- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04583644
Prueba piloto de oclusión traqueal endoluminal fetoscópica (FETO) en hernia diafragmática congénita izquierda grave (CDH)
10 de agosto de 2023 actualizado por: Hanmin Lee
A pesar de los avances en el diagnóstico prenatal y las terapias posnatales, incluida la ECMO (oxigenación por membrana extracorpórea), la terapia con óxido nítrico inhalado y las estrategias de ventilación que minimizan la lesión pulmonar inducida por la ventilación, las tasas de morbilidad y mortalidad de los bebés con HDC grave siguen siendo altas.
La justificación de la terapia fetal en la HDC grave es promover el crecimiento pulmonar adecuado para la supervivencia neonatal.
La oclusión traqueal prenatal obstruye la salida normal del líquido pulmonar durante el desarrollo pulmonar, lo que conduce a un mayor estiramiento del tejido pulmonar, una mayor proliferación celular y un crecimiento pulmonar acelerado.
El objetivo del investigador con este estudio piloto es estudiar la viabilidad de implementar la terapia de oclusión traqueal endoluminal fetoscópica (FETO) en el grupo más grave de fetos con HDC izquierda (LHR O/E < 25%).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Katie Archbold, BA
- Número de teléfono: 415-476-0445
- Correo electrónico: fetus@ucsf.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Reclutamiento
- University of California San Francisco Fetal Treatment Center
-
Contacto:
- Janice Scudmore, NP
- Número de teléfono: 415-476-0445
- Correo electrónico: fetus@ucsf.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres embarazadas mayores de 18 años
- Embarazo único
- Cariotipo fetal normal con confirmación por resultados de cultivo. Los resultados por hibridación fluorescente in situ (FISH) serán aceptables si el paciente tiene > 26 semanas
- HDC izquierda aislada con hígado arriba
- Edad de gestación al momento de la inscripción antes de las 29 semanas más 6 días
- Hipoplasia pulmonar GRAVE con EE. UU. LHR O/E < 25 % (medido a las 180 a 295 semanas) en el momento de la cirugía
- Edad gestacional en el procedimiento FETO 27 semanas 0 días a 29 semanas 6 días según lo determinado por la información clínica (LMP) y la evaluación de la primera ecografía
- La familia cumple con los criterios psicosociales
- Preautorización de un tercero pagador para la intervención fetal O la capacidad de autopago para el tratamiento del estudio. Para todos los pacientes sin seguro o los medios para pagar el procedimiento, se intentará obtener Medicaid. Las aseguradoras que han negado el pago han señalado que este sigue siendo un procedimiento experimental. Como se trata de un estudio de viabilidad y no se ofrece como estándar de atención ni como un ensayo de control aleatorio prospectivo para determinar la eficacia, los investigadores no creen que haya una violación de las normas éticas.
- Consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Incumplimiento de todos los criterios de inclusión.
- Paciente < 18 años
- Embarazo multifetal
- Alergia al látex de caucho
- Trabajo de parto prematuro, cuello uterino acortado (< 15 mm en el momento de la inscripción o dentro de las 24 horas posteriores al procedimiento de inserción del balón FETO) o anomalía uterina que predispone fuertemente al trabajo de parto prematuro, placenta previa
- La familia no cumple con los criterios psicosociales. Las razones de exclusión incluyen: apoyo social insuficiente, incapacidad para comprender los requisitos del estudio, incapacidad para residir en o cerca de San Francisco.
- CDH del lado derecho o CDH bilateral, aislado del lado izquierdo con LHR O/E < 25% (medido a las 180 a 295 semanas) según lo determinado por ultrasonido
- Anomalía fetal adicional por ultrasonido, resonancia magnética o ecocardiograma en el centro de tratamiento fetal. Excluir anomalías cromosómicas, anomalías asociadas reconocidas para alterar el pronóstico de supervivencia (es decir. HDC y cardiopatía congénita) o presencia de un síndrome genético subyacente (es decir, Fryn). No se eliminará ningún caso post hoc si se descubren anomalías en el curso del seguimiento posoperatorio.
- Contraindicación materna para cirugía fetoscópica o condición médica materna grave en el embarazo
- Historia de cuello uterino incompetente con o sin cerclaje
- Anomalías de la placenta (anterior, desprendimiento, acumulación) conocidas en el momento de la inscripción
- Isoinmunización materno-fetal Rh, sensibilización Kell o trombocitopenia aloinmune neonatal que afecta el embarazo actual
- Estado materno de VIH, Hepatitis-B, Hepatitis-C positivo debido al mayor riesgo de transmisión al feto durante la cirugía materno-fetal. Si se desconoce el estado de VIH o hepatitis del paciente, el paciente debe someterse a una prueba y tener resultados negativos antes de la inscripción.
- Anomalía uterina como fibromas grandes o múltiples o anomalía del conducto mulleriano
- No existe un abordaje fetoscópico seguro o técnicamente factible para la colocación del balón.
