Dupilumab per il trattamento dell'orticaria cronica da freddo inducibile in pazienti che rimangono sintomatici nonostante l'uso di antistaminici H1 (LIBERTY-CINDU CUrIADS)
29 gennaio 2024 aggiornato da: Sanofi
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, a gruppi paralleli su Dupilumab in pazienti con orticaria da freddo cronica inducibile che rimangono sintomatici nonostante l'uso del trattamento con antistaminico H1
Obiettivo primario:
Per dimostrare l'efficacia di dupilumab nei partecipanti adulti e adolescenti con orticaria da freddo cronica inducibile acquisita primaria (ColdU) che rimangono sintomatici nonostante l'uso di un antistaminico H1
Obiettivi secondari:
Per dimostrare l'efficacia di dupilumab sul controllo della malattia da raffreddore cronico inducibile acquisito primario Per dimostrare l'efficacia di dupilumab sui segni e sintomi locali da raffreddore cronico inducibile acquisito primario (orticaria/pomfi, prurito, sensazione di bruciore e dolore) dopo il test di provocazione Per dimostrare l'efficacia di dupilumab sull'attività della malattia da raffreddore cronica inducibile primaria acquisita Per dimostrare il miglioramento della qualità della vita correlata alla salute e dello stato e della gravità della malattia in generale Per valutare la capacità di dupilumab nel ridurre la percentuale di partecipanti che richiedono una terapia di salvataggio Per valutare la percentuale di partecipanti con orticaria innescata dall'esposizione al freddo Per valutare le misure di esito di sicurezza Per valutare l'immunogenicità di dupilumab
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata dello studio per ciascun partecipante includerà 2-4 settimane di periodo di screening, 24 settimane di periodo di trattamento e 12 settimane di periodo post-trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
82
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1121ABE
- Investigational Site Number :0320003
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
- Investigational Site Number :0320001
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
- Investigational Site Number :0320005
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1414AIF
- Investigational Site Number :0320006
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, Argentina, 2000
- Investigational Site Number :0320002
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Tucumán
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San Miguel de Tucuman, Tucumán, Argentina, T4000AXL
- Investigational Site Number :0320004
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Quebec, Canada, G1V 4W2
- Investigational Site Number :1240002
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T5J 3S9
- Investigational Site Number :1240008
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C3
- Investigational Site Number :1240010
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8L 3C3
- Investigational Site Number :1240007
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S1G5
- Investigational Site Number :1240009
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Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
- Investigational Site Number :1240001
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
- Investigational Site Number :1240011
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Saint-Charles-Borromée, Quebec, Canada, J6E 2B4
- Investigational Site Number :1240005
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Sherbrooke, Quebec, Canada, J1L 0H8
- Investigational Site Number :1240006
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Berlin, Germania, 10117
- Investigational Site Number :2760002
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Dresden, Germania, 01307
- Investigational Site Number :2760004
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Erlangen, Germania, 91054
- Investigational Site Number :2760007
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Hannover, Germania, 30625
- Investigational Site Number :2760006
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Leipzig, Germania, 04103
- Investigational Site Number :2760005
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Mainz, Germania, 55131
- Investigational Site Number :2760001
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Habikino-Shi, Giappone, 583-0872
- Investigational Site Number :3920009
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Aichi
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Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 454-8509
- Investigational Site Number :3920002
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Hiroshima
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734-8551
- Investigational Site Number :3920003
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Kumamoto
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Kamimashiki Gun, Kumamoto, Giappone, 861-3106
- Investigational Site Number :3920008
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Osaka
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Sakai-shi, Osaka, Giappone, 593-8324
- Investigational Site Number :3920007
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Tokyo
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Koto-ku, Tokyo, Giappone, 136-0074
- Investigational Site Number :3920010
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Tachikawa-shi, Tokyo, Giappone, 190-0023
- Investigational Site Number :3920011
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Allergy and Asthma Medical Group and Research Center-Site Number:8400001
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
- Treasure Valley Medical Research-Site Number:8400007
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Kentucky
