana (QW) per via sottocutanea (SC) per 4 settimane, seguita da 1,5 mg/kg QW SC; Braccio B: profilassi con emicizumab a 3 mg/kg QW SC per 4 settimane, seguita da 6 mg/kg una volta ogni 4 settimane (Q4W) SC; e braccio C: nessuna profilassi (braccio di controllo). Inoltre, i partecipanti pediatrici di età inferiore a (<) 12 anni con inibitori dell'emofilia A e del FVIII che hanno ricevuto una terapia episodica con agenti bypassanti prima dell'ingresso nello studio saranno arruolati nel braccio D: profilassi con emicizumab a 3 mg/kg QW SC per 4 settimane, seguita da 1,5 mg/kg QW SC.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

85

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing City, Cina, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing City, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University; rheumatism
      • Changsha, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
      • Guangdong Province Guangzhou City, Cina, 510515
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
      • Shanghai City, Cina, 200025
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine; hemotology
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Xiehe Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
  • Hong Kong
      • Hong kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital; Department of Pediatrics & Adolescent Medicine
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital; Department of Pediatrics
  • Malaysia
    • Penang
      • Pulau Pinang, Penang, Malaysia, 10450
        • Penang General Hospital; Department of Medicine
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40170
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione per i bracci A, B e C:

  • Diagnosi di emofilia A congenita grave o emofilia A con inibitori del FVIII
  • Età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso informato
  • Peso corporeo ≥40 chilogrammi (kg) al momento dello screening
  • I partecipanti senza inibitori del FVIII (<0,6 unità Bethesda per millilitro [BU/mL]) che hanno completato con successo l'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) devono averlo fatto almeno 5 anni prima dello screening e non avere evidenza di recidiva dell'inibitore (permanente o temporanea)
  • Documentazione dei dettagli della terapia episodica (FVIII o agenti bypassanti) e del numero di episodi di sanguinamento per almeno le ultime 24 settimane e ≥5 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale
  • Per le donne in età fertile: consenso a rimanere astinenti o utilizzare una misura contraccettiva definita dal protocollo durante il periodo di trattamento e per almeno 5 emivite di eliminazione (24 settimane) dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Criteri di inclusione per il braccio D:

  • Diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (cioè ≥5 BU/mL)
  • Bambini <12 anni al momento del consenso informato
  • Peso corporeo >3 kg al momento del consenso informato
  • Richiede un trattamento con agenti bypassanti
  • Adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale
  • Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, seguire gli stessi criteri di contraccezione elencati sopra per le braccia A, B e C

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione per i bracci A, B e C:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia A
  • Ad alto rischio di microangiopatia trombotica, a giudizio dello sperimentatore
  • Storia di abuso di droghe illecite o alcol entro 48 settimane prima dello screening, a giudizio dell'investigatore
  • Trattamento precedente (negli ultimi 12 mesi) o in corso per la malattia tromboembolica (ad eccezione della precedente trombosi associata a catetere per la quale il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni di malattia tromboembolica
  • Altre condizioni che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con conta del cluster di differenziazione 4 (CD4) <200 cellule/microlitro (cellule/mcL) entro 24 settimane prima dello screening. I partecipanti con infezione da HIV che hanno CD4 >200 cellule/mcL e soddisfano tutti gli altri criteri sono idonei
  • Uso di immunomodulatori sistemici all'arruolamento o uso pianificato durante lo studio, ad eccezione della terapia antiretrovirale
  • Malattia, trattamento o anormalità concomitanti nei test di laboratorio clinici che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, possono comportare rischi aggiuntivi o, a parere dello sperimentatore, precludere la partecipazione sicura del partecipante e il completamento dello studio
  • Chirurgia pianificata (escluse le procedure minori come l'estrazione del dente o l'incisione e il drenaggio) durante lo studio
  • Ricevimento di: Emicizumab in uno studio sperimentale precedente; Un farmaco sperimentale per trattare o ridurre il rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia contemporaneamente, negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio

Criteri di esclusione per il braccio D:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia A
  • Terapia ITI in corso (o che prevede di ricevere durante lo studio) o trattamento di profilassi con FVIII
  • Trattamento precedente (negli ultimi 12 mesi) o in corso per la malattia tromboembolica (ad eccezione della precedente trombosi associata a catetere per la quale il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni di malattia tromboembolica
  • Altre malattie che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Infezione nota da HIV, virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  • Ad alto rischio di microangiopatia trombotica, a giudizio dello sperimentatore
  • Uso di immunomodulatori sistemici all'arruolamento o uso pianificato durante lo studio
  • Chirurgia pianificata (escluse le procedure minori come l'estrazione del dente o l'incisione e il drenaggio) durante lo studio
  • Incapacità (o riluttanza da parte del caregiver) a ricevere (consentire la ricezione di) sangue o emoderivati ​​(o qualsiasi trattamento standard per una condizione potenzialmente letale)
  • Ricevimento di: Emicizumab in uno studio sperimentale precedente; Un farmaco sperimentale per trattare o ridurre il rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia contemporaneamente, negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve
  • Malattia, trattamento o anormalità concomitanti nei test di laboratorio clinici che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, possono comportare rischi aggiuntivi o, a parere dello sperimentatore, precludere la partecipazione sicura del partecipante e il completamento dello studio
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio B: profilassi con emicizumab a 6 mg/kg Q4W
I partecipanti di età ≥12 anni con emofilia A (con o senza inibitori del FVIII) che sono randomizzati al braccio B riceveranno emicizumab profilattico alla dose di 3 mg/kg tramite iniezione SC ogni settimana per le prime 4 settimane, seguito da 6 mg/kg tramite iniezione SC iniezione Q4W per almeno 24 settimane. Dopo 24 settimane di trattamento, i partecipanti potranno continuare emicizumab fino all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'ambito di questo studio o di uno studio di estensione separato, purché ne traggano beneficio clinico. I partecipanti continueranno a ricevere trattamenti standard su base episodica per il trattamento delle emorragie da rottura durante lo studio.
Droga: Emicizumab
Emicizumab verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), come descritto per ciascun braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Sperimentale: Braccio D: profilassi con emicizumab a 1,5 mg/kg QW
I partecipanti di età <12 anni con inibitori dell'emofilia A e del FVIII che sono iscritti al braccio D riceveranno emicizumab profilattico alla dose di 3 mg/kg tramite iniezione SC una volta alla settimana per le prime 4 settimane, seguito da 1,5 mg/kg tramite iniezione SC una volta alla settimana per almeno 24 settimane. Dopo 24 settimane di trattamento, i partecipanti potranno continuare emicizumab fino all'autorizzazione all'immissione in commercio nell'ambito di questo studio o di uno studio di estensione separato, purché ne traggano beneficio clinico. I partecipanti continueranno a ricevere trattamenti standard su base episodica per il trattamento delle emorragie da rottura durante lo studio.
Droga: Emicizumab
Emicizumab verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), come descritto per ciascun braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Comparatore attivo: Braccio C (controllo): nessuna profilassi, poi Emicizumab
I partecipanti di età ≥ 12 anni affetti da emofilia A (con o senza inibitori del FVIII) randomizzati al braccio C non riceveranno alcun trattamento profilattico per almeno 24 settimane. Dopo 24 settimane, i partecipanti avranno l'opportunità di passare alla profilassi con emicizumab a 3 mg/kg una volta a settimana tramite iniezione SC per 4 settimane, seguita da 6 mg/kg una volta ogni 4 settimane fino all'autorizzazione all'immissione in commercio come parte di questo studio o di uno studio di estensione separato, come purché traggano beneficio clinico. I partecipanti continueranno a ricevere trattamenti standard su base episodica per il trattamento delle emorragie interattive durante lo studio.
Droga: Emicizumab
Emicizumab verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), come descritto per ciascun braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Sperimentale: Braccio A: profilassi con emicizumab a 1,5 mg/kg una volta a settimana
I partecipanti di età ≥ 12 anni affetti da emofilia A (con o senza inibitori del FVIII) randomizzati al braccio A riceveranno emicizumab profilattico alla dose di 3 mg/kg tramite iniezione SC QW per le prime 4 settimane, seguita da 1,5 mg/kg tramite SC iniezione Q4W per almeno 24 settimane. Dopo 24 settimane di trattamento, ai partecipanti sarà consentito continuare con emicizumab fino all'autorizzazione all'immissione in commercio come parte di questo studio o di uno studio di estensione separato, a condizione che ne traggano beneficio clinico. I partecipanti continueranno a ricevere trattamenti standard su base episodica per il trattamento delle emorragie interattive durante lo studio.
Droga: Emicizumab