- Participación en otro estudio de intervención que influye en la morbilidad y mortalidad materna y fetal o participación en este ensayo en un embarazo anterior
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Dispositivo - FETO
Cirugía de oclusión traqueal endoluminal fetoscópica (FETO) y extracción del balón utilizando el balón BALT GOLDBAL2 y el catéter BALTACCIBDPE100.
|
La cirugía de oclusión traqueal endoluminal fetoscópica (FETO) se completará a las 27 semanas 0 días - 29 semanas 6 días de gestación. La extracción fetoscópica de la oclusión del balón se realizará entre las 34 semanas 0 días y las 34 semanas 6 días de gestación. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de colocaciones efectivas de balón para ocluir la tráquea mediante fetoscopia
Periodo de tiempo: Entre 27 y 29 semanas de gestación
|
Número de colocaciones efectivas de balón para ocluir la tráquea mediante fetoscopia mediante la realización de oclusión traqueal endoluminal fetoscópica (FETO) en fetos con hernia diafragmática congénita (HDC) izquierda grave, según lo definido por la relación pulmón/cabeza (LHR) Observado/Esperado < 25 %
|
Entre 27 y 29 semanas de gestación
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tasa de crecimiento pulmonar fetal después de FETO medida por el volumen pulmonar.
Periodo de tiempo: Entre 27 y 34 semanas de gestación
|
Crecimiento pulmonar fetal medido por el volumen pulmonar.
|
Entre 27 y 34 semanas de gestación
|
Tasa de crecimiento pulmonar fetal después de FETO medida por la relación entre el pulmón y la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Entre 27 y 34 semanas de gestación
|
Crecimiento pulmonar fetal medido por mediciones de la relación entre el pulmón y la circunferencia de la cabeza (LHR).
|
Entre 27 y 34 semanas de gestación
|
Determinar la tasa de supervivencia de los pacientes FETO
Periodo de tiempo: 6 meses después del nacimiento
|
Supervivencia a los 6 meses después del nacimiento.
|
6 meses después del nacimiento
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hanmin Lee, MD, University of California, San Francisco
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Harrison MR, Keller RL, Hawgood SB, Kitterman JA, Sandberg PL, Farmer DL, Lee H, Filly RA, Farrell JA, Albanese CT. A randomized trial of fetal endoscopic tracheal occlusion for severe fetal congenital diaphragmatic hernia. N Engl J Med. 2003 Nov 13;349(20):1916-24. doi: 10.1056/NEJMoa035005.
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- Harrison MR, Adzick NS, Flake AW, VanderWall KJ, Bealer JF, Howell LJ, Farrell JA, Filly RA, Rosen MA, Sola A, Goldberg JD. Correction of congenital diaphragmatic hernia in utero VIII: Response of the hypoplastic lung to tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1996 Oct;31(10):1339-48. doi: 10.1016/s0022-3468(96)90824-6.
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Vandecruys H, Deprest JA; FETO Task Group. Fetal lung-to-head ratio in the prediction of survival in severe left-sided diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion (FETO). Am J Obstet Gynecol. 2006 Dec;195(6):1646-50. doi: 10.1016/j.ajog.2006.04.004. Epub 2006 Jun 12.
- Bealer JF, Skarsgard ED, Hedrick MH, Meuli M, VanderWall KJ, Flake AW, Adzick NS, Harrison MR. The 'PLUG' odyssey: adventures in experimental fetal tracheal occlusion. J Pediatr Surg. 1995 Feb;30(2):361-4; discussion 364-5. doi: 10.1016/0022-3468(95)90590-1.
- Harrison MR, Adzick NS, Flake AW, Jennings RW, Estes JM, MacGillivray TE, Chueh JT, Goldberg JD, Filly RA, Goldstein RB, et al. Correction of congenital diaphragmatic hernia in utero: VI. Hard-earned lessons. J Pediatr Surg. 1993 Oct;28(10):1411-7; discussion 1417-8. doi: 10.1016/s0022-3468(05)80338-0.
- Adzick NS, Harrison MR, Glick PL, Villa RL, Finkbeiner W. Experimental pulmonary hypoplasia and oligohydramnios: relative contributions of lung fluid and fetal breathing movements. J Pediatr Surg. 1984 Dec;19(6):658-65. doi: 10.1016/s0022-3468(84)80349-8.
- Deprest J, De Coppi P. Antenatal management of isolated congenital diaphragmatic hernia today and tomorrow: ongoing collaborative research and development. Journal of Pediatric Surgery Lecture. J Pediatr Surg. 2012 Feb;47(2):282-90. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2011.11.020.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de octubre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 16-20723
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Hernia diafragmática congénita
-
Assiut UniversityDesconocidoAnomalía congenital
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ReclutamientoCáncer pediátrico | Anomalía congenitalEstados Unidos
-
Sungkyunkwan UniversityNational Research Foundation of KoreaTerminadoRelacionado con el embarazo | Anomalía congenital | Benzodiazepines Causing Adverse Effects in Therapeutic UseCorea, república de
-
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MDTerminadoAnomalía congenital | Chordee | Curvatura del pene | Torsión del PeneEgipto
-
National Eye Institute (NEI)Terminado
-
Liverpool School of Tropical MedicineKenya Medical Research Institute; Medicines for Malaria Venture; Worldwide Antimalarial...ReclutamientoRelacionado con el embarazo | Paludismo en el embarazo | Anomalía congenitalKenia
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoAnomalía congenital | Trastornos raros | Discapacidades intelectualesEstados Unidos
-
Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University y otros colaboradoresReclutamientoDiscapacidad intelectual | Desorden del espectro autista | Síndrome X frágil | La discapacidad del desarrollo | Anomalía congenital | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1Estados Unidos