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Owensboro, Kentucky, Stati Uniti, 42301
- Allergy & Asthma Specialists, PSC-Site Number:8400003
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- Johns Hopkins University (Asthma and Allergy Center)-Site Number:8400005
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
- Bernstein Allergy Group Inc-Site Number:8400004
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 78 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante deve avere un'età compresa tra ≥12 anni e 80 anni inclusi al momento della firma del consenso informato
- - Partecipanti con diagnosi di raffreddore primario acquisito cronico inducibile definito come recidiva di pomfi pruriginosi e/o angioedema dovuto al freddo per più di 6 settimane prima della visita di screening (Visita 1)
- Partecipanti con test di provocazione del cubetto di ghiaccio positivo, ovvero che presentano almeno un alveare/pomfo confluente sull'area cutanea esposta, alla visita di screening (Visita 1) e alla visita di randomizzazione (Visita 2)
- Partecipanti che soddisfano almeno 1 dei seguenti criteri nonostante l'uso regolare/giornaliero o secondo necessità di antistaminico H1 (AH):
- Test di controllo dell'orticaria (UCT) (4 item)
- Entro 6 mesi prima della visita di screening, anamnesi medica documentata di esposizione al freddo innescata da anafilassi o edema orofaringeo
- Entro 6 mesi prima della visita di screening, anamnesi medica documentata di orticaria innescata da esposizione al freddo che richiede una visita medica di emergenza o un trattamento con epinefrina
- Partecipanti che utilizzano uno studio definito antistaminico H1 regolarmente/giornalmente o secondo necessità per l'orticaria da freddo cronica inducibile primaria acquisita
- Peso corporeo ≥30 kg
Criteri di esclusione:
I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:
- Eziologia sottostante chiaramente definita per l'orticaria diversa dal raffreddore inducibile cronico acquisito primario
- Presenza di morbilità cutanee diverse dall'orticaria da freddo che possono interferire con la valutazione dei risultati dello studio
- Dermatite atopica attiva
- Malattie concomitanti gravi che, a giudizio dello sperimentatore, influenzerebbero negativamente la partecipazione del paziente allo studio
- Tubercolosi attiva o infezione da micobatteri non tubercolare, o una storia di tubercolosi trattata in modo incompleto, a meno che non sia stata adeguatamente trattata.
- Infezioni endoparassitarie attive diagnosticate; sospetto o alto rischio di infezione endoparassitaria
- Infezione cronica o acuta attiva che richiede trattamento con antibiotici sistemici, antivirali, antiprotozoici o antimicotici entro 2 settimane prima della visita di screening e durante il periodo di screening
- Immunodeficienza nota o sospetta
- Tumore maligno attivo o anamnesi di tumore maligno entro 5 anni prima della visita basale, ad eccezione del carcinoma in situ della cervice completamente trattato, del carcinoma basocellulare o squamoso non metastatico completamente trattato e risolto
- Storia di ipersensibilità sistemica o anafilassi a qualsiasi altra terapia biologica o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
- Partecipazione a precedenti studi clinici su dupilumab o trattamento con dupilumab disponibile in commercio.
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dupilumab
Regimi posologici, in aggiunta all'antistaminico H1 non sedativo regolare o secondo necessità
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Forma farmaceutica: soluzione iniettabile. Via di somministrazione: sottocutanea
Forma farmaceutica: compressa. Via di somministrazione: orale
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Comparatore placebo: Placebo abbinato
Placebo, oltre ad antistaminici H1 non sedativi regolari/al bisogno
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Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: sottocutanea
Forma farmaceutica: compressa. Via di somministrazione: orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con test di provocazione del cubetto di ghiaccio negativo alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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Il test di provocazione del cubetto di ghiaccio è il metodo di provocazione più frequentemente utilizzato per l'orticaria da freddo (ColdU).
Un test di provocazione con cubetti di ghiaccio negativo è stato definito come l'assenza di orticaria/pomfi confluenti nell'intero sito di esposizione della pelle dopo il test di provocazione con cubetti di ghiaccio.
Il cubetto di ghiaccio è stato applicato sulla pelle dell'avambraccio per 5 minuti.
Il tempo di lettura del test di provocazione è stato di 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio.
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Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala del test di controllo dell'orticaria (UCT) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 24
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L'UCT è un questionario validato sui risultati riportati dal paziente (PRO) utilizzato per valutare il controllo dell'orticaria.
L'UCT è stato sviluppato e convalidato con i partecipanti all'orticaria cronica spontanea (CSU) e all'orticaria cronica inducibile (CIndU).
Comprendeva 4 item: gravità dei sintomi fisici dell'orticaria (prurito, orticaria e/o gonfiore); compromissione della qualità della vita (QoL); la frequenza del trattamento non è sufficiente a controllare l'orticaria; controllo generale dell’orticaria.
Ciascun elemento è stato valutato su una scala Likert a 5 punti compresa tra 0 (elevata attività della malattia) e 4 (bassa attività della malattia).