Emicizumab verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), come descritto per ciascun braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato basato sul modello per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia viene qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia viene qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza altri fattori noti che contribuiscono come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza altri fattori noti che contribuiscono come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza altri fattori noti che contribuiscono come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari target trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un sanguinamento dell'articolazione target trattata è stato definito come un sanguinamento articolare in un'articolazione target, ovvero una sede dell'articolazione in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione target irrisolta (articolazione target che non soddisfa ≤ 2 sanguinamenti in questa articolazione in un periodo di 12 mesi consecutivi), e l'emorragia è stata direttamente seguita da un farmaco per l'emofilia ritenuto un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari target trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un sanguinamento dell'articolazione target trattata è stato definito come un sanguinamento articolare in un'articolazione target, ovvero una sede dell'articolazione in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione target irrisolta (articolazione target che non soddisfa ≤ 2 sanguinamenti in questa articolazione in un periodo di 12 mesi consecutivi), e l'emorragia è stata direttamente seguita da un farmaco per l'emofilia ritenuto un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal basale ad almeno 24 settimane
Il numero di sanguinamenti articolari target trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un sanguinamento dell'articolazione target trattata è stato definito come un sanguinamento articolare in un'articolazione target, ovvero una sede dell'articolazione in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione target irrisolta (articolazione target che non soddisfa ≤ 2 sanguinamenti in questa articolazione in un periodo di 12 mesi consecutivi), e l'emorragia è stata direttamente seguita da un farmaco per l'emofilia ritenuto un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dal basale ad almeno 24 settimane
Confronto intra-partecipante del tasso di sanguinamento annualizzato calcolato per i sanguinamenti trattati con la profilassi con emicizumab durante lo studio rispetto alla precedente terapia episodica pre-studio
Lasso di tempo: Periodi di efficacia: almeno 24 settimane prima dell'ingresso nello studio (media [min-max] per la terapia episodica precedente NIS A+B: 183 [169-221] giorni); e dal basale ad almeno 24 settimane di studio (media [min-max] per A+B NIS-Emicizumab: 363 [324-422] giorni)
Si tratta di un confronto intra-partecipante del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i sanguinamenti trattati prima dello studio rispetto a quelli durante lo studio nella popolazione dello studio non interventistico (NIS) precedentemente trattata con terapia episodica nello studio NIS BH29768. Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come un ABR calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Periodi di efficacia: almeno 24 settimane prima dell'ingresso nello studio (media [min-max] per la terapia episodica precedente NIS A+B: 183 [169-221] giorni); e dal basale ad almeno 24 settimane di studio (media [min-max] per A+B NIS-Emicizumab: 363 [324-422] giorni)
Confronto intra-partecipante del tasso di sanguinamento annualizzato calcolato per tutti i sanguinamenti con profilassi con emicizumab durante lo studio rispetto alla precedente terapia episodica pre-studio
Lasso di tempo: Periodi di efficacia: almeno 24 settimane prima dell'ingresso nello studio (media [min-max] per la terapia episodica precedente NIS A+B: 183 [169-221] giorni); e dal basale ad almeno 24 settimane di studio (media [min-max] per A+B NIS-Emicizumab: 363 [324-422] giorni)
Si tratta di un confronto intra-partecipante del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per tutti i sanguinamenti prima dello studio rispetto a quelli durante lo studio nella popolazione dello studio non interventistico (NIS) precedentemente trattata con terapia episodica nello studio NIS BH29768. L'ABR è stato calcolato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. "Tutti i sanguinamenti" comprende sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati e la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per ciascun tipo. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata calcolata come un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Periodi di efficacia: almeno 24 settimane prima dell'ingresso nello studio (media [min-max] per la terapia episodica precedente NIS A+B: 183 [169-221] giorni); e dal basale ad almeno 24 settimane di studio (media [min-max] per A+B NIS-Emicizumab: 363 [324-422] giorni)
Bracci A, B e C: punteggio medio aggiustato del questionario sulla qualità della vita dell'emofilia A (Haem-A-QoL) nel dominio della salute fisica alla settimana 25 nei partecipanti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario Haem-A-QoL è stato sviluppato e utilizzato nei partecipanti all'emofilia A, valutando aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Il questionario è composto da item relativi a 10 ambiti: salute fisica, sport e tempo libero, scuola e lavoro, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, sentimenti, relazioni, trattamento, visione di sé e prospettiva per il futuro. Il punteggio totale per ciascun dominio varia da 0 a 100 con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Viene riportato il punteggio del dominio della salute fisica (intervallo da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore salute fisica). Le medie sono state derivate tramite un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) e sono state aggiustate per le seguenti covariate: punteggio al basale, gruppo di trattamento e trattamento in base al termine di interazione al basale.