Prova pilota dell'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) nell'ernia diaframmatica congenita sinistra grave (CDH)
26 gennaio 2026 aggiornato da: Hanmin Lee
Nonostante i progressi nella diagnosi prenatale e nelle terapie postnatali, tra cui l'ECMO (Extracorporeal Membrane Oxygenation), la terapia con ossido nitrico inalato e le strategie di ventilazione che riducono al minimo le lesioni polmonari indotte dal ventilatore, i tassi di morbilità e mortalità per i bambini con CDH grave rimangono elevati.
Il razionale per la terapia fetale nella CDH grave è quello di promuovere un'adeguata crescita polmonare per la sopravvivenza neonatale.
L'occlusione tracheale prenatale ostacola la normale fuoriuscita del fluido polmonare durante lo sviluppo polmonare, portando ad un aumento dell'allungamento del tessuto polmonare, un aumento della proliferazione cellulare e un'accelerazione della crescita polmonare.
L'obiettivo del ricercatore con questo studio pilota è studiare la fattibilità dell'implementazione della terapia Fetoscopic Endoluminal Tracheal Occlusion (FETO) nel gruppo più grave di feti con CDH sinistro (LHR O/E <25%).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Katie Archbold, BA
- Numero di telefono: 415-476-0445
- Email: fetus@ucsf.edu
Luoghi di studio
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- Reclutamento
- University of California San Francisco Fetal Treatment Center
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Contatto:
- Janice Scudmore, NP
- Numero di telefono: 415-476-0445
- Email: fetus@ucsf.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne incinte di età pari o superiore a 18 anni
- Gravidanza singola
- Cariotipo fetale normale con conferma dai risultati della coltura. I risultati dell'ibridazione fluorescente in situ (FISH) saranno accettabili se il paziente ha > 26 settimane
- CDH sinistro isolato con fegato in alto
- Età di gestazione all'iscrizione prima di 29 settimane più 6 giorni
- Ipoplasia polmonare SEVERA con US LHR O/E < 25% (misurata da 180 a 295 settimane) al momento dell'intervento chirurgico
- Età gestazionale alla procedura FETO 27 settimane Da 0 giorni a 29 settimane 6 giorni come determinato dalle informazioni cliniche (LMP) e dalla valutazione della prima ecografia
- La famiglia soddisfa i criteri psicosociali
- Pre-autorizzazione da parte di un terzo pagatore per l'intervento fetale OPPURE la possibilità di auto-pagarsi per il trattamento dello studio. Per tutti i pazienti senza assicurazione o mezzi per pagare la procedura, verrà effettuato un tentativo di ottenere Medicaid. Gli assicuratori che hanno negato il pagamento hanno notato che questa rimane una procedura sperimentale. Poiché si tratta di uno studio di fattibilità e non viene offerto né come standard di cura né come studio di controllo randomizzato prospettico per determinare l'efficacia, i ricercatori non ritengono che vi sia una violazione degli standard etici.
- Consenso informato
Criteri di esclusione:
- Mancato rispetto di tutti i criteri di inclusione
- Paziente < 18 anni di età
- Gravidanza plurifetale
- Allergia al lattice di gomma
- Parto pretermine, accorciamento della cervice (< 15 mm al momento dell'arruolamento o entro 24 ore dalla procedura di inserimento del palloncino FETO) o anomalia uterina fortemente predisponente al travaglio pretermine, placenta previa
- La famiglia non soddisfa i criteri psicosociali. I motivi dell'esclusione includono: supporto sociale insufficiente, incapacità di comprendere i requisiti dello studio, incapacità di risiedere a San Francisco o nelle vicinanze.
- CDH lato destro o CDH bilaterale, lato sinistro isolato con LHR O/E < 25% (misurato da 180 a 295 settimane) come determinato mediante ultrasuoni
- Ulteriore anomalia fetale mediante ecografia, risonanza magnetica o ecocardiogramma presso il centro di trattamento fetale. Escludere anomalie cromosomiche, anomalie associate riconosciute per alterare la prognosi di sopravvivenza (es. CDH e cardiopatie congenite) o presenza di una sindrome genetica sottostante (es. Fryn). Nessun caso verrà rimosso post hoc se vengono scoperte anomalie nel corso del monitoraggio post-operatorio
- Controindicazione materna alla chirurgia fetoscopica o grave condizione medica materna in gravidanza
- Storia di cervice incompetente con o senza cerchiaggio
- Anomalie placentari (previa, distacco, accrescimento) note al momento dell'arruolamento
- Isoimmunizzazione Rh materno-fetale, sensibilizzazione Kell o trombocitopenia alloimmune neonatale che interessano la gravidanza in corso
- Stato materno positivo per HIV, epatite B, epatite C a causa dell'aumentato rischio di trasmissione al feto durante l'intervento chirurgico materno-fetale. Se lo stato di HIV o epatite del paziente non è noto, il paziente deve essere testato e trovato negativo prima dell'arruolamento
- Anomalia uterina come fibromi grandi o multipli o anomalia del dotto mulleriano
- Non esiste un approccio fetoscopico sicuro o tecnicamente fattibile per il posizionamento del palloncino
- Partecipazione a un altro studio di intervento che influenza la morbilità e la mortalità materna e fetale o partecipazione a questo studio in una precedente gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dispositivo - FETO
Chirurgia dell'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) e rimozione del palloncino utilizzando il palloncino BALT GOLDBAL2 e il catetere BALTACCIBDPE100.