Il punteggio totale dell'UCT è stato calcolato come somma dei punteggi di tutti e 4 i singoli item, compresi tra 0 e 16.
Punteggi più alti indicavano una bassa attività della malattia, un controllo completo della malattia e viceversa.
La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati analizzati utilizzando il modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 (Sì o No) come covariate.
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Riferimento alla settimana 24
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Percentuale di partecipanti con punteggio del test di controllo dell'orticaria >= 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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L'UCT è un questionario PRO convalidato utilizzato per valutare il controllo dell'orticaria.
Il questionario è stato sviluppato e validato con i partecipanti di CSU e CIndU.
Comprendeva 4 item: gravità dei sintomi fisici dell'orticaria (prurito, orticaria e/o gonfiore); compromissione della qualità di vita; la frequenza del trattamento non è sufficiente a controllare l'orticaria; controllo generale dell’orticaria.
Ciascun elemento è stato valutato su una scala Likert a 5 punti che va da 0 a 4, con un punteggio basso che indicava un’elevata attività della malattia e un basso controllo della malattia, e viceversa.
Il punteggio totale dell'UCT è stato calcolato come somma dei punteggi di tutti e 4 i singoli item, che variavano da 0 a 16.
Punteggi più alti indicavano una bassa attività della malattia e un completo controllo della malattia e viceversa.
Un punteggio >=12 sulla scala indica un'orticaria ben controllata.
In questo endpoint è riportata la percentuale di partecipanti con punteggio UCT >=12 (ovvero, orticaria ben controllata) alla settimana 24.
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Settimana 24
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Percentuale di partecipanti con un miglioramento di >=3 punti rispetto al basale nel punteggio del test di controllo dell'orticaria alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 24
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L'UCT è un questionario PRO convalidato utilizzato per valutare il controllo dell'orticaria.
Il questionario è stato sviluppato e validato con i partecipanti di CSU e CIndU.
Comprendeva 4 item: gravità dei sintomi fisici dell'orticaria (prurito, orticaria e/o gonfiore); compromissione della qualità di vita; la frequenza del trattamento non è sufficiente a controllare l'orticaria; controllo generale dell’orticaria.
Ciascun elemento è stato valutato su una scala Likert a 5 punti che va da 0 (elevata attività di malattia) a 4 (bassa attività di malattia), con un punteggio basso che indicava un’elevata attività di malattia e un basso controllo della malattia, e viceversa.
Il punteggio totale dell'UCT è stato calcolato come somma dei punteggi di tutti e 4 i singoli item, che variavano da 0 a 16.
Punteggi più alti indicavano una bassa attività della malattia e un completo controllo della malattia e viceversa.
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Riferimento alla settimana 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala Likert dell'intensità del ponfo locale alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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La scala Likert dell'intensità del ponfo (che varia da 0 a 5) è un endpoint riportato dal medico completato durante la visita dello studio, 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio dal braccio dei partecipanti.
La scala comprendeva un singolo item che valutava l'intensità della reazione cutanea dei partecipanti valutata come segue: 0 = nessun ponfo; 1 = numerosi piccoli ponfi non coalescenti; 2 = ponfo coalescente, grande, regolare, leggermente edematoso; 3 = un ponfo ampio e moderatamente edematoso; 4 = un ponfo ampio, regolare e significativamente edematoso, senza pseudopodi; e 5 = un grande ponfo molto edematoso con pseudopodi.
Un punteggio più alto indicava una maggiore gravità.
La media dei LS e l'ES sono stati analizzati utilizzando il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì o No) come covariate.
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Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala locale di gravità del prurito alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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La gravità del prurito locale è stata valutata utilizzando la scala di valutazione numerica del picco del prurito (NRS).
Il prurito di picco NRS è un PRO composto da un singolo elemento valutato su una scala compresa tra 0 ("Nessun prurito") e 10 ("Peggior prurito immaginabile"), dove i punteggi più alti indicano un prurito peggiore.
Ai partecipanti è stato chiesto di valutare l'intensità del loro peggior prurito locale (prurito) 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio.
La media dei LS e l'ES sono stati analizzati utilizzando il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì o No) come covariate.
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Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala locale della sensazione di bruciore cutaneo alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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La sensazione di bruciore locale della pelle è stata valutata utilizzando la sensazione di bruciore di picco NRS che è un PRO composto da un singolo elemento valutato su una scala che va da 0 ("Nessuna sensazione di bruciore") a 10 ("Peggiore sensazione di bruciore immaginabile").