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: variazione dal basale alla settimana 25 nel punteggio del dominio di salute fisica del questionario Haem-A-QoL per i partecipanti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario Haem-A-QoL è stato sviluppato e utilizzato nei partecipanti all'emofilia A, valutando aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Il questionario è composto da item relativi a 10 ambiti: salute fisica, sport e tempo libero, scuola e lavoro, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, sentimenti, relazioni, trattamento, visione di sé e prospettiva per il futuro. Il punteggio totale per ciascun dominio varia da 0 a 100 con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Viene riportato il punteggio del dominio della salute fisica (intervallo da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore salute fisica).
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: punteggio totale medio aggiustato del questionario Haem-A-QoL alla settimana 25 nei partecipanti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario Haem-A-QoL è stato sviluppato e utilizzato nei partecipanti all'emofilia A, valutando aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Il questionario è composto da item relativi a 10 ambiti: salute fisica, sport e tempo libero, scuola e lavoro, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, sentimenti, relazioni, trattamento, visione di sé e prospettiva per il futuro. Il punteggio totale per ciascun dominio varia da 0 a 100 con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Il punteggio totale Haem-A-QoL è la media di tutti i punteggi del dominio e varia da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Le medie sono state derivate tramite un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) e sono state aggiustate per le seguenti covariate: punteggio al basale, gruppo di trattamento e trattamento in base al termine di interazione al basale.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: variazione dal basale alla settimana 25 nel punteggio totale del questionario Haem-A-QoL per i partecipanti di età ≥ 18 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario Haem-A-QoL è stato sviluppato e utilizzato nei partecipanti all'emofilia A, valutando aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Il questionario è composto da item relativi a 10 ambiti: salute fisica, sport e tempo libero, scuola e lavoro, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, sentimenti, relazioni, trattamento, visione di sé e prospettiva per il futuro. Il punteggio totale per ciascun dominio varia da 0 a 100 con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita. Il punteggio totale Haem-A-QoL è la media di tutti i punteggi del dominio e varia da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore qualità della vita.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: punteggio totale del questionario sulla qualità della vita specifica per l'emofilia (Haemo-QoL-SF) al basale e alla settimana 25 nei partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
L'Haemo-QoL-SF contiene 35 item che coprono nove dimensioni considerate rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dell'adolescente (di età compresa tra 12 e 17 anni). Gli elementi vengono valutati con cinque rispettive opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. Il punteggio varia da 0 a 100 e un punteggio più alto è indicativo di una HRQoL più scarsa. Secondo il piano di analisi statistica pre-specificato, non sono state eseguite analisi statistiche sugli endpoint definiti dal protocollo per Haemo-QoL-SF a causa del numero limitato di adolescenti randomizzati nei bracci A, B e C.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: Questionario medio aggiustato sulla qualità della vita europea a 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L) Punteggio della scala analogica visiva (VAS) alla settimana 25
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
EQ-5D-5L è un questionario standardizzato, valutato dai partecipanti, per valutare la qualità della vita correlata alla salute. L'EQ-5D-5L comprende 2 componenti: il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e il VAS EQ-5D-5L. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggiore stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il migliore stato di salute immaginabile. Le medie sono state derivate tramite un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) e sono state aggiustate per le seguenti covariate: punteggio al basale, gruppo di trattamento e trattamento in base al termine di interazione al basale.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: variazione rispetto al basale nel punteggio VAS del questionario EQ-5D-5L alla settimana 25
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario europeo sulla qualità della vita in 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L) è un questionario standardizzato valutato dai partecipanti per valutare la qualità della vita correlata alla salute. L'EQ-5D-5L comprende 2 componenti: il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e il VAS EQ-5D-5L. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggiore stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il migliore stato di salute immaginabile.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: punteggio medio aggiustato di utilità dell'indice EQ-5D-5L alla settimana 25
