Potenziamento dell'effetto emostatico delle piastrine in presenza di elevate concentrazioni normali di fattore Von Willebrand (Will-Plate)

Il fattore Von Willebrand (vWF) è una proteina chiave che media l'adesione piastrinica sulla superficie dell'endotelio danneggiato, avviando l'aggregazione piastrinica e supportando l'attivazione piastrinica. Svolge anche un ruolo importante nella protezione del FVIII dall'attivazione precoce e dalla clearance. Il fattore VIII della coagulazione contenuto nel prodotto agisce nella forma attivata come il normale fattore VIIIa. Partecipa all'amplificazione della coagulazione attivando il fattore X in Xa insieme al fattore IVa. L'attivazione del fattore X determina la generazione di trombina dalla protrombina. Wilate® è approvato in Svizzera per la profilassi e il trattamento delle emorragie nei pazienti affetti dalla malattia di von Willebrand e dall'emofilia A.

Il VWF è prodotto dalle cellule endoteliali come una miscela eterogenea di unità a basso e alto peso molecolare. VWF è un ligando per i recettori sulla superficie piastrinica e le cellule endoteliali (GP1b-V-IX, αIIbβ3, αvβ3) che mediano l'adesione delle piastrine tra loro o all'endotelio. L'adesione piastrinica iniziale è un passo cruciale nel funzionamento emostatico. La perdita di piastrine, vWF o il blocco di queste integrine a causa dell'ampio uso di inibitori dell'aggregazione piastrinica può causare sanguinamento. In caso di grave perdita di sangue, queste condizioni spesso portano a trasfusioni di massa.

Esistono prove suggestive da un modello di camera di flusso in vitro e dal trattamento di pazienti con grave deficit di vWF che l'aumento della concentrazione di vWF su livelli normali o elevati può migliorare l'adesione piastrinica indipendentemente dalla conta piastrinica. Ciò potrebbe tradursi in un migliore effetto emostatico dei concentrati piastrinici somministrati nel paziente sanguinante e in una minore necessità di trasfusioni di emoderivati ​​(concentrati piastrinici), specialmente in condizioni cliniche con un'alta probabilità di bassa conta piastrinica e bassa attività del vWF (ad es. con circolazione extracorporea, ECMO).

Per quanto ne sappiamo, non esiste alcuno studio che abbia indagato l'effetto della trasfusione piastrinica in combinazione con la somministrazione di vWF bilanciato in caso di grave perdita di sangue. I ricercatori ipotizzano che la trasfusione simultanea di piastrine e vWF bilanciato (1:1 vWF e FVIII) rispetto al placebo riduca la necessità complessiva di trasfusione di emoderivati.