Il punteggio più alto indicava la peggiore sensazione di bruciore.
Ai partecipanti è stato chiesto di valutare l'intensità della peggiore sensazione di bruciore locale della loro pelle 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio.
La media dei LS e l'ES sono stati analizzati utilizzando il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì o No) come covariate.
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Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala di gravità del dolore locale alle settimane 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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La gravità del dolore locale è stata valutata utilizzando la NRS del dolore di picco.
Il picco del dolore NRS è un PRO composto da un singolo elemento valutato su una scala compresa tra 0 ("Nessun dolore") e 10 ("Peggior dolore immaginabile").
Il punteggio più alto indicava il dolore peggiore.
Ai partecipanti è stato chiesto di valutare l'intensità del dolore locale peggiore 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio.
La media LS e l'ES sono stati analizzati utilizzando il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì o No) come covariate.
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Riferimento, settimana 12 e settimana 24
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Percentuale di partecipanti con test di provocazione del cubetto di ghiaccio negativo alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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Il test di provocazione del cubetto di ghiaccio è il metodo di provocazione utilizzato più frequentemente per ColdU.
Un test di provocazione con cubetti di ghiaccio negativo è stato definito come l'assenza di orticaria/pomfi confluenti nell'intero sito di esposizione della pelle dopo il test di provocazione con cubetti di ghiaccio.
Il cubetto di ghiaccio è stato applicato sulla pelle dell'avambraccio per 5 minuti.
Il tempo di lettura del test di provocazione è stato di 10 minuti dopo la rimozione del cubetto di ghiaccio.
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Settimana 12
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala di gravità dei segni e dei sintomi dell'orticaria da freddo alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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Cold Orticaria Activity Score (ColdUAS) è un questionario PRO specifico per la malattia progettato per determinare l'attività della malattia dell'orticaria da freddo.
Destinato ai partecipanti con orticaria da freddo di età pari o superiore a 12 anni; sviluppato e testato in modo completo con partecipanti adulti e adolescenti con orticaria da freddo.
La valutazione dell’attività della malattia si basava sulla documentazione quotidiana delle reazioni cutanee indotte dal freddo (pomfi e gonfiore), delle sensazioni cutanee (prurito, bruciore, dolore o sensazione di caldo), del comportamento di evitamento e dell’esposizione ai fattori scatenanti e della gravità generale dei sintomi.
La reazione cutanea, le sensazioni cutanee, l'esposizione alle temperature fredde che di solito causano sintomi di raffreddore e la gravità complessiva dei sintomi sono stati valutati su una scala a 4 punti compresa tra 0 (meno grave) e 4 (più grave), dove il punteggio più alto indicava più segni e sintomi.
La media dei LS e l'ES sono stati analizzati utilizzando il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì/No) come covariate.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale della percentuale del segno di orticaria fredda e dei giorni senza sintomi alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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ColdUAS: questionario PRO specifico per la malattia per determinare l'attività della malattia da orticaria da freddo negli adulti e negli adolescenti con orticaria da freddo.
Per la variazione rispetto al basale della percentuale di segni di orticaria da freddo e di giorni senza sintomi, risposte alla domanda ColdUAS (Q) 1 (valutazione della gravità dei segni: pomfi e gonfiore) e ColdUAS, Q2 (valutazione della gravità dei sintomi: prurito, bruciore, dolore, o sensazione di caldo) nei giorni esposti al freddo (ColdUAS Q3 ha risposto Sì).
Entro un intervallo di 14 giorni prima di ciascuna visita, è stato contato il numero di giorni senza segni e sintomi (ColdUAS Q1=0 e Q2=0) nei giorni esposti al freddo (ColdUAS Q3 maggiore di >0) e diviso per il numero totale di giorni esposti fare freddo in questo intervallo.
Percentuale di giorni senza segni e sintomi di orticaria da freddo = giorni senza segni e sintomi/giorni di esposizione al freddo in una finestra di 14 giorni*100.
Media LS ed SE secondo il modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 (Sì/No) come covariate.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) misurata dai punteggi della scala Dermatology Life Quality Index (DLQI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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DLQI è un PRO sviluppato per misurare l'HRQoL dermatologico-specifico negli adulti.
Comprende 10 item che valutano l'impatto delle malattie della pelle sull'HRQoL dei partecipanti nella settimana precedente.
Gli item riguardano sintomi, attività ricreative, lavoro/scuola o tempo di vacanza, relazioni personali, comprese le intime, effetti collaterali del trattamento e reazioni emotive alla presenza di una malattia della pelle.
È un questionario validato utilizzato nella pratica clinica e negli studi clinici.
Per 9 articoli; la scala di risposta era una scala Likert a 4 punti che andava da 0 = "per niente" a 3 = "molto", dove punteggio più alto = maggiore impatto della QoL e viceversa.
Il restante elemento relativo al lavoro/studio è stato valutato su una scala Likert a 3 punti che varia da 0="Per niente" a 2="Molto".
Il punteggio totale del DLQI era la somma del punteggio di tutti gli item e variava da 0 a 30, con un punteggio elevato che indicava una scarsa HRQoL e viceversa.
Media LS e SE dal modello ANCOVA.
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Riferimento, settimana 24
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Variazione rispetto al basale del punteggio della scala sulla qualità della vita dell'orticaria da freddo (ColdU-QoL) alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
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Il questionario ColdU-QoL è un questionario PRO specifico per la malattia progettato per valutare l'impatto dell'orticaria da freddo sull'HRQoL del partecipante.
È stato sviluppato e testato in modo completo con partecipanti adulti e adolescenti con orticaria da freddo.
Il questionario contiene 19 item, ciascuno valutato utilizzando una scala Likert a 5 punti che varia da 0 (per niente/mai) a 4 (molto/molto spesso).
Il punteggio grezzo totale del ColdU-QoL è stato trasformato in un punteggio da 0 a 100 per l'analisi utilizzando la formula: Punteggio totale ColdU-QoL = Somma del punteggio di tutti gli item completati/Somma massima possibile del punteggio di tutti gli item completati*100 .
Punteggi più alti indicavano una maggiore compromissione della qualità di vita correlata al ColdU e viceversa.
La media dei LS e l'ES sono stati analizzati dal modello ANCOVA con il corrispondente valore basale, gruppo di intervento, regione e uso regolare/quotidiano di antistaminici H1 di base (Sì o No) come covariate.
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Riferimento, settimana 24
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Percentuale di partecipanti che ricevono terapia di salvataggio per orticaria da freddo inducibile cronica acquisita primaria
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) (giorno 1) fino alla settimana 24
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La terapia di salvataggio comprendeva dosi aggiuntive di antistaminici H1 e un breve ciclo di corticosteroidi orali (OCS).
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Dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) (giorno 1) fino alla settimana 24
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Percentuale di partecipanti con esposizione al freddo che ha innescato orticaria che ha richiesto ricovero ospedaliero/visita medica di emergenza o trattamento con adrenalina
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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In questo endpoint è riportata la percentuale di partecipanti con orticaria innescata dall'esposizione al freddo che ha richiesto il ricovero ospedaliero/visita medica di emergenza o il trattamento con epinefrina.
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Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio: ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, è stato un'anomalia/anomalia congenita difetto congenito o è stato un evento importante dal punto di vista medico.
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati, peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo di emergenza del trattamento (dalla prima somministrazione di IMP all’ultima somministrazione di IMP + 14 settimane).
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Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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Numero di partecipanti con risposta agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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La risposta ADA è stata classificata come: emergente dal trattamento e potenziata dal trattamento.
Gli ADA emergenti dal trattamento sono stati definiti come una risposta positiva nel test ADA dopo la prima dose, quando i risultati basali erano negativi o mancanti.
ADA potenziati dal trattamento: definiti come una risposta positiva agli ADA nel test dopo la prima dose che era >=4 volte superiore ai livelli del titolo basale, quando i risultati basali erano positivi.
I valori del titolo sono stati definiti come titolo basso (< 1.000); titolo moderato (1.000 inferiore o uguale a [<=] titolo <=10.000) e titolo alto (> 10.000).
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Dalla prima somministrazione di IMP (giorno 1) fino a 14 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP (ovvero fino alla settimana 36)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
2 febbraio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
20 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
23 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 gennaio 2024
Ultimo verificato
2 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti di istamina
- Antagonisti H1 dell'istamina
- Antagonisti dell'istamina
- Antagonisti H1 dell'istamina, non sedativi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC16720
- 2020-003756-33 (Numero EudraCT)
- U1111-1246-6913 (Identificatore di registro: ICTRP)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Orticaria fredda
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoSindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle Wells Syn (MWS) | Malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID)Svizzera, Stati Uniti, Germania, Norvegia, Austria