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario europeo sulla qualità della vita in 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L) è un questionario standardizzato valutato dai partecipanti per valutare la qualità della vita correlata alla salute. L'EQ-5D-5L comprende 2 componenti: il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e il VAS EQ-5D-5L. Il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L è progettato per registrare lo stato di salute attuale del partecipante in 5 ambiti: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Le risposte dei cinque domini vengono utilizzate per calcolare un singolo punteggio di utilità dell'indice su una scala da 0 a 1, con punteggi più alti che riflettono una migliore qualità della vita. Le medie sono state derivate tramite un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) e sono state aggiustate per le seguenti covariate: punteggio al basale, gruppo di trattamento e trattamento in base al termine di interazione al basale.
Riferimento e settimana 25
Bracci A, B e C: variazione rispetto al basale nel punteggio di utilità dell'indice EQ-5D-5L alla settimana 25
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario europeo sulla qualità della vita in 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L) è un questionario standardizzato valutato dai partecipanti per valutare la qualità della vita correlata alla salute. L'EQ-5D-5L comprende 2 componenti: il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L (sistema descrittivo) e il VAS EQ-5D-5L. Il profilo dello stato di salute EQ-5D-5L è progettato per registrare lo stato di salute attuale del partecipante in 5 ambiti: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Le risposte dei cinque domini vengono utilizzate per calcolare un singolo punteggio di utilità dell'indice su una scala da 0 a 1, con punteggi più alti che riflettono una migliore qualità della vita.
Riferimento e settimana 25
Braccio D: variazione rispetto al basale nel questionario Emo-QoL-SF, salute fisica e punteggi totali alla settimana 25 nei partecipanti di età compresa tra 8 e 12 anni
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 25
Il questionario sulla qualità della vita specifica per l'emofilia (Haemo-QoL-SF) contiene 35 elementi che coprono nove dimensioni considerate rilevanti per la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) dei bambini. Gli elementi vengono valutati con cinque rispettive opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi vanno da 0 a 100 e i punteggi più alti sono indicativi di HRQoL più scadente.
Riferimento e settimana 25
Braccio D: variazione rispetto al basale della qualità della vita adattata correlata alla salute riferita dal caregiver per i pazienti emofilici con inibitori (Inhib-QoL adattato), compresi gli aspetti del punteggio del questionario sul carico del caregiver nel tempo
Lasso di tempo: Baseline (settimana 1) e settimane 17, 29, 37 e 49, ogni 12 settimane durante la fase di estensione e il completamento dello studio (fino a 48 mesi)
La valutazione proxy della HRQoL e gli aspetti del carico del caregiver per tutti i bambini, indipendentemente dall’età, sono stati raccolti utilizzando il questionario Adapted Inhib-QoL with Aspects of Caregiver Burden. Il questionario è composto da due parti. La prima parte chiede al caregiver la sua opinione sulla HRQoL del bambino (proxy HRQoL). La seconda parte chiede al caregiver di valutare come è la situazione del bambino per lui (vale a dire, l'impatto della malattia del bambino e del trattamento sul caregiver). Gli elementi vengono valutati con 5 rispettive opzioni di risposta: mai, raramente, a volte, spesso e sempre. I punteggi vanno da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore HRQoL. Un punteggio totale viene calcolato come la somma di tutti gli elementi della scala.
Baseline (settimana 1) e settimane 17, 29, 37 e 49, ogni 12 settimane durante la fase di estensione e il completamento dello studio (fino a 48 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con eventi tromboembolici per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con microangiopatia trombotica per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con grave ipersensibilità, anafilassi o reazioni anafilattoidi
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio di chimica del siero in base al grado più alto post-basale dell'OMS, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio ematologiche in base al grado più alto post-basale dell'OMS, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 85 mesi)
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Basale, settimane 5, 25, 49 e al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-emicizumab
Lasso di tempo: QW: pre-dose alle settimane 1, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio; Q4W: pre-dose alle settimane 1, 5, 9, 13, 17, 21, 25 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
QW: pre-dose alle settimane 1, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio; Q4W: pre-dose alle settimane 1, 5, 9, 13, 17, 21, 25 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
Concentrazione plasmatica minima (Ctrough) di Emicizumab
Lasso di tempo: QW: pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio; Q4W: pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (fino a 85 mesi)
QW: pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio; Q4W: pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (fino a 85 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 agosto 2022

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • YO39309

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emicizumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Belarus

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi