- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04555785
Wzmocnienie działania hemostatycznego płytek krwi w obecności wysokiego normalnego stężenia czynnika von Willebranda (Will-Plate)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Czynnik von Willebranda (vWF) jest kluczowym białkiem pośredniczącym w adhezji płytek krwi na powierzchni uszkodzonego śródbłonka, inicjującym agregację płytek krwi i wspomagającym aktywację płytek krwi. Odgrywa również ważną rolę w ochronie FVIII przed wczesną aktywacją i klirensem. Zawarty w produkcie czynnik krzepnięcia VIII działa w postaci aktywowanej jak zwykły czynnik VIIIa. Bierze udział w amplifikacji krzepnięcia poprzez aktywację czynnika X do Xa wraz z czynnikiem IVa. Aktywacja czynnika X powoduje wytworzenie trombiny z protrombiny. Wilate® jest zatwierdzony w Szwajcarii do profilaktyki i leczenia krwawień u pacjentów cierpiących na chorobę von Willebranda i hemofilię A.
VWF jest wytwarzany przez komórki śródbłonka jako heterogenna mieszanina jednostek o małej i dużej masie cząsteczkowej. VWF jest ligandem dla receptorów na powierzchni płytek i komórek śródbłonka (GP1b-V-IX, αIIbβ3, αvβ3) pośredniczących w adhezji płytek krwi do siebie lub do śródbłonka. Początkowa adhezja płytek krwi jest kluczowym etapem w funkcjonowaniu hemostazy. Utrata płytek krwi, vWF lub zablokowanie tych integryn w wyniku szerokiego stosowania inhibitorów agregacji płytek krwi może powodować krwawienia. W przypadku znacznej utraty krwi stany te często skutkują masowymi transfuzjami.
Istnieją sugestywne dowody z modelu komory przepływowej in vitro oraz z leczenia pacjentów z ciężkim niedoborem vWF, że zwiększenie stężenia vWF do normalnego lub wysokiego poziomu normalnego może zwiększyć adhezję płytek krwi niezależnie od liczby płytek krwi. Może to przełożyć się na lepszy efekt hemostatyczny podawanych koncentratów krwinek płytkowych u pacjenta z krwawieniem i mniejszą potrzebę transfuzji preparatów krwiopochodnych (koncentratów płytkowych), zwłaszcza w stanach klinicznych z dużym prawdopodobieństwem małej liczby płytek krwi i małej aktywności vWF (np. z krążeniem pozaustrojowym, ECMO).
Zgodnie z naszą najlepszą wiedzą nie istnieje żadne badanie oceniające wpływ transfuzji płytek krwi w połączeniu z podawaniem zbilansowanego vWF w przypadku ciężkiej utraty krwi. Badacze stawiają hipotezę, że jednoczesna transfuzja płytek krwi i zbilansowanego (1:1 vWF i FVIII) vWF w porównaniu z placebo zmniejsza ogólną potrzebę transfuzji produktów krwiopochodnych.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Martin Siegemund, Prof. Dr. MD
- Numer telefonu: 0041613286414
- E-mail: martin.siegemund@usb.ch
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Andrea Blum, med. pract.
- Numer telefonu: 0041796903886
- E-mail: andrea.blum@hotmail.ch
Lokalizacje studiów
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- Rekrutacyjny
- University Hospital Basel
-
Kontakt:
- Martin Siegemund, MD
- Numer telefonu: +41613286414
- E-mail: martin.siegemund@usb.ch
-
Kontakt:
- Alexa Hollinger, MD
- Numer telefonu: +41613286508
- E-mail: alexa.hollinger@usb.ch
-
Pod-śledczy:
- Lukas Gantner, MD
-
Pod-śledczy:
- Katrin Ledergerber, MD candidate
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥ 18 lat
- Przyjęcie na oddział intensywnej terapii
- Pacjenci wymagający transfuzji płytek krwi w trakcie lub po zabiegu chirurgicznym z lub bez wcześniejszego leczenia jednym lub dwoma lekami przeciwpłytkowymi (ASS, prasugrel, klopidogrel, tikagrelor)
- Zgoda pacjenta lub członka rodziny oprócz zgody niezależnego lekarza OIT
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci otrzymujący koncentrat czynnika VIII przed włączeniem do badania (Haemate®)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Udział w innym badaniu z badanym lekiem w ciągu 30 dni poprzedzających iw trakcie niniejszego badania
- jawne rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC)
- Małopłytkowość indukowana heparyną (HIT)
- Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) lub zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS)
- Idiopatyczna plamica małopłytkowa (ITP)
- Posocznica
- Pacjenci ze stwierdzoną wrodzoną trombocytopatią
- Pacjenci ze stwierdzoną chorobą von Willebranda lub hemofilią A
- Pacjenci z rozpoznanymi chorobami hemato-onkologicznymi
- Poprzednia rejestracja do bieżącego badania
- Przeciwwskazania do badanej klasy leków, m.in. znana nadwrażliwość lub alergia na grupę leków lub badany produkt.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Transfuzja płytek krwi za pomocą Wilate ®
|
Wilate ® będzie podawany razem z płytkami krwi w przypadkach silnego krwawienia.
Wilate ® jest zbilansowaną mieszaniną 1:1 czynnika von Willebranda (2'000 IU) i czynnika krzepnięcia VIII (2'000 IU) i jako taki ma potencjał przeciwkrwotoczny.
Jest ekstrahowany z osocza, liofilizowany i inaktywowany wirusami.
|
Komparator placebo: Transfuzja płytek krwi z placebo
|
Puste placebo zostanie podane z płytkami krwi w przypadku ciężkiego krwawienia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba produktów krwiopochodnych
Ramy czasowe: 48 godzin
|
Liczba produktów krwiopochodnych (świeżo mrożone osocze (FFP), krwinki czerwone (RBC)) według grup.
|
48 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Martin Siegemund, Prof. Dr. MD, University Hospital, Basel, Switzerland
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2020-02106
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Wilate
-
OctapharmaZakończonyChoroba von WillebrandaStany Zjednoczone, Kanada, Szwecja, Hiszpania, Urugwaj, Zjednoczone Królestwo, Portugalia, Argentyna, Czechy, Niemcy
-
University of California, DavisZakończonyHemofilia A | Hemofilia A z inhibitoremStany Zjednoczone
-
OctapharmaZakończonyCiężka hemofilia AFederacja Rosyjska, Ukraina
-
OctapharmaZakończony
-
OctapharmaZakończonyChoroby von WillebrandaLiban, Chorwacja, Stany Zjednoczone, Białoruś, Bułgaria, Węgry, Federacja Rosyjska, Ukraina
-
Unity Health TorontoJeszcze nie rekrutacja
-
Emory UniversityOctapharmaRekrutacyjnyHemofilia AStany Zjednoczone, Niemcy
-
City of Hope Medical CenterCSL Behring; Grifols Therapeutics LLC; Grifols Biologicals, LLC; Charta Foundation; Biotest Pharmaceuticals CorporationZakończonyCiężka hemofilia AStany Zjednoczone
-
BloodworksErgomed; Octapharma; Mary M. Gooley Hemophilia CenterRekrutacyjny
-
City of Hope Medical CenterCSL Behring; Grifols Therapeutics LLC; Grifols Biologicals, LLC; Charta Foundation; Biotest Pharmaceuticals CorporationWycofane