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L'intervento di occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) sarà completato a 27 settimane 0 giorni - 29 settimane 6 giorni di gestazione. La rimozione fetoscopica dell'occlusione del palloncino verrà eseguita a 34 settimane 0 giorni a 34 settimane 6 giorni di gestazione. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di posizionamenti efficaci del palloncino per occludere la trachea tramite fetoscopia
Lasso di tempo: Tra le 27 e le 29 settimane di gestazione
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Numero di posizionamenti efficaci del palloncino per occludere la trachea tramite fetoscopia eseguendo l'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) in feti con grave ernia diaframmatica congenita sinistra (CDH), come definito dal rapporto polmone-testa (LHR) Osservato/previsto < 25%
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Tra le 27 e le 29 settimane di gestazione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di crescita polmonare fetale dopo FETO misurato dal volume polmonare.
Lasso di tempo: Tra le 27 e le 34 settimane di gestazione
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Crescita polmonare fetale misurata dal volume polmonare.
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Tra le 27 e le 34 settimane di gestazione
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Tasso di crescita polmonare fetale dopo FETO misurato dal rapporto tra polmone e circonferenza cranica
Lasso di tempo: Tra le 27 e le 34 settimane di gestazione
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Crescita polmonare fetale misurata mediante misurazioni del rapporto tra polmone e circonferenza cranica (LHR).
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Tra le 27 e le 34 settimane di gestazione
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Determinare il tasso di sopravvivenza dei pazienti FETO
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la nascita
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Sopravvivenza a 6 mesi dalla nascita.
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6 mesi dopo la nascita
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Hanmin Lee, MD, University of California, San Francisco
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Harrison MR, Keller RL, Hawgood SB, Kitterman JA, Sandberg PL, Farmer DL, Lee H, Filly RA, Farrell JA, Albanese CT. A randomized trial of fetal endoscopic tracheal occlusion for severe fetal congenital diaphragmatic hernia. N Engl J Med. 2003 Nov 13;349(20):1916-24. doi: 10.1056/NEJMoa035005.
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- Harrison MR, Adzick NS, Flake AW, VanderWall KJ, Bealer JF, Howell LJ, Farrell JA, Filly RA, Rosen MA, Sola A, Goldberg JD. Correction of congenital diaphragmatic hernia in utero VIII: Response of the hypoplastic lung to tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1996 Oct;31(10):1339-48. doi: 10.1016/s0022-3468(96)90824-6.
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Vandecruys H, Deprest JA; FETO Task Group. Fetal lung-to-head ratio in the prediction of survival in severe left-sided diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion (FETO). Am J Obstet Gynecol. 2006 Dec;195(6):1646-50. doi: 10.1016/j.ajog.2006.04.004. Epub 2006 Jun 12.
- Bealer JF, Skarsgard ED, Hedrick MH, Meuli M, VanderWall KJ, Flake AW, Adzick NS, Harrison MR. The 'PLUG' odyssey: adventures in experimental fetal tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1995 Feb;30(2):361-4; discussion 364-5. doi: 10.1016/0022-3468(95)90590-1.
- Harrison MR, Adzick NS, Flake AW, Jennings RW, Estes JM, MacGillivray TE, Chueh JT, Goldberg JD, Filly RA, Goldstein RB, et al. Correction of congenital diaphragmatic hernia in utero: VI. Hard-earned lessons. J Pediatr Surg. 1993 Oct;28(10):1411-7; discussion 1417-8. doi: 10.1016/s0022-3468(05)80338-0.
- Adzick NS, Harrison MR, Glick PL, Villa RL, Finkbeiner W. Experimental pulmonary hypoplasia and oligohydramnios: relative contributions of lung fluid and fetal breathing movements. J Pediatr Surg. 1984 Dec;19(6):658-65. doi: 10.1016/s0022-3468(84)80349-8.
- Deprest J, De Coppi P. Antenatal management of isolated congenital diaphragmatic hernia today and tomorrow: ongoing collaborative research and development. Journal of Pediatric Surgery Lecture. J Pediatr Surg. 2012 Feb;47(2):282-90. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2011.11.020.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 ottobre 2020
Completamento primario (Stimato)
1 aprile 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 aprile 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
12 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 16-20